大冢制药达成逾15亿美元合作，开发下一代基因疗法 - 药群论坛

大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）和Shape Therapeutics宣布开展多靶点合作，开发玻璃体内递送的腺相关病毒（AAVs）基因疗法用于治疗眼部疾病，根据协议亦可选择添加额外的靶点和组织类型。两家公司将合作应用Shape公司的AAVid衣壳发现平台和转基因工程技术，以及大冢在基因有效载荷设计和眼科学方面的专长，为患有严重眼疾的人开发新型治疗方案。

Shape专注于开发可编程RNA药物以修复造成疾病的遗传因素。通过合并创新的人工智能（AI）和RNA技术，以产生和分析数千亿疗法开发的可能性。Shape正在寻求在RNA编辑、新一代AAVs和基因疗法开发方面的突破。Shape平台使医药创新者能够设计跨越广泛疾病的治疗方法，包括罕见的遗传疾病以及使人衰弱的疾病，如阿尔茨海默病、帕金森病等。

Shape的AI驱动的AAVid平台结合了数十亿独特AAV变异的大通量筛选和机器学习，以识别新型AAV衣壳，用于直接进入非人灵长类（NHP）的体内筛选，以最大限度地实现临床转化。AAVid衣壳设计的目标为达成精确的靶标趋向性，同时减少脱靶生物分布，从而降低所需剂量和相关的临床安全性风险。作为合作的一部分，Shape还将应用该公司的转基因工程技术来优化大冢提供的有效载荷，以达到目标细胞类型中基因表达的治疗水平。

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