2017年3月2日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

2017年3月2日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事
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1、阿帕替尼获得欧盟胃癌孤儿药资格
SALT LAKE CITY, March 1, 2017 /PRNewswire/ -- LSK BioPharma (LSKB, Company) today announced that it has received notification that the European Commission has designated apatinib as an orphan medicinal product for the treatment of gastric cancer in the Eu
SALT LAKE CITY, March 1, 2017 /PRNewswire/ -- LSK BioPharma (LSKB, Company) today announced that it has received notification that the European Commission has designated apatinib as an orphan medicinal product for the treatment of gastric cancer in the European Union. Further to the development of apatinib in this indication, the Company announced that it has started site-initiation-visit (SIV) meetings for its global phase 3 clinical trial in 3rd line gastric cancer.
Orphan Drug Designation can be awarded when the sponsor establishes that the medicinal product will be of significant clinical benefit to the intended orphan population. There are a number of incentives companies may receive when awarded this designation, including protocol assistance, scientific advice, and market exclusivity above and beyond patent expiration. Regulatory fee reductions are also available. Medicines identified under Orphan Drug Designation are also reviewed under a centralized authorization procedure. This procedure allows for the submission of a single marketing-authorization application to European Medicines Agency (EMA) that, if approved, will make apatinib available throughout the EU.
"The Orphan Drug Designation for apatinib in the European Union is a key regulatory milestone in the road to market approval," said Dr. Sung Chul Kim, President. "We strongly believe apatinib will provide a much-needed therapy to gastric cancer patients worldwide and this designation will help to streamline and accelerate the development process."
The Company further announced that it has completed the SIV meeting on the initial trial site in Korea for the global phase 3 clinical trial in 3rd line gastric cancer. The company expects to enroll 459 patients at 95 sites in 12 countries with the first patients to be treated in short order.
about Apatinib
Apatinib is the first successful small-molecule angiogenesis inhibitor in gastric cancer. Apatinib acts by inhibiting angiogenesis, a critical process in cancer growth and proliferation. Specifically, it selectively inhibits VEGFR-2 which mediates the primary pathway for tumor-mediated angiogenesis. It was approved in China (advanced gastric cancer, Dec 2014) where it is marketed by the Chinese-territory license-holder Jiangsu Hengrui. LSK BioPharma, which holds the global rights (ex-China ), has partnered development and marketing in Korea with Bukwang Pharma. The Company has completed phase 1/2a clinical studies under a U.S. FDA IND and is initiating a global phase 3 clinical trial in gastric cancer. LSKB is also planning to initiate a phase 2 trial in colorectal cancer (Korea and EU) followed closely by phase 2 development in hepatocellular carcinoma. Apatinib has been clinically tested in over 1,000 patients worldwide and has demonstrated efficacy in numerous cancers including gastric cancer, colorectal cancer, HCC, NSCLC, esophageal cancer, thyroid cancer, mesothelioma, and neuroendocrine tumors. It has also shown potential to significantly improve outcomes in combination with chemotherapeutics and immunotherapy, as well as for maintenance therapy.
about LSK BioPharma
LSKB is a privately-held biopharmaceutical company based in Salt Lake City, Utah. The Company specializes in clinical development of promising therapies for unmet medical needs in cancer. LSKB is developing two proprietary drug candidates; apatinib, a VEGFR-2 inhibitor which has demonstrated clinical efficacy in a variety of solid tumors and a BTK/JAK3 inhibitor with the potential to treat hematologic malignancies and rheumatoid arthritis as an immunosuppressive agent. LSKB can be found on the web atwww.lskbiopharma.com.
Contact:
Angie Price
angieprice@lskbiopharma.com
SOURCE LSK BioPharma

2、重磅！首个美罗华生物仿制药在欧洲获得批准
近日欧洲药品监管局（EMA）批准了美罗华生物仿制药Truxima用于治疗美罗华的所有适应癌症，成为了欧洲获批的首个美罗华生物仿制药。
Truxima由韩国生物仿制药专业公司Celltrion Healthcare开发，由英国制药公司姆迪制药在英国、德国、意大利、荷兰、比利时、爱尔兰及卢森堡推出。
这个药物显示出了与罗氏单克隆抗体相当的临床前安全性、有效性数据，被批准用于治疗慢性淋巴细胞性淋巴瘤（美罗华最广泛使用的适应症）、非霍奇金滤泡淋巴瘤及弥散性大B细胞淋巴瘤。此外，这个药物还被批准用于治疗重度类风湿性关节炎成年患者，以及与糖皮质激素联合治疗伴随多血管炎及显微镜下多血管炎的肉芽肿病。
自从1997年在美国率先获批，随后1998年在欧洲获批，美罗华已经成为罗氏一个价值70亿的商品，是2015年最畅销的抗癌药物，它在2016年的销售额仍然有轻微的上升。尽管竞争日益激烈、价格压力越来越大，罗氏仍然希望推出一系列新药（如肺癌药物Alecensa、多发性硬化药物Ocrevus）对抗生物仿制药的冲击。
尽管Truxima目前的价格还不清楚，但是姆迪制药已经声称他们希望使用仿制药节约的资金可以让需要新型创新性抗癌疗法的病人能够更容易获得药物。Truxima并非姆迪制药在欧洲获批的第一个生物仿制药，该公司在2015年推出了杨森公司关节炎治疗药物英利西单抗的生物仿制药Remsima。

3、屡次获批！这个靶向药新获适应症针对第5类血液肿瘤
上个月，美国FDA传来新消息，跨国药企艾伯维（AbbVie）和强生（Johnson & Johnson）共同开发的靶向药Imbruvica（Ibrutinib，译名：依鲁替尼）获准用来治疗复发难治性“边缘区淋巴瘤（MZL）”，适用人群是那些既往使用了至少一种以抗CD20靶向药为基础方案治疗的患者。Imbruvica成为了针对“复发难治边缘区淋巴瘤”的首款FDA获批药物。
Imbruvica已在FDA屡次获批，边缘区淋巴瘤适应症是Imbruvica迄今获批适用的第5大血液肿瘤。之前FDA已批准其用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）和套细胞淋巴瘤（MCL）。
边缘区淋巴瘤是一种生长缓慢的B细胞淋巴瘤。按照受侵犯的淋巴部位，可分为三个亚型：淋巴结型、淋巴结以外的粘膜相关淋巴型、以及脾脏边缘区淋巴瘤。在这些患者体内，B细胞会不受控制地生长，并在骨髓和血液中影响到健康的血细胞。在这些B细胞的发育中，一种叫做Bruton酪氨酸激酶（Bruton's tyrosine kinase, BTK）的酶起了至关重要的作用。而Imbruvica正是一种特异的BTK抑制剂，能够通过抑制BTK靶点起到抑制癌细胞增殖的作用。

Imbruvica此次获批用于治疗边缘区淋巴瘤，是基于一项名叫PCYC-1121的临床试验的数据。这个试验招募了63名复发难治性治疗边缘区淋巴瘤患者，所有患者都接受了Imbruvica治疗。在2016年美国血液学会（ASH）年会上发布的随访19.4个月的结果显示：客观有效率46%，中位缓解持续时间未达到（最短16.7个月），中位起效时间4.5个月（范围：2.3个月-16.4个月）；中位无进展生存期14.2个月（最短8.3个月），中位总生存期未达到。这意味着可能需要更长的随访时间才有结果。
这个试验人群使用Imbruvica治疗前的基线特点，可以帮助理解以上疗效数据的背景。这些患者既往接受了以抗CD20抗体药物为基础的方案治疗（既往方案数≥1种），6％的患者曾进行了脾切除术，14％的患者曾接受了放射治疗。在进入试验之前，27％的患者曾接受利妥昔单抗单药治疗，64％的患者曾接受了含CD20抗体的化疗联合免疫治疗方案。有起病部位在脾的（n = 14），在淋巴结的（n = 17）或在淋巴结以外的粘膜相关淋巴组织的（n = 32）。所有患者的体力评分较好（ECOG PS≤2），33％有骨髓侵犯（这里“淋巴瘤骨髓侵犯”意思是说，不仅在起病部位淋巴组织内有癌细胞，还在骨髓里发现癌细胞，但骨髓中癌细胞比例不是那么高，还不足以诊断为白血病）。所有患者在治疗前预先评估的预期寿命大于3个月。
副作用情况
所有等级的最常见的不良反应包括血小板减少（49％）、疲劳（44％）、贫血（43％）、腹泻（43％）、青紫（41％）、肌肉骨骼痛（40％）、出血（30％）、皮疹（29％）、恶心（25％）、外周水肿（24％）、关节痛（24％）、中性粒细胞减少（22％）、呼吸困难（21％）和上呼吸道感染（21％）。最常见的3/4级不良反应是血红蛋白（13％）、中性粒细胞减少（13％）和肺炎（10％）。
对复发难治的边缘区淋巴瘤患者，医治办法很有限，非常需要填补空白。作为首款获批治疗这类人群的药物，Imbruvica所取得的成绩有望满足这些患者的医疗需要，期待造福更多人。
参考资料
[1] FDA Approves Ibrutinib for Marginal Zone Lymphoma
[2] American Society of Hematology官网

4、世卫组织发布首份抗生素耐药细菌清单（附名单）

近日，世界卫生组织（WHO）发表了首份抗生素耐药“重点病原体”清单，列出了对人类健康构成最大威胁的12种细菌种族目录，以指导和促进新型抗生素的研究与开发。

                               
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此份清单中，特别强调了对多种抗生素存有耐药的革兰氏阴性细菌的威胁性问题，这些细菌具有寻找新方法抵抗治疗的内在能力，并且还可以传递使其它细菌产生耐药的遗传物质。

根据对新型抗生素的迫切需求程度，世卫组织将清单分为三个类别，即极为重要、十分重要和中等重要。其中，最为重要的一组包括耐多药细菌。这些细菌对于医院、养老院以及需要使用呼吸机和血液导管等装置进行护理的患者带来了直接威胁，可引起严重甚至致命的感染，如血流感染和肺炎。它们包括不动杆菌属、假单胞菌属和各种肠杆菌科（包括克雷伯氏菌属、大肠杆菌、沙雷氏菌属和变形杆菌属）。这些细菌已经对大量抗生素产生了耐药性，包括碳青霉烯类和第三代头孢菌素类药物——用于治疗耐多药细菌的最佳可用抗生素。

清单中的第二和第三个层级为“十分重要”和“中等重要”类别，包括其他一些日益出现耐药并引起更常见疾病的细菌，例如淋病和由沙门氏菌引起的食物中毒。

此外，结核病对传统治疗方法的耐药性近年来一直呈增长之势，世卫组织已将其归入其他专门规划工作目标，因此没有列入这份清单，同时也没有将甲型和乙型链球菌和衣原体等其它细菌纳入其中，因为这类细菌对现有治疗办法的耐药程度较低，且目前不会带来公共卫生重大威胁。

据了解，这份清单是世卫组织与德国蒂宾根大学传染病处合作开发完成的，使用的是经过国际专家审查的一组多标准决策分析技术。病原体的选择参照标准包括：所引起感染的致命程度；是否需要长期住院治疗；接触现有抗生素时出现耐药的频次；在动物之间、从动物到人以及人与人传播的容易程度；是否可以预防；还剩多少治疗选用方案；是否已有新的抗生素治疗方法处于研发过程中。

世卫组织卫生系统和创新助理总干事Marie-Paule Kieny博士表示：“这份清单是用来确保研发工作面向公共卫生紧急需求的新工具，抗生素耐药性问题日趋严重，我们的治疗选用办法正在快速耗尽。如果仅仅依靠市场力量来解决问题，我们最迫切需要的新型抗生素将不会得到及时开发。”

世卫组织同时指出，虽然更多的研发努力至关重要，但仅仅靠此并不能解决问题。为了解决耐药性问题，还必须更好地预防感染并在人间和动物中间适当使用现有抗生素，以及合理使用将来开发出来的任何新型抗生素。

5、 总局关于发布胃康灵胶囊中金胺O检查项补充检验方法的公告（2017年第23号）
附件
胃康灵胶囊中金胺O检查项补充检验方法
（BJY 201702）
胃康灵胶囊
WeikanglingJiaonang
【检查】金胺O照高效液相色谱法（通则0512）测定
色谱条件与系统适用性试验以十八烷基硅烷键合硅胶为填充剂；以乙腈-0.025mol/L磷酸二氢钾溶液（含0.2%三乙胺，用磷酸调节pH值至3.0）（30:70）为流动相；检测波长为432 nm。理论板数按金胺O对照品色谱峰中主峰计算，应不低于2000。
对照品溶液的制备取金胺O对照品适量，加70%乙醇制成每1ml含10µg的溶液。
供试品溶液的制备取本品内容物2.0g，加入70%乙醇20.0ml，密塞，超声处理20分钟，放冷，滤过，即得。
测定法分别精密吸取对照品溶液和供试品溶液各10µl，注入液相色谱仪，测定，即得。
结果判断供试品色谱中，应不得出现与对照品色谱主峰保留时间相同的色谱峰。若出现保留时间相同的色谱峰，则采用二极管阵列检测器比较相应色谱峰在320—500nm波长范围的紫外—可见吸收光谱，吸收光谱应不相同。
备注：必要时，可采用高效液相色谱—质谱联用方法验证。建议采用乙腈-0.02mol/L乙酸铵溶液（30：70）流动相系统。
起草单位：厦门市食品药品质量检验研究院
复核单位：北京市药品检验所


6、“两会”药事 | 完善民族药注册制度，审评权利适时下放
胡睿 医药经济报
　　3月2日，奇正藏药举办“2017年全国两会《关于优先出台民族医药经典名方目录的提案》交流会。记者在会上获悉，随着国家鼓励中医药事业发展规划的落地，近年来民族药产业发展得到了良好的发展。2016年版医保目录藏、蒙、维等民族药新增40余个品种，虽然远不及西药和中药的增量，但是历年来医保目录中民族药增量最多的一次。
　　
　　全国政协委员、奇正藏药董事长雷菊芳表示，历年两会上的很多提案议案都得到了落实。例如， 2006版、2009版医保目录中不但没有增加民族药数量反而减少，2014年她递交了《关于民族药在医保中的分类应更加明确的提案》，目前，医保目录遴选专家组中增添了很多位民族药专家。另外，前些年提交的关于民族药免临床试验的提案，随着《中药法》免临床试验被纳入也得到了落实。
　　
　　“遗憾的是，目前在民族药的审评审批上还存在较多不足。”雷菊芳坦言，例如，由于历史原因，很多民族药的主治范围在翻译成汉语后表述宽泛，现在的审评原则要求在改剂型或改工艺时“必须对所有的适应症进行验证”，而按照现代医学的疾病诊断，民族药的适应症甚至多达七八个以上，因而其改剂型申报很难通过。她建议，民族药可以尝试单病种审评。
　　
　　另外，当前已经开展的中药经典方目录的研究工作中并未启动民族药经典方目录的部分。雷菊芳认为，这种做法势必导致民族药在经典方的开发中再次落后。她呼吁中医药主管部门和药品监督管理部门在制定古代经典方目录时，务必根据《中医药法》的精神，对符合规定的民族医药古代经典名方公平对待，加快民族医药经典名方目录的研究和出台。
　　
　　中国民族医药学会常务副会长兼秘书长梁峻也表示，经典方是古人的知识和智慧的结晶，从古至今在人群中用了几百上千年，本身就是在人体上验证过有效性了，效用不对的也早已淘汰，不需要再进行临床试验。而西药，在化学合成前没给人用过，所以需要验证其人体的有效性和安全性。
　　
　　梁峻认为，原有的经典名方中涉及的病症和现在的病症有很多差异，比如今年进医保目录的一种药原来还治疗麻风病，但现在麻风病已经基本不存在了，所以在验证上并不需要再进行此类药的临床试验，如果这些都需要验证，比我们重新申报一个新药审评审批更难，实际上只需要进行一个毒理试验就可以完成。
　　
　　国家民委文化宣传司原副司长王居表示，民族药是伴随着每一个民族成长起来的，由于在本民族中长期大量使用，所以在本民族中已经形成非常成熟的体系，现阶段最关键的问题在于，应该从国家层面完成民族药发展整体布局，适时考虑调动地方政府资源，来整体推动民族医药发展。
　　
　　她指出，目前民族药的管理部门是中医药管理局，但由于管理部门能力建设还相对有限，大多数专业人员都集中在加强中医药的能力建设上，而民族药发展的门类特别多，且藏、蒙、维都是从特定地区发展起来，地方政府对该地方特有的文化了解深入，所以应该适时将民族药审评的权利进行下放。

7、重磅 | 两会在即，跟毕局长学学怎么答记者问
王晓冬 CFDA中国食品药品监管
2月27日，国新办就我国食品药品安全监管工作举行的新闻发布会，干货多、趣味儿多。用国新办新闻局副局长、主持人袭艳春的话说，“毕局长的回答专业详尽，非常鲜活”。
走起来，跟着国家食药监管总局局长毕井泉学几招。
”
让咱们一起跟着毕局长学几招和记者打交道的功夫吧！
第1招  暖心给台阶
现场一家外媒问起最近药品报销目录的事，“价格将会在多大程度上有所下降，以及具体下降的程度是多少”。
这事儿不归总局管，提问跑偏啦。
对于这样的问题，一般的回答是：“对不起，这项工作不在我们的职能范围内的，请向人社部提问。”干脆利落、不拖泥带水、不耽误时间，继续“下一个”，挑不出一点儿毛病。
可发布会上有50多家中外媒体，争取到一个提问机会太难得，这么宝贵的机会，如果被发言人一句话打发了，该记者心理阴影面积是多少？
毕竟有些外媒算不上“中国通”，为避免记者不好交差，那就以一个局外人的角度、加入个人色彩来回答。“我想，新进入报销目录的药品价格如果从生产上来说，我愿意价格下调，这只是我从一个旁观者的角度，从制药商的角度来看。我认为在价格政策上确实应当根据是否进入报销目录做个选择。我想，新进入报销目录的药品价格如果从制药商角度看，我愿意价格下调，这只是我从一个旁观者的角度，从制药商的角度来看。”
看看，这样回答既不越位，又使记者觉得尽管自己说了外行话，可没有被人一口拒绝，也算小有收获，这简直是给记者铺了一个大大的台阶下。哈哈，这样的局长，堪称“暖男”局长吧！
第2招  共情释质疑
近期，中成药通用名称重新命名的事沸沸扬扬，而且舆论有一边倒的倾向。发布会上，有一家媒体以维护民族品牌的名义公开质疑：“云南白药公开说，如果大量中医药更名，会影响他们百年树立起的品牌和声誉，预计损失会超过百亿元。”
   
这个问题提的有“水平”，把总局准备实施的新政和“百年企业”“民族品牌”“无辜损失”“超过百亿元” 等词汇裹挟到一起，加重了媒体质疑的力量。这样提问，容易引发舆论同情心，抢占舆论制高点。
   
怎么回答既能显示总局推动改革的决心，又不带有枯燥说教、强硬推行的意味，还能顺带让现场更多的记者理解、支持新政呢？回答要一箭三雕，难！
   
毕局长是这样回答的。首先，开诚布公，态度谦和，“我们听到了有些不同的意见，因为是公开表达的，有些意见也是有道理的。我们将会认真研究大家提出的意见和建议。”话语中，隐含着对于云南白药这样口碑良好的百年企业的正常诉求，总局听到了，而且“有些意见也是有道理的”。说的够开诚布公吧，没有一点“官架子”。
   
可实际上，记者只把反对的声音摆到桌面上，没有把出台新政的初衷表述出来，只看到了“硬币的一面”。于是，毕局长现场举例补充了 “另一面”，说明实施新政的必要性。
他说：“比如有一个药名叫‘消癌平’，那么你消的是什么癌症呢？如果吃了这个药都能够把肿瘤消掉了，那外科医生也不用做手术了，科学家也不用研究抗癌的药物了，回家吃消癌平能治得了癌症吗？”
   
最后，还搭配个反问句：“这种名称，你们说不改行吗？”估计让记者现场反驳，也不容易吧。
第3招  机智巧科普
有媒体提问“塑料紫菜”谣言盛行，怎么让食品安全谣言“歇歇脚”？这是一个热门话题，正好50多家中外媒体都在，是一个很难得的普及食品安全知识的机会。
   
这机会是这样抓住的。

一是联想过去、展示事实。
提问媒体恰恰与“纸馅包子”新闻有关，毕局长无意地说出“历史上曾经有过‘纸馅包子’的虚假新闻报道”。哈哈，现场记者们笑声四起。想来毕局长不是故意的，但确实让媒体“忆往昔难免羞愧”。局长说的是事实啊，不承认都不行。

二是通俗易懂，用老百姓都明白的大白话说。
“像‘塑料紫菜’这种谣言，我看这是个脑筋急转弯的问题。”就连小朋友都明白的“脑筋急转弯”这样的词，局长说出来多通俗。而且还拉近距离地问记者：“你们说，吃了第一口，还会吃第二口吗？”这么一对比，媒体智商简直让人“捉急”了。
三是顺手拈来，引发反思。
这么简单的问题，为什么流传甚广？哈哈，局长可没说媒体智商啊，继续像老师讲课一样，循循善诱，现场引导记者反思。“你们说，用塑料做紫菜这样的谣言却还能有市场，好像说是还有视频”，言外之意，媒体怎么就这么容易相信呢？又怎么对付这种造谣者呢？局长连接给记者支了几招，最狠的一招是，“鼓励受到谣言损害的利益相关者提出索赔”，福建等地的渔民听到没有？
光说“塑料紫菜”，似乎还不“过瘾”，近年来食品安全谣言太多了。毕局长就继续顺手拈来，用事实说话，主动对媒体命名为“僵尸肉”的新闻报道说出自己的看法。用发生在自己身上的、媒体热衷报道的事例做铺垫，既有说服力，又层层递进。这些铺垫做好后，局长语重心长地说：“有关的报道一定要客观、公正、平实，不要怎么吸引眼球就怎么起标题。说句难听一点的，不要哗众取宠。”
在国新办的中外媒体发布会上，劝说媒体“不要哗众取宠”，而且用“说句难听一点的”这样的话，是不是够狠？媒体听着挺脸红吧？要知道，平日里，媒体最不喜欢听这种“教训”的话了。可人家掰开揉碎了讲道理，感觉就不一样了。这堂科普课，估计是谁都没有想到的。
怎么样，是不是很实用啊？还不赶紧收藏。
文/《中国医药报》记者 王晓冬
图/孔艳铭
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