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标题: 2015年12月25-27日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事 [打印本页]
作者: xiaoxiao 时间: 2015-12-27 09:25 PM
标题: 2015年12月25-27日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事
2015年12月25-27日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事
xiaoxiao汇总的是三天的资讯，内容很多的，耐心的看看！
【今日头条】
食品药品监管总局召开药物临床试验数据核查工作座谈会 |
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2015年12月25日
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2015年12月23日，国家食品药品监督管理总局召开药物临床试验数据核查工作座谈会。北京、上海、广州、成都、武汉等地10家三甲医院负责人、10家大型医药企业负责人和协会代表，围绕药物临床试验数据核查发现的问题、下一步核查工作提出建议和意见。总局局长毕井泉主持座谈会，副局长吴浈、孙咸泽出席会议。 在场的医疗机构、医药企业交流了对药品审评审批改革的认识和理解，以及药品临床试验数据自查核查开展以来的切身体会。大家一致认为，药品临床试验数据自查核查工作在制药行业引起强烈“震动”。临床试验数据造假是制药工业发展中的一个“毒瘤”，严重侵害了医药研发的健康发展，严重影响了制药行业的转型升级和社会公信力。 大家表示，核查中出现的数据不真实、不规范、不完整现象，暴露出医药研发中存在的种种问题，反映出企业、医疗机构、CRO等各方责任缺失，必须深刻反思、总结教训。核查中的阵痛，是医药行业重生的必经过程。 毕井泉指出，临床试验数据不真实、不完整和临床研究行为不规范，有着深刻的历史和社会原因。改革开放以来，医药产业有了巨大发展，基本解决了药品可及性问题，但部分药品质量与原研产品质量疗效等方面仍存在不小的差距，药品研发基础薄弱，临床试验管理监督薄弱，药品技术审评力量薄弱。对核查中出现的问题，一要严惩故意造假，允许规范补正。要严格区分数据不真实和不规范、不完整两类性质不同的问题。对药物临床试验数据造假的，不得混同不规范问题，大事化小、重事轻处；对不规范问题，要防止错判为数据造假。对不规范、不完整的问题，允许企业重新自查，补充完善后重报。二是不追求撤回数量，只看数据真假完整规范。对目前待审的药品上市申请，是否撤回由申请人在自查基础上自主决定，任何单位不得强制要求申请者撤回。个别医疗机构以停止采购企业药品强制要求企业撤回的做法是不可取的。对临床试验数据核查中未发现真实性、完整性、规范性问题的注册申请，总局将加快审评审批。 毕井泉强调，针对核查中暴露出的企业、医疗机构、CRO能力不足的问题，总局将会同相关部门加强临床试验研究培训，提高临床试验研究管理和研发水平。要加快推进药品上市许可持有人制度和仿制药一致性评价工作。要加快审评审批制度改革，充实审评和检查力量，建立临床医生为组长的团队审评制度，建立申请者与审评员的沟通制度，建立重大技术性问题专家公开论证的制度。要加快建立药品职业检查员队伍。临床数据核查工作，要一把尺子量到底，决不能前紧后松，决不能让“老实人”吃亏。要通过对极少数临床数据造假责任人的处罚，警示和教育大多数，重建药品研发生态，促进制药行业健康发展，确保公众用药有效安全。
http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0050/139442.html |
食品药品监管总局关于做好复方肝浸膏片（胶囊）核查及召回工作的通知 |
食药监药化监〔2015〕273号 |
| 2015年12月25日 |
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各省、自治区、直辖市食品药品监督管理局：
2015年12月25日，国家食品药品监督管理总局发布了《关于长治市三宝生化药业有限公司等4家企业复方肝浸膏片（胶囊）检出高含量铬的通告》（2015年第106号），公布了4家企业生产的部分批次复方肝浸膏片（胶囊）中检出高含量铬（胶囊壳铬含量符合规定）。为落实通告要求，现通知如下： 一、请山西省、山东省、重庆市、陕西省食品药品监督管理局分别监督长治市三宝生化药业有限公司、山东中泰药业有限公司、重庆申高生化制药股份有限公司和陕西博森生物制药股份集团有限公司立即停止生产，查清在有效期内的复方肝浸膏片（胶囊）生产、销售情况和具体销售流向，召回市场全部批次产品，及时向社会公布相关信息，具体销售流向应于2015年12月28日前通报流入地省（区、市）食品药品监督管理局。同时，要对上述企业药品生产过程、原辅料购进、供应商审计等情况进行调查，彻底查清问题原因，发现企业存在违法违规行为的，要依法立案查处。调查处置情况于2016年1月10日前报国家食品药品监督管理总局。 二、相关省（区、市）食品药品监督管理局要对行政区域内生产复方肝浸膏片（胶囊）的药品生产企业加强监督检查和抽验，如发现类似问题要及时依法处理并报告国家食品药品监督管理总局。 三、各省（区、市）食品药品监督管理局要监督行政区域内药品经营和使用单位立即停止销售和使用上述企业生产的复方肝浸膏片（胶囊），并配合做好产品召回工作，患者服用该药后出现不良反应及时报告。食品药品监管总局
2015年12月25日
http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0844/139461.html |
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2015年12月21日-12月25日全球申报情况
作者：孙友松
一、新药批准
1.2015年12月22日消息，FDA批准爱可泰隆（Actelion）口服前列环素IP受体激动剂selexipag，用于治疗肺动脉高压，商品名Uptravi 。批准基于GRIPHON Ⅲ期临床研究（NCT01106014），研究结果显示selexipag与安慰剂相比可降低约40%的发病率和疾病风险。
2.2015年12月22日消息，FDA批准阿斯利康黄嘌呤氧化酶抑制剂Lesinurad，用于痛风患者高尿酸血症治疗，商品名Zurampic。该药为阿斯利康2013年收购Ardea时获得，在美PDUFA日期为2015年12月29日。
3.2015年12月23日消息，FDA批准德国Merz制药Xeomin®(incobotulinumtoxin A)新的适应症，现可用于治疗成人上肢痉挛。
4.2015年12月24日消息，FDA批准Teikoku制药注射用无醇多西他赛，用于治疗乳腺癌，非小细胞肺癌，前列腺癌，胃腺癌和头颈癌。该药PDUFA日期为2015年12月26日，美国地区商业化权利归Eagle制药。该药是第一个获批的注射用无醇多西他赛，与早期产品相比使用时候无需混合，而且稀释溶液稳定性良好，更不会出现患者急性酒精中毒症状。该仿制药预计年销售7500万美元。
二、突破性疗法认定
1.2015年12月21日消息，FDA授予勃林格殷格翰EGFR抑制剂BI 1482694（即韩美公司HM61713）突破性疗法认定，用于治疗EGFR-T790M突变 NSCLC。认定基于HM-EMSI-101 Ⅰ/Ⅱ期临床研究，研究显示BI 1482694组客观缓解率高达62%。韩国韩美公司近期也已向韩国食品药物安全部（MFDS）递交HM61713上市申请。该药中国权利归再鼎所有。
三、孤儿药
1.2015年12月21日消息，FDA授予Capnia公司鼻用非吸入二氧化碳治疗三叉神经痛孤儿药资格。
2.2015年12月21日消息，FDA授予Neurelis公司NRL-1（安定鼻喷雾）治疗急性癫痫发作孤儿药资格。
3.2015年12月22日消息，FDA授予Qurient公司Q 203治疗活动性肺结核孤儿药资格。
4.2015年12月22日消息，FDA授予Stemcentrx公司DLL3靶向共轭药物Rovalpituzumab Tesirine治疗小细胞肺癌孤儿药资格。
5.2015年12月23日消息，FDA授予Thetis制药TP 252治疗家族性腺瘤息肉病孤儿药资格。
6.2015年12月23日消息，FDA授予Sellas生命科学WT1基因癌症疫苗治疗急性髓细胞性白血病孤儿药资格。
7.2015年12月23日消息，FDA授予杨森端粒酶抑制剂imetelstat治疗骨髓增生异常综合征孤儿药资格。
四、上市申请及审评
1.2015年12月22日消息，杰特贝林（CSL Behring）向EMA提交Lonoctocog alfa治疗血友病A的上市申请。申请基于AFFINITY Ⅰ/Ⅲ期临床研究（NCT01486927）。
2.2015年12月22日消息，EMA受理Vanda制药D2/5-HT2受体拮抗剂伊潘立酮第二次上市申请，用于治疗成人精神分裂症，商品名Fanaptum，Vanda制药曾于2011年向EMA递交上市申请，最终被拒。FDA最早于2010年批准伊潘立酮，商品名Fanapt。
3.2015年12月23日消息，赛诺菲向FDA提交甘精胰岛素/利西拉来（lixisenatide）复方NDA，用于治疗2型糖尿病，同时使用了2.45亿美元从Retrophin购买的优先审评券，受理后审评时间将从10个月缩减到6个月。申请基于LixiLan-O和LixiLan-L两项Ⅲ期临床研究，两项研究共招募约1900例患者，复方分别与单方或二甲双胍对比研究。
4.2015年12月23日消息，Exelixis完成卡博替尼二线治疗晚期肾细胞癌滚动NDA，并向FDA提交优先审评资格申请。申请基于METEOR Ⅲ期临床研究（NCT01865747），研究结果显示卡博替尼相比依维莫司可降低42%疾病进展或死亡风险。基于该研究FDA今年8月还授予该药突破性疗法认定。
五、临床进展
1.2015年12月21日消息，Baxalta公司长效血友病A药物Adynovate（PEG化重组抗血友病因子）治疗12岁以下人群血友病A Ⅲ期临床研究达研究终点。该药是百因止（Advate，Rurioctocog alfa，重组抗血友病因子）的长效版，2015年11月13日已获FDA批准上市，用于12岁以上血友病A患者控制和预防出血事件。
2.2015年12月21日消息，辉瑞Pristiq（琥珀酸去甲文拉法辛缓释片）治疗7-17岁青少年患者重度抑郁症第二项Ⅲ期临床研究失败，该项研究基于《儿科研究权益法案》(PREA)，共招募363 例受试者，分为低剂量组、高剂量组和安慰剂对照组，结果显示对于儿科患者治疗组与安慰剂对照组效果无异，临床失败。
3.2015年12月22日消息，德国默克新启动两项anti-PD-L1单抗avelumab Ⅲ期临床研究。JAVELIN Ovarian 200研究评价avelumab二线治疗铂类化疗失败的卵巢癌，JAVELIN Bladder 100研究评价avelumab一线治疗尿路上皮癌。
4.2015年12月23日消息，Seattle Genetics与BMS合作开发肿瘤免疫疗法，将开展抗体偶联药物brentuximab vedotin联合anti-PD-1单抗nivolumab治疗复发或难治性CD30+非霍奇金淋巴瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床研究，今年1月开始两公司已经开展了brentuximab vedotin联合nivolumab治疗霍奇金淋巴瘤的临床研究。
5.2015年12月23日消息，Adamas金刚烷胺缓释胶囊ADS-5102治疗帕金森病患者服用左旋多巴导致异动症EASE LID Ⅲ期临床研究（NCT02136914）达主要终点，以UDysRS量表为指标，与安慰剂对照相比ADS-5102显著改善异动症。
6.2015年12月24日消息，台湾安成生技（TWi）介白素-1β的调节剂AC-201（双醋瑞因）控释制剂联合XOI非布索坦治疗痛风患者高尿酸血症和痛风耀斑新适应症Ⅱ期POC临床第一队列研究成功，治疗组血尿酸浓度相比安慰剂对照明显降低，该研究即将招募第二队列研究受试者。
【行业信息】
洗牌在即 部分仿制药或出局 来源：广州日报
今年医药行业整改不断，大洗牌在所难免。就在如火如荼执行史上最严“药物临床试验数据自查令”、导致大批上市公司撤回新药注册申请之际，食药监总局同时进行的还有仿制药质量和疗效一致性评价，我国药物市场上仿制药声势最为浩大，但质量参差不齐。
业内人士认为，此举将迫使部分仿制药退市、有利龙头股抢市场，而药品总体质量与价格也可能同步提升。
仿制药同质化严重
据了解，今年上半年我国医药制造业收入增速创15年来新低，增速仅8.76%，其中仿制药声势依然浩大。中国化学制药工业协会常务副会长潘广成对外透露，中国药企共拥有药品批准文号18.7万个，其中化学药品批准文号12.1万个，绝大部分为仿制药；2014年化学药品批准上市品种中，仿制药220个，占47%。
“一方面，我国仿制药总体呈现药企众多、产品同质化严重、价格厮杀激烈、质量普遍不高的现状；另一方面，相较于化学仿制药与国际原研药的较大差距，反而基因测序、生物制药产品取得了不小突破。”一位行业观察人士表示。“有的仿制药曾贡献不小，但现在已跟不上时代需求。”其表示，在缺医少药年代，政策对待仿制药较为宽松，但不少药品质量有待提升。
部分仿制药挥别市场
该公告指出，对2007年10月1日前批准的国家基本药物目录中化学药品口服固体制剂，应在2018年底之前完成一致性评价，到期未通过评价的，将注销药品批准文号；而对2007年以前批准上市的其他仿制药品和2007年以后批准上市的仿制药品，自首家品种通过一致性评价后，其他生产企业的相同品种在3年内仍未通过评价的，也要注销药品批准文号。
公告指出，通过一致性评价的品种，医保支付予以支持，医疗机构优先采购并临床优先选用。同一品种有3家以上通过一致性评价时，集中采购时不再选用未通过评价的品种。
“这意味药企面临一场时间紧迫、名额有限的淘汰赛，而且费用不低。”广东赛烽医药科技有限公司有关负责人表示，一致性评价要求企业在申报时把所有流程走一遍，每个药品都需要重新申请文号，耗时长且耗资多。“规模不大、资金有限的药企受冲击或较大，但现在可以进行评价外包。”该负责人表示，该公司已建立一致性评价中心及相关专家团队。有业内人士分析认为，仿制药一致性评价将大幅提升药品质量，但药价也可能稍有抬高。
对资本市场有何影响？观察人士表示，资金实力雄厚、产品市场稳固的上市公司的决心较大，会抓紧进行评价，通过者甚至可能挤掉竞争对手，进一步从市场获益，所以一致性评价或有利龙头股。
“十二五”期间连云港药企新药研发持续领跑
来源：新华日报
记者昨日获悉，“十二五”期间连云港医药企业共申报新药和新产品552个，已获得新药证书41个、药品生产批件101个，数量和质量在全国地级市居首位。
连云港拥有恒瑞医药、康缘药业、正大天晴、豪森药业等知名企业。其中，在A股上市的恒瑞医药年研发投入占销售收入比重超过8%，是国内最大的抗肿瘤药和手术用药研发生产基地，目前市值稳定在千亿元左右，居全国医药行业上市企业前列。最近，恒瑞医药将具有自主知识产权、用于肿瘤免疫治疗的新技术有偿许可给美国企业共同研发，这是中国医药企业首次向美国“出口”生物医药技术，恒瑞医药将获得数亿美元收益。
此外，连云港还在中药现代化领域深耕。康缘药业已累计获批新药46个，在研品种50个，获得国内外专利授权240件，是全国中药行业拥有发明专利最多的企业。康缘药业发挥产业优势，正在拓展大健康领域，包括医疗、养老、体检、健康管理等范畴。正大天晴药业在肝健康药物方面实力突出，豪森药业在抗肿瘤和精神类药物领域的市场占有率较高。
仿制药创新挑战专利！来那度胺望国产化
来源：医药经济报 作者：胡睿
日前，作为公立医院药品采购新机制的重要组成部分，对专利药和独家生产药品的国家药价谈判试点正式启动，涉及3种疾病的5个药品(见图表)纳入首批试点范围，其中排名第一位的是用于治疗多发性骨髓瘤的来那度胺，这也使得该药再次引起业内外的高度关注。
企业 | 适应症 | 化学品 |
新基医药 | 多发性骨髓瘤 | 来那度胺 |
吉列德 | 乙肝 | 替诺福韦酯 |
阿斯利康 | 非小细胞肺癌 | 吉非替尼 |
罗氏制药 | 厄洛替尼 |
浙江贝达 | 埃克替尼 |
近日，记者通过采访也了解到，双鹭药业的来那度胺制剂目前已完成验证性临床研究，并于2014年11月18日在国内第一家申报生产，已经进入国家食品药品监督管理总局药审中心审评。该药一旦上市，意味着来那度胺具备合法基础，在我国上市提前了近10年时间。
攻破核心技术
来那度胺是美国Celgene公司开发的新一代抗肿瘤药，主要用于治疗骨髓增生异常综合症和多发性骨髓瘤。2005年12月27日，FDA通过快速审批程序批准该药上市。2006年6月29日，FDA又批准该药联合地塞米松治疗预先接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤患者。在今年2月17日和2月20日，美国FDA和欧盟EMA相继扩展了来那度胺的治疗适应症——和地塞米松联合使用作为一线用药治疗多发性骨髓瘤。
据了解，美国Celgene公司的来那度胺上市后，印度Natco公司(Lenalid®)也在本国生产销售来那度胺胶囊。目前，我国尚无国产来那度胺制剂合法上市，仅有美国Celgene公司的进口产品销售。
在中国专利数据库中，可以检索到Celgene公司在中国申请了29件与来那度胺相关的专利，且其中部分核心专利的有效期2024年才到期。这也导致目前国内很多申报的公司都没有开展临床试验，因为一旦侵犯美国Celgene公司本品核心专利的来度胺胶囊产品上市，就可能面临着Celgene公司发起的诉讼，一旦被判专利侵权将面临巨额的专利罚金。
鉴于以上情况，若要开发来那度胺，就需要发明一条与Celgene公司合成专利路线不同的合成来那度胺的方法，以及发明新的晶型以及充分注意其他专利对本品的开发限制。双鹭药业子公司——南京卡文迪许生物工程技术有限公司总经理、技术总负责人许永翔表示，他们目前完成临床试验申报的来那度胺采用了一条全新的路线，该发明已于2009年被国家知识产权局成功受理。同时，他们还发明了来那度胺的三种新的多晶型物Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ，也于2009年10月被国家知识产权局成功受理。许永翔透露：“为了加强知识产权保护，目前来那度胺已在美国、欧洲、韩国、日本、澳大利亚、印度等国家申请了专利，部分专利已在美国、欧洲、韩国、日本、澳大利亚获得专利授权。”
很难形成模式
双鹭药业的来那度胺制剂成果意味着我国本土企业成功挑战了Celgene本品的专利壁垒及限制。实际上，近年来国内制药研发企业挑战专利并非新鲜事。石药集团挑战了瑞士诺华公司的“格列卫”(13000元/盒，每个月2盒)，开发出一种新的甲磺酸伊马替尼晶型，为M晶型，突破了晶型专利，形成了自己的产品诺利宁，目前市场价为1200元/盒。
全国政协委员、军事医学科学院毒物药物研究所教授张永祥认为，从目前国内现有的医药研发水平来看，已经有了全面的更新，但整体来看距规范开发还差得很远。他认为，在较长的一段时间内，我国药物研发仍然会以仿制为主，但由于产品专利的多重保护性，也决定了我们对此绝对不能照搬照抄，但这种仿制创新的方式是可以进行有益的探索。
许永翔也指出，在药品研发的过程中，有两种晶型特别难开发：一种是遇水及有机溶媒都特别好溶的，一种就是特别不好溶的，伊马替属于前者，来那度胺属于后者。他表示，在仿药创新挑战专利的研发过程中，一定要注意多重专利保护的范围和时间，不能化合物到期之后就百无忌惮地照着原研开发。化合物、适应症、制备路线及关键中间体、晶型、药用组合物都要对比，并且要引起高度重视。
这种挑战专利进行创新的方式，是否会成为中国创新药研发的一种模式，还仅仅是个案？许永翔认为，从目前来看，这种挑战专利的创新方式可能还仅仅是一个个案，这种药物创新的成功需要长期的积淀，而且这种多晶型所需要考虑的因素太多，特别是在多重专利的保护下，要想挑战成功并非易事。
对此，石药集团中央药物研究院副院长杨汉煜也指出，创新需要时间和空间：仿制药创新需要对原研产品进行系统分析，找到关键因素，需要通过前期经验积累、大量细致的工作来解决问题，而粗制滥造、快速抢仿是不利于创新的。
另外，张永祥也呼吁，政府相关部门要为创新提供保障，要让社会获得创新带来的好药，特别是对于一些临床急需的药物，应该尽快让患者受用。同时，在创新过程中，也要保障企业创新所带来的利益，这样才能让企业有动力去不断创新，而现在的审评、医保、医疗等配套政策有待大幅度提升。
2015年FDA批准新药汇总、格局分析及市场前景
来源：医药经济报 作者：陈丽
医药市场的繁荣需要强有力的研发支撑，这是内在动力。纵观全球研发强度前10位的公司，研发投入占比均在10%以上，研发投入的转化成果便是源源不断的新药问世。
2015年，FDA共批准了45个新药，包括33个新分子实体(NME)和12个生物制品许可申请(BLA)，这一数字高于2014年的41个和2013年的27个，创下近十年来新药批准数量的新高。
其中，肿瘤治疗领域有14个药物获得批准，由此成为获批药物最多的治疗领域。诺华2015年共获批4个药物，成为收获最多的制药企业。获批新药数量庞大对制药企业来说是个好兆头，其中也包括那些发明和研制多种药物的小型生物技术公司。
根据FDA官网信息，2015财年FDA的新分子实体(NME)首轮获批率保持历史性高位。新药申请(NDA)和生物制品许可申请(BLA)的整体首次行动获批率为95%，优先审评NDA/BLA申请的首次行动获批率为93%，标准NDA/BLA的首次行动获批率为100%。在完成处方药生产商付费法案(PDUFA)规定的目标方面，2015年FDA继续完成或超越该法案规定的几乎所有申请审评目标。FDA新药办公室在编人员在维持小幅增长，确保审评工作的正常开展，在2013财年初为916位全职雇员，2016财年初增加到1014位，但仍低于目前授权限额1067位全职雇员。
勾画新药研发新版图 2015年FDA批准的抗肿瘤、心血管、抗感染三大类新药分别有14个、6个和2个。
新药的突破点源自寻找高度未满足需求的领域。抗肿瘤、抗感染、心血管是近年来的热点领域。2015年FDA批准的新药中，有14个抗肿瘤药和6个心血管药，都是大类药物。
抗肿瘤药，尤其是抗肿瘤的罕见病用药被业界追逐，预计到2020年，肿瘤药物将增长到1531亿美元，复合增长率达到11.6%。2015年FDA批准的多个抗肿瘤药物均用于孤儿病适应症，全球至少有40%～45%的投入到抗肿瘤药物研发上。
心血管系统重磅新药将强势回归。2015年批准的心血管系统药物共有6个，包括诺华的Entresto、安进Repatha、赛诺菲的Praluent、Actelion公司的Uptravi。其中，预计Entresto明年的销售额不是很高，仅为8.4亿美元，但2020年销售额将达到47.59亿美元，增速较快。这预示着在后他汀时代沉寂的心血管新药研发已经复苏。
大公司正逐渐回归抗菌药研发。2015年共有2个抗感染药物获批，分别是安斯泰来的Cresemba和阿特维斯子公司Cerexa的Avycaz。由于耐药性的发生，抗菌药面临无药可用的尴尬境地。抗菌药物的世界抗菌新药研发周期10～12年，费用>10亿美元，而耐药菌产生周期仅需2年。鉴于抗菌药研发的重要性与紧迫性，美国现行抗生素激励(GAIN)条款作为FDA安全与创新法案的一部分被写入法律，那些获得合格传染病产品(QIDP)认证，用于治疗严重或危及生命感染的药物，在专利期外还享有额外5年的市场独占权。美国传染病协会(IDSA)已和数十家机构合作，目标是在2020年能开发出10个新的抗生素药物。
获批的突破性药物 2015年通过突破性疗法通道审评的药物有8个，占年度获批新药总量的18.2%。
突破性疗法通道是2012年9月FDA首创的一种新药审评方式，2013年首次使用该审评方式加快药物审批。
与快速通道一样，突破性疗法通道也是为了加速严重或致死性疾病药物的研发与审批，而二者的不同点在于取得认定所需要提供的证据。突破性疗法通道的认定需满足两个条件：药物适应症是严重或致死性疾病，以及有证据显示目标药物在某一重要临床终点上明显优于现有药物。突破性疗法通道的认定比快速通道更加严格，享有快速通道的所有优势，能得到FDA更加密切的指导。以下是2015年获得FDA批准的8个突破性药物。
⒈Ibrance(palbociclib)
2月，辉瑞的突破性乳腺癌药物Ibrance获得FDA的加速批准，用作乳腺癌的一线治疗。Ibrance是首个细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂。现在IBRANCE可与来曲唑联合应用作为治疗ER阳性/HER2阴性绝经后转移性乳腺癌的一线治疗。
此前，全球医药行业调研机构GlobalData发布报告指出，辉瑞CDK4/6抑制剂Ibrance将主导HR+乳腺癌市场，其2023年的销售额将达到18.5亿美元，而阿斯利康的PARP抑制剂Lynparza将主导三阴乳腺癌(TNBC)市场。
2Orkambi(lumacaftor+ivacaftor)
7月，Vertex制药的Orkambi获FDA批准，用于12岁及以上CFTR基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化(CF)患者。FDA已授予Orkambi孤儿药及突破性药物资格，并通过优先审查程序审批。
Vertex制药正在转型，该公司在去年9月宣布退出丙肝市场，专注于CF。此次Orkambi成功拿到FDA批文，对Vertex而言至关重要。Vertex将Orkambi的市场定价在25.9万美元/人/年。由于Orkambi的目标群体是CF群体中最为庞大的双拷贝F508del群体，因此该药的商业前景不可限量。据evaluatePharma预测，该药2020年销售额将达32亿美元，成为2015年获批药物的最畅销药。
3Strensiq(asfotase alfa)
10月23日，FDA批准Alexion制药的Strensiq作为首款获得批准的用于围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症(HPP)的治疗药物。Strensiq获得突破性治疗药物资格，因为它是首款也是唯一用于围产期、婴儿及幼儿期发作的HPP治疗药物。
突破性治疗药物项目鼓励FDA与申请者合作，通过及时建议与互动沟通，帮助快速推进用于严重或危及生命疾病重要新药的开发与审评。除了突破性治疗药物资格，FDA还授予Strensiq孤儿药资格，因为这款药物在美国治疗患者人数不超过20万的疾病。预计Strensiq销售峰值为5亿美元左右。
4Tagrisso(osimertinib)
11月13日，阿斯利康的Tagrisso经FDA加速批准通道获准上市，这是治疗晚期非小细胞肺癌的第三代TKI类靶向药物，用于治疗表皮生长因子受体(EGFR)T790M突变或对其它EGFR抑制剂耐药的晚期非小细胞肺癌。它的问世给更多的肺癌患者带来生存受益。Tagrisso还被授予突破疗法、优先审查资格和孤儿药的认定。
先前，汤森路透曾预测Tagrisso在2019年潜在销售额为7.61亿美元。也有专家预测，该品若能最终获批作为EGFR突变非小细胞肺癌的一线用药，其销售峰值有望达30亿美元。
5Darzalex(daratumumab)
11月16日，由强生旗下杨森制药开发的突破性药物Darzalex被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤。FDA做出这一决定的时间比PDUFA规定的最后期限早了数月之久。Darzalex是被批准治疗多发性骨髓瘤的第一个单克隆抗体。Darzalex被授予突破性药物资格、以及优先审评和孤儿药物认定。
Darzalex的获批为患者提供额外的选择，但这种药物的治疗费用并不便宜。第一年治疗费用达13.5万美元左右。第二年则下降到7.6万美元。不过，强生表示将通过谈判为符合要求的患者提供折扣。这一药物也被市场寄予厚望。
6Empliciti(elotuzumab)
11月30日，由百时美施贵宝(BMS)与艾伯维(AbbVie)联合开发的突破性抗癌药Empliciti获得FDA批准，将与Revlimid/地塞米松联合用于已接受一种或多种治疗方案的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的治疗。
Empliciti是FDA批准治疗多发性骨髓瘤的首个也是目前唯一一个免疫刺激单抗药物。Empliciti已获得FDA突破性疗法认定、优先审批以及孤儿药资格。2015年FDA共批准了3款治疗多发性骨髓瘤的药物，另外两款分别是强生的Darzalex和武田的Ninlaro。
7Kanuma (sebelipase alfa)
12月8日，Alexion制药的本年度第二个新药Kanuma获得FDA批准，为首个治疗溶酶体酸脂酶症(LAL-D)药物。FDA授予Kanuma孤儿药资格，因其治疗的罕见病在美国患者少于20万人。Kanuma同时获得突破性治疗药物资格，因为它是第一个也是目前唯一可用于严重婴儿疾病LAL缺陷的药物。FDA还授予Kanuma优先审评权。
8Alecensa(alectinib)
12月11日，罗氏旗下基因泰克的Alecensa获FDA加速批准，用于既往接受Xalkori(克唑替尼)治疗后病情进展或不耐受的间变性淋巴瘤激酶阳性、转移性非小细胞肺癌患者的治疗。FDA已授予Alecensa孤儿药地位、突破性药物资格、优先审查资格。
目前，罗氏也正在开展一项头对头Ⅲ期研究，研究Alecensa和Xalkori分别一线治疗ALK阳性NSCLC的疗效和安全性。该研究如果获得成功，将威胁辉瑞抗癌药Xalkori在ALK阳性肺癌领域的霸主地位。
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还有两个新纪录
2015年，有两个“创纪录”的不是新分子实体也不是新生物药的药物需要特别提出，它们是——百时美施贵宝的Opdivo，以及诺华山德士的Zarxio。
百时美施贵宝的Opdivo，于2015年3月获批扩展新适应症，用于治疗化疗后依然进展的转移性鳞状非小细胞肺癌。它创造了FDA的最快审批记录，竟只有4个工作日。FDA做出这一决定的时间比其预定时间提前了三个多月。美国FDA透明而友好的监管态度，帮助加快了新药上市步伐，进而促进了美股生物医药的活跃。
诺华旗下山德士的Zarxio(Neupogen，非格司亭)，2015年3月获批，这是FDA首个批准的生物仿制药。Neupogen最早在1991年获得FDA批准用于治疗5种情况的中性粒细胞减少。受专利过期的影响，Neupogen的销售额在过去几年逐年下降，2014年全球销售额仅12亿美元。Zarxio获批在美国上市销售的预期空间也有所限制，主要因为生物仿制药和原研药在价格上的优势不太大，通常只有20%～30%，而且本次FDA没有批准其与原研药的可互换性。
天津仿制药一致性评价综合研究中心成立
来源：天津日报
日前，天津药物研究院成立仿制药一致性评价综合研究中心，推动天津医药企业尽快完成药品质量疗效一致性评价工作。
国家食品药品监督管理总局上月发布《关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见（征求意见稿）》，明确2007年10月1日前批准的国家基本药物目录（2012年版）中的化学药品仿制药口服固体制剂，应在2018年年底前完成质量和疗效与原研药一致性评价工作，届时未通过评价的，将注销药品批准文号。
该《征求意见稿》明确，对已经批准上市的仿制药，凡没有按照与原研药质量和疗效一致的原则审批的，均需开展一致性评价。但其并未对2007年以前批准上市的其他仿制药品和2007年以后批准上市的仿制药品通过一致性评价的时间作出明确规定，但强调自首家品种通过一致性评价后，其他生产企业的相同品种在3年内仍未通过评价的，注销药品批准文号。
中国首个小核酸药物QPI-1007获批临床
来源：苏州瑞博
苏州瑞博生物
近日，苏州瑞博生物技术有限公司（简称"苏州瑞博"）与其战略合作伙伴美国Quark制药公司（Quark Pharmaceuticals，Inc.）开发的小核酸药物QPI-1007在中国的国际多中心临床试验正式获得国家食品药品监督管理局（CFDA）批准。
小核酸药物QPI-1007被用于治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION），同时具有治疗青光眼的潜力。本次批准的是针对NAION的国际多中心II/III期关键研究，此前QPI-1007已被美国FDA认定为孤儿药。QPI-1007是获CFDA批准中国临床试验的第一例小核酸药物。该药物在中国以及亚洲区域（除少数特定国家外）的开发和市场权益由注册于昆山小核酸基地的昆山瑞博夸克医药科技有限公司（简称"瑞博夸克"）承担和持有。瑞博夸克是中国小核酸制药领域的领军企业苏州瑞博和世界小核酸制药的领军企业美国Quark公司基于强强联合的理念共同组建的专注于特定小核酸药物研究和产业化的制药企业。
苏州瑞博董事长梁子才博士指出，小核酸制药是人类现代制药历史上的继小分子药物、单克隆抗体和蛋白药物之后的第三次浪潮。中国在小核酸技术上多个方面处在与世界同步的水平，我国首个小核酸药物临床试验的启动是中国小核酸制药产业的一个重要里程碑，对于推进中国在此领域的研究和产业化起到非常积极的作用。
Quark董事长兼首席执行官DanielZurr博士表示："此次QPI-1007的临床试验在中国获批，是Quark团队和瑞博团队通力合作达成的一个重要里程碑。接下来我们将在瑞博夸克的框架下，加大引进VC资金的力度，力争将多个小核酸药物推进到临床试验阶段，开拓亚洲小核酸药物市场"
QPI-1007已经确定由中华医学会眼科分会主任委员、北京同仁医院副院长王宁利教授主持。对于QPI-1007临床试验的获批，王宁利院长表示："QPI-1007本质上是一个视神经保护药物，包括NAION和青光眼在内。视神经损伤相关的眼科疾病很多，对视神经保护的药物在临床上有巨大的需求，但是至今没有一种真正能对视神经具有保护作用的药物面世。QPI-1007在前期临床试验中已经表现出在这方面的潜力。我期望各方同心协力，早日完成临床试验，如果安全性和有效性均能达到预期指标，则可使病人早日受益。"（生物谷Bioon.com）
关于小核酸
RNA干扰（RNAi）现象的发现是过去15年来生命科学研究的重大突破之一。RNA干扰的效应分子是一种短双链RNA，即小核酸（siRNA），可在包括人类的多种细胞和组织内发挥强大的基因沉默效应。siRNA疗法开发是目前生物医药领域的前沿和热点，广泛地被认为极有可能在未来20年内为制药领域带来革命性的变化。
关于瑞博夸克
2012年9月，苏州瑞博生物技术有限公司与美国Quark制药公司正式宣布结为战略合作伙伴，并成立昆山瑞博夸克医药科技有限公司，以在中国和亚洲推进小核酸药物的临床试验和产业化。
关于苏州瑞博
苏州瑞博生物技术有限公司成立于2007年，总部位于江苏昆山小核酸基地，是致力于开发小核酸药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者。公司围绕小核酸药物开发的技术特点在小核酸靶点序列设计和化学修饰、候选药物筛选、递药载体、药效药理评价等各方面建立起完善的小核酸创新药物研究体系；拥有小核酸中试生产、制剂生产、CMC研究的设施和技术。通过自研和国际合作形成了丰富的小核酸药物品种研究管线。更多信息请参见www.ribolia.com.
关于美国Quark制药公司
Quark制药公司是RNAi技术研发领域的国际领先企业，拥有行业内最为丰富的临床阶段siRNA品种线。该公司整合的药物研发平台贯穿了靶点识别到药物研发阶段。Quark的递送技术可将siRNA递送至多个组织和器官，包括眼睛、肾脏、耳朵、肺、皮肤、脊髓和脑部。Quark拥有三个siRNA临床阶段候选药物，分别应用于五个不同疾病适应症，其中两个药物正处于关键的III期临床研究阶段。Quark在中国的合资公司-昆山瑞博夸克医药科技有限公司为Quark全球临床研发共同参与者。Quark总部位于美国加州Fremont，分别在科罗拉多的Boulder和以色列Ness-Ziona拥有研发机构。更多信息请参见www.quarkpharma.com
苏州瑞博董事长 梁子才
瑞典乌普萨拉大学博士、美国耶鲁大学博士后，生物技术专业，44岁，瑞典籍，现任苏州瑞博生物技术有限公司董事长。
梁博士曾在著名的瑞典卡洛琳斯卡医学院任生物芯片中心主任，长期从事基因组技术方面的前沿研究，取得了多项创新成果，建立了一系列有自主知识产权的生物技术平台，并提交专利申请10项，其中5项为PCT申请。于2003年承担我国第一个小核酸方向的国家863重点项目负责人。
2007年从瑞典引进昆山，组建苏州瑞博生物技术有限公司。致力于开发拥有自主知识产权的小核酸抗病毒和抗癌技术，建立小核酸新药研发平台，并研制新药。公司将主要介入病毒病和癌症等两大类疾病及化妆品美白添加剂的开发，先期主要开展针对化妆品美白添加剂、肝炎、病毒性感冒和艾滋病等的临床研究，报批新药。
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作者: naren4545 时间: 2015-12-28 08:03 AM
感谢分享！！
作者: 彼岸未央 时间: 2015-12-28 09:28 AM
谢谢分享！
作者: nifengcao 时间: 2015-12-28 10:05 AM
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作者: lizhihen8989 时间: 2015-12-28 11:44 AM
谢谢分享！
作者: 薛小胖 时间: 2015-12-28 03:40 PM
感谢楼主分享，信息量很大！！
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