标题: FDA的快速通道、优先审评、加速批准与特别审批通道“突破性药物（Breakthrough The... [打印本页] 作者: 静悄悄 时间: 2015-8-7 10:48 AM 标题: FDA的快速通道、优先审评、加速批准与特别审批通道“突破性药物（Breakthrough The... FDA的快速通道、优先审评、加速批准与特别审批通道“突破性药物（Breakthrough Therapy）”（转载）6 d: Y+ d1 Y$ [0 R: w
美国FDA有三条特别审批通道，即快速通道（Fast Track）、优先审评（Priority Review）、加速批准（Accelerated Approval）。 & T& L2 c2 z! u: C2 g& b2012年7月9日，《FDA安全与创新法案》（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act）正式实施，FDA第四条特别审批通道诞生，即突破性药物（Breakthrough Therapies）。5 x, r( b+ p& z; g( `9 I8 o) X
进入特别通道的条件有两个，即目前无有效药物（no current therapy），新药能填补空白（first available treatment），或者新药在有效性或安全性上有明显优势（have advantages over existing treatments）。 , H, n- `( V1 j% ?9 S3 z, U) j5 a8 v5 l* Z: E- {: j
快速通道（Fast Track）& R* l( F# G) i- j
由制药企业主动申请（可以在药物研发的任何阶段），FDA在收到申请后6个月内给出答复。对进入快速通道的药物，FDA将进行早期介入，就哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程的效果。另外，药企还可分阶段递交申报资料，而不需要一次性递交全部材料才进行审评。 * Q' R8 C" ~/ ?% z+ S+ Z9 G6 _; \; z3 N, T) S
加速批准（Accelerated Approval） 3 o# _1 ^/ {& G$ [药物临床试验拿到clinical outcome需要很长时间，在1992年FDA引入加速批准通道，用surrogate endpoint代替clinical endpoint，先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则FDA维持原先的批准。例如抗癌药的clinical endpoint是增加患者的生存率或延长存活时间，但直接拿到这样的临床结论需要很长的时间，这时可以采用surrogate endpoint替代，即研究肿瘤的萎缩程度。如果药物能缩小肿瘤，那么基本可以认定它能延长患者存活时间。 5 |7 f6 P n. f* J; |+ V 1 J- f/ F+ T9 a( Z! J# u优先审评（Priority Review）% y8 z+ S7 @0 B6 ?# x' V
优先审评不仅针对严重疾病（serious diseases），也适用于普通疾病（less serious illnesses），能否进入优先审评的关键在于是否有优于现有治疗手段的潜力（have the potential to provide significant advances in treatment）。优先审评需药企主动申请，FDA将在45天内给出答复。与快速通道、加速批准不同的是，优先审评只针对审评阶段，而不加速临床试验。根据Prescription Drug User Act，快速审评的周期为6个月，而标准审评（Standard Review）周期为10个月。 ' X4 x: `0 S4 ^5 g" @! x# R- g4 P5 J- u$ z& k$ Z4 T
Reference: http://www.fda.gov/forconsumers/ ... apies/ucm128291.htm' O$ z+ k9 A9 h. Z# \5 D
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! [: o' k" U$ I* o7 X8 ]9 L6 k “突破性药物”资格申请一般与IND一同提交，或者作为补充文件提交，FDA在收到申请60天内给予答复。FDA不会公开申请者名单，也不会公布授予“突破性药物”资格的名单，因为FDA不能公开IND信息。% e5 _5 a9 `5 [
“突破性药物”的认定需满足两个条件，即（1）适应症是严重或致死性疾病（serious or life-threatening disease or condition），（2）有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物（substantial improvement over existing therapies）。6 L% g) R7 U7 \9 Y, \7 x- X7 `. O
“突破性药物”与“快速通道”几乎一模一样，都是为了加速严重或致死性疾病药物的研发与审批，而不同点在于取得认定所需要提供的证据。这里引用FDA的原话： ( i; }5 r% ^. c/ _8 l1 ]A breakthrough therapy program is for a drug that treats a serious or life-threatening condition and preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement on a clinically significant endpoint(s) over available therapies.( X5 u& t9 e2 [
A fast track program is for a drug that treats a serious or life-threatening condition, and nonclinical or clinical data demonstrate the potential to address unmet medical need. Filling an unmet medical need is defined as providing a therapy where none exists or providing a therapy which may be potentially superior to existing therapy. & z: m! ?8 g V4 h, {! A6 o- N “突破性药物”的认定比“快速通道”更加严格，享有“快速通道”的所有权利，能得到FDA更加密切的指导，当然如果一个药物获得了“突破性药物”，就不需要再申请“快速通道”（按我的理解：“突破性药物”是更高级的“快速通道”）。如果一个药物申请“突破性药物”失败，FDA不会自动启动“快速通道”认定程序，研发单位需要重新申请。 1 `% i }; ~/ A$ f/ N8 |Ref: http://www.fda.gov/downloads/Dru ... tance/UCM335628.pdf! f4 q& y+ S# b1 y( [6 Z http://www.fda.gov/RegulatoryInf ... DASIA/ucm341027.htm 6 ~2 d6 Z) [3 M; x5 H , C9 S- O' l$ W6 l8 v8 c目前共有4个药物获得“突破性药物”资格，分别是Ivacaftor（治疗囊性纤维化）、Ivacaftor+VX-809（治疗囊性纤维化）、Ibrutinib（治疗慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞性淋巴瘤）、LDK378（治疗非小细胞肺癌）。+ R( f1 `- L& q( g5 n0 K
/ K0 u) Q* Q4 k3 d z$ \, h作者: 静悄悄 时间: 2015-8-7 11:25 AM
; m. i* \/ |8 U) K3 ~/ e; \' V ) l2 H- u( E! F5 n药品研发&注册高级群 102700857问题讨论记录： - H! Q8 ^" t9 M: s 6 P; N4 I" p* X# ^9 t8 A% ^7 A5 e! f) G
群友：问一下在哪里能查到一个药物是否被FDA批准进入快速通道？ * ?; z1 W& Y4 z. S小负：FDA网站上可以查到，CY 2015 BT aoprovals有list- f; _( k: W+ q. V( O: b* q6 M0 K
群友：可是，我找不到啊，能给个链接吗？% ~" n7 y4 s! @! r. p% f& c
小负：手机上QQ，没法贴7 `: e o8 D7 f: ^1 ~; F Q
群友：CY 2015 BT aoprovals是啥啊？小负：FT是fast track，BT是breakthough : J" r5 K2 K/ O9 T" ] FT FDA批准的太多了，可能没有详细的报告 * J9 V8 }* O: p; n3 V2 p- @1 G h" C& h
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群友：这是个网站吗？ & e" M( x+ u; U! A小负：不是，是FDA report的名字( W9 p0 i) U3 r( t
群友：您能给指一下大约在FDA哪个版块里吗？5 l0 V/ T& u5 b' P, L X! e. ?
小负：在FDA网站上搜fast track approvals ( e( X2 o6 |5 u群友：好的，谢谢 # C$ j6 S, B' O& ?小负：客气，这下FT,BT都有了 0 I+ t/ `) C# T S5 q5 C! G! H9 x作者: xuhongxia 时间: 2015-8-7 01:21 PM
多谢分享，新政策还需好好研究研究作者: ruichao2005 时间: 2015-8-7 08:01 PM
感谢分享！！！！！！！