新基多发性硬化症药物ozanimod遭FDA拒绝

近日，Celgene（新基）旗下药物ozanimod已被美国食品和药品监督管理局（FDA）正式拒绝，该药物是该公司最富期待的后期药物。

                               
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该生物技术公司在周二收市后公布了这一消息，拒绝的理由是FDA认为，该多发性硬化症药物的NDA中非临床和临床药理学证据不足以允许通过审查。这对新基无疑是一个巨大的伤害。

新基以免疫调控药物为生，其主要产品是沙利度胺系列产品。这也是一类通过传统药理试验发现的药物，因为反应停事件闻名于世。后来发现对多发性骨髓瘤疗效很好，但机理现在也不清楚。Ozanimod是由Receptos开发，2015年被新基72亿收购。

2017年新基宣布其S1P1调控剂ozanimod在一个叫做SUNBEAM的三期临床试验中与beta干扰素Avonex相比，可显著降低多发性硬化症患者的复发频率，达到试验一级终点。同时Ozanimod也比Avonex减少新病灶的出现，这也是一个关键的二级终点。

新基已将ozanimod视为其主要的III期重磅炸弹药物，并表示，ozanimod峰值销售额将达到每年价值40-60亿美元，但这一数字与分析师得出的结论相差很大。尽管美国FDA发布的一次RTF并不会对Ozanimod造成致命性的打击，但至少会延缓该药物的上市进程。对新基来说，这并不是常发生的事，会让投资者对公司的未来产生怀疑。 由于近期出现的许多失误和Revlimid知识产权在第四段挑战中仍面临巨大风险，投资者不愿意重新接受对新基持续稳定增长的期待。

该生物技术公司在去年10月下旬发布了有关ozanimod的正面III期数据，其中包括与Avonex的一些有利比较。但正如去年夏天所指出的，新基的药物并没有在集中地显示出在疾病致残方面比Avonex有更多收益，这可能会削弱其商业前景。SUNBEAM试验招募了1346名患者，同时发布了具有统计学意义的年度复发率。但在对SUNBEAM和RADIANCE B部分研究的汇总分析中发现，新基药物没有达到确诊患者残疾状况改善三个月的目标。

现在，新基的计划是尽快与FDA接触，找出需要公司提供哪些数据才能将这种药物重新提交申请，并尽快地获得批准。

新基最近发布的一些不稳定财务状况令市场震惊和担忧，但通过收购Juno和成为CAR-T疗法领导者的前景，投资者似乎对此保持了理智的态度。不过今天的挫折对投资者来说并不好，受此利空消息影响，新基股价迅速将下跌了近6.8％。

新基首席营销官兼全球监管事务负责人Jay Backstrom表示：“我们对ozanimod在多发性硬化症复发形式关键项目中证明的临床表现信心十足。 我们将与FDA保持密切合作，尽快解决所有未解决的问题，并将这种重要药物带给需要的患者。”（新浪医药编译/范东东）

文章、图片参考来源：UPDATED: Celgene shaken again after the FDA kicks back their marketing application on blockbuster hopeful ozanimod

来源：新医药

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一个 沙利度胺 就够了，双路也批准了！！！！！！！！！！