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标题: FDA批准赛诺菲治疗罕见遗传病I类戈谢病新药Cerdelga [打印本页]

作者: 一场梦    时间: 2014-8-20 06:33 PM
标题: FDA批准赛诺菲治疗罕见遗传病I类戈谢病新药Cerdelga
FDA批准赛诺菲治疗罕见遗传病I类戈谢病新药Cerdelga

                               
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发布日期:2014-08-20  来源:新药汇 美国食品药品监督管理局(FDA) 8月19日 批准赛诺菲公司新药Cerdelga,用于治疗罕见遗传病I类戈谢病。

 


                               
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  戈谢病是一种罕见遗传病。由于人体内无法正常分泌一种特殊酶,导致脂肪物在脾脏、肝脏和骨髓中积存,最终出现肝脾肿大、贫血、低血小板计数和骨骼问题。目前全美只有大约6000名患者。

  Cerdelga是一种口服eliglustat胶囊。该药物通过抑制人体代谢过程所出现的脂肪物而起作用。据公司发布的临床数据显示,在使用该药之后,患者脾脏脂肪和肝脏脂肪出现大幅度降低,同时患者体内的血小板和红细胞数量也相应出现提升。






作者: feibing    时间: 2014-8-20 07:21 PM
抢沙发,顶顶
作者: 朵朵7    时间: 2014-8-20 08:08 PM
感谢分享,楼主辛苦
作者: houfangjie1984    时间: 2014-8-21 09:40 AM
抢地板,哈哈




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