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『 同筑技术人生路，写意中国新药魂 』
中国新药走向世界有没有捷径？一定有。至少，眼前就有一片处女地正待开垦，就是孤儿药。
虽没有明确的政策支持，缺少医保支付保障，但据欧美成熟经验，“淘金”孤儿药已是一条明路。
为了加快中国“罕见病”立法，推动“孤儿药”研发，改善中国罕见病患者的临床需求，很多组织和个人在努力。如近日举办的“2015北京罕见病/孤儿药论坛”正试图推动这一事业。
写意君整理会议演讲嘉宾观点，供您参考。
本报告包含以下内容
✔ 罕见病及孤儿药的定义✔ 开发孤儿药的有利条件✔ 美国孤儿药政策✔ FDA如何认定孤儿药✔ 美国孤儿药开发策略✔ 中国孤儿药状况定义罕见病及孤儿药罕见病的认知需明确：罕见病≠ 疑难杂症罕见病≠ 遗传病80%由遗传缺陷造成具有较强的区域性发病特征全球约7000种
全世界对于患病人群有不同定义（WHO<1‰）[attach]5104[/attach]
我们为什么开发孤儿药？1全球仅5%的罕见病有药可治 ，还有大量处女地待开发。近十年，孤儿药占全球市场份额的6.8%-13.9%；2
年复合增长率达9.4%，非孤儿药只有2.5%。半数孤儿药产品在big-pharm手中。3投资回报率比非孤儿药高一倍，如：Ⅲ期临床费用约为非孤儿药的一半；
开发周期相对较短；
定价是非孤儿药的6-7倍。
[attach]5105[/attach]4
批准后有行政保护——市场独占期。❉ 美国 7年
❉ 欧洲 10年
❉ 日本 10年
❉ 澳大利亚 5年
❉ 韩国 6年
❉ 中国台湾 10年5孤儿药在FDA新批药物中已达3-4成。[attach]5106[/attach]为什么要去美国开发？
立法完善，鼓励政策多
1孤儿药立法案（1983）
2税务优惠50% 临床研究费用，20年有效。3免除NDA审批费
2014年该费用为220万美元/药。4R&D补助
1983年以来，FDA补助了500项临床研究；45个孤儿药获FDA上市批准。补助预算约1410万美元/财政年
I期临床研究最多25万美元/年×3年
II、III期临床最多50万美元/年×4年57年行政保护（市场独占）◆ 从NDA/BLA批准开始算起。
◆ 专利状况不影响行政保护。
◆ 行政保护期间，FDA不受理具有同样适应证的同一分子结构药物申请。6优先评审券FDA用于奖励开发儿童罕见病用药的厂家。可使评审周期缩短（10月→6月）；
可用于持有厂家之任何药物的审批；
优先审评券有很高的价值，且可以转让。
FDA审评孤儿药有经验
1数量大
截至2015年6月，FDA共认定孤儿适应证3463例，批准494例。
2高度灵活性3时间短孤儿药平均获批时间是非孤儿药的大约80%。4权威性
被FDA批准的药物相对比较容易进入其他市场。其他政策优惠
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孤儿资格在FDA如何被认定FDA对孤儿资格的认定标准为：
适应证在美国影响的患病人口<200,000；
或在美国的预期销售额无法覆盖其研发以及上市申请过程中的花费。
FDA对孤儿资格的认定程序为：[attach]5108[/attach]孤药的“美国策略”
FDA批准同时拥有孤儿适应证和普通适应证的药物共有51种。从这个角度，可考虑以下开发策略：
老药重新定位寻找孤儿适应症
Sildenafil开始作为治疗心血管疾病药物研发。发现ED适应症，开发成抗ED药物（Viagra）。
专利到期前，重新定位为治疗罕见肺动脉高压药（Revatio）。
赴美开发策略总结
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国内企业的“曲线注册”策略
先在美国按孤儿药注册，占尽政策支持，再去台湾4家医院开展Ⅰ期临床试验，数据获得大陆认可，进而在中国大陆注册申报。
因肝癌等在美国是罕见病，可先在美国获得FDA优先审评，再回到国内注册容易得多且获得大适应证。中国的孤儿药与罕见病CFDA对罕见病创新药物注册给予加快审评。但对于孤儿药或罕见病，中国没有官方定义，只是依赖于意见领袖的说法。
中国孤儿药成功案例
2014年12月，深圳微芯生物孤儿药西达本胺获批，适应证为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤。
支持西达本胺在中国注册的关键临床数据来自一项多中心、单臂、非随机、开放的Ⅱ期临床试验（n=83）。
有关该药品拓展适应证的研究正在进行中。
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