本周共有19项里程碑事件，其中有三种药物获得孤儿药资格，如美国FDA授予Chugai Pharmaceutical的该药物孤儿药资格，用于治疗视神经脊髓炎（德维克病）和视神经脊髓炎谱系障碍等，安进的Blinatumomab获得突破性治疗资格等
1. SA-237
里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: Chugai Pharmaceutical
适应症: 视神经脊髓炎（德维克病，Devic’s disease）
国家/地区: 美国
备注: 美国FDA授予Chugai Pharmaceutical的该药物孤儿药资格，用于治疗视神经脊髓炎（德维克病）和视神经脊髓炎谱系障碍（neuromyelitis optica spectrum disorder）
2. FT-1050-UCB
里程碑事件: 新药临床试验申请（IND Filed）
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: Fate Therapeutics
适应症: 先天性代谢缺陷（Inborn errors of metabolism）
国家/地区: 美国
备注: 在患有遗传性代谢性疾病的儿童患者进行造血干细胞移植（HSCT）时使用
3. GLPG-1690
里程碑事件: I期临床
里程碑日期: 2014年7月1日
公司/组织: Galapagos
适应症: 肺部疾病
国家/地区: 比利时
备注: 肺部疾病的治疗；口服
4. 853805
里程碑事件: I期临床
里程碑日期: 2014年7月1日
公司/组织: GlycoVaxyn
适应症: 泌尿道（大肠杆菌）感染
国家/地区: 瑞士
备注: 用于治疗复发性尿路感染
5. 大麻二酚（Cannabidiol）
里程碑事件: 孤儿药资格
相关化合物结构：
里程碑日期: 2014年7月1日
公司/组织: InSys Therapeutics
适应症: Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）
国家/地区: 美国
备注: InSys制药的该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫），2014年6月25日，InSys制药的该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗Lennox-Gastaut综合征；相关阅读：【FDA授予GW公司药物Epidiolex快速通道地位】；【浮米每周里程碑快讯：2014年3月（一）】GW制药宣布美国FDA授予该公司用于治疗儿童Lennox-Gastaut综合征(LGS)的药物Epidiolex孤儿资格，LGS是一种罕见的严重形式的儿童发作性癫痫，这款药物以植物提取成分大麻二酚(CBD)为主要活性成分。Epidiolex是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分。
6. TH-302
里程碑事件: II期临床
相关化合物结构：
里程碑日期: 2014年7月1日
公司/组织: Threshold Pharmaceuticals
适应症: 非小细胞肺癌
国家/地区: 美国
备注: 与培美曲塞(pemetrexed)联合治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌；输液；静脉；相关阅读【缺氧靶向药物TH-302和Avastin（贝伐单抗）治疗复发性胶质母细胞瘤临床结果良好】
7. KRN-23
里程碑事件: II期临床
里程碑日期: 2014年7月1日
公司/组织: Ultragenyx
适应症: X-连锁低磷血症（遗传性低磷性佝偻病）[Hypophosphatemia, X-linked (Hereditary hypophosphatemic rickets)]
国家/地区: 美国，欧洲
备注: 用于儿童患者；注射；皮下
8. 托吡酯（Topiramate）
里程碑事件: 上市
相关化合物结构：
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: Upsher-Smith
适应症: 癫痫
国家/地区: 美国
备注: 该药物可用于10岁及以上伴有癫痫部分性发作（POS）或原发性强直-阵挛性发作患者的单一治疗，也批准用于2岁及以上伴有癫痫部分性发作(POS)，癫痫原发全身性强直-阵挛性发作，以及与Lennox-Gastaut综合征相关癫痫患者的辅助治疗，胶囊，缓释，25，50，100，150和200毫克，每天一次
9. Ivacaftor
里程碑事件: 提交补充新药申请（sNDA Filed）
相关化合物结构：
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: Vertex
适应症: 囊性纤维化
国家/地区: 美国
备注: 用于年龄在18岁以上的拥有R117H突变的囊性纤维化患者；片剂
10. Lumacaftor/ivacaftor
里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: Vertex
适应症: 囊性纤维化
国家/地区: 美国
备注: Vertex的该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗囊性纤维化
11. Blinatumomab
里程碑事件: 突破性治疗资格
里程碑日期: 2014年7月1日
公司/组织: 安进（Amgen）
适应症: 急性淋巴细胞白血病
国家/地区: 美国
备注: 美国食品药品监督管理局正式授予安进的实验性单抗blinatumomab“突破性疗法”资格。用于治疗费城染色体阴性（Ph-）的复发/难治性B前体急性淋巴细胞白血病；相关阅读：【美国安进新白血病药物获FDA“突破性疗法”】
12. BBI-3000
里程碑事件: 批准
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: 布里克尔生物技术（Brickell Biotech）,梅尔茨（Merz）
适应症: 皮肤病（Dermatological Disorders）
国家/地区: 北美
备注: 梅尔茨从布里克尔生物技术收购了该药物在北美的开发和商业化的权利，用于治疗可以响应维甲酸制剂的皮肤疾病，如痤疮和银屑病
13. 糠酸氟替卡松（Fluticasone Furoate）/Vilanterol
里程碑事件: 提交补充新药申请（sNDA Filed）
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: 葛兰素史克公司，Theravance公司
适应症: 哮喘
国家/地区: 美国
备注: 用于年龄在12岁以上的患者；粉末，100/25mcg或200/25mcg的氟替卡松/vilanterol，通过吸入器Ellipta给药；每日一次。相关阅读：【GSK COPD新药Incruse/Relvar组合疗法2个III期研究达主要终点】；
14. Upamostat
里程碑事件: 批准
相关化合物结构：
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: 红山生物制药（RedHill Biopharma）,Wilex
适应症:
国家/地区: 全球，澳门，中国台湾省，中国
备注: 红山生物制药从 Wilex收购了该药物排除中国，香港，台湾和澳门的所有适应症的全球独家开发和市场权利
15. 哌拉西林钠/他唑巴坦钠（Piperacillin sodium/tazobactam sodium）
里程碑事件: 预注册
里程碑日期: 2014年7月2日
公司/组织: 日本大鹏制药（Taiho）
适应症: 发热性中性粒细胞减少（Neutropenia, febrile）
国家/地区: 日本
备注: 注射，4克哌拉西林/500毫克他唑巴坦；2g哌拉西林/250毫克他唑巴坦；静脉
16. E-6201
里程碑事件: 批准
相关化合物结构：
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: 卫材（Eisai）,Boston Strategics
适应症: 癌症
国家/地区: 全球
备注: 波士顿谋略从卫材收购了该药物的的全球开发和商业化权，用于治疗癌症。
17. Mogamulizumab
里程碑事件: 预注册
里程碑日期: 2014年6月30日
公司/组织: 协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）
适应症: HTLV-1相关的成年T细胞白血病-淋巴瘤
国家/地区: 日本
备注: 患有未经治疗的CCR4阳性T细胞白血病 – 淋巴瘤（ATL）的成人;需要更多的信息来支持批准该适应症；注射；20mg，静脉
18. 醋酸兰瑞肽（Lanreotide acetate）
里程碑事件: 提交补充新药申请（sNDA Filed）
相关化合物结构：
里程碑日期: 2014年7月1日
公司/组织: 益普生（Ipsen）
适应症: 胃肠胰腺（内分泌）癌症
国家/地区: 美国
备注: 用于治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETS）；注射；皮下
19. 醋酸兰瑞肽（Lanreotide acetate）
里程碑事件: 提交上市申请（MAA Filed）
里程碑日期: 2014年7月1日
公司/组织: 益普生（Ipsen）
适应症: 胃肠胰腺（内分泌）癌症
国家/地区: 欧盟
备注: 用于治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETS）；注射；皮下
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