原始出处：Sanofi Genzyme starts phase 3 trial of second-gen
2、Vtesse制药尼曼匹克氏病药物VTS-270获英国突破性创新药物（PIM）资格
2016年11月14日讯/--近日，Vtesse制药的罕见病创新药VTS-270获得英国药物与健康产品管理局授予的突破性创新药物（Promising Innovative Medicine，PIM）资格，用于治疗C型尼曼匹克氏症。英国药品监管部门的这一决策，将会使得该药物完成进入英国早期获药计划（EAMS）的第一步，进而有望在获得欧盟委员会批准之前，用于患者的治疗。 尼曼匹克病又称鞘磷脂沉积病，属先天性糖脂代谢性疾病。其特点是神经系统有大量的含有神经鞘磷脂的细胞。尼曼匹克病是一种逐渐进展、不可逆转、导致患者逐渐衰弱的罕见病，由于细胞内的脂质无法被转运出胞外，进而导致脂质在大脑、肝脏和脾脏中堆积，最终有可能导致死亡。尼曼匹克氏病C型又称慢性神经型（或称幼年型），多数在5～7岁出现神经系统症状，例如智力减退、共济失调、瘫痪等，患者可活至5～20岁。目前已有的疗法主要是针对特定的症状，以及预防并发症的发生。 VTS-270是一种2-羟丙基-B-环糊精，能够清除胆固醇和鞘脂的堆积。Vtesse制药表示，初步的研究表明VTS-270能够有效促进突变细胞的胆固醇的转运，使其恢复正常细胞胆固醇代谢和调节的功能。目前Vtesse制药已经进行了该药物的I/II期临床试验，试验表明在12个月和18个月的治疗中（每月逐步增大剂量），试验组的患者NPC神经损伤严重程度量表（NSS）和对照组相比，评分显著降低。安全性方面，患者出现了听力减退、瞬态性共济失调和瞬态疲劳。 值得一提的是，VTS-270在今年年初获得了FDA授予的突破性疗法认定，此次又获得了英国的PIM认定，说明VTS-270在治疗尼曼氏病方面具有很好的疗效。接下来Vtesse制药将会尽快完成IIb/III期临床试验，然后向监管部门提交上市申请。
原始出处：Vtesse’s Niemann-Pick C therapy awarded PIM status
【最新行业动态】 1、盘点 | 糖尿病领域近期进展汇总（第2期） 每年的11月14日是联合国糖尿病日，今年的活动主题是提高糖尿病筛查意识，确保糖尿病的早期诊断和及时治疗，达到降低并发症的目的。值此联合国糖尿病日之际，我们为大家整理了糖尿病领域的近期进展汇总。 一. 热休克蛋白：糖尿病伤口愈合潜在疗法 发表在《Regenerative Medicine》上的一项研究显示，机体会在伤口处大量表达热休克蛋白（heat shock proteins，简称Hsp)，使其参与调节组织修复再生。国家人类基因组研究所（National Human Genome Research Institute ，NHGRI）的科学家在糖尿病小鼠的伤口处局部使用含Hsp60的凝胶，发现其能加速伤口愈合。这一发现可能有助于糖尿病患者寻找合适的治疗方案，使伤口愈合并修复伤疤。 在该项研究中，Hsp60基因缺失的斑马鱼虽然生长发育良好，但是当其听觉细胞和尾鳍细胞受损时，它无法进行自身修复。研究人员同时发现在该Hsp60基因缺失的斑马鱼的伤口处，白细胞等免疫细胞的数量下降。另外，当研究人员再次将Hsp60热休克蛋白注射至伤口处，伤口附近的组织开始快速修复。研究人员随后也在小鼠模型中得到了类似的发现。这都显示出Hsp60以分子伴侣的形式协助蛋白质多肽折叠装配，在应激状态下过表达作为自身抗原被免疫系统识别，诱发机体免疫应答。 同时，研究人员还将测试其他热休克蛋白，来了解其是否有同样修复疗效，最终寻求热休克蛋白功能的细胞机理，同时希望未来将其运用至患者的伤口修复中。糖尿病患者由于血糖高，容易滋生细菌，再加上免疫力低，易发生口腔溃疡和足溃疡。该项发现有望最大程度上造福广大糖尿病患者。 二. Intuity Medical的血糖监测系统POGO受青睐 位于加利福尼亚州的糖尿病管理公司Intuity Medical获得高达4000万美元的C轮融资。Intuity Medical 的核心产品是正在开发的 POGO系统，这是第一款集刺血、采血和分析于一体，方便患者进行自动检测的血糖仪和云分析系统。POGO系统使糖尿病患者携带检测用品更为简便，不需要单独的测试条或采血装置。POGO系统搭配基于云端的糖尿病管理系统（Intuity’s Patterns Diabetes Management System），可以使患者和医疗保健专业人员共享血糖信息，以检测和管理患者的整体血糖水平。
三. Solera Health携手Gain Life提供糖尿病预防个体化方案 位于美国波士顿的Solera Health和Gain Life近期宣布达成战略性协议，为患者提供糖尿病预防个体化方案。Solera Health是一家兼慢性疾病预防、管理为一体的公司，能将患者、医疗服务保险商和医生等资源进行整合，帮助患者管理支付和报销流程等，让所有利益相关者都有动力参加糖尿病预防项目。美国疾病控制和防治中心（Centers for Disease Control and Prevention ，CDC）已经许可Gain Life旗下的糖尿病预防项目（Diabetes Prevention Program ，DPP）运行，该项目旨在根据男女不同的健康需求和生理特征，制定为期52周的前糖尿病项目，提供包括饮食和健身方面的计划等，极大降低前糖尿病患者的疾病进展。
Solera Health的首席执行官Brenda Schmidt先生表示，目前市场中的大多数糖尿病预防项目并没有针对两性做出不同的计划，大多数项目都是针对女性患者。而Gain Life重视患者之间的差异性，制定个体化预防项目使得病人能充分控制自身健康状况。同时，Gain Life的首席执行官Sean Eldridge先生也表示，双方的合作能提高Gain Life的宣传力度，使得更多有可能罹患糖尿病的高危人群参与这个项目。 四. 红外光谱技术免去糖尿病患者血样采集 伊利诺伊大学芝加哥分校（University of Illinois at Chicago）的Hector Silva先生与该校糖尿病学专家Cynthia Fritschi博士进行合作，发明了一项可穿戴性设备。该项设备同时获得美国工业设计杂志Core77 Inc颁发的年度消费者产品奖。这个名为Flore的项目给患者提供了一个简便的血糖监测方式。这项设备使得糖尿病患者只需采用红外光谱技术对手指进行扫描，无需采血便能进行血糖监测，同时也能将用户信息实时传递给医疗服务供应商和医生。Hector Silva说，下一步的目标是和有意向的企业进行合作，继续对产品进行开发和市场化。
五. 2型糖尿病和NAFLD存在关联揭示潜在药物治疗方式 来自耶鲁大学的一项研究表明非酒精性脂肪肝（non-alcoholic fatty liver disease，NAFLD）与2型糖尿病之间存在联系。2型糖尿病是由于胰岛素抵抗，导致胰岛素受体敏感性降低，表观呈现胰岛素缺乏而造成血糖过高；NAFLD是由于肝脏组织内的脂肪沉积过多造成的。 耶鲁大学糖尿病研究中心主任Gerald Shulman教授在《Journal of Clinical Investigation》上发表的文章表示NAFLD与2型糖尿病在分子机制方面有类似之处。 这项研究是由 Gerald Shulman教授和耶鲁医学院Jesse Rinehart教授的各自研究团队合作进行。该项研究结果表明，在NAFLD小鼠模型中，当苏氨酸经磷酸化后，会产生肝脏胰岛素抵抗。同时，在另一个NAFLD小鼠模型中，研究人员将苏氨酸突变为另一种无法进行磷酸化的氨基酸，此时小鼠不再产生肝脏胰岛素抵抗等状况。这表明，阻止苏氨酸磷酸化可能提供2型糖尿病的潜在治疗方式。 参考资料： [1] Solera Health and Gain Life Team Up to Offer At-Risk Individuals a Mindset-Focused, Gender-Specific Approach to Diabetes Prevention [2] East Meets West: Designing improved diabetes technology [3] Study establishes various depression predictors among adult women with diabetes [4] NIH researchers unveil new wound-healing role for protein-folding gene in mice [5] Study points to potential type 2 diabetes treatment