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标题: A型血友病再批新药——拜耳 Kovaltry [打印本页]
作者: kingslayer    时间: 2016-9-23 10:32 AM
标题: A型血友病再批新药——拜耳 Kovaltry
　　2016年3月18日，美国FDA批准A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。
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　　此次获批是基于一项针对严重血友病A的长期有效性开放试验（名为LEOPOLD），这一临床研发项目由三个临床试验共同组成，验证了Kovaltry的药物动力学、有效性和安全性。例如，临床试验LEOPOLD II表明，与按需治疗对照组相比，每周接受两次Kovaltry预防治疗的患者的中位年出血率（ABR）减少了93.3%；而每周接受三次预防治疗的患者中位年出血率（ABR）减少了96.7%。
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　　药品简介7 g7 w) p- j) N" r3 z! R2 c
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　　商品名：Kovaltry0 a" V% p8 w9 X* X5 }+ R
　　批准日期：2016年3月17日（FDA）
/ C$ ?3 F  P/ v7 I; B- s　　用药方式：静脉注射( F, c3 u$ v9 x
　　用药指导：Haoeyou Satellite Clinics,U.S.
* v( ^2 p( k. I　　药品价格：暂未获知3 K  p$ ?" G# N5 H- R
　　购药咨询：好医友  o5 Q& {/ U: v% M+ C8 L
　　制药公司：Bayer Health Care1 D, r; m+ K$ ?# q+ T' P
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　　适应症和用途
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　　Kovaltry抗血友病因子(重组)，适用于成年和儿童有A型血友病使用(先天性因子VIII缺乏)。
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' p1 P' D! D- n! J2 g: D　　Kovaltry是不适用为von Willebrand病的治疗。
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2 j: h5 f0 T0 n4 c. a  k　　剂型和规格
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　　Kovaltry是冻干粉，规格有：250，500，1000，2000或3000 IU。
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　　剂量和给药方法
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　　仅为静脉使用。
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- T* D3 I/ J' L  ^/ f8 o2 d7 p% h　　⑴ 需要的剂量(IU)=体重(kg)×想要的因子VIII升高(正常的%或IU/dL)×预期/观察到的恢复的倒数(如，对一个2IU/dL每IU/kg的恢复为0.5)。
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　　⑵ 因子VIII(IU/dL或正常的%)的估算增量=[总剂量(IU)/体重(kg)]×2(IU/dL每IU/kg)。& Z6 ^" h5 b- }+ ?9 ~% i/ d% ?5 d: V

: V9 B/ _. k, o( `" O　　⑶ 成年和青少年：20-40IU/kg，2或3次每周。
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( b9 x5 u2 H2 R  \- X( [　　⑷ 儿童≤12岁：25-50IU/kg，2次每周，3次每周或隔天。0 c) N+ }' A+ w2 l1 q
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　　禁忌症; n+ B/ G: ]; h) w

  V' U: r: E+ p7 g4 b& c　　在有对活性物质，小鼠或仓鼠蛋白，或产品的其他组分超敏性反应史患者中不要使用。
4 r5 U  |0 o4 v- p7 O% N) t7 N/ X3 T
, G4 T4 a: S( s8 o4 V　　警告和注意事项5 P6 j! J& m$ ^  z& k( f

* [/ h4 Z3 y0 b' H9 Z# l　　⑴ 超敏性反应，包括过敏反应，是可能的。症状发生，应终止用Kovaltry治疗及给予适当治疗。
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2 V% h& y$ O! U& H: t6 R　　⑵ 可能发生因子VIII中和抗体的发展。如未达到期望的血浆因子VIII活性水平进行一种分析测量因子VIII抑制剂浓度，或如用给药剂量不能如期望控制。
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) a2 G8 \, t; n: L4 g　　不良反应
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　　在临床试验中最频地(≥3%)报道的不良反应是头痛，发热，和瘙痒。
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　　在特殊人群中使用
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　　儿童使用：由于在儿童≤12岁较高清除率(校正体重)，可能需要较高或更频给药。
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1 K! J* A6 l9 I　　关于血友病A
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　　血友病A也称作因子VIII缺陷或经典血友病，其特点是持续或自发地出血，出血会累及关节、肌肉或内脏器官。男性人群中，血友病A的发病率为1/10000，欧洲约有30000名患者。血友病A导致的持续或自发性出血给患者造成了极大的痛苦，甚至危及生命，因此开发新型且剂量灵活的治疗手段非常重要，这有助于医生针对不同的患者开具合适的治疗方案。
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5 u/ ~+ g6 }7 H/ b* {　　去年3月份，美国FDA接受了Kovaltry的生物制剂许可申请；去年12月份，欧洲CHMP推荐批准Kovaltry。由此看来，Kovaltry的上市之路较为平坦，也侧面证明了该药物的疗效。1 ]  _- d8 R& _% D! l! l: Q1 T$ i

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