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标题: FDA批准新药Orkambi [打印本页]
作者: kingslayer    时间: 2015-9-6 03:21 PM
标题: FDA批准新药Orkambi
　　【药品介绍】
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　　2015年7月3日，美国FDA批准Vertex制药公司ivacaftor+lumacaftor组成的固定剂量复方制剂（商品名Orkambi）用于治疗携带CFTR基因F508del纯合突变的12岁以上囊性纤维化（CF）患者，这是首个获准用于治疗该基因双拷贝突变（CF最常见类型）患者的药物。) B4 R- s4 s0 ]' V- z5 l2 E

7 y5 z/ m1 G, x5 N6 |: m　　FDA药品评价与研究中心新药办公室主任John Jenkins博士在声明中指出：“今天的批准对于扩大CF特异性缺陷靶向治疗药物的可利用性意义重大。”据FDA称，在美国近30,000例CF患者中，约半数为F508del纯合突变，这是一种最常见的CF突变类型。+ j! Q( X2 ?* o: a' ^0 |
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　　出国看病-请参阅Orkambi部分处方资料：
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1 Z: R; g4 f  P/ g, {3 u　　Orkambi(lumacaftor/依伐卡托[ivacaftor]) 片，为口服使用。8 ~& H( a, k5 `2 i' p$ v; @/ p: D. ~% h) e
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　　美国初次批准：2015: C' I7 \- E2 {6 l; R! N
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　　【适应症和用途】
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　　Orkambi是lumacaftor和依伐卡托的组合复方，一个囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)增强剂，适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者。如患者的基因型是未知，应当用一个FDA批准的CF突变试验检测CFTR基因的两个等位基因上突变F508del的存在。
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　　【使用的限制】
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　　尚未确定在有CF以外那些对F508del突变纯合子患者中Orkambi的疗效和安全性。
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0 O0 l: Q# ?; n* G5 d　　【剂型和规格】' z( `# h: d7 X+ Y

, E2 X. I; ^' J# s: z　　片：lumacaftor 200 mg和依伐卡托 125 mg。
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　　【剂量和给药方法】
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　　⑴年龄12岁和以上和儿童患者：两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托 125 mg)每12小时口服服用。
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　　⑵在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。8 d& S: p/ f/ t# T1 w9 J
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　　⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始Orkambi，对治疗头一周减低Orkambi剂量。
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/ l* w/ d7 b1 z　　【如何购买】! o! O% U+ `1 N# H, m
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　　出国看病-美国是医药分开的国家，药房全部实行严格的处方药与非处方药分类管理。对处方药的销售，必须凭美国医生（电子/纸质）处方。如今国内患者可以依托科技，通过好医友国际医疗平台实现远程的病历交互，由美国医生根据患者病情开具电子处方，以正规渠道在好医友美国药房购买到处方药。$ m, P% z% `3 ~
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　　【警告和注意事项】0 x# u; f4 q6 _- e! K6 [% }2 R

$ e' B2 }1 P% _　　⑴ 在有晚期肝病患者中使用：在这些患者中Orkambi应被慎用和仅是如获益胜过风险。如在这些患者中使用Orkambi，治疗开始后应被严密监视和剂量应减低。8 K7 R% u2 A, Z, k- e6 E

0 O  p) G4 ^! s% j　　⑵ 肝相关事件：在有些病例中曾观察到升高的转氨酶(ALT/AST)伴随升高的胆红素。开始Orkambi治疗前第一年期间每3个月和其后每年测量血清转氨酶和胆红素。对有ALT，AST，或胆红素升高史患者，应被考虑更频。在有ALT或AST >5 × 正常上限(ULN)，或ALT或AST >3 × ULN与胆红素 >2 × ULN患者中中断给药。解决后，考虑恢复给药获益和风险。& d+ T8 Q$ X% r+ y

  w( S: P8 X$ h5 ?9 Z7 M　　⑶ 呼吸事件：Orkambi的开始期间更常观察到胸部不适，呼吸困难，和呼吸异常。预测的FEV1(ppFEV1)<40临床经验患者%是受限，和治疗的开始期间建议另外监视这些患者。
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　　⑷ 药物相互作用：使用有敏感CYP3A底物或有一个狭窄治疗指数CYP3A底物可能减低医药产品的全身暴露和建议不共同给药。激素避孕药不应被依赖作为避孕有效方法和它们的使用伴随月经-相关不良反应增加。与强CYP3A诱导剂使用可能减低依伐卡托的暴露，可能减低其有效性；因此，建议不共同给药。
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　　⑸ 白内障：儿童患者用依伐卡托治疗， Orkambi的一种组分曾报道非-先天性晶体混账/白内障。建议儿童患者开始Orkambi检查基线和随访。, Z- N$ K5 `/ @7 }

( w, c# _( J. ?8 [/ ?　　【不良反应】& g7 _, D% L( m# S1 R  L  P

, }. Y! f1 v, i% C" v　　对Orkambi最常见不良反应(发生≥5%有CF在CFTR基因对F508del突变纯合子患者)是呼吸困难，鼻咽炎，恶心，腹泻，上呼吸道感染，疲乏，呼吸异常，血肌酸磷酸激酶增高，皮疹，胀气，鼻漏，流感。/ s, q) a+ ?6 v, G0 P+ Z3 b
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作者: ruichao2005    时间: 2015-9-6 07:47 PM
感谢分享！！！！！！！！
作者: asyangfei    时间: 2015-9-7 08:32 AM
感谢楼主分享！



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