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标题: A型血友病再批新药——拜耳 Kovaltry [打印本页]
作者: kingslayer 时间: 2016-9-23 10:32 AM
标题: A型血友病再批新药——拜耳 Kovaltry
2016年3月18日，美国FDA批准A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。
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- D1 i# [- X _6 L- ` 此次获批是基于一项针对严重血友病A的长期有效性开放试验（名为LEOPOLD），这一临床研发项目由三个临床试验共同组成，验证了Kovaltry的药物动力学、有效性和安全性。例如，临床试验LEOPOLD II表明，与按需治疗对照组相比，每周接受两次Kovaltry预防治疗的患者的中位年出血率（ABR）减少了93.3%；而每周接受三次预防治疗的患者中位年出血率（ABR）减少了96.7%。
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药品简介
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商品名：Kovaltry( o6 z* l& \7 n0 u4 S% C+ K; |1 |" _
批准日期：2016年3月17日（FDA）# G, a+ B$ L& [
用药方式：静脉注射
) {) @0 a& m( h9 N4 S# t 用药指导：Haoeyou Satellite Clinics,U.S.
3 ~9 O+ x+ a( ~! r: W 药品价格：暂未获知! k0 ~2 [( _' l! R
购药咨询：好医友- L0 K" H# p" G' w! T
制药公司：Bayer Health Care; X! G' j7 M/ o' `
& H% l& `1 N0 ?& {0 {1 q6 T8 G0 Z 适应症和用途( \: z2 H8 n# t0 ]; ^
( P G' x3 S) w# U% t6 z' F Kovaltry抗血友病因子(重组)，适用于成年和儿童有A型血友病使用(先天性因子VIII缺乏)。# i q# ^5 G" w
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Kovaltry是不适用为von Willebrand病的治疗。
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剂型和规格' w7 l2 s' T6 Z) k6 j3 t
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Kovaltry是冻干粉，规格有：250，500，1000，2000或3000 IU。% n. d2 g% O0 Z6 D
% |7 g- _9 w. S7 N2 n# o 剂量和给药方法
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仅为静脉使用。
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$ n; i9 r5 \5 d, u' E ⑴ 需要的剂量(IU)=体重(kg)×想要的因子VIII升高(正常的%或IU/dL)×预期/观察到的恢复的倒数(如，对一个2IU/dL每IU/kg的恢复为0.5)。7 |( e8 o: F4 h) P: J
! F; g4 @, O2 f- ^% V; h" ? ⑵ 因子VIII(IU/dL或正常的%)的估算增量=[总剂量(IU)/体重(kg)]×2(IU/dL每IU/kg)。
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3 i) V. q/ R. e( k ⑶ 成年和青少年：20-40IU/kg，2或3次每周。
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5 L5 U' k( L: ` ⑷ 儿童≤12岁：25-50IU/kg，2次每周，3次每周或隔天。2 g2 a' z; }% D
2 I4 M% U) I# E/ B 禁忌症
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1 W4 H7 @! o; q8 U* M- l0 w 在有对活性物质，小鼠或仓鼠蛋白，或产品的其他组分超敏性反应史患者中不要使用。3 v' e/ I- S' ]; y* ]
8 \4 @( y: g8 u4 }6 M" W( G+ k 警告和注意事项1 f) a; N" a& l: x0 z9 r
+ t L* F7 l! _- z ⑴ 超敏性反应，包括过敏反应，是可能的。症状发生，应终止用Kovaltry治疗及给予适当治疗。
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4 S- r3 K4 L4 g! I ⑵ 可能发生因子VIII中和抗体的发展。如未达到期望的血浆因子VIII活性水平进行一种分析测量因子VIII抑制剂浓度，或如用给药剂量不能如期望控制。" S1 U$ B& S' V
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不良反应
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6 {8 _4 A! \( l( E3 B r+ K6 _+ f* i1 I 在临床试验中最频地(≥3%)报道的不良反应是头痛，发热，和瘙痒。
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在特殊人群中使用
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0 e' y9 ?" j7 s: ]# ?( m 儿童使用：由于在儿童≤12岁较高清除率(校正体重)，可能需要较高或更频给药。
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/ u7 ?; z4 ]1 n" N; b% y 关于血友病A4 I* j6 V! [& E* i+ x
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血友病A也称作因子VIII缺陷或经典血友病，其特点是持续或自发地出血，出血会累及关节、肌肉或内脏器官。男性人群中，血友病A的发病率为1/10000，欧洲约有30000名患者。血友病A导致的持续或自发性出血给患者造成了极大的痛苦，甚至危及生命，因此开发新型且剂量灵活的治疗手段非常重要，这有助于医生针对不同的患者开具合适的治疗方案。
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# F8 U- J* `0 I5 F+ i 去年3月份，美国FDA接受了Kovaltry的生物制剂许可申请；去年12月份，欧洲CHMP推荐批准Kovaltry。由此看来，Kovaltry的上市之路较为平坦，也侧面证明了该药物的疗效。: C1 d1 N1 U) u, _. I% j5 |5 z. o
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