本周共有20项里程碑事件，其中有6个药物获得孤儿药资格，有两个药物获得快速通道资格，杨森大药厂的帕潘立酮在欧盟被批准上市，治疗精神分裂症，罗氏的MPDL-3280A在美国获得治疗膀胱癌突破性疗法资格等。
1. CCX-168里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年6月2日
公司/组织: ChemoCentryx
适应症: 抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎
国家/地区: 美国
备注: 该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎（肉芽肿与血管炎和韦格纳肉芽肿病），显微镜下多血管炎和Churg-Strauss综合征
2. 大麻二酚（Cannabidiol）里程碑事件: 快速通道资格
里程碑日期: 2014年6月6日
分子类型：
公司/组织: GW制药
适应症: Dravet综合征 (婴儿严重肌阵挛性癫痫，severe myoclonic epilepsy of infancy)
国家/地区: 美国
备注: 英国GW制药（GW pharmaceuticals）6月6日宣布，FDA已授予实验性大麻二酚（CBD）Epidiolex治疗Dravet综合征的快速通道地位。Dravet综合征是一种罕见和灾难性的难治性儿童癫痫。相关阅读：【FDA授予GW公司药物Epidiolex快速通道地位】
3. PEG-rHuPH20里程碑事件: 临床实验解禁（On Hold lifted）
里程碑日期: 2014年6月4日
公司/组织: Halozyme
适应症: 转移性胰腺癌
国家/地区: 美国
备注: Halozyme公司的该药物被解禁，可以进行与白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨联合治疗Ⅳ期以前未经治疗的胰腺癌的治疗的研究
4. 甘油苯（Glycerol phenylbutyrate）里程碑事件: 预注册
里程碑日期: 2014年6月3日
公司/组织: Hyperion Therapeutics
适应症: 尿素循环障碍（Urea cycle disorder）
国家/地区: 加拿大
备注: 作为氮结合辅助治疗（nitrogen-binding adjunctive therapy）用于不能由蛋白质限制饮食或氨基酸单独增补剂管理成人和儿童（两岁及以上）尿素循环障碍患者的慢性管理；液体；口服
5. ID-LV305里程碑事件: I期临床
里程碑日期: 2014年6月5日
公司/组织: Immune Design
适应症: 实体瘤
国家/地区:
备注: 用于治疗局部晚期、复发或转移性乳腺癌，黑色素瘤，非小细胞肺癌，卵巢癌或肉瘤；注射液；皮内
6. XL-647里程碑事件: I/II期临床
里程碑日期: 2014年6月4日
分子类型：
公司/组织: Kadmon
适应症: 转移性癌（到脑）
国家/地区: 美国
备注: 与曲妥珠单抗联合用于治疗HER2阳性乳腺癌转移到大脑；口服
7. 磷酰硫胆碱碘化物（Phospholine iodide）里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年6月2日
公司/组织: Makindus
适应症: 斯特格氏病（Stargardt’s disease）
国家/地区: 美国
备注: 该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗斯特格氏病（Stargardt’s disease）
8. ODM-201里程碑事件: 批准
里程碑日期: 2014年6月2日
公司/组织: Orion (FI),德国拜耳
适应症: 前列腺癌
国家/地区: 全球
备注: 拜耳从Orion (FI)收购了ODM-201的开发及商业权，用于治疗前列腺癌。Orion仍然保留ODM-201在欧洲的共同开发权。
9. 睾酮透皮凝胶（Testosterone transdermal gel）里程碑事件: 新药上市许可申请通过（NDA Approved）
里程碑日期: 2014年6月4日
公司/组织: Upsher-Smith
适应症: 激素替代疗法（Hormone replacement therapy）
国家/地区: 美国
备注: 用于患有内源性睾酮的不足或缺乏相关的适应症的男性的睾酮替代疗法；凝胶，50毫克；透皮
10. 他司美琼（Tasimelteon）里程碑事件: 提交上市申请（MAA Filed）
里程碑日期: 2014年6月3日
分子类型：
公司/组织: Vanda Pharmaceuticals
适应症: 昼夜节律紊乱（Circadian rhythm disorder）
国家/地区: 欧盟
备注: 盲人由于缺乏光线刺激，某些患者的生物钟不能与昼夜节律同步，即非-24小时睡眠觉醒障碍。该药物用于治疗盲人非24小时睡眠觉醒障碍；胶囊，200mg。该药物为褪黑素受体激动剂，褪黑激素受体被认为与昼夜节律的控制有关，但该药的精确作用机制尚不明确。今年1月被FDA批准，商品名为Hetlioz，睡前服用。他司美琼是针对该类患者的第一个药物。
11. AZD-0914里程碑事件: 快速通道资格
里程碑日期: 2014年6月3日
分子类型：
公司/组织: 阿斯利康
适应症: 淋病（Gonorrhea）
国家/地区: 美国
备注: 用于治疗单纯性淋病；口服
12. AZD-0914里程碑事件: 合格传染病产品（Qualified Infectious Disease Product Designation,QIDP）
里程碑日期: 2014年6月3日
分子类型：
公司/组织: 阿斯利康
适应症: 淋病（Gonorrhea）
国家/地区: 美国
备注: 用于治疗单纯性淋病；口服
13. Vatiquinone里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年6月4日
分子类型：
公司/组织: 爱迪生制药 （Edison Pharmaceuticals）
适应症: 雷综合征（Leigh syndrome）
国家/地区: 美国
备注: 该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗雷综合征（Leigh syndrome）；在今年5月21日，大日本住友制药获得该药物由日本授予的获得孤儿药资格，用于治疗雷综合征。在今年3月17日，爱迪生制药获得该药物被FDA授予的快速通道资格，用于治疗弗里德共济失调
14. 阿法替尼（Afatinib）里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年6月4日
分子类型：
公司/组织: 勃林格殷格翰
适应症: 胶质母细胞瘤
国家/地区: 美国
15. Losmapimod里程碑事件: III期临床
里程碑日期: 2014年6月5日
分子类型：
公司/组织: 葛兰素史克
适应症: 急性冠脉综合征（Acute coronary syndrome，ACS）
国家/地区:
备注: 【GSK启动急性冠脉综合征药物losmapimod关键III期研究】
16. Fruquintinib里程碑事件: II期临床
里程碑日期: 2014年6月4日
公司/组织: 和记黄埔医药 （Hutchison MediPharma）
适应症: 非小细胞肺癌（NSCLC）
国家/地区: 中国
备注: 用于治疗二线标准化疗失败的非鳞状非小细胞肺癌患者的治疗
17. MP-10里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年6月2日
分子类型：
公司/组织: 辉瑞
适应症: 亨廷顿氏病
国家/地区: 美国
备注: 该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗亨廷顿氏病
18. MPDL-3280A里程碑事件: 突破性疗法资格
里程碑日期: 2014年5月31日
公司/组织: 罗氏
适应症: 膀胱癌（膀胱尿路上皮癌）
国家/地区: 美国
19. 依维莫司（Everolimus）里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年6月2日
分子类型：
公司/组织: 诺华
适应症: 弥漫性大B细胞淋巴瘤
国家/地区: 美国
备注: 该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤
20. 帕潘立酮（Paliperidone）里程碑事件: 上市申请通过（MAA Approved）
里程碑日期: 2014年6月4日
分子类型：
公司/组织: 杨森大药厂（Janssen-Cilag）
适应症: 精神分裂症
国家/地区: 欧盟
备注: 用于治疗精神分裂症的青少年（15岁及以上）；片剂，缓释
(by 浮米网)
