【研发临床】研发临床信息四则 - 药群论坛

根据最新行业数据，美国生物制药公司目前有37款用于帕金森病的新药正在研发之中，其中23个用于该疾病治疗，11个用于相关症状，还有3个是诊断试剂。据来自PhRMA的报道，所有23个新产品目前正处于临床试验或FDA审评中。

全球大约有1000万人患有这种慢性及进行性神经疾病，其中美国多达150万人。每年大约有60万新增病例，这一数字并未反映更多未被检测的病例，据预测，如果干预措施没有任何变化，到2040年帕金森病的流行程度将是现在的三倍多，PhRMA如是说道。

最新报道罗列了一系列被用来治疗和处理这种疾病的方法。其中包括：

基因治疗药物，药物中含有一种腺相关病毒(AAV)载体，它可以将芳香族氨基酸脱羧酶(AADC)基因输送到控制运动的大脑部分细胞中；

一种潜在的一线药物，该药物以大脑中一种受体为靶点，帕金森病患者大脑中这种受体常发生异常；

分子影像剂，它通过单光子发射计算机断层扫描(SPECT)来帮助诊断帕金森病；

PhRMA的报道也回顾了帕金森病的经济影响。仅在美国，每年预计至少花费144亿美元，81亿美元用于医疗，63亿美元归因于这种疾病间接成本。美国帕金森病患者承受的疾病相关费用平均每人每年为22800美元，这一数字相比不患这种病的人高12800美元，预测表明如果这种疾病的进程可以减缓50%，这将减少35%的额外成本，PhRMA报道说。

“帕金森病的经济负担及服务与支持的需求正因世界人口老龄化而成指数增长。更多合作将会更好地帮助满足帕金森病患者的需求，让我们继续努力应对这一全球性的公共卫生挑战。”PhRMACEOJohnJCastellani说。（来源：丁香园）

2013年全球销量前十大药物近一半为抗肿瘤靶向药物，随着科技发展，抗肿瘤药物的发展也表现出“药物使用从单一到联合、ADC类药物、免疫治疗类靶向药物、基因治疗”4大趋势。

随着人口老龄化和污染的加重，中国的肿瘤病人快速增长，抗肿瘤药物市场广阔，2013年全球销量前十大药物近一半为抗肿瘤靶向药物，随着科技发展，靶向药物的进化也表现出一些新的趋势。

以前靶向药物以单药加化疗为主，但大多数肿瘤是多基因疾病，针对单个靶点治疗虽然能延长生存，但很少能根治，故目前多个靶向药物的联合治疗研究越来越多，最成功的例子就是BRAF和MEK抑制剂联合治疗黑色素瘤。

既抗体－化疗药物联合体，这是一类真正的划时代药物，将高效高毒的化疗药物真正作用于肿瘤细胞，减少了毒副作用。这意味着不用开发新的靶向药物，将现有的靶向药物和化疗药进行组合试验可能就能诞生非常好的新药，目前各大制药公司都有数十个品种在研发中。

之前的靶向药物很难做到治愈，而人体自身的免疫系统确是非常好的抗肿瘤手段，因此如何解除肿瘤对免疫系统的抑制成为研究热点，去年ASCO大会上ANTI-PDL1/PD1大放异彩，虽然暂时只在黑色素瘤和肺癌中取得了很好的效果，未来在其他肿瘤中相信也能获得成功。

基因治疗曾在上世纪80-90年代大热，但由于缺乏疗效归于沉寂，现在随着技术的进步，基因治疗又从新回暖。肿瘤作为一种多基因疾病，基因治疗代表了未来的方向。

总之，虽然目前的靶向药物仍然炙手可热，但第二代的ADC和免疫治疗药物已出现在地平线上，而基于高通量测序的完全个体化的基因治疗则是肿瘤治疗最终努力的方向。（来源：生物探索）

不久前诺华公司大力开发的心血管药物serelaxin因为安全等问题被FDA和欧盟双双拒之门外，这一结果对诺华公司的心血管药物研发部门来说是一个巨大的打击。不过现在诺华公司或许将找到另外一种心血管疾病主打药物。根据诺华公司最近公布的一项研究数据显示，公司正在研发的心血管药物LCZ696或将成为公司新希望。目前研究显示这一药物在改善心脏病造成的心血管坏死等症状上有良好效果。

　　LCZ696是一种结合了诺华的Diovan和正处于研究阶段的AHU-377的药物，一些分析人士也对这种药物给予了很高评价并认为诺华公司可能最早将于明年提交FDA审核，一旦获得通过将使诺华公司在心血管药物领域再下一城。

　　不过，尽管诺华公司对LCZ696表现出很高的期待。但是考虑到其serelaxin在FDA和欧盟医药管理部门的挫折，诺华公司还有很长一段路要走。（来源：生物谷）

　　武田（Takeda）与日本住友制药（Dainippon Sumitomo Pharma）宣布，精神障碍用药Latuda（lurasidone，鲁拉西酮）上市许可申请（MAA）获欧盟委员会（EC）批准，用于治疗精神分裂症（schizophrenia）成人患者。此前，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已于2014年1月发布了建议批准的积极意见。

该精神障碍用药MAA的提交，是基于来自50多个临床试验的数据，试验中超过3800例患者接受了Lurasidone的治疗。在III期临床试验中，对Lurasidone治疗精神分裂症患者的疗效及安全性进行了评估，数据表明，与安慰剂相比，Lurasidone明显改善了主要疗效终点（阳性阴性症状量表，PANSS）的总评分。Lurasidone治疗组最常见的不良反应为嗜睡、静坐不能（akathisia）、恶心、帕金森氏症。临床试验还表明，Lurasidone具有良好的安全性，对体重或代谢参数具有最小的影响。最大限度地减少药物对长期身体健康的不良影响，因为患者可能需要维持治疗多年。

目前，在欧洲约有350万精神分裂症患者。该病对患者本人、家庭、照顾者均带来巨大影响。精神分裂症症状可以表现出包括幻觉、扭曲的现实、抑郁症和社交退缩等多种症状。精神分裂症也与缩短的（10-22.5年）预期寿命相关，这部分可能是由于抗精神障碍用药的不良影响相关，如体重增加、血压上升、血糖上升等。心血管疾病是导致精神分裂症患者死亡的主要病因。

Lurasidone是日服一次的非典型精神障碍用药，由日本住友制药发现和开发。与其他现有的抗精神分裂症药物相比，Lurasidone具有独特的化学结构，对多巴胺D2、5-羟色胺（5-HT2A）、5-羟色胺（5-HT7）受体均有亲和拮抗作用。此外，Lurasidone对5-羟色胺（5-HT1A）受体具有部分激动作用，对组胺或毒蕈碱受体无明显的亲和性。（来源：生物谷）