国外动态 15大罕见病试验获美国FDA资助 美国FDA宣布了在未来四年批准的15项新的临床研究资助,总额超过2200万美元,以促进罕见病产品的开发。获得拨款的研究人员遍及全美,跨越学术界和工业界。 “鉴于面对某些罕见病的患者人数往往很少,在罕见病药物研发中会存在新药研发资源有限,以及招募和进行临床试验时的独特挑战,”FDA局长Scott Gottlieb博士说:“30多年来,FDA一直致力于为可能改变罕见病患者生命的治疗方法投入,特别是在商业激励可能不足以促进优质数据收集的情况下,这些数据可以最终支持有效的开发和FDA的批准,治疗缺乏有效替代疗法的患者。通过帮助支持这些潜在新药的开发,减少财务风险,我们也希望这些拨款能降低开发这些产品所需的成本,提升竞争力,并转化为价格更低的成品药物。这可以帮助增加获得最终疗法的机会。” FDA通过由国会资助的孤儿药临床试验项目拨款,鼓励罕见病药物、生物制品、医疗器械或医疗食品的临床研发。这些拨款将用于评估产品的安全性和有效性的临床研究,有助于FDA对罕见病产品的最终批准。 约33%的拨款将通过资助招募罕见形式的癌症患者来加速癌症研究。其中60%的研究针对破坏形式的脑和周围神经系统癌症,包括胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤。一项研究甚至招募年龄小至1岁、患有侵袭性神经母细胞瘤的儿童患者。 其它研究涉及范围广泛,以解决未满足的医疗需求,比如治疗Prader-Willi综合征(一种主要影响儿童的遗传病),以及绝经前妇女特发性骨质疏松症的治疗方法。有两项研究招募需求未被满足的镰状细胞病患者(相关阅读:消灭百年怪病,我们的武器是艺术与CRISPR)。一项研究评估用现有抗生素新组合治疗肺结核(TB),包括多重耐药结核病。结核病是导致HIV阳性患者死亡的主因,虽然在美国不常见,但世界上有三分之一的人口感染了结核病。 “临床试验拨款计划是FDA致力于鼓励和支持开发安全有效的罕见病治疗方法的重要组成部分,”FDA副局长Rachel Sherman博士说:“今年颁发的拨款将支持一系列罕见病的研究,这些罕见病患者几乎没有治疗方案。” 自1983年成立以来,孤儿药临床试验项目已经资助了600多个新的临床研究,拨款超过3.9亿美元。至少有60项拨款支持了超过55种孤儿药的上市批准。仅在2016年,三项获此资助的研究产品获批,包括罹患主动脉缩窄和严重肝静脉闭塞性疾病(也称为正弦阻塞综合征)的主动脉壁损伤患者急需的治疗方法。 本财政年度共收到76份拨款申请,资助率为20%。2017财年的拨款获得人情况如下: •AADi, LLC (Pacific Palisades, CA), Neil Desai,ABI-009的2期研究,治疗晚期血管周围上皮样细胞肿瘤——四年200万美元 •Albert Einstein College of Medicine(Bronx, New York), Caterina Minniti,局部亚硝酸钠(Sodium Nitrite)2期研究,治疗镰状细胞病和腿部溃疡患者——四年200万美元 •Albert Einstein College of Medicine (Bronx, New York), Eric Hollander,催产素(Oxytocin)2期研究,治疗Prader-Willi综合征饮食过量——三年150万美元 •Alkeus Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, Massachusetts), Leonide Saad,ALK-001的2期研究,治疗Stargardt病——一年25万美元 •CereNova, LLC (Durham, North Carolina), Daniel Laskowitz,CN-105的2a期研究,治疗颅内出血——两年100万美元 •Columbia University Medical Center(New York), Elizabeth Shane,特立帕肽(Teriparatide)2期研究,治疗绝经前妇女特发性骨质疏松症——四年190万美元 •Columbia University Medical Center(New York), Gulam Manji,PLX3397 + 西罗莫司(Sirolimus)2期研究,治疗恶性周边神经鞘肿瘤——四年200万美元 •Dana-Farber Cancer Institute (Boston), Steven Dubois,双重PI3K/BRD4抑制剂SF1126的1期研究,治疗神经母细胞瘤——三年75万美元 •Duke University(Durham, North Carolina), Allan Kirk,贝拉西普(Belatacept), 阿仑单抗(Alemtuzumab)和西罗莫司(Sirolimus)的2期研究,肾移植——三年100万美元 •Johns Hopkins University(Baltimore), Susan Dorman,利福平(Rifampin), Merrem和Augmentin的2a期研究,治疗肺结核——四年200万美元 •New York Medical College(Valhalla, New York), Mitchell Cairo,Defibrotide的2期研究,预防高风险镰状细胞病患者同种异体干细胞移植后并发症——四年175万美元 •rotalex, Inc (Florham Park, New Jersey), Richard Francovitch,PRTX-100的1/2期研究,治疗免疫性血小板减少症——两年50万美元 •Sloan-Kettering Institute for Cancer Research(New York), Ping Chi,MEK162 & Imatinib的2期研究,治疗胃肠间质瘤——四年200万美元 •TocagenInc. (San Diego), Asha Das,Toca 511 + Toca FC 对比SOC的2/3期研究, 治疗复发性胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤——四年200万美元 •University of California,San Francisco (San Francisco), Marshall Stoller,硫辛酸(Lipoic Acid)2期研究, 治疗胱氨酸肾结石——四年200万美元 来源:药渡头条
FDA发布关于新兴制造技术计划的定稿指南 美国FDA发布定稿指南《推进用于医药创新和现代化的新兴技术应用》,详细说明了制药商如何参与 FDA 的计划以推动新兴制造技术的使用,例如连续制造或 3D 打印。 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示,“近年来,我们已经看到在药品制造现代化方面取得的重大进展,包括转换到连续制造和首个3D打印药品。这些进步已经为患者和消费者带来了改良的产品,并且有机会获得更稳定的和成本较低的供应链。” 尽管有这些新技术的前景,FDA 表示,制药商往往对接受新制造技术犹豫不决,因为担心如果 FDA 审评人员不能加快速度,使用这些技术可能导致延迟。但是,通过新兴技术计划的早期参与,FDA 表示,希望在监管提交之前确定并解决与新技术有关的问题。 在9月初的一篇FDA官方博客中,FDA药品质量办公室主任Michael Kopcha 指出 Vertex 的囊性纤维化药物 Orkambi(lumacaftor/ivacaftor,鲁马卡托/依法卡托)和 Janssen 的 HIV 治疗药物 Prezista(darunavir,地瑞那韦)作为公司与 FDA 新兴技术团队合作之后成功使用连续制造的示例。 为参与新兴技术计划,FDA 表示,提交材料必须包含至少一个 FDA 经验有限的技术要素。FDA 还规定,该计划不仅针对具有新颖性或创新性的技术,还针对具有改善药品安全性、鉴别、规格、质量或纯度潜力的技术。虽然定稿指南大体上与 2015 年发布的草案版本类似,但是有几个显著变化,例如,将药物主文件(DMF)列入有资格包含的提交清单。定稿指南还规定,FDA 新兴技术团队将与合规办公室和监管事务办公室合作,“开展审评、现场评估,并对在计划中具有批准可能的提交做出最终质量建议。”此外,定稿指南澄清,由生物制品审评与研究中心(CBER)审评的产品不符合该计划的资格。 除定稿指南之外,FDA 还发布了一份新的政策和程序手册《MAPP 5015.12 与质量有关的新兴技术评估流程》,阐明了工作人员在审评提交给计划的申报资料或向申办人提供在其它监管提交中确定的新兴技术的意见方面的职责。 来源:识林