药群论坛

标题: 黏多糖贮积症药物:Vimizim (elosulfase alfa)注射剂(2014-02-14) [打印本页]

作者: 北京-丹丹    时间: 2014-2-19 12:28 PM
标题: 黏多糖贮积症药物:Vimizim (elosulfase alfa)注射剂(2014-02-14)
商品名:Vimizim  通用名:elosulfase alfa  中文名:未知
审批分类:优先审评+孤儿药
药企:BioMarin Pharmaceutical Inc
适应症:ⅣA型黏多糖贮积症(Mucopolysaccharidosis type IVA)。
剂型规格:5 mg/5 mL,推荐剂量为2 mg/kg,静脉注射,每周一次。
活性成分:elosulfase alfa,一种通过DNA重组技术生产的酶。
作用机理:ⅣA型黏多糖贮积症是由于缺乏N-acetylgalactosamine-6 -sulfatase活性,不能有效地水解黏多糖,黏多糖蓄积而导致细胞、组织、器官损伤,elosulfase alfa作为酶替代疗法治疗该症。
临床试验:一项随机双盲安慰剂对照评价了Vimizim的安全性和有效性,176例患者分成Vimizim 2 mg/kg/周组、Vimizim 2 mg/kg/2周组、安慰剂组,经过24周治疗后,Vimizim 2 mg/kg/周组比安慰剂组的6分钟步行距离增加22.5米,Vimizim 2 mg/kg/2周组与安慰剂组相似。
黑框警告:致死性过敏反应。
不良反应:过敏反应(18.7%)、发热(33%)、呕吐(31%)、头痛(26%)、恶心(24%)、腹痛(21%)、发冷(10.3%)、疲乏(10.3%)。
补充说明:VimizimFDA批准的首个A型黏多糖贮积症药物,美国有该症患者800例。






欢迎光临 药群论坛 (http://www.yaoqun.net/) Powered by Discuz! X3.2