FDA 肿瘤学卓越中心主任兼办公室代理主任 Richard Pazdur 医学博士表示:“今天的批准代表了罕见血癌的重要治疗进展,更具体地说,是针对具有 IDH1 突变的复发性或难治性 MDS 患者。” FDA 药物评价和研究中心肿瘤疾病研究室。“通过 FDA 肿瘤学卓越中心罕见癌症项目,我们仍然致力于促进科学创新,推动安全有效的新型疗法的开发,以治疗罕见癌症患者。”
Tibsovo 此前已被批准用于某些新诊断的急性髓系白血病 (AML)、复发性或难治性 AML 以及局部晚期或转移性胆管癌的**患者。Abbott RealTime IDH1 检测此前还被批准作为伴随诊断,用于识别具有 IDH1 突变的 AML 患者,以接受 Tibsovo 或 Rezlidhia (olutasidenib) 治疗。
FDA 批准首个治疗多发性硬化症的生物仿制药 8月24日,美国食品和药物管理局批准了Tyruko (natalizumab-sztn),这是第一个 Tysabri (natalizumab) 注射液的生物仿制药,用于治疗**复发型多发性硬化症 (MS)。Tyruko 与 Tysabri 一样,也适用于对患有中度至重度活动性克罗恩病 (CD) 且有炎症证据且对传统 CD 疗法反应不足或无法耐受的成年患者诱导和维持临床反应和缓解以及 TNF-α(肿瘤坏死因子,体内引起炎症的物质)抑制剂。
“生物仿制药提供了额外有效的治疗选择,有可能增加复发性多发性硬化症患者的治疗机会,” FDA 中心神经病学 2 部主任 Paul R. Lee 博士说用于药物评价和研究。“今天的批准可能会对患者的疾病管理产生有意义的影响。”
Tyruko 被批准用于治疗以下复发形式的多发性硬化症:
临床孤立综合征——首次出现单一多发性硬化症症状;
复发缓解型疾病——一种多发性硬化症,当患者出现新的神经系统症状,随后出现稳定期时就会发生;和
活动性继发进展性疾病——在经历复发缓解病程后,患者的残疾随着持续复发而逐渐恶化。
生物产品包括用于治疗许多严重疾病和慢性健康状况(包括多发性硬化症)的药物。生物仿制药是一种与 FDA 已批准的生物制品(也称为参比产品)高度相似且没有临床意义差异的生物制品。这意味着患者可以期望生物仿制药与参考产品具有相同的安全性和有效性。所有生物制品只有在满足FDA严格的审批标准后才能获得批准。Tyruko 是 Tysabri(那他珠单抗)的生物仿制药,其批准基于的证据表明,两种产品在安全性、纯度和效力(即安全性和有效性)方面不存在有临床意义的差异。
“今天批准的第一个用于治疗复发性多发性硬化症的生物仿制药产品进一步推进了 FDA 对支持生物制品竞争市场的长期承诺,并最终通过帮助增加以潜在更低的价格获得安全、有效和高质量的药物来赋予患者权力。 FDA 药物评估和研究中心治疗生物制品和生物仿制药办公室主任 Sarah Yim 医学博士说。