2018年1月1日-1月8日医药全资讯每周三分钟，知晓医药事 - 药群论坛

从 1997 年到 2013 年以来，美国平均每年有 27 种新药获得批准。2017 年有 46 种药物获得美国 FDA 的批准，使 2017 年成为 FDA 自 1996 年批准以来的通过审批第二多的一年，当时最好的一年 FDA 批准了 53 种新药。

Lipocine 公司总部位于盐湖城，关于其药物 Tlando（之前称为 LPCN 1021），FDA 专家小组将于 2018 年 1 月 10 日投票表决。Tlando 是一种针对性腺功能低下的成人男性口服睾酮的睾丸激素替代疗法。在 2016 年 6 月，FDA 驳回了该药物的申请提交，指出该药品标签的剂量算法的不充分。在解决上述问题后，Lipocine 于 2017 年 8 月再次提交申请。根据委员会的意见，最终的决定将于 2018 年 5 月 8 日公布。

总部位于加利福尼亚州海沃德市的 Aradigm 公司正期待美国 FDA 抗菌药物咨询委员会在 2018 年 1 月 11 日对其治疗绿脓杆菌感染的慢性肺部非囊性纤维化支气管扩张症 (NCFBE) 患者的临床申请进行审评。申报及审评截止时间是 2018 年 1 月 26 日。

Aradigm 公司总裁兼首席执行官 Igor Gonda 在一份声明中表示：“在受理我们提交的新药申请后，FDA 通知我们，他们正在筹划针对药物 Linhaliq 的咨询委员会。当时，与在慢性肺部感染和美国药品法规领域的一些外部关键意见带头人一起，我们就已开始为这次会议做准备。我们很高兴有机会在一月份与咨询委员会公开讨论 Linhaliq 的临床研究结果。我们最终的目标是为 NCFBE 患者提供急需的治疗方案，因这类患者群体的治疗需求尚未得到很好的满足。”

位于纽约的 Synergy 制药公司，其药物 Trulance 的补充新药申请正等待 1 月 24 日的决定。该药已被 FDA 批准用于成人慢性特发性便秘。该补充申请针对成人便秘型肠易激综合症（IBS）。该药已在 2017 年 3 月上市，并在 2017 年的前 9 个月获得 742 万美元的销售额。

总部位于法国 Saint-Genis-Pouilly 的 AAAP 公司正等待 FDA 于 1 月 26 日对其治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤的药物 Lutathera 的申请做出决定。FDA 在 2016 年 12 月驳回了该药物的初步申请，并要求提供新的亚组数据、一份安全性更新报告以及针对原始提交数据的修正。2017 年 9 月该药物在欧洲获批。

位于马里兰州罗克维尔得的 Sucampo 制药公司，最近以 12 亿美元被英国 Mallinckrodt 收购。Sucampo 公司提交的 Amitiza 的补充新药申请将在来年 1 月 28 日获得 FDA 审评，该补充申请针对 6 -17 岁患有小儿功能性便秘的患者。该药已被批准用于成人慢性特发性便秘（CIC）、成年女性便秘型肠易激综合征（IBS-C）和患有慢性非肿瘤相关疼痛的成人中阿片类药物引起的便秘(OIC)。

2018年已经到来，由于特朗普减税计划的搅动，这一年的制药行业注定不会平静。同时，FDA对新药申请的审批，也对药企的股价产生影响，新一轮并购、重组正在酝酿之中。现在我们来盘点一下FDA在1月份即将审批新药所属的在美国上市生物技术公司及其股票，看看可以从中发现什么商机。

FDA召集的一个外部专家小组将于2018年1月10日审核Lipocine公司的对TLANDO的新药申请。TLANDO的正式名称是LPCN1021，是一种口服睾酮，用于帮助性腺机能减退的男性恢复睾酮水平。TLANDO是第二次向FDA提出申请了。2016年6月，FDA拒绝了TLANDO的第一次申请，认为其标签上的剂量计算方法存在缺陷。Lipocine对此进行了改进，并于2017年8月再次提出新药申请。FDA将于2018年5月8日对TLANDO作出最终审核决定。如果TLANDO获得通过，它将成为第一种美国市场上销售的口服雄性激素药物。口服雄性激素药物在加拿大、墨西哥和欧洲都有销售，但普遍存在半衰期短、需要频繁服用、对肝脏有副作用等问题，而TLANDO据信可以解决这些问题。

FDA的抗菌药物顾问委员会将于2018年1月11日召开会议，决定Aradigm公司的新药申请Linhaliq是否通过。Aradigm公司的产品Linhaliq，用于治疗感染了绿脓杆菌(Pseudomonas aeruginosa)的非囊性纤维化支气管扩张患者(Non-cystic fibrosis bronchiectasis)。拜耳研发的Cipro DPI，同样是治疗非囊性纤维化支气管扩张的新药，上月未能通过FDA的审核，原因是数据不一致、抗药性隐患以及一项主要评估指标不合格。FDA对Linhaliq的审核意见将于1月26日发布。

FDA正在审核Synergy制药公司的新药申请TRULANCE，审核决定将于1月24日公布。TRULANCE是一种每日服用一次的片剂，此次申请用于治疗成人肠易激综合征(Irritable bowel syndrome)。该药物此前已经通过FDA的审批用于治疗慢性特发性便秘(Chronic idiopathic constipation)，于2017年3月上市，到9月底的销售总额为742万美元，预计今年的销售总额为1750万美元。

FDA将于1月26日对Advanced Accelerator Applications (AAAP)公司的新药申请Lutathera发布审核意见。Lutathera用于治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤(gastroenteropancreatic neuroendocrine tumor)。这是Lutathera的第二次申请。2016年12月，FDA拒绝了Lutathera的第一次申请，并要求提供新的子群数据、完善安全性、修正上次提供的数据。

华尔街分析师对Lutathera的销售前景表示乐观，认为最终销售额可达20亿美元。诺华对AAAP公司提出了善意收购，收购价为39亿美元。AAAP公司12月27日的收盘价是81.86美元，其股价持续上升，2017年年初至今已上升了两倍多。

Sucampo向FDA提出补充新药申请，即AMITIZA用于6至17岁儿童的小儿功能性便秘(pediatric functional constipation)治疗。预计1月28日FDA将对此申请作出决定。该公司宣称，如果审批获得通过，AMITIZA将成为第一种治疗此类疾病的儿科处方药。AMITIZA已经通过审批用于治疗成人慢性特发性便秘(Chronicidiopathic constipation)，还有便秘及应激性结肠综合征(Irritable bowelsyndrome with constipation)。

Sucampo于12月26日签署协议，由Mallinckrodt斥资12亿美元收购该公司，收购价为18美元每股。Sucampo公司12月27日的股票收盘价为17.98美元，较11月以前有大幅度上升。

12月26日，开创癌症治疗新方法的法国纳米制剂公司 NANOBIOTIX 公布，美国 FDA 批准了公司在研候选药物 NBTXR3 的临床试验申请（IND），该药物为一款经由立体定向放射治疗（SABR）活化直接注入癌性肿瘤的全球首创（first in class）纳米颗粒药物，患者将同时给予抗 PD- 1 抗体 nivolumab 或 pembrolizumab，批准适应症为用于非小细胞肺癌（NSCLC）和头颈癌（HNSCC）患者的治疗。

NBTXR3 是一种可注射的氧化铪纳米颗粒水性悬浮液，作为一种治疗实体瘤的创新疗法。通过瘤内注射后，NBTXR3 只有在电离辐射源激活时（通常为放射治疗）才能在肿瘤内储存高能量。放射激活后，高能辐射通过触发 DNA 损伤和细胞破坏来杀死肿瘤细胞，以此改善临床结果。

NANOBIOTIX 公司 CEO Laurent Levy 表示：“NBTXR3 的临床试验申请获得 FDA 批准对公司来说是一次里程碑事件，我们能够马上在美国开展首个 NBTXR3 结合免疫检查点抑制剂的癌症免疫治疗临床研究。对免疫检查点抑制剂无应答患者通过给予 NBTXR3 而转为有应答人群，这是我们着重开发的方向，同时属于业内重大进展，这种方法可以解决医疗需求未得到满足的问题。根据现有的临床和临床前数据，NBTXR3 具有成为癌症免疫治疗基石的潜力。”

本次 IND 批准后，公司接下来可以开展临床 1 / 2 期试验 NBTXR3-1100，这是一项多中心、前瞻性、开放标签的非随机临床研究，评估 SABR 激活 NBTXR3 联合免疫检查点抑制剂 nivolumab 或 pembrolizumab 用于癌症患者治疗的有效性和安全性。该研究将分为三个队列，入组患者为复发和 / 或转移性 HNSCC 或转移性 NSCLC 患者。该研究将分两个连续的阶段进行，第一个是剂量递增，然后是剂量扩张阶段。该研究的临床 1 期部分计划入组 36-72 名患者，2 期部分计划入组 40 例患者。

NBTXR3-1100 的剂量递增阶段将基于经典的 3 + 3 研究，并计划作为一个 3 级程序来确定注射到肿瘤中的 NBTXR3 的适当剂量以及 SABR 的激活剂量。当 NBTXR3 和放疗剂量增加时，抗 PD1 抗体的剂量将保持不变。在 1 期试验观察到的初步风险 - 效益比基础上，将选择一种用于剂量扩张阶段的经批准的抗 PD1 抗体。

本次研究的主要终点和次要终点将评价疗效和安全性，以及进一步描述先前报告的治疗导致基因组改变情况的探索性终点，包括富集细胞因子的活性、自适应免疫应答和 T 细胞受体信号通路的标记情况。临床研究首例患者的入组时间预计为 2018 年第二季度，试验结果预计在 2019 年夏天获得。

肿瘤免疫药物通过激活患者的免疫系统活性来用于攻击癌细胞的潜力一直是药物研发的兴趣点。被 T 细胞浸润并具有炎症特征的“热”肿瘤，其对免疫检查点抑制剂的应答力已在一些对现有治疗几乎没有反应的癌症患者中表现出了显着持久的疗效。

NBTXR3 的作用机制是可以诱导产生不同的免疫原性，这可能是显着增加从免疫肿瘤学治疗中获益的癌症患者数量的关键。就像今年早些时候在 ASCO&SITC 2017 上公布的数据一样，放射活化的 NBTXR3 被证明能诱导特定的适应性免疫模式，具有将非应答者转化为接受检查点抑制剂治疗免疫应答患者的潜力。

新药研发不仅投资大、周期长，还要面临巨大的风险。1月5日，Kala制药公布了新药KPI-121表现不佳的临床三期实验数据之后，股价狂跌不止，开盘就跳空低开8%，盘中跌幅超过30%。这个公司会不会倒在新药上市的前夜？

KPI-121用于治疗干眼症(Dryeye)，能够缓解白内障手术患者炎症和疼痛。在临床三期的两项各包含900名患者的实验中，实验结果只有在部分端点上是统计显著的。特别是在STRIDE2实验中，衡量眼睛从治疗后到第15天的不适程度时，对主要症状的治疗的结果并不是统计显著的。

虽然投资者看到实验数据后恐慌性抛售该公司股票，但Kala制药的CEO并不认为这个实验结果是失败的，而是大体成功的。他说：“我们将进一步分析临床三期实验数据……我们公司截至到2017年12月31日的现金余额是1.14亿美元，这足以支持我们为干眼症患者开发这个新药。”

KPI-121是一种利用Kala专有的粘液穿透颗粒(MPP)技术，靶向增强渗透到眼睛组织中的新型盐酸柏非特诺(loteprednol etabonate)纳米颗粒制剂。在临床前动物兔类研究中，MPP已被证明可以通过促进穿透泪膜粘液而将盐酸柏非特诺递送至眼组织达四倍之多。Kala Pharmaceuticals已经在1300多名患者中研究了KPI-121，用于临床缓解干眼病症状和手术治疗后炎症和疼痛的适应症。

Kala制药总部位于美国马萨诸塞州Waltham，于2017年在纳斯达克上市，是一家中小型生物制药公司，专注于使用其专有的基于纳米颗粒的粘液穿透颗粒技术(Mucus Penetrating Particles Technology)开发和商业化新型疗法。

Tasigna成为首个提供了明确及经核准标准的可以进行TFR尝试和监测的酪氨酸激酶抑制剂。此前，将Tasigna TFR数据写入说明书的补充新药申请（sNDA）已获得FDA优先审评认定，本次获批则是基于两项为期96周的开标试验ENESTfreedom与ENESTop的疗效及安全性证据。这两项临床研究评估了严格预定义Ph+ CML-CP患者在停止Tasigna治疗后维持主要分子缓解（MMR）(BCR-ABL1 <= 0.1%)的潜力，研究中的患者通过Tasigna一线治疗或由Glivec（格列卫，甲磺酸伊马替尼）转向Tasigna治疗已经获得了MR4.5。

Perjeta是一种单克隆抗体。它是第一个被称作“HER二聚化抑制剂”的单克隆抗体。通过结合HER2，阻滞了HER2与其它HER受体的杂二聚，从而减缓了肿瘤的生长。Perjeta在2012年6月通过了美国FDA的认证，被批准与赫赛汀（trastuzumab，曲妥珠单抗）和紫杉醇（docetaxel）联合使用，用于HER2阳性，乳腺癌已经扩散到身体不同部位（转移性）并且没有接受过抗HER2治疗或化疗的转移性乳腺癌患者。

1月4日，美国食品药物管理局(FDA)批准了生物技术公司SparkTherapeutic用于治疗一种罕见遗传性视网膜疾病的药物Luxturna（通用名voretigene neparvovec），该疾病有潜在致盲风险。Luxturna是首款用于遗传性视网膜疾病的基因疗法药物。

Luxturna基因疗法旨在用于治疗RPE65基因突变导致的Leber先天性黑朦(LCA)。这是一种罕见的遗传性视网膜疾病(Inherited retinal disease, IRD)。而且它还能够治疗其他由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病，比如视网膜色素变性(RP)。

近日，ANI制药公司宣布获得了阿斯利康ATACAND®，ATACANDHCT®，ARIMIDEX®和CASODEX®的新药申请（NDA）和美国地区特许经营权，交易总价高达4650万美元，包括现金、特许权使用费以及基于销售的里程碑付款。阿斯利康将继续在美国以外地区销售和供应上述4款药品。所收购的资产包括所有4种产品的NDA及其商标许可证。这些收购是通过现金和债权相结合的方式进行的。

近日，东方略（ApolloBio）与Inovio签署了一项合作修订协议。ApolloBio获得了在大中华地区（中国、香港、澳门和台湾）独家研发和商业化VGX-3100的权利。Inovio的DNA免疫治疗产品设计用于治疗由人乳头瘤病毒（HPV）引起的癌前病变。

根据新的协议，ApolloBio将预付2300万美元（比之前公布的1500万美元有所增加），并在未来达到某些里程碑时可能再支付2000万美元。VGX-3100的这项合作包括治疗和/或预防癌前HPV感染和HPV驱动的发育不良（包括宫颈癌，外阴癌和肛门癌），并排除HPV驱动的癌症以及VGX-3100与其他免疫增强剂的组合。该协议还规定了未来三年内可能将韩国包括在内。

1月4日，诺华制药公布称，美国FDA授予公司Promacta® (eltrombopag)联合标准免疫抑制疗法用于重度再生障碍性贫血（SAA）患者一线治疗突破性疗法认定。Promacta在美国地区之外的多数国家的商品名又为Revolade，已经被批准用于难治SAA患者的二线治疗。Promacta另一个获得批准的适应症为用于对其他疗法无效的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人及儿童患者的治疗。

SAA是一种罕见的血液疾病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。因此，患有这种严重疾病的人可能会经历身体虚弱的症状和并发症，例如疲劳、呼吸困难、反复感染和可能限制其日常活动的异常擦伤或出血。多达1/3的患者对目前的治疗方法没有反应或会复发，导致症状重新出现。

诺华癌症全球药物开发负责人Samit Hirawat博士表示：“Promacta是一款极具希望的药物，如果被批准用于严重再生障碍性贫血的一线治疗，它可能会重新定义这种罕见而严重的骨髓疾病患者的治疗标准。我们将继续与FDA紧密合作，为SAA患者尽可能快地提供可以用于治疗的Promacta。”

由美国国立卫生研究院(NIH)下属机构美国国立心脏、肺、血液研究所(NHLBI)进行的分析研究显示，高达52%的未经治疗SAA严重患者在接受Promacta联合标准免疫抑制疗法治疗6个月后达到了疾病完全缓解，而总缓解率为85%。

根据FDA指南，被授予突破性疗法认定的药物需是针对严重或威胁生命疾病的治疗，并基于初步的临床数据显示了相比现有疗法在一个或多个临床意义终点上的治疗改善。

Eltrombopag（艾曲波帕）是由葛兰素史克（GSK）公司研发，该药是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。2015年3月，诺华通过与GSK的资产置换交易获得了该药的全球开发权，美国商品名为Promacta。

目前该药已在全球100多个国家获得批准治疗对其他疗法应答不佳的慢性ITP成人患者血小板减少症，同时在全球45多个国家获得二线治疗严重SAA的批准，以及在全球50多个国家批准用于慢性丙型肝炎患者血小板减少症，以让这些患者开始或维持干扰素治疗。Eltrombopag还在美国及欧盟被批准用于对糖皮质激素及免疫球蛋白缓解不足的1岁及以上慢性免疫性（特发性）血小板减少症患者的治疗。（新浪医药编译/David）

近日，基石药业（苏州）有限公司（简称“基石药业”）在海外连续提交了三个其自主研发的新药临床试验申请，分别是新型抗细胞毒T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）全人源单克隆抗体CS1002、程序性死亡受体1（PD-1）抗体CS1003以及丝裂原活化蛋白激酶激酶(MEK)小分子抑制剂CS3006。

CS1002是由基石药业独立开发的以CTLA-4为靶点的一种全人源免疫球蛋白IgG1单克隆抗体。前期研究结果已经表明，CS1002具有高度的选择性、特异性，以及较强的亲和力，有望为广大癌症患者提供一种新的治疗选择。未来在CS1002临床研究中，在对其进行单药临床研究的基础上，将主要开展与其他候选新药联合用药的临床研究。

细胞毒T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）又称CD152，是由CTLA-4基因编码的一种跨膜蛋白质。CTLA-4可通过与其配体B7.1和B7.2分子结合后抑制T细胞激活，使肿瘤细胞免受T淋巴细胞攻击。因此，阻断CTLA-4的免疫效应可刺激免疫细胞大量增殖，从而诱导或增强抗肿瘤免疫反应。CTLA-4为包括肿瘤在内的许多疾病的免疫治疗提供了新方法。

目前，百时美施贵宝（BMS）的Yervoy（Ipilimumab）是全球范围内唯一一款上市的CTLA-4抑制剂，Yervoy尚未在中国上市。已获得的生物活性功能检测结果表明，CS1002对人CTLA-4具有较强的亲和力，效果与Yervoy相当。

CS1003是通过杂交瘤技术平台开发的一种针对PD-1的全长、全人源化免疫球蛋白G4 (IgG4)单克隆抗体，公司拥有该分子的全球开发权利。已有的研究结果表明，CS1003在体内试验中表现出了良好的耐受性和有效性。在获得澳大利亚Scientia临床研究中心（Scientia Clinical Research）所属中心伦理委员会的批准后，公司将在实体瘤患者中开展I期临床研究。

基石药业科学事务高级副总裁王辛中博士表示：“CS1003除了具有高亲和力及特异性之外，还识别鼠的PD-1。这个特点将极大加强公司临床前研究，尤其是拓宽利用肿瘤鼠模型组合用药的试验研究，加速以PD-1为主干与靶向药物及其他肿瘤免疫药物组合药效评估，快速开发新的更加有效的临床治疗方案，早日惠及患者。”

PD-1全称为细胞程序性死亡受体1，是一种主要表达在T细胞上的抑制性受体，在正常生理情形下，PD-1会通过与程序性死亡配体1或配体2（PD-L1 / PD-L2）结合抑制T细胞的活化及细胞因子的产生，进而起到保护机体免受自身免疫系统攻击的作用。然而，研究发现，在人类的多种实体瘤以及一些血液恶性肿瘤细胞表面上也有大量表达的PD-L1分子，肿瘤细胞可以通过这些PD-L1分子与T细胞上的PD-1的结合成功逃避机体免疫系统的识别和攻击。PD-1 / PD-L1免疫检查点抑制剂类的抗癌药物可以阻断这种“肿瘤免疫逃逸机制”，恢复患者机体内的免疫系统功能。

目前，全球范围共有两款获批的IgG4型PD-1单抗，分别是百时美施贵宝的Opdivo（nivolumab）和默沙东（MSD）的Keytruda（pembrolizumab）。不过，与大多数只能识别人源PD-1的抗体相比，基石药业开发的CS1003抗体可以同时识别人源和鼠源的PD-1，在同源小鼠肿瘤模型的有效性测试中有很大的优势。

CS3006是由基石药业独立开发的一种具有高度选择性的MEK 1/2抑制剂，可通过与RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的MEK靶点结合来抑制肿瘤细胞的生长。前期研究已经显示，CS3006具有良好的临床前药代动力学特性，并在动物肿瘤模型证实与抗PD-1抗体药物具有协同作用，联合用药有望提高肿瘤患者治疗的有效率，在更为广泛的癌种中起到治疗作用。

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“已有同类药物在临床试验中证实，MEK抑制剂和免疫治疗的联用在某些对免疫治疗没有明显疗效的适应症上获得了突破性的进展。CS3006作为特异性的MEK抑制剂，不仅可以与公司已有的肿瘤免疫骨架产品相联合，还可以与公司产品管线中的其他靶向药物相联合，开发出对多个癌种更加有效的联合治疗方案。”

Ras/Raf/MEK/ERK信号通路是重要的细胞内信号转导通路之一，该通路存在于大多数细胞中，且与多种细胞功能相关，可参与调节细胞生长、增殖、凋亡等多种生理过程。丝裂原活化蛋白激酶激酶MEK1/2属于丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，它可激活ERK，是Ras与Raf的下游应答因子。通过抑制MEK的活性可以影响肿瘤的生存、增殖与分化。

目前，国际上已上市的MEK抑制剂有诺华（Novartis）的曲美替尼（trametinib）和罗氏（Roche）的Cotellic（cobimetinib）。其中，曲美替尼于2013年在美国获批上市，适应症为单药治疗BRAF V600E或 V600K突变的不可切除或转移的黑色素瘤；于2014年获得另一新适应症，为与达拉菲尼联合用于BRAF V600E或 V600K突变的不可切除或转移的黑色素瘤；于2017年再次获得适应症扩大，为与达拉菲尼联合用于BRAF V600E突变的非小细胞肺癌。Cotellic于2015年在美国获批上市，适应症为vemurafenib联合用于BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移的黑色素瘤。前期研究已表明，基石药业的CS3006在肿瘤细胞系中显示出了与曲美替尼相当的MEK1/2激酶抑制活性，以及比曲美替尼更有效的抗细胞增殖活性。

“公司成立至今，在短短的18个月时间内，我们不仅成功将我们的PD-L1单抗CS1001在中国推进到了I期临床阶段，而且还在全球研发战略布局上迈出了重要的步伐。”基石药业首席执行官江宁军博士表示：“2017年12月，我们已经顺利完成三个候选新药国际临床试验申请，这将进一步丰富公司未来在免疫联合治疗方面的临床研究策略，加速推动一批肿瘤创新药物及治疗方案早日成功上市，满足广大病患的医疗需求。”

近日，国家发改委发布《中华人民共和国国家发展和改革委员会令》（第12号），决定废止9个规章和143个规范性文件。在废止的143个规范性文件中，第55个就是关于GMP、GSP认证收费的通知。并从2018年1月1日起施行。

1月5日，CFDA发布《药品检查办法(征求意见稿)》，要为覆盖药品研发、生产环节的许可检查、常规检查、有因检查、跟踪检查、飞行检查、延伸检查、专项检查专项立法。征求意见稿明确，药品检查是食品药品监督管理部门为保证药品的安全性、有效性和质量稳定性，对药品研制、生产环节执行法律法规、质量管理规范、技术标准等情况进行调查处理的行政行为。

日前，CFDA发布《中国上市药品目录集》，这是我国首次发布上市药品目录集，第一批收录的药品包括按照原注册分类批准的1.1类国产创新药（9个品种，11个品规）、总局已发布仿制药参比制剂目录中的进口原研药品（98个品种，156个品规）、按照新注册分类批准的药品（10个品种，18个品规）和首批通过质量和疗效一致性评价的药品（12个产品，17个品规）等。

1月3日，辰欣药业股份有限公司（以下简称“辰欣药业”）发布公告称，收到国家食品药品监督管理总局（CFDA）核准签发的《药物临床试验批件》（批件号：2017L05115、2017L05116）。药物具体情况如下：

规格：（1）2ml：0.2mg（按右美托咪定计）；（2）1ml：0.1mg（按右美托咪定计）；

审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，本品符合药品注册的有关要求，批准本品进行“非插管患者在手术和其他操作前和/或术中的镇静”的临床试验。

据悉，盐酸右美托咪定作用于中枢神经与周围神经系统及其他器官组织的α 2肾上腺素受体，产生镇静、镇痛、抗焦虑、抑制交感神经活动的效应，其他作用还包括止涎、抗寒颤和利尿等。盐酸右美托咪定是一种新型的，高选择性的α 2肾上腺素受体激动剂，与α 1，α 2肾上腺素受体结合的比例为1：1620。与α 2肾上腺素受体的亲和力是可乐定的8倍。

1999年12月，FDA批准盐酸右美托咪定用于重病监护治疗患者气管插管和使用呼吸机期间的短期镇静（不超过24h），也用于机械通气患者拔管之前、拔管中、拔管后的连续使用，在拔管前无需停药。2008年FDA批准右美托咪定用于非插管患者在手术或其他操作前和/或术中的镇静。2009年6月，我国国家食品药品监督管理局（SFDA）批准的右美托咪定适应症为全身麻醉手术患者气管插管和机械通气时的镇静。

为扩大临床应用范围，提供新的用药选择，同时参考FDA已批准适应症，辰欣药业特申请增加本品适应症：用于非插管患者在手术和其他操作前和/或术中的镇静。

2013年3月，辰欣药业获准该产品[2ml：0.2mg（按右美托咪定计）]上市；2016年10月获准该产品[1ml：0.1mg（按右美托咪定计）]上市，批准适应症均为用于行全身麻醉的手术患者气管插管和机械通气时的镇静。

2017年4月，辰欣药业开始启动本品增加适应症的申请准备工作，并于2017年6月获得山东省食品药品监督管理局签发的药品注册申请通知书。于2017年9月由国家食品药品监督管理局审评中心完成技术审评、技术审核和审批。2017年12月18日收到药物临床试验批件。

截至目前，辰欣药业在盐酸右美托咪定注射液研发项目上已累计投入研发费用约400万元。

根据我国药品注册相关的法律法规要求，药物在获得临床试验批件后，尚需开展临床试验并经国家食品药品监督管理总局审评审批通过后，方可生产上市。辰欣药业现正积极准备开展临床试验。

根据《2015年医药统计年报》数据统计,目前规格为1ml:0.1mg的盐酸右美托咪定注射液，全国3家药业公司产量总计56.156万支；规格为2ml:0.2mg的盐酸右美托咪定注射液，全国3家药业公司产量总结838.694万支。

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1月4日，西安杨森制药有限公司宣布，国家食品药品监督管理总局已经批准欣普尼® （SIMPONI®) ，即戈利木单抗注射液，用于治疗活动性强直性脊柱炎成年患者；也可联合甲氨蝶呤（MTX）治疗对MTX在内的改善病情抗风湿药物疗效不佳的中到重度活动性类风湿关节炎成年患者。

欣普尼®是全人源化抗肿瘤坏死因子（TNF-alpha）单克隆抗体，是中国首个获批的每月皮下注射一次的抗风湿生物制剂。

在中国，强直性脊柱炎的患病率为0.3%，多发于20-30岁的年轻人，主要累及脊椎，也可侵犯关节外的其他脏器和组织，如眼、皮肤、肾脏、肺、心脏等；而类风湿关节炎的患病率为0.2-0.4%，好发于30-50岁，女性多于男性，多表现为手、足小关节的多关节、对称性的慢性炎症性病变。这两种慢性疾病的患者通常要长期忍受炎症所造成的如影随形的疼痛，有些还需应对关节损伤和残疾。很多患者感到疲劳、沮丧，需要频繁就医治疗，学习、生活、工作、社交等诸多方面受到不同程度的影响。

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