2、喜讯！安进新一代肾脏病药物Parsabiv获美国FDA批准 2017年02月09日讯/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）开发的新一代肾脏病药物Parsabiv（etelcalcetide）近日在美国监管方面传来喜讯，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Parsabiv用于正接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）患者继发性甲状旁腺功能亢进（sHPT，简称继发性甲旁亢）的治疗。值得一提的是，安进原本期望着在2016年就拿到美国上市批文，但FDA在去年8月发布的一份完整回应函使安进这一期望成为了泡影。在欧盟，Parsabiv已于2016年11月获得欧盟委员会（EC）批准上市。 此次批准，使Parsabiv过去10多年来继发性甲旁亢（sHPT）领域的首个新药，该药也是首个在患者每次透析结束后每周三次静脉注射给药的静脉注射型拟钙剂。 Parsabiv的获批，是基于3个III期临床研究的数据，其中2个为安慰剂对照研究，另一个是头对头研究，这3个研究均达到了主要终点。去年2月公布头对头III期数据显示，Parsabiv疗效轻松击败安进自身已上市产品Sensipar（cinacalcet，西那卡塞），该药是FDA批准用于接受透析治疗的慢性肾病成人患者治疗继发性甲旁亢（sHPT）的首个口服拟钙剂，在2016年销售额实现突破16亿美元。业界对Parsabiv的商业前景十分看好，认为该药将成为安进的又一款重磅产品。 继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT，简称继发性甲旁亢），是指在慢性肾功能不全、肠吸收不良综合征、Fanconi综合征和肾小管酸中毒、维生素D缺乏或抵抗以及妊娠、哺乳等情况下，甲状旁腺长期受到低血钙、低血镁或高血磷的刺激而分泌过量的甲状旁腺激素（PTH），以提高血钙、血镁和降低血磷的一种慢性代偿性临床表现，长期的甲状旁腺增生最终导致形成功能自主的腺瘤。 Parsabiv是一种新颖的拟钙剂（calcimimetic agent），能够抑制甲状旁腺激素（PTH）的分泌，目前正开发用于接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）患者继发性甲旁亢（sHPT）的治疗，在患者每次透析结束后每周三次静脉注射给药。继发性甲旁亢（SHPT）是接受透析治疗的CKD患者中一种常见且严重的代偿失调疾病。目前已知，持续升高的甲状旁腺激素（PTH）与CKD患者的关键临床结局相关。etelcalcetide可结合并激活甲状旁腺上的钙敏感受体，实现甲状旁腺激素（PTH）水平的降低。 原始出处：FDA Approves Amgen's Parsabiv? (Etelcalcetide), First New Treatment In More Than A Decade For Secondary Hyperparathyroidism In Adult Patients On Hemodialysis
3、重磅！美国FDA授予默沙东免疫疗法Keytruda一二线治疗尿路上皮癌（mUC）的优先审查资格 2017年2月7日讯 /--美国制药巨头默沙东（Merck & Co）免疫肿瘤学管线近日在美国监管方面传来喜讯，美国食品和药物管理局（FDA）已受理PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC，膀胱癌的一种类型）的2份补充生物制品许可申请（sBLA），同时授予这2份sBLA优先审查资格。具体而言，其中一份sBLA申请批准Keytruda用于一线治疗，用于不适合含顺铂（cisplatin）化疗方案的患者；另一份sBLA申请批准Keytruda用于二线治疗，用于接受含铂化疗期间或治疗后病情进展的患者。这2份sBLA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期均为2017年6月14日。此前，FDA已授予Keytruda二线治疗既往接受含铂化疗治疗期间或治疗后病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的突破性药物资格。 此次2份sBLA，均申请批准Keytruda作为一种单药疗法，给药方案为每三周一次静脉输注200mg。此次2份sBLA的提交，分别基于II期临床研究KEYNOTE-052和III期临床研究KEYNOTE-045的数据。KEYNOTE-052是一项开放标签研究，调查了Keytruda作为一种单药疗法，一线治疗不适合含顺铂（cisplatin）化疗方案的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者的疗效和安全性。KEYNOTE-045是一项随机、关键性III期研究，在542例既往接受含铂化疗后病情进展或复发的转移性或局部晚期、不可切除性尿路上皮癌患者中开展，将Keytruda单药疗法与研究者选择的化疗方案（paclitaxel，docetaxel，vinflunine）进行了对比。该研究的共同主要终点是总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。次要终点包括总缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、安全性。 在2016年10月，默沙东宣布，KEYNOTE-045研究中，与化疗相比，尽管Keytruda没有显著延长无进展生存期（PFS），但却显著延长了总生存期（OS）；根据独立数据监测委员会（DMC）的建议，该研究已提前终止。具体而言，Keytruda治疗组中位总生存期为10.3个月、预计的1年生存率为43.9%；化疗组中位总生存期为7.4个月，预计的1年生存期为30.7%。 PD-1/PD-L1免疫疗法是当前备受瞩目的新一类抗癌免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。该领域的佼佼者包括百时美施贵宝、默沙东、罗氏、阿斯利康。目前，各大巨头正在火速推进各自的临床项目，调查单药疗法和组合疗法用于多种癌症的治疗，以彻底发掘该类药物的最大临床潜力。 默沙东方面，Keytruda的临床开发项目包括400多个临床研究，涉及超过30种肿瘤类型，其中至少一半的临床研究是调查Keytruda与其他药物的组合疗法。膀胱癌方面，该公司正在推进该领域最大规模的肿瘤免疫临床开发项目，涉及27个临床研究，调查Keytruda单药疗法及组合疗法治疗膀胱癌的潜力。 原始出处：FDA Accepts Two sBLAs for Merck’s KEYTRUDA (pembrolizumab) for Locally Advanced or Metastatic Urothelial Cancer in Cisplatin-Ineligible First-Line and Second-Line Post-Platinum Failure Treatment Settings
4、重磅！美国FDA批准百时美PD-1免疫疗法Opdivo治疗晚期尿路上皮癌（mUC） 2017年2月3日-肿瘤免疫治疗巨头百时美施贵宝（BMS）PD-1免疫疗法Opdivo近日在美国监管方面传来喜讯，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Opdivo用于既往已接受治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者，具体为接受含铂化疗期间/化疗后或接受含铂新辅助治疗/辅助治疗后一年内病情进展的铂难治、转移性或不可切除性尿路上皮癌（mUC）。此前，FDA已授予Opdivo治疗转移性转移性尿路上皮癌（mUC）的突破性药物资格和优先审查资格。 值得一提的是，此次获批的转移性尿路上皮癌（mUC）也标志着Opdivo在过去2年内在美国监管方面获批治疗的第6种肿瘤类型。 Opdivo治疗转移性尿路上皮癌（mUC）新适应症的获批，是基于一项II期临床研究CheckMate-275的数据。该研究是一项单组研究，在270例含铂化疗期间/化疗后或接受含铂新辅助治疗/辅助治疗一年内病情进展的铂难治、转移性或不可切除性尿路上皮癌（mUC）患者中开展，其中PD-L1表达≥1%的患者比例为46%。 数据显示，患者接受Opdivo治疗后，确认的客观缓解率（ORR）为19.6%（95% CI：15.1-24.9，n=53/270）、完全缓解率（CRR）为2.6%（n=7）、部分缓解率（PRR）为17%（n=46）；研究中，在PD-L1表达组和不表达组均观察到了缓解，PD-L1表达水平较高的患者中观察到了较高的ORR和CRR，具体为：PD-L1表达≥1%的患者组（n=124）中，确认的ORR为25.0%（95% CI:17.7-33.6，n=31），确认的CRR为4.8%（n=6）；PD-L1表达＜1%的患者组（n=146）中，确认的ORR为15.1%（95% CI:9.7-21.9，n=22），确认的CRR为0.7%（n=1）。 安全性方面，该研究中Opdivo的安全性与该药在其他类型肿瘤中的安全性保持一致。接受Opdivo治疗的270例患者中，54%经历了严重不良事件（SAE）。发生率＞2%的最常见严重不良事件包括：尿路感染、败血症、腹泻、小肠梗阻、全身健康恶化。最常见的不良反应（发生率≥20%）包括：疲劳（46%）、骨骼肌疼痛（30%）、恶心（22%）、食欲下降（22%）。总体上，Opdivo治疗相关不良事件导致的停药率为17%，发生4例治疗相关死亡病例。 尿路上皮癌（UC）是最常见类型的膀胱癌，约占所有膀胱癌病例的90%。晚期阶段的患者面临着非常高的疾病复发和恶化率，导致该领域存在远未满足的巨大医疗需求。在全球范围内，膀胱癌是第九大最常确诊的癌症类型，据估计，每年新增43万例，死亡超过16.5万例。大多数膀胱癌在较早的阶段确诊，但疾病复发和恶化率非常高，大约78%的患者在5年内会经历病情复发或恶化。生存率取决于癌症所处的阶段和类型，对于IV阶段膀胱癌，5年存活率仅为15%。 去年5月，罗氏肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）获得美国FDA批准治疗尿路上皮癌（UC），成为获批治疗这类癌症的首个PD-1/PD-L1免疫疗法。 原始出处：Bristol-Myers Squibb Receives FDA Approval for Opdivo (nivolumab) in Previously Treated Locally Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma, a Type of Bladder Cancer
5、便秘新药进展！美国FDA批准Ironwood/艾尔健便秘药物Linzess 72微克新剂量 2017年2月3日讯 --Ironwood与艾尔健（Allergan）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准72微克剂量的Linzess（linaclotide，利那洛肽），用于慢性特发性便秘（CIC）成人患者的治疗。此次批准的新剂量，将为临床医生提供更大的灵活性，在治疗数目庞大且病情呈现异质性的成人CIC患者时可根据其病情及耐受性进行灵活用药。双方表示，将在2017年第一季度将新剂量的Linzess推向美国市场。 72微克剂量Linzess的获批，是基于在1223例成人CIC患者中开展的一项III期临床研究的积极数据。数据显示，与安慰剂相比，Linzess 72微克剂量在治疗的整个12周期间在完全自发排便方面实现了统计学意义的显著改善，达到了研究的主要终点。 截至目前，Linzess已获美国FDA批准3种剂量：290微克用于便秘型肠易激综合征（IBS-C）成人患者的治疗，145微克和72微克用于慢性特发性便秘（CIC）成人患者的治疗。 linaclotide是一种鸟苷酸环化酶‐C（GC-C）激动剂，能够结合并局部作用于小肠上皮管腔表面的GC-C受体。GC-C的激活导致细胞内和细胞外环磷酸鸟苷（cGMP）浓度均升高。细胞内cGMP升高刺激氯离子和碳酸氢根离子分泌进入肠腔，导致小肠分泌液增加和加速通过。动物模型中，linaclotide还表现出减轻小肠疼痛的作用，而这被认为是细胞外cGMP增加所介导，降低了肠道疼痛感应神经的活动，从而诱导内脏疼痛减轻。 linaclotide是便秘治疗领域品牌药处方市场的领导者，根据IMS Health数据，linaclotide自2012年上市以来，已有近150万患者接受了近700万处方的治疗。在美国，linaclotide品牌名为Linzess，由Ironwood与艾尔健（Allergan）联合营销。在欧洲，linaclotide品牌名为Constella，由艾尔健负责营销。在日本，安斯泰来于2009年与Ironwood签署授权协议，负责在日本市场的开发及商业化。 在中国，阿斯利康于2012年与Ironwood达成合作，共同负责linaclotide在中国（包括香港、澳门）的开发及商业化。双方希望借此机会，将linaclotide打入庞大且增长极快的中国市场，以获取更大的利润。去年2月，阿斯利康向中国食品药品监督管理总局（CFDA）提交了linaclotide的上市申请。如果获批，linaclotide将成为中国市场专门治疗IBS-C患者的首个处方药。 原始出处：U.S. Food and Drug Administration Approves 72 mcg Dose of LINZESS® (linaclotide) for Adults with Chronic Idiopathic Constipation
在此，小编为大家盘点了接下来两个月几个可能得到临床试验结果并更新FDA审查数据的大公司的重要时间点，当然，考虑到一些内部及外部因素，这些时间点可能会有所变化。 Synergy Pharmaceuticals Synergy预计在1月29日将得到其处方药用户收费法案（PDUFA），届时FDA将给出该公司关于plecanatide用于治疗慢性特发性便秘的新药申请（NDA）的评估结果。Synergy最近的股票交易价格是6.59美元每股，未来可能上升到10.67美元，52周内的波动范围在2.50-6.97美元之间。 Ocular Therapeutix 去年7月收到FDA关于其药物Dextenza NDA的完全回应函后，Ocular计划在今年第一季度再次提交申请。事实上，该公司最近宣布他们关于Dextenza的3期临床试验获得成功，这将有助于他们答复FDA的完全回应函，Dextenza是一种治疗术后眼部疼痛的药物。其股票交易价格为8.18美元每股，目标是达到29.40美元每股，52周波动范围在4.04-14.50美元之间。 FibroGen FibroGen在年初将公布多项临床试验数据，首先该公司将在年初宣布其药物Roxadustat (FG-4592)治疗慢性肾脏疾病导致的贫血的3期临床试验数据，同时还将在今年2月公布Pamrevlumab (FG-3019)治疗胰腺癌的2期临床试验数据。其股票交易价格为22.75美元每股，目标是达到35.75美元每股，52周波动范围在14.38-27.47美元之间。 Amphastar Pharma 早在2016年4月，该公司就提交了关于微创鼻内纳洛酮治疗阿片上瘾的申请文件，日前公司宣布将在2017年2月19日获得PDUFA。该公司的注射制剂纳洛酮在2015年的销售额达3900万美元。其股票交易价格为18.70美元每股，目标是达到21美元每股，52周波动范围在10.50-21.75美元之间。 Lexicon Pharmaceuticals 去年9月，Lexicon宣布FDA还需要更多时间才能完成关于该公司药物telotristat etiprate NDA的评估，telotristat etiprate是一种治疗类癌综合征的口服药物，他们预期将在今年2月28日得到FDA的评估报告。其股票交易价格为14.42美元每股，目标是达24.67美元每股，52周波动范围在7.65-19.62美元之间。 参考资料：5 Major FDA Decisions and Biopharma Catalysts Coming in January and February
10、美国FDA首仿药制度及专利挑战策略 首仿药的概念，最早来自美国，起源于1984年9月24日颁布的药品价格竞争与专利期补偿法案（Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act，又称Hatch-Waxman法案）。 该法案规定，在“专利无效或者批准正在申请的药物不会侵犯专利”的情况下，第一个向美国食品药品管理局（FDA）递交简化新药申请（Abbreviated New Drugapplication，简称ANDA）的申请者将拥有180天的市场独占期。在这180天内，仿制药企业可以快速收回投资，并在市场被其他仿制药充斥之前确立其地位。因此，自Hatch-Waxman法案颁布以后，越来越多的国内外医药企业加入了首仿药的争夺战中。
昂贵的药品费用对消费者构成沉重负担，严重影响着公众的健康。原研药价格居高不下，是由于专利权人须按照FDCA法案（Food，Drug and Cosmetics Act）规定，通过大量的临床试验以证明原研药品的有效性及安全性，这个过程不仅需要消耗大量资金而且耗时漫长，通常在专利期过去一大半时才能完成FDA的审批。对于仿制药，价格虽低于原研药，但FDA规定了与原研药同样严格的申请程序，这也极大的消减了仿制药企业的积极性，束缚了仿制药行业的发展。
除专利期延长制度之外，FDA还给予获批药品一定的市场独占期，包括：新化学实体（New Chemical Entity，简称NCE）独占期5年、孤儿药独占期（Orphan Drug Exclusivity，简称ODE）7年、儿科用药（Pediatric Medication，简称PED）6个月、新剂型、新用途等3年，等等。在市场独占期内，FDA不会批准仿制药企业上市相应的仿制产品，因此即使在该期限内专利过期，原研药企业仍然可以单独占领市场。
橙皮书即《经治疗等同性评价标准的药品》（Approved Drug Products withTherapeutic Equivalence Evaluation），由美国FDA出版，其详细完整地列出了获得批准的药品，以及该药品涉及的专利和独占期信息。根据Hatch-Waxman法案规定，原研药企业在向FDA递交新药上市许可申请（New Drug application，简称NDA）时，必须同时提供专利信息。当该新药获批后，对应的专利就会登记在橙皮书中，为日后仿制药企业开发仿制药、进行ANDA、或专利诉讼提供参考资料。可以被橙皮书收录的专利包括直接指向药品的专利，如化合物、产品、晶型等，也可以包括治疗方法。一般情况下，代谢物、包装和工艺专利是不予收录的。
于治疗方法专利，除前述方法外，还可以提交“Litter viii Statement”，俗称小八条声明，即声称所申报药品不会用于该专利所包含适应症的治疗，这样也可以有效地规避原研药企业的专利。不过，随ANDA递交的专利声明中，若只有小八条声明，是不可以给予180天独占期奖励的，还必须含有第PIV段声明。另外还需注意，提出小八条声明时，药品说明书中对应适应症的相关信息要一并删除。
11、第5个适应症！罗氏眼科药物Lucentis（雷珠单抗）获美国FDA批准治疗近视性脉络膜新生血管（mCNV） 2017年1月7日讯 --瑞士制药巨头罗氏（Roche）眼科药物Lucentis（ranibizumab，雷珠单抗）近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已批准Lucentis的新适应症，用于治疗近视性脉络膜新生血管（mCNV）所致的视力损害。此次批准，使Lucentis成为首个治疗mCNV的抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）疗法。 近视性脉络膜新生血管（mCNV）是高度近视患者中危及视力的常见并发症，在这种情况下，新的异常血管直接生长进入视网膜，这些血管可能破裂或渗漏血液或液体进入视网膜，导致不可逆的中央视力丧失。据估计，在美国大约有4.1万人受mCNV困扰。 Lucentis旨在结合并抑制血管内皮生长因子A（VEGF-A），该蛋白被认为在新血管的形成（angiogenesis，血管生成）和血管高通透性（leakiness，渗漏）中发挥了关键作用。 在III期临床研究RADIANCE中，与维替泊芬光动力疗法（vPDT）相比，Lucentis表现出卓越的视力增益（visual acuity gain）；在治疗的第3个月时，vPDT治疗组平均视力增益仅为1.4个字母，Lucentis治疗组平均视力增益超过了12个字母。安全性方面，Lucentis和vPDT治疗的一般耐受性良好，眼部和非眼部严重不良事件发生率均非常低。 此次批准，也标志着Lucentis自2006年在美国上市以来获批的第5个适应症，之前Lucentis已获批的适应症分别为：糖尿病性黄斑水肿（DME，2006年）、视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿（RVO-ME，2010年）和湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，2012）、糖尿病性视网膜病变（DR，2015年）。 Lucentis是一种人源化的治疗性抗体片段，旨在阻断所有生物活性形式的血管内皮细胞生长因子A（VEGF-A），该因子的水平在湿性AMD和其他多种眼科疾病（如糖尿病性黄斑水肿（DME）、视网膜静脉阻塞（RVO））中升高。Lucentis于2006年上市，由罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）和诺华合作开发，罗氏拥有Lucentis在美国的商业化权利，诺华则拥有该药在美国以外国家和地区的独家权利。 就在刚刚过去的2016年12月，Lucentis获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗除新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD，即湿性年龄相关性黄斑变性[wet-AMD]）或继发于病理性近视（PM）以外的其他病因相关的脉络膜新生血管（CNV）所致的视力损害。此次批准，使Lucentis成为欧盟首个也是唯一一个获批治疗该适应症的视网膜治疗药物，同时也是唯一一个可用于治疗广泛的脉络膜新生血管（CNV）疾病的药物。 值得一提的是，此次批准，使Lucentis在欧洲的适应症达到了6个之多，之前该药已获批的适应症包括：湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD），病理性近视（PM）继发脉络膜新生血管（CNV）、糖尿病性黄斑水肿（DME）、视网膜分枝静脉阻塞（BRVO）、网膜中央静脉阻塞（CRVO）导致的视力损害。 原始出处：US clears fifths indication for Roche eye drug
12、肝癌福音！美国FDA授予拜耳靶向抗癌药Stivarga优先审查资格，二线治疗晚期肝细胞癌 2017年1月5日讯 --德国制药巨头拜耳（Bayer）靶向抗癌药Stivarga（regorafenib，瑞戈非尼）近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已授予Stivarga补充新药申请（sNDA）优先审查资格，该sNDA寻求批准Stivarga用于不可切除性肝细胞癌（HCC）患者的二线治疗。Stivarga是一种口服多激酶抑制剂，目前已获全球90多个国家批准治疗转移性结直肠癌（mCRC），并获全球70多个国家批准治疗转移性胃肠道间质瘤（mGIST）。Stivarga由拜耳开发，由拜耳和Onyx（目前已成为安进旗下公司）联合推广。 Stivarga二线治疗不可切除性肝细胞癌（HCC）补充新药申请的提交，是基于III期临床研究RESORCE的积极顶线数据。该研究在接受拜耳靶向抗癌药多吉美（Nexavar，通用名：sorafenib，索拉非尼）治疗期间病情进展的不可切除性肝细胞癌（HCC）患者中开展，调查了Stivarga联合最佳支持治疗（BSC）的疗效和安全性，并与安慰剂+BSC进行了对比。数据显示，与安慰剂+BSC治疗组相比，Stivarga+BSC治疗组总生存期（OS）显著延长（中位OS：10.6个月 vs 7.8个月；HR=0.62，95%CI:0.50-0.78，p＜0.001），死亡风险显著降低38%，达到了研究的主要终点。 此外，该研究也达到了全部次要终点（采用mRECIST[改良的实体肿瘤反应评价标准]和RECIST 1.1标准评估）。与安慰剂+BSC治疗组相比，Stivarga+BSC治疗组无进展生存期显著延长（中位PFS：3.1个月 vs 1.5个月，HR=0.46[95%CI:0.37-0.56]，p＜0.001）、疾病进展时间显著延长（中位TTP：3.2个月 vs 1.5个月，HR=0.44[95%CI:0.36-0.55]，p＜0.001）、疾病控制率（DCR，包括完全缓解、部分缓解、病情稳定）显著提高（65.2% vs 36.1%，p＜0.001）、总缓解率（完全缓解+部分缓解）显著提高（10.6% vs 4.1%，p=0.005）。 该研究中，Stivarga的安全性和耐受性与该药已知的临床属性一致。Stivarga治疗组最常见的不良事件（3级或更高）包括高血压（Stivarga组15.2% vs 安慰剂组4.7%）、手足皮肤反应（12.6% vs 0.5%）、疲劳（9.1% vs 4.7% ）、腹泻（3.2% vs 0%）。 近年来，肝癌的发病率在全球范围内持续升高，目前仅有一种获批治疗肝癌的系统疗法（即拜耳的多吉美Nexavar），还没有被临床证明或获批治疗晚期肝细胞癌（HCC）的二线治疗方案。Stivarga在III期临床研究RESORCE中治疗肝细胞癌所表现出的强大疗效，将为医生、医疗保健提供者及患者提供第二个被临床证明的治疗方案。 肝癌：癌症相关死亡第二大主要病因，中国是肝癌大国 肝细胞癌（HCC）是最常见的肝脏癌症类型，约占所有肝癌病例的70-85%。肝癌是全球第六大癌症，也是癌症相关死亡的第二大主要病因。据估计，在全球范围内，每年确诊肝癌病例超过78万例（中国超过39.5万例，欧盟5.2万例，美国3万例），发病率持续升高。在2012年，全球大约74.6万人死于肝癌，其中中国死亡病例38.3万例，欧盟4.8万例，美国2.4万例。 Stivarga是一种口服多激酶抑制剂，能够阻断数个促血管生成VEGF受体酪氨酸激酶，这些激酶在肿瘤的血管生成中发挥着重要作用。除了VEGFR 1-3之外，该药还可以抑制各种癌和肿瘤微环境中的多种激酶，包括TIE-2，RAF-1，BRAF V600，KIT, RET, PDGFR及FGFR，每种激酶单独和联合调控肿瘤的生长、基质微环境的形成及疾病的进展。
原始出处：Regorafenib from Bayer Granted Priority Review in the U.S. for Second-Line Treatment of Liver Cancer
