再看看最新的【国际新药信息】 1、Epidiolex：大麻提取物治疗难治性儿童癫痫再显奇效 2016年9月28日讯 /--英国GW制药公司近日公布了大麻提取物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）的第二个随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的积极数据。LGS是一种罕见的、严重的、难治性儿童期发作癫痫。该项研究中的患者之前已尝试过平均7种抗癫痫药物，目前正在接受平均3种药物治疗。 研究中，将安慰剂或Epidiolex添加至患者当前的治疗方案。数据显示，当作为一种辅助药物用药时，在整个治疗期间，与安慰剂相比，2种剂量Epidiolex（20mg/kg/天，10mg/kg/天）均使癫痫跌倒发作（drop seizures，又名无张力发作）每月频率实现统计学意义的显著降低（20mg/kg/天 vs 安慰剂：p=0.0047；10mg/kg/天 vs 安慰剂：p=0.0016）：安慰剂组每月跌倒发作减少17%，高剂量Epidiolex（20mg/kg/天）治疗组每月跌倒发作减少42%，低剂量Epidiolex（10mg/kg/天）治疗组每月跌倒发作减少37%，达到了研究的主要终点。 今年6月，该公司公布了Epidiolex治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）的首个随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的积极数据。数据显示，与安慰剂相比，Epidiolex使癫痫跌倒发作每月频率也实现了统计学意义的显著降低（降幅：44% vs 22%，p=0.0135）。 Lennox-Gastaut综合征（LGS）起始于儿童早期，非常难以治疗，绝大多数患者对现有药物反应不足。从目前已公布的2个III期研究数据显示，该药在这一高度耐药的群体中能够提供强大的、临床意义的疗效，可显著降低癫痫发作频率，同时具有可接受的安全性和耐受性。今年3月，Epidiolex治疗Dravet综合征的一项关键性III期临床也获得了成功。Dravet综合征又名婴儿期严重肌阵挛癫痫脑病，这是另一种罕见的、难治性癫痫综合征。 根据这些数据，GW已计划在2017年向FDA提交Epidiolex的新药申请（NDA），该药将为难治性儿童期发病的癫痫治疗领域提供一种新的有效治疗药物。 在美国，FDA已授予Epidiolex治疗Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征的孤儿药地位。今年4月，FDA还授予Epidiolex治疗罕见遗传性结节性硬化症（TSC）的孤儿药地位。 Epidiolex：大麻制品展现强大的治疗潜力 Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。 Lennox-Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。 Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等特点。该病预后较差，几乎所有患儿都有认知损伤。
结节性硬化症（TSC）又称Bourneville病，是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合征，也有散发病例，多由外胚叶组织的器官发育异常，可出现脑、皮肤、周围神经、肾等多器官受累，临床特征是面部皮脂腺瘤、癫痫发作和智能减退。发病率约为1/6000活婴，男女之比为2：1。 原始出处：GW Pharmaceuticals Announces Second Positive Phase 3 Pivotal Trial for Epidiolex (cannabidiol) in the Treatment of Lennox-Gastaut Syndrome
2、 百时美与Nektar合作免疫肿瘤学组合疗法Opdivo/NKTR-214治疗5种肿瘤 2016年9月29日讯 / --肿瘤免疫治疗领域的绝对领跑者百时美施贵宝（BMS）近日宣布与Nektar制药公司达成一项新的临床合作，评估百时美的PD-1免疫疗法Opdivo（nivolumab）与Nektar公司的免疫刺激疗法NKTR-214的组合方案，用于5种肿瘤类型及潜在7个适应症。 Opdivo是一种PD-1免疫检查点抑制剂，旨在克服免疫抑制；NKTR-214则是一种免疫刺激疗法，旨在直接扩张肿瘤微环境中的特异性抗癌T细胞和自然杀死细胞（NK），同时增加这些免疫细胞表面PD-1的表达水平。Opdivo与NKTR-214具有2种不同的、互补性的作用机制；将2者联合用药有望提高机体免疫系统对抗癌症的能力。 根据协议，双方将开展一项I/II期临床研究，评估Opdivo+NKTR-214组合疗法用于5种类型肿瘤（黑色素瘤、肾细胞癌、结直肠癌、膀胱癌、非小细胞肺癌），并与当前标准护理疗法进行对比。目前，一项初步的剂量递增试验正在进行中。百时美和Nektar将平摊临床开发成本，Nektar将保留NKTR-214的全球商业化权利。 NKTR-214能够增加体内肿瘤浸润性淋巴细胞（TILs）数量来补充免疫系统，这一点至关重要，因为许多患者因体内缺乏足够的TILs细胞群，导致难以从目前已获批的免疫检查点抑制剂中受益。将免疫检查点抑制剂联合T细胞增殖可能会产生协同作用，从而为患者提供一个新的治疗选择。 Opdivo是全球获批的首个PD-1免疫检查点抑制剂，于2014年7月获批上市，目前已在美国、日本、欧盟等54个国家获批上市。 NKTR-214是一种实验性药物，旨在靶向存在于CD8+效应T细胞和自然杀死细胞（NK cell）表面的CD122特异性受体，刺激体内的这些抗癌免疫细胞。在临床前研究中，NKTR-214治疗导致这些细胞快速扩张并动员到肿瘤微环境中去。NKTR-214具有抗体类药物的给药方式，与目前已获批的免疫检查点抑制剂药物给药方式相似。目前，Nektar公司正在开展一项I/II期研究，评估NKTR-214单药疗法治疗多种肿瘤的潜力。 原始出处：Bristol-Myers Squibb and Nektar Therapeutics Announce Oncology Clinical Collaboration to Evaluate the Combination of Opdivo (nivolumab) and NKTR-214
3、丙肝治疗最新进展！艾伯维全口服鸡尾酒Viekirax+Exviera 8周方案一线治疗GT1b丙肝治愈率高达98%
2016年9月29日讯 /-美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日公布了全口服丙肝鸡尾酒疗法Viekirax+Exviera一项IIIb期临床研究GARNET的新数据。该研究是一项多中心、开放标签、单组研究，在既往未接受治疗（初治）的无肝硬化基因型1b（GT1b）慢性丙型肝炎（HCV）患者中开展，调查了Viekirax+Exviera 8周治疗方案的疗效和安全性。该研究共招募了166例患者，其中163例为GT1b丙肝，另3例为其他基因型丙肝已从疗效分析中剔除。主要终点是治疗完成后12周实现持续病毒学应答（SVR12，即病毒学治愈）的患者比例。 GARNET是首个调查Viekirax+Exviera 8周治疗方案疗效的研究。数据显示，Viekirax+Exviera 8周治疗方案的病毒学治愈率（SVR12）高达98%（n=160/163）。安全性方面，最常见的不良事件(≥5%)包括头痛（21%）、疲劳（17%）、鼻咽炎（8%）、皮肤瘙痒（8%）、恶心（6%）、乏力（5%），这些不良反应多为轻度，仅有1例患者因不良事件停止治疗，有2例患者治疗后病情复发。相关数据已于近日在法国巴黎举行的2016年欧洲肝脏研究学会（EASL）特别会议上公布，同时已被纳入最新出版的《2016年EASL丙型肝炎治疗推荐意见》。 Viekirax+Exviera是一种全口服无干扰素丙肝鸡尾酒疗法，由Viekirax（ombitasvir/paritaprevir/ritonavir，25mg/150mg/100mg，每日一次）和Exvirea（dasabuvir，250mg，每日两次）组成。在美国，Viekirax+Exviera已以品牌名Viekira Pak上市销售。 目前，Viekirax+Exviera 12周治疗方案也已获欧盟批准，用于无肝硬化或伴有代偿性肝硬化的GT1b丙肝患者。德国法兰克福歌德大学医院医学部主任Stefan Zeuzem医师表示，在临床上，Viekirax+Exviera 12周治疗方案已经取得了非常高的治愈率（SVR12），而此次公布的新数据显示，在无肝硬化的初治GT1b丙肝群体中，Viekirax+Exviera 8周治疗方案就能够实现非常高的治愈率（SVR12）。这一发现非常重要，因为GT1b丙肝是全世界最常见的丙肝亚型。 据估计，全球大约有1.6亿丙肝患者，GT1在6种主要丙肝基因型中最为普遍，影响大约8300万例患者。在欧洲，大约有900万丙肝患者，GT1b是最主要的亚型，占到了47%。 原始出处：AbbVie Presents Data on Eight-Week Treatment of VIEKIRAX® (ombitasvir/paritaprevir/ritonavir tablets) + EXVIERA® (dasabuvir tablets) in Patients with Genotype 1b Chronic Hepatitis C
5、重磅！FDA一次性批准诺华抗炎药Ilaris 3个新的适应症 2016年9月29日讯 --瑞士制药巨头诺华（Novartis）免疫管线近日在美国监管方面迎来重大喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已同时批准单抗药物Ilaris（canakimumab）3个新的适应症，用于治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征：肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征（TRAPS）、高免疫球蛋白D综合征（HIDS）/甲羟戊酸激酶缺乏症（MKD）、家族性地中海热（FMF）。所有这3种疾病均属于名为周期性发热综合征（也被称为遗传性周期性发热[HPF]）的一组罕见自身炎症性疾病。其中，最常见的是FMF，主要影响地中海血统的人。该病在这些人群中的发病率约为1/250-1/1000，其中许多为儿童。 此次批准，使Ilaris成为首个也是唯一一个获批治疗这3种疾病的药物。Ilaris的获批，是基于关键性III期研究CLUSTER的数据。该研究显示，与安慰剂相比，Ilaris在TRAPS、HIDS/MKD、FMF患者中表现出快速（从第15天开始）和持续的疾病控制（至16周）。之前，FDA基于该研究的优越数据，已授予Ilaris治疗这3种周期性发热综合征的突破性药物资格和优先审查资格。 Ilaris是一种选择性、高亲和性、全人源化单克隆抗体，靶向抑制白细胞介素-1β（IL-1β），这是人体免疫系统防御的一个重要组成部分。IL-1β的过度产生在某些炎症性疾病中发挥着关键作用。Ilaris通过阻断IL-1β的作用并持续一段时间，从而抑制因过量产生造成的炎症。 目前，Ilaris已获美国和欧盟批准用于SJIA，在欧洲，Ilaris也已获批用于AOSD和难治性急性痛风性关节炎的对症治疗。此外，Ilaris也已获全球70多个国家批准治疗周期性发热综合征CAPS。在美国，Ilaris已获批2种亚型的CAPS：大威尔斯综合征（MWS）和家族性寒冷性自身炎症性综合征（FCA）。 周期性发热综合征（PFS）是一组疾病，通过免疫系统的非感染性激活导致严重反复性发热和致病性炎症，往往导致残疾并可能伴有关节疼痛、肿胀、肌肉疼痛和皮疹等。大多数患者在婴儿期或儿童期呈现症状，但也有一些患者在成年后症状才变得明显或可确诊。 之前，这类疾病的治疗方案包括口服消炎药，如糖皮质激素，用于管理疾病症状。而其他药物，如非甾体类抗炎药，也被用于减少症状，但这些药物并不能阻止或改变疾病的整个进程。 周期性发热综合征是一组罕见的自身免疫性疾病，导致残疾和持续性发热，可伴有关键疼痛、肿胀、肌肉疼痛、皮疹及可致命的并发症。 目前，Ilaris已获批治疗另一种周期性发热综合征[冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）]和另一种自身炎症性疾病[全身性幼年特发性关节炎(sJIA）]。此外，Ilaris也已获批治疗难治性急性痛风性关节炎、成人斯蒂尔病(AOSD)。 原始出处：Novartis receives three new FDA approvals for the expanded use of Ilaris treating rare Periodic Fever Syndrome conditions