罗氏（Roche）集团日前宣布，FDA批准其治疗A型血友病的重磅药Hemlibra（emicizumab-kxwh），作为日常预防性疗法，治疗体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，为患者预防或减轻频繁出血状况。Hemlibra是目前唯一一款面向体内含有或不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，且让患者可以每周、每两周或每四周一次接受皮下注射的预防性疗法。
A型血友病是一种严重的遗传病。健康人发生出血时，一种叫做因子VIII的凝血蛋白会将因子IXa和因子X聚集在一起，引发凝血过程，进而帮助止血。然而A型血友病患者由于缺乏因子VIII，使得血液不能正常凝固，导致不受控的自发性出血。全球约有32万名A型血友病患者，其中50-60%病情严重。A型血友病患者可能会经常出血，尤其是在关节或肌肉中，引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。在A型血友病替代疗法治疗过程中，可能会发生的一个严重并发症是患者体内会产生因子VIII抑制物。它是由机体免疫系统产生的抗体，能够结合并阻断替代因子VIII，使它很难甚至无法达到可以控制出血的水平。因此，A型血友病患者们急需一款安全有效的疗法来帮助他们降低疾病带来的危险。
Hemlibra是一款双特异性因子IXa和因子X抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的因子IXa和因子X聚集在一起，帮助A型血友病患者恢复凝血功能。Hemlibra是一种预防性皮下注射疗法，由罗氏旗下的日本中外制药株式会社（Chugai Pharamceutical）发现，并由Chugai、罗氏和基因泰克（Genentech）共同开发。Hemlibra于去年11月获得针对体内含有因子VIII抑制物的成人及儿童A型血友病患者的常规预防疗法批准。该药还获得了治疗体内不含VIII因子抑制物的A型血友病的突破性疗法认定和优先审评资格。
本次批准是基于3期试验HAVEN 3及HAVEN 4的积极试验结果。在3期试验HAVEN 3中，共71名12岁以上的青少年和成人A型血友病患者分为两组，一组每周一次接受Hemlibra预防疗法（n=36），另一组每两周接受一次治疗（n=35）。两组需要治疗的出血情况分别降低了96%（95% CI: 92.5; 98.0, p<0.0001）和97%（95% CI: 93.4; 98.3, p<0.0001），且对比无预防治疗组（n=18）在出血相关的各项终点均显示出了显著降低的结果，安全性亦为良好。除此之外，Hemlibra在一项针对之前接受过因子VIII传统标准疗法的患者转而接受Hemlibra预防疗法的试验中（n=48），获得了出血情况降低了68%（95% CI: 48.6; 80.5, p<0.0001）的良好结果。在单臂3期试验HAVEN 4中，共41名A型血友病患者接受了每四周一次的预防治疗，其中在含有（n=5）和不含（n=36）因子VIII抑制剂的患者身上均显示出了良好的具有临床意义的出血控制结果，且安全性良好。
“许多针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病预防性疗法都需要患者每周进行好几次注射。即使注射过了，患者还是会出现出血情况，因此，他们急需新的疗法来改善生活治疗，”密歇根儿童医院血液学专家Michael Callaghan博士说：“Hemlibra对于整个A型血友病患者群体来说是一款意义重大的新药，也是近20年来第一次获得突破的新型药物。Hemlibra可以减少出血情况，并使患者仅需每周、每两周或每四周进行一次注射即可。”
“本次Hemlibra获得批准证明了我们的突破性科学及新药研发取得的成果有望重新定义‘标准疗法’，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说：“在四项关键性研究中都获得了良好的疗效及安全性结果后，Hemibra成为了目前唯一一款获得FDA批准的治疗体内含或不含因子VIII抑制物的A型血友病预防药。我们感谢血友病患者群体一直以来对这款新型疗法的支持，现在我们终于可以将这款疗法呈现给所有A型血友病患者了。”
参考资料：
[1] FDA approves Roche’s Hemlibra for haemophilia A without factor VIII inhibitors. Retrieved October 5, 2018, from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2018-10-04c.htm
[2] 出血减少97%！罗氏重磅血友病新药3期数据积极. Retrieved October 5, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/n4Gw9mjlug2w7_WsSVPyTw
[2] 重磅！20年来首个血友病新药今日获批. Retrieved October 5, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/QzKBJ-y7UHhxGWNGwtf7jg
2、FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
今日，Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。
hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲状腺素蛋白（TTR）折叠异常，导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。TTR沉积的组织包括外周神经、心脏、肠道，眼睛，肾脏，中枢神经系统，甲状腺和骨髓。TTR在这些组织和器官中的沉积造成多种感觉，运动和植物性功能异常，最终会导致患者在症状出现后3-5年内去世。据估计，世界上有大约5万名hATTR患者，他们目前的治疗选择非常有限。
Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。它是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可以自我给药。
这一批准是基于Tegsedi在名为NEURO-TTR的随机，双盲，含安慰剂对照的国际3期临床试验中的表现。在这项临床研究中，172名表现出多发性神经病症状的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰剂的治疗。研究人员使用mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表对患者的神经功能和生活质量进行了检测。试验结果表明，Tegsedi达到了试验的共同主要终点，显著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN评分。同时，Tegsedi疗法显著降低患者体内的TTR水平，无论患者携带哪种基因突变或处于疾病发展的什么阶段，Tegsedi疗法可以将血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
▲Tegsedi（图片来源：Akcea Therapeutics公司提供）
“Tegsedi是第一款也是唯一一款能够大幅度降低TTR蛋白水平的靶向RNA的疗法。患者可以通过每周一次的皮下注射就可以有效治疗hATTR造成的多发性神经病。我们相信Tegsedi的这些特征让它成为很多患者的优秀选择。 它能够自我施药的特点给与患者更大的灵活性，让他们可以选择合适的时间接受治疗。这可能改变这一进行性失能疾病的治疗和护理方式，”Akcea公司首席执行官Paula Soteropoulos女士说：“我们将致力于为接受Tegsedi治疗的患者提供综合性的治疗经历，我们将确保需要这一疗法的患者能够获得它，并且将提供个体化的协助项目，让患者能够按照自己的需求接受治疗。”
参考资料：
[1] Akcea and Ionis Receive FDA Approval of TEGSEDI™ (inotersen) for the Treatment of the Polyneuropathy of Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis in Adults。 Retrieved October 5, 2018, from https://www.nasdaq.com/press-rel ... athy-20181005-00751
[2] Akcea and Ionis Announce Approval of TEGSEDI™ (inotersen) in the European Union. Retrieved October 4, 2018, from http://ir.akceatx.com/news-relea ... -inotersen-european
3、Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极
位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin（以下简称AAVrh74），在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。通过免疫组化与免疫印迹检测，参与试验的四名患者均显示出了明显的微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）水平，并获得了良好的功能性改良结果，且未出现任何严重不良事件（SAEs）。
DMD是一种严重的遗传性渐进性肌肉萎缩症，由抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变引起，该蛋白主要存在于骨骼肌和心肌细胞中，也在神经细胞中有表达，是肌肉细胞行使正常功能所必需的蛋白。由于致病基因存在于X染色体上，该疾病主要影响男性，通常在3-5岁开始显现症状，表现为进行性肌肉退化和无力。肌肉衰弱首先影响臀部、骨盆、大腿和肩膀的肌肉，进而影响胳膊、腿部和躯干的肌肉。到青少年时期，患者通常会丧失行走能力，心脏和呼吸肌也受到影响，最终导致过早死亡。DMD是世界范围内最常见的肌营养不良症，每3500到5000名男婴中就有1名患者。DMD目前无法治愈，患者平均预期寿命只有26岁左右。这些患者急需一款有效的疗法来帮助他们延长寿命。
Sarepta的在研药物有望为患者们带来创新的基因疗法选择。其技术平台利用化学合成的二氨基磷酸酯吗啉代寡聚物（PMOs）来影响RNA的剪接和转译过程，从而改变蛋白质合成。PMOs能够与特定的RNA序列相结合，进而影响RNA剪接机制对RNA序列的识别。DMD患者由于基因突变导致抗肌萎缩蛋白转译中止，使肌肉细胞不能正常生成抗肌萎缩蛋白。Sarepta公司研发的PMOs能够让RNA剪接机制跳过发生突变的外显子生成成熟mRNA，虽然这种mRNA转译产生的蛋白的功能可能有所减弱，但可以在一定程度上弥补抗肌萎缩蛋白缺失带来的功能缺陷。
▲PMO引导剪接机制跳过产生突变的外显子示意图（图片来源：Sarepta公司官网）
本次公布的试验结果显示，通过免疫组化测量，所有参与试验的患者均获得了明显的微抗肌萎缩蛋白转译反应，且适当地定位于肌肉肌膜。患者的微抗肌萎缩蛋白阳性纤维的平均基因表达率达到了正常对照组的81.2%，且平均肌肉纤维密度达到了正常对照组的96.0%。通过免疫印迹检测，所有治疗后活检均获得了明显的微抗肌萎缩蛋白表达水平，其平均值达到了正常水平的74.3%。最新参与试验的第四名患者基因表达情况尤其明显，使用免疫组化方法测量，其微抗肌萎缩蛋白阳性纤维平均基因表达率达到了正常对照组的96.2%，平均纤维密度达到了160%，而微抗肌萎缩蛋白水平达到了182.7%。
除此之外，所有患者的血清肌酸激酶（CK）水平显著降低，CK的平均降低幅度超过87％。且在研究中未观察到严重不良事件（SAE）。此次公布的试验数据也包括了全部四名患者的基于北极星移动量表（NSAA）及其他评估标准的试验终点。试验结果显示，所有参与试验的男童患者NSAA数值与基线相比平均增长了6.5分，显示出了明显的功能性改良结果。值得注意的是，本次试验为一次小型无对照试验，所获得的积极数据还需通过更大规模的含对照组的试验来证实。
本次临床试验的首席研究员——来自全美儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的Jerry Mendell博士说：“这次试验的目标是证实临床前模型中的各种设想。试验结果显示，AAVrh74在不同种类肌肉中均显示出了良好的转染能力，MHCK7启动子也使微抗肌肉萎缩蛋白在骨骼肌中出现了明显的表达，除此之外，CK水平也降低了，试验也显示出了良好的安全性。在这次早期试验中，我们获得了与临床前模型近似的明显效果，显示出这一新疗法有很大的潜力可以缓解疾病恶化。”
Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram博士说：“这次在新加入试验的第四位患者身上看到的积极结果使我们更有信心加速推进研发的进程，开展下一步的临床试验。我们期望能将这一疗法尽快带给全世界深受疾病折磨的杜氏肌营养不良症患者。我们计划与FDA及其他监管机构合作，商讨进一步的发展计划。”
我们祝贺此次Sarepta获得的积极试验结果，并期待这一新型基因疗法可以早日与患者见面。
参考资料：
[1] Sarepta Therapeutics Announces that at the 23rd International Congress of the World Muscle Society, Jerry Mendell, M.D., Presented Positive Updated Results from the Four Children Dosed in the Gene Therapy Micro-dystrophin Trial to Treat Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved October 4, 2018, from http://investorrelations.sarepta ... onal-congress-world
[2] 基因疗法迎突破，有望改变杜氏肌营养不良症治疗. Retrieved October 4, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/ib7ZgVR_tEoPgNsXH3W9LQ
[2] 基因疗法连获喜讯，FDA取消两家公司临床试验禁令. Retrieved October 4, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/IWYolT2ZiXS9fel3plsMdQ
4、礼来GIP/GLP-1R双靶点降糖新药II期数据惊艳
10月4日，礼来在第54届欧洲糖尿病协会年会上公布了在研GIP/GLP-1R双靶点降糖新药LY3298176的一项IIb期研究的6个月临床数据，LY3298176对2型糖尿病患者显示出了极显著的降糖减重效果：患者的HbA1c水平较基线降低了2.4%，平均体重降低了11.3kg（12.7%）。该临床研究的数据同时发布在《Lancet》杂志。
葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（glucose-dependent insulinotropic polypeptide，GIP）受体和胰高血糖素样肽1（GLP-1）是主要的两种肠促胰素。LY3298176是GIP受体和GLP-1受体的双重激动剂，相比单一的GLP-1RA会有更强的临床降糖获益。
礼来此次公布的这项IIb期研究采用随机、安慰剂对照设计，为期26周（6个月），在300例2型糖尿病患者中比较了LY3298176不同剂量（1mg，5mg， 10mg，15mg，每周1次）、度拉糖肽（1.5mg，每周1次）、安慰剂的疗效差异。主要终点是第26周的HbA1c较基线的降低水平，次要终点是平均体重、空腹血糖、腰围较基线值的变化，以及体重较基线水平降低≤5%、10%的患者比例，HbA1c控制达标的患者比例、血脂实验室数据较基线的变化。
第26周试验结果显示：
4个剂量LY3298176和度拉糖肽治疗组患者的HbA1c水平相比安慰剂组均较基线有显著改变，-1.6%（LY3298176 5mg），-2.0%（LY3298176 10mg），-2.4%（LY3298176 15mg），-1.6%(度拉糖肽1.5mg)，安慰剂（0.1%）
LY3298176 10mg和15mg治疗组实现血糖正常（无糖尿病，HbA1c水平≤5.7%）的患者比例分别为18%和30%。LY3298176 5mg，10mg和15mg组HbA1c水平≤7%的患者比例分别为69.1%，90.0%，77.4%；度拉糖肽1.5mg组为51.9%。
LY3298176 5mg，10mg和15mg组体重较基线的变化分别为-4.8kg，-8.7kg，-11.3kg，度拉糖肽1.5mg组为-2.7kg，安慰剂组为-0.4kg。LY3298176 10mg，15mg治疗组体重减轻10%以上的患者比例分别为39.2%，37.7%；此外，LY3298176 15mg体重减轻15%以上的患者比例达到25%。
LY3298176的安全性与度拉糖肽类似。LY3298176最常见的不良反应是剂量相关的胃肠道反应。这些不良事件主要包括恶心（5,10,15mg治疗组发生率分别为20%，22%，40%），腹泻（24%，24%，32%，），呕吐（8%，16%，26%），大多是轻至重度，且均为一过性反应。LY3298176治疗组未报告严重低血糖的不良事件。礼来计划在2019年开展一项LY3298176的给药剂量优化研究，以用于管理这类药物的胃肠道不良反应。
美国National Research Institute首席研究员Juan P. Frias博士表示：“GIP/GLP-1R双靶点降糖新药LY3298176的这项IIb期研究结果史无前例，血糖控制和体重减轻的效果令人印象深刻，有望成为2型糖尿病患者新的主流治疗方案。GLP-1受体激动剂的临床获益已经获得广泛证明，我们期待看到更多将GIP/GLP-1受体双重激动作用整合到一起的新分子未来可以给2型糖尿病患者带来的临床获益。”
礼来计划开展大型III期研究项目SURPASS，以更充分评估LY3298176的安全性和疗效。这些III期研究将在2019年初启动，2021年结束。礼来同时也在评估开发LY3298176用于减肥和其他适应症的策略。
5、FDA批准艾尔建sarecycline治疗9岁以上中重度痤疮
Paratek制药公司10月2日宣布，FDA批准Seysara（sarecycline）用于治疗9岁以上人群的中重度痤疮。
Sarecycline是一种每日1次、口服、窄谱四环素衍生抗生素，具有抗炎特性，可用于社区环境里的中度至重度痤疮的潜在疗法。
Paratek是一家擅长四环素化学合成和商业化开发的生物制药公司，另一款核心产品omadacycline是新一代氨基甲基环四环素，具有抗革兰氏阳性、革兰氏阴性和非典型细菌的广谱活性。
Paratek将Seysara在美国的开发和商业化权利独家许可给了Allergan，同时保留了Seysara在全球其他地区的商业权利。根据协议，此项FDA批准可以让Paratek从Allergan获得1200万美元里程金，以及未来基于Seysara在美国销售额的分层销售分成。
Allergan又同Almirall签订了合作协议，Seysara在美国的商业化推广销售工作由Almirall负责。
6、PARP抑制剂rucaparib获FDA前列腺癌突破性疗法资格认定
Clovis Oncology公司10月2日宣布，Rubraca (rucaparib)用于单药治疗既往接受过抗雄激素受体疗法以及紫杉烷类化疗的BRCA1/2+成人转移性去势抵抗前列腺癌（mCRPC）已被FDA授予突破性疗法资格。
rucaparib之前也被FDA授予过单药治疗特定晚期卵巢癌患者的突破性疗法资格，并且在2016年12月19日被FDA批准用于单药治疗既往接受过两种以上化疗的BRCA突变晚期卵巢癌患者，成为全球第2个上市的PARP抑制剂。2018年4月6日又被FDA批准用于复发的成人卵巢上皮癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者接受铂类药物化疗实现完全缓解或部分缓解后的维持治疗。2017年全球销售额是5700万美元。
前列腺癌是一种雄激素依赖的肿瘤，雄激素可以刺激前列腺癌细胞的生长和疾病进展。传统的内分泌治疗包括去势治疗以阻断睾丸来源的雄激素（手术切除双侧睾丸切除、注射戈舍瑞林等）、抗雄治疗（口服抗雄药物）以阻断肾上腺来源的雄激素。但随着疾病的进展，虽然睾丸和肾上腺来源的雄激素被阻断，但是肿瘤细胞自身生物合成雄激素的能力提高，发生突变的雄激素受体（AR）对于低水平的雄激素更加敏感，仍然可以驱动疾病进展，此时的疾病状态就是去势抵抗阶段的前列腺癌。
内分泌治疗的有效时间一般为18-24个月，几乎所有的晚期前列腺癌患者在接受内分泌治疗后都会最终进展为去势抵抗性前列腺癌（CPRC）。去势抵抗与前列腺癌的转移密切相关，而且转移性去势抵抗前列腺癌是一种无法治愈的疾病，预后很差。根据美国癌症学会统计，mCRPC的5年生存率大约为29%。
另据美国癌症学会统计，2018年美国预计有16.4万例新确诊前列腺癌患者。据JCO杂志2017年发布的一篇文章数据，mCRPC患者中大约有12%携带BRCA1或BRCA2突变。
7、卫材抗癫痫药物Fycompa获美国FDA批准 用于4岁及以上癫痫患者
日本药企卫材（Eisai）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大新一代抗癫痫药Fycompa（perampanel，吡仑帕奈）的适应症，作为单药疗法以及作为辅助疗法用于4岁及以上儿科癫痫患者部分发作性癫痫（POS，有或无继发性全身性癫痫发作）的治疗。值得一提的是，此次儿科扩大适应症获得了FDA的优先审查，并在提交申请后6个月便获得了批准。此次批准包括Fycompa片剂和口服混悬液。
Fycompa是由卫材内部研发的一种首创（first-in-class）的抗癫痫药物（AEDs），该药是一种高度选择性、非竞争性的AMPA型谷氨酸受体拮抗剂。谷氨酸是介导癫痫发作的主要神经递质。作为AMPA受体拮抗剂，Fycompa能通过靶向突触后AMPA受体-谷氨酸的活动，减少与癫痫发作相关神经元的过度兴奋；这种作用机制与目前市售的抗癫痫药物（AEDs）不同。
在美国市场，Fycompa之前已获FDA批准，作为一种单药疗法以及作为一种辅助疗法，用于12岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫（POS，有或无继发性全身性癫痫发作）的治疗。此外，Fycompa也已获FDA批准，作为一种辅助疗法，用于12岁及以上癫痫患者原发性全面强直阵挛（PGTC）癫痫发作的治疗。截至目前，Fycompa已获全球55个国家批准，已有超过20万患者接受了该药治疗。
此次4岁及以上12岁以下（4-＜12）儿科适应症，是基于FDA的一项2018年指导草案（2018 Draft Guidance），该指导草案支持将已获批治疗成人POS的相关药物的疗效数据外推至≥4岁的儿科患者。具体而言，此次批准是基于在POS成人患者中所开展的评估Fycompa疗效和安全性的3项充分且良好控制的III期临床研究疗效数据的外推。安全性则在4-＜12岁儿科癫痫患者中开展的2项临床研究中进行了评估，数据显示，Fycompa在该年龄段患者中的不良反应与12岁及以上年龄段患者中观察到的相似。
目前，已上市Fycompa片剂规格包括2mg/片、4mg/片、6mg/片、8mg/片、10mg/片、12mg/片，Fycompa口服混悬液规格为0.5mg/mL。Fycompa口服混悬液剂型与Fycompa片剂剂型具有生物等效性和可互换性，口服混悬液将为吞咽片剂可能存在困难或更倾向液体制剂的儿科癫痫患者提供一种新的选择。
癫痫（epilepsy）是全球最常见的神经系统疾病之一，在美国约有290万例患者，其中大约30%的患者使用市售抗癫痫药物（AEDs）无法控制病情，因此该领域存在着巨大的医疗需求。癫痫可根据其发作类型大致分类，其中部分性癫痫发作约占癫痫发作病例的60%，全身性癫痫发作约占40%。原发性全面强直阵挛（PGTC）癫痫发作，即癫痫大发作（grand mal），是最常见也是最严重的全身性癫痫发作类型，约占全身性癫痫发作病例的60%。PGTC癫痫发作以意识丧失和全身抽搐为特征，常见癫痫大发作症状主要有口吐白沫，两眼上翻，四肢抽搐，尖叫等严重会造成大小便失禁，持续发作等。癫痫发作是大脑神经元激发和抑制不平衡的结果，这些不平衡可能通过多种神经化学机制引发，但目前知之甚少。
8、全球第6款PD-(L)1肿瘤免疫疗法获批上市！
赛诺菲与合作伙伴再生元近日联合宣布，美国FDA已批准肿瘤免疫疗法Libtayo，用于皮肤鳞状细胞癌（CSCC）的治疗，包括：转移性CSCC患者；不适合根治性手术或根治性放疗的CSCC患者。
9、信达生物CD47单抗IBI-188获得美国临床试验批件
29日，信达生物宣布，公司开发的重组全人源抗CD47单克隆抗体，已获得美国食品药品监督管理局颁发的药物临床试验批件，拟开展在实体瘤和血液肿瘤患者身上的临床研究。
10、抗肿瘤药物SNG1153获准美国临床试验
近日，北京盛诺基医药科技有限公司收到美国FDA通知，公司品种SNG1153获准在美国开展临床试验。SNG1153作为抗肿瘤药物开发，用于晚期癌症患者。
11、研究人员发现涉及肝损伤修复的分子
一项由哈瓦那医科高等学院和古尔班基安科学研究所的Maria Paula Macedo 和Carlos Penha-Gonçalves领导完成的最新研究发现分子CD26/DPP-4涉及急性肝损伤的修复，是肝病的一个潜在生物标记物，相关研究于近日发表在《Hepatology Communications》上。
12、这款新药使癌细胞对放疗更敏感
来自卡罗林斯卡学院和Kancera AB公司的研究人员开发了一个新分子可以使癌细胞对放疗更敏感。在一项发表于《Nature Communications》上的新研究中，研究人员描述了一种抑制癌细胞修复DNA能力的新方法，可以显著抑制癌细胞的生长。
13、科学家发现天然杀伤细胞可调节抗HIV抗体生成
近日来自杜克人类疫苗研究所的研究人员就成功地找到了一个重要的蛋白质，它在产生了bnAbs的人体内高度活跃。这个蛋白质叫做RAB11FIP5，涉及天然杀伤性细胞的分布和功能的改变，而天然杀伤细胞是病毒感染过程中最早产生响应的免疫细胞。天然杀伤细胞还在自身免疫疾病中扮演重要角色。
14、PNAS突破！新分子可逆转帕金森病导致的神经退化
来自巴塞罗那自治大学研究人员完成的一项最新研究，小分子SynuClean-D会干扰引起帕金森疾病的alpha-突触核蛋白淀粉样纤维的形成，从而逆转帕金森引起的神经退化症状。
15、研究发现：抽烟会让免疫系统变弱
来自凯斯西储大学牙科医学院的研究人员发现吸烟会使牙髓抵抗疾病的能力减弱。换句话讲，吸烟的人牙齿里对抗疾病的防御机制更少。
16、低剂量阿司匹林或不能降低老年人心脏病、中风发生的风险
近日，研究人员对来自美国和澳大利亚超过19000名老年人进行了为期7年的研究发现，每天摄入低剂量的阿司匹林或许并不能维持老年人的机体健康，同时也并不能减缓老年人发生残疾和痴呆症的风险。
17、科学家发现产生软骨藻酸的遗传基础
来自美国加州大学圣地亚哥分校、克雷格文特尔研究所、莫斯兰丁海洋实验室、南加州大学、加拿大达尔豪斯大学和捷克南波西米亚大学的研究人员发现了产生软骨藻酸的遗传基础，其中软骨藻酸是一种由有害藻类大量繁殖产生的强效神经毒素。
18、鼻咽癌治疗获新突破 国产PD-1治疗鼻咽癌将给患者带来福音
来自中山大学肿瘤防治中心张力教授团队研究证实，国产PD-1免疫治疗药物卡瑞利珠单抗对复发转移的鼻咽癌疗效显著。
19、DNA包装蛋白和肿瘤发展之间的关系
来自奥塔哥大学的科学家已经发现了人体内控制DNA包装的蛋白质——BAP1和ASXL1的三维结构。DNA通常被包裹在蛋白质上，被包装成高效的存储以控制哪些基因是活跃的。许多蛋白质帮助完成这个包装过程，而一旦这些蛋白质中的某个组分被扰乱，就有可能产生肿瘤。
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