【解惑】Registry研究兴起，与早期临床研究有何不同？

【解惑】Registry研究兴起，与早期临床研究有何不同？原创 2015-04-02 李宾 [url=]医药经济报[/url]

对于一个新药而言，同早期临床研究相比，Registry具有同等重要的意义，两者都是新药最终得到市场认可重要的环节。
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　　近几年来，越来越多的Registry研究在中国得到开展，但仍然有一些临床研究从业人员对Registry感到陌生。

　　Registry对应的中文是“注册”，但如果将Registry翻译成“注册”的话，容易与用于新药注册的早期临床研究相混淆。所以，Registry常常被翻译为“登记”，也就是登记研究。

　　那么，Registry(登记)、Study(研究)和trial(试验)是怎么区分的呢?ICH GCP告诉大家，Study和trial这两个词是等同的。实际上也是如此。例如，我们可以说某某Registry，也可以说某某Study或trial，对应的中文说法是某某登记、某某研究或某某试验。

属于非干预性研究

　　Registry(登记)是非干预性研究(Non-interventional Study)的一种，一般具有以下3个特点：一是临床研究用的药品根据批准的药品说明书进行正常处方。二是患者的用药方案完全根据实际的临床需求，不受是否参加试验的影响;不会根据试验的方案，预先设定让患者进入某一个治疗组。三是患者不会因为参加这个非干预性的研究而使用额外的诊断方法或使用其他的监测设备;用流行病学的方法对数据进行统计分析。

　　非干预性研究的概念涵盖的范围更为广泛，既包括对数据库和医疗记录进行挖掘整理的回顾性调查，也包括对主要观察指标的前瞻性研究。而Registry的数据是指来自常规医疗实践中的数据。在实际工作中，这两种说法往往可以通用。Registry的特点是非干预性，也就是该研究只收集患者的数据，不干预患者的临床治疗和临床观察。

　　而药品上市前的临床研究都是干预性的，有严格的入选排除标准，有伴随用药的禁忌，有试验药物和对照药物甚至安慰剂的使用，而且样本量也相对较小。虽然干预性临床研究可以有效地体现药物的疗效和安全性，但药物的疗效和安全性需要在更大的人群、更实际的应用方法中得到验证。这就要求药品在上市后进行更大范围的临床观察。

Registry VS 早期临床研究

　　欧盟关于药物警戒(Pharmacovigilance)的法规Directive 2010/84/EU 和Regulation (EU) No 1235/2010于2010年12月得到了批准，其中的大多数条例在2012年7月开始正式生效，开始要求和加强上市后安全性研究(PASS)和上市后有效性研究(PAES)，并开始对上市后安全性研究的方案进行审批。美国的《联邦食品、药品和化妆品法》第522章也规定了如何对药品或医疗器械进行上市后的监测。在法规的推动下，越来越多的Registry在全球范围内得到开展。所以，对于一个新药而言，同早期临床研究相比，Registry具有同等重要的意义，两者都是新药最终得到市场认可重要的环节。

　　ICH GCP是不适用于Registry的。大多数的Registry也不需要进行原始资料的核查(SDV)，但Registry往往有巨大的样本量(几千例甚至更多)。所以，对Registry的管理同对早期临床研究的管理是不一样的。CRA在临床研究中的作用主要是监查和项目管理。对于早期临床研究而言，监查是CRA的工作重点。但是对于Registry而言，项目管理才是CRA的工作重点。

　　同时，Registry更注重新技术的应用。通过电子病例报告表(EDC)进行数据收集和远程监查，是Registry通常采用的手段。在EDC的设计上，Registry与传统的早期临床研究也有区别。Registry的数据管理以逻辑核查为主。

　　Registry一般也需要伦理委员会的批准，患者在入选前需要签署知情同意书。这些要求同注册试验是一样的。但是，由于Registry是非干预的研究，方案设计往往比较简单，但统计方法往往比较复杂，因为采用的是流行病学的统计方法。知情同意书也相对较为简单，主要是强调患者个人信息保护的问题。

　　一些CRA朋友觉得做Registry研究技术含量低，希望自己多做用于新药注册申报的早期临床研究，也就是Pivotal Study(关键研究)。实际上，做好Registry同样十分重要，因为做Registry同做早期临床研究需要的经验不一样。Registry是近几年才兴起的研究，有良好Registry管理经验的CRA反而较少。

■李宾

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