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新康界特约自媒体人邵建国
美国药品定价战烽烟又起，但是这一次的主角不是吉利德科学公司的索非布韦（Sofosbuvir/Sovaldi），而是福泰制药公司的囊性纤维化治疗药物Kalydeco（ivacaftor）。根据三名囊性纤维化患者提出的诉讼，阿肯色州医疗补助官员正在将Kalydeco拒之门外。
Kalydeco每年的治疗费用高达30万美元，但是该药物是第一只针对囊性纤维化病因的药物，而不仅仅只是针对症状，不过该药物仅获准用于一小部分特殊的基因性遗传疾病。这一人群规模小到什么程度呢？当上个月福泰制药公司获得欧盟扩大适应症的许可时，该公司表示，至少254名患者将能使用该药物。
“小市场，高价格”，这是诸如Kalydeco这样适应症患者群体规模小的孤儿药的故事。一般情况下，费用支付者承担费用，主要是由于这些药物能挽救生命，同时也只有一小部分患者具有这样的资格。但是，该诉讼称，阿肯色州官员并不是孤军作战。
据华尔街日报，在2012年Kalydeco获得FDA批准的时候，患者就针对FDA设定的资格标准提出了诉讼。更重要的是，他们都坚持，该药物针对罕见的基因变异性疾病。但是，阿肯色州的医疗补助项目官员坚持认为，这些患者已经证明他们并没有从旧的和稍微便宜一点的囊性纤维化治疗药物中获益。
阿肯色州向华尔街日报表示，由于Kalydeco的数据并不足以支撑作为一线治疗药物使用，因此该州主要是限制使用，但是，正如华尔街日报所提醒的，内部邮件恰恰显示州官员担心Kalydeco和其他随后上市的昂贵的囊性纤维化治疗药物的成本。“成本并不是决定因素，”阿肯色州发言人在就Kalydeco表态时说到，“但是由于我们州的资金有限，我们必须考虑我们如何来承担这些费用。”
阿肯色州的价格战呼应了对吉利德科学公司的丙肝治疗药物索非布韦的广泛担忧，该药物的价格高达每个疗程84000美元。私立保险机构和医疗补助项目一直在针对该药物试图设立障碍，例如限制最严重患者的使用，但是该药物仍然为该公司带来了数十亿美元。上周，美国参议院委员会成为最新的要求确定索非布韦的价格的团体。
同时，索非布韦并不是仅有的拥有巨额价格标签的新药。罗氏公司最新的突破性肿瘤药物，用于治疗HER2-阳性的乳腺癌的Kadcyla的一个疗程的费用为94000美元，百时美施贵宝公司的黑色素瘤治疗药物易普利姆玛 (Ipilimumab、Yervoy)的治疗费用已经超过了10万美元。
考虑到制药公司在基因靶向药物和罕见病药物方面持续的研发投入，高价药品肯定会继续存在。 Kalydeco、Kadcyla和Yervoy都已经成为去年上市的超级明星，其中的部分原因就是由于他们昂贵的价格标签。这意味着私立保险机构担心他们的底线，美国政府支付者担心他们的预算，它们目前正在对制药公司施压。这对美国是一个转机，在美国制药公司已经获得了辉煌的定价能力，而在其他国家这种能力已经遭到了打压。
“我们必须要以公共健康的心态来看待这一问题，及所有的人都能获得治疗，不管付出多大的代价，同时创新者也能获得他们想要的一切，”美国国立医疗协会董事会主任Matt Salo对华尔街日报如是说，“上述都是孤立的细小理论，但是当你把他们整合到有限的预算环境中来的时候，就不是可持续的了。”
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