FDA批准赛诺菲治疗罕见遗传病I类戈谢病新药Cerdelga - 药群论坛

发布日期：2014-08-20 来源：新药汇美国食品药品监督管理局（FDA） 8月19日批准赛诺菲公司新药Cerdelga，用于治疗罕见遗传病I类戈谢病。

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　　戈谢病是一种罕见遗传病。由于人体内无法正常分泌一种特殊酶，导致脂肪物在脾脏、肝脏和骨髓中积存，最终出现肝脾肿大、贫血、低血小板计数和骨骼问题。目前全美只有大约6000名患者。

　　Cerdelga是一种口服eliglustat胶囊。该药物通过抑制人体代谢过程所出现的脂肪物而起作用。据公司发布的临床数据显示，在使用该药之后，患者脾脏脂肪和肝脏脂肪出现大幅度降低，同时患者体内的血小板和红细胞数量也相应出现提升。