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3、创新的隐形成本？ 突破性药物因“业余”错误延迟上市申请 发布日期：2015-03-13 来源：美中药源 作者：路人丙 按常理一个能发现突破性药物的公司不应该犯这种业余错误。 Acadia药业宣布其帕金森精神分裂新药NUPLAZID (通用名pimavanserin)的上市申请将被延迟到今年下半年，据说是因为生产这个相对业余的问题。这已经是Acadia第二次推迟NUPLAZID的上市申请。同一天CEO Uli Hacksell被退休，董事会并未给出具体原因。但对于市值45亿美元但只有NUPLAZID这么一个潜力产品的Acadia来说，两次延迟其上市申请对董事会的耐心无疑是个巨大挑战。今天Acadia股票应声下跌25%。 NUPLAZID是高选择性5羟色胺受体2A亚型反向激动剂活性，主要适应症是帕金森症病人的并发精神分裂。由于没有多数精神分裂药物的多巴胺受体活性，因此没有不自主运动副作用。因为帕金森患者的主要症状是不自主肢体运动，所以去掉这个副作用但保留精神分裂疗效十分重要，NUPLAZID？因此于去年9月获FDA突破性药物地位。 如果你看一眼NUPLAZID的化学结构很难相信这么简单的分子会因为生产问题延误上市时间。由于现在延误的时间实际上是在缩短巅峰销售时间（因为专利到期时间是一定的）所以对总销售影响是很大的。当然如果还有比生成问题更严重的事情那就不是贬值25%的问题了，但现在没有任何其它公开信息。 按常理一个能发现突破性药物的公司不应该犯这种业余错误。首先这不是一个罕见错误，连礼来/BI这样职业高手的SGLT2抑制剂Empagliflozin去年也因为因生产问题被延迟上市，两个公司为了解决这个问题据说花了4.5亿美元。其次，可能更重要的是整个制药过程的复杂性被一些小企业低估了。新药除了大家关注的临床候选药物的发现和主要临床实验结果还有很多细节同样需要高度专业的管理和技术人员。以前有研究发现大药厂的上市申请成功率是小企业的2倍，cynical的人说这是因为大药厂和FDA关系好，但今天的事情说明小企业的经验缺乏有时可以是个致命短板。 关于大药厂和小生物制药企业谁创新能力更强的问题我们讨论过多次。不知道小企业的高创新能力是否和其经验缺乏有一定的内在联系。经验和偏见通常混杂在一起，缺乏经验也经常可以避免被偏见束缚，有时可能对创新有利。发现即时贴胶的那位化学家家说当时他要是仔细查询文献的话就不可能做那个关键反应。所以如果二者存在内在联系，高创新的隐性成本之一可能就是这些“业余”错误。那么大小企业在恰当时间合作就将成为整个行业健康发展的一个重要问题。 4、药明康德悄然在美开建免疫疗法产品工厂 发布日期：2015-03-13 来源：新药汇 一直以来，从医药公司到产业人士和投资家们的关注重点似乎都集中在肿瘤免疫疗法的开发进程中，而药明康德异军突起，下大力气建设下游生产设备，可以称得上是一步妙棋。 如果问最近几年生物医药产业最火的是什么？那么肿瘤免疫疗法一定位于这个榜单上的前三之列。 近几年来随着科学家对人体免疫系统以及肿瘤发生机制认识的深入，医药产业涌现出了一大批前景光明的肿瘤免疫疗法。这些疗法得到了从医药公司到华尔街投资者以及FDA审查人员的高度重视。而随着几年的发展，许多肿瘤免疫疗法也已经处于临床三期研究阶段，在不久的将来，世界生物医药产业即将会迎来一个肿瘤免疫疗法上市的井喷期。 有鉴于此，中国著名的CRO药明康德公司最近宣布，公司计划在美国宾州费城建立一处占地面积达到145000平方英尺的工厂，这处工厂未来将专门用于生产以CAR-T为代表的肿瘤免疫疗法产品。这也将是药明康德开建的第三处专门用于生产细胞疗法相关产品的工厂。 药明康德将为医药公司提供这些药物生产加工服务。预计药明康德公司位于费城的这处厂家将于2016年中期完工，届时公司用于细胞疗法相关产品生产的工厂面积将从现有的16,000平方英尺激增至206,000平方英尺。 一直以来，从医药公司到产业人士和投资家们的关注重点似乎都集中在肿瘤免疫疗法的开发进程中，而这也导致了巨量的资金和人力在这一领域的上游过度集中。如今，药明康德异军突起，下大力气建设下游生产设备，可以称得上是一步妙棋。 详细英文报道： SHANGHAI, March 12,2015 /PRNewswire/ -- WuXi PharmaTech (Cayman) Inc. (NYSE: WX), a leadingopen-access R&D capability and technology platform company serving thepharmaceutical, biotechnology, and medical device industries, announced todaythat it will soon begin construction of a new, 145,000-square-foot cGMPfacility in Philadelphia for the manufacture of cell therapy products. Thisfacility is designed for cell therapy products that contain viral vectors suchas chimeric antigen receptor T cell (CAR T cell) therapies. CAR T cells are Tcells harvested from a patient's body, engineered to target specific cancers,and then reintroduced into the body. The new facilitywill become WuXi's third cell therapy manufacturing facility when it becomesoperational by mid-2016. It will provide single-source contract development andcGMP manufacturing capabilities to support the rapidly growing cellulartherapeutic industry's unique requirements. Specifically, the new facility willprovide manufacturing capability and capacity to meet the rapidly expandingdemand for clinical studies and commercial supply. The new facility will expandupon WuXi's existing 16,000-square-foot cGMP cell therapy manufacturingfacility, as well as a 45,000-square-foot facility for the manufacturing ofallogeneic and autologous cell-based therapeutics that is expected to becompleted by mid-2015. By 2016, WuXi's available manufacturing capacity in theU.S. of 206,000 square feet would help meet the anticipated market needs ofclinical and commercial production for cell-therapy companies. These facilitieswill complement the company's current fully integrated facility for biologicalsafety and lot release testing in Philadelphia. "Celltherapies like CAR T cells offer important new treatment options for cancerpatients, and WuXi aims to be at the forefront of this area of providing ourpartners with cutting-edge cGMP manufacturing capabilities andcapacities," said Dr. Ge Li, Chairman and CEO of WuXi PharmaTech.
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