药群论坛
标题:
白血病新药！诺华抗癌药Rydapt获美国FDA批准上市
[打印本页]
作者:
kingslayer
时间:
2017-5-27 09:45 AM
标题:
白血病新药！诺华抗癌药Rydapt获美国FDA批准上市
导语：据美国FDA网站4月28日消息，诺华新药rydapt(midostaurin)正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破！
9 u0 D( k- Z) \
5 i( h; V/ ~) u# k: N1 [* ]0 f
[attach]10984[/attach]
- Y8 B7 D. g+ k/ Z1 r I, B0 s* k
2017年是医疗业内值得期待的一年，仅第一季度FDA就批准了12种新药，是去年的近半数，而截至5月15日，获批药物更是达到19种，rydapt便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注，并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。
. w3 A/ C1 e/ R: ^4 z
8 W5 W7 ]8 F/ Z/ v: ?( e
作用机制：
$ p8 R7 C( A; H, _6 A
2 u3 b2 J+ e u2 R. x% J3 _; F5 Y' y
rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用rydapt联合化疗进行治疗。
6 ^$ C% ?& p7 i2 ?7 g
9 I8 X8 U8 B- ~: X1 u3 [. k u8 q& v
适用范围：
: [- _: j! s; Z P6 F
$ v: P( _9 _; ^9 {& m2 e" u
AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，侵袭性极高，在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者不仅病情进展速度更快，而且复发率更高，预后较差。
5 H' s& N6 @" ?! [) Q( c
+ }0 K! {8 G; I* ?6 x$ \
在所有AML患者中，只有少数能够成功进行骨髓移植，而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML，5年生存率极低。然而在过去的25年里，白血病在治疗上并没有出现明显进展，因此，对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。
" v( o7 j+ j- G/ L
$ N$ Z8 f3 v8 i
临床试验：
$ z8 p7 H j% w* d1 ^, H& e) U
+ I x4 w8 T D0 @7 t4 a( H2 g
rydapt用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显著改善。
3 Q1 k! o+ m0 F+ L
; F' I4 L. D, S1 v: r
常见不良反应：
: \9 o1 u/ c" z5 t4 t
: p w: n( W6 Y; O! m \
rydapt在AML治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。
# U1 l% }+ [( x. K- e' f) q
+ h7 d# f8 o0 [: u
警告及注意事项：
1 v$ R% g3 i3 F( B: B" z
/ J/ a: u! j" f7 n
1、药物过敏：对米哚妥林及rydapt中其它成分过敏的患者不应使用；
( @1 k$ V7 a" w6 F2 \
2、胎儿毒性：rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用；
% P l0 u! `4 V4 ^
3、肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。
. [; D5 j: q$ a: ^* v
' ^0 @, ?+ A& \. J/ A9 x
最后，值得一提的是，为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者，FDA还同步批准了InvivoscribeTechnologies研发的LeukoStratCDxFLT3突变检测方法，用于筛选患者的FLT3基因中的内部串联重复突变或酪氨酸激酶区域突变。另外，除AML之外，rydapt也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍的成年患者的治疗，包括侵袭性系统性肥大细胞增生症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。
5 q/ R( z; \, t' Y
& ]1 w0 f! k% j
来源：好医友
( b3 a& h, r/ I# I/ s6 D
0 N9 t! m& e; V* N/ _; j- O$ h
欢迎光临 药群论坛 (http://www.yaoqun.net/)
Powered by Discuz! X3.2