转：Amgen向FDA提交双特异性抗体Blincyto治疗儿童ALL的补充新药申请 - 药群论坛

Amgen 3月1日宣布向FDA提交了Blincyto（blinatumomab）一项补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗费城染色体阴性（Ph-）的复发或难治性儿童及青少年前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。

ALL是最常见的儿童癌症。美国ALL儿童患者经一线治疗后可以实现大约95%的完全缓解率，但是每年也有650例复发或对治疗无响应。复发或难治性儿童ALL患者的临床预后较差，生存率不足10%，异体干细胞移植（(alloHSCT)）是唯一可能治愈的办法，因此迫切需要新的治疗药物改善其临床应答率并帮助患者的身体恢复到能够接受(alloHSCT)的状态。

Blincyto是全球首个双特异性抗体药物，可以靶向肿瘤细胞表面的CD19抗原和T细胞表面的CD3抗原。FDA以“加速批准”的方式在2014/12/3批准其用于治疗Ph-复发或难治性前体B细胞ALL，整个审批周期仅2.5个月。由于加速批准是FDA以替代终点批准药物上市，制药企业在药品上市后还需要进一步开展临床研究对药物的疗效和安全性进行确证。Amgen此次提交sBLA就补充一项代号为Study '205的I/II期的临床数据（相关阅读：2006-2015年FDA加速批准的新药）。

Study '205是一项单组、多中心、剂量探索性、有效性研究，纳入了18岁以下的Ph-复发或难治性前体B细胞ALL患者。经过长期监测发现，Blincyto治疗儿科患者可以实现具有临床意义的完全缓解。

Study '205研究中最常见的严重不良事件包括发热、发热性中性粒细胞减少症、细胞因子风暴、败血症、感染、药物剂量负荷过大、呼吸衰竭、缺氧、肺炎及多器官衰竭，与Blincyto之前已被报道的严重不良事件一致。Blincyto之前的药品标签中附有黑框警告，提示该药有细胞因子突释综合证及神经毒性的风险。