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[市场快讯] 2015年8月27日医药全资讯每天三分钟，知晓医药事

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xiaoxiao 发表于 2015-8-27 19:51:00 | 只看该作者回帖奖励

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本帖最后由 xiaoxiao 于 2015-8-27 07:57 PM 编辑

2015年8月27日医药全资讯每天三分钟，知晓医药事

【今日头条】

国家食品药品监督管理总局关于发布YBB 00032005—2015《钠钙玻璃输液瓶》等130项直接接触药品的包装材料和容器国家标准的公告（2015年第164号）

根据《中华人民共和国药品管理法》及其实施条例规定，YBB 00032005-2015《钠钙玻璃输液瓶》等130项直接接触药品的包装材料和容器国家标准已经审定通过，现予以公布，自2015年12月1日起实施，由中国医药科技出版社出版发行。标准内容可在国家食品药品监督管理总局网站（www.cfda.gov.cn）或中国食品药品检定研究院网站（www.nicpbp.org.cn）进行查询，其标准编号、名称及替代对照表见附件。

　　特此公告。

　　附件：1.YBB 00032005-2015《钠钙玻璃输液瓶》等130项直接接触药品的包装材料和容器国家标准编号、名称
　　　　　2.标准替代对照表

食品药品监管总局
2015年8月11日

2015年第164号公告附件1.docx

2015年第164号公告附件2.xls

http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0087/127920.html

QQ图片20150827194842.png (194.27 KB, 下载次数: 17)

下载附件

2015-8-27 07:52 PM 上传

http://www.nicpbp.org.cn/CL0827/

新的标准查询到中检院的网站，不能下载的哈！

【新药信息】

勃林格殷格翰/礼来Jardiance（empagliflozin）成为首款能够改善心血管结局的糖尿病药物

礼来与勃林格殷格翰的 Jardiance（empagliflozin）已经成为首款能够在临床试验中降低心血管疾病风险的糖尿病治疗药物。众所周知，糖尿病会增加心血管并风症的风险，如心脏病发作、中风及死亡，但到目前为止，尚无研究最后显示严格控制糖尿病患者血糖可以降低风险。

目前，由 7000 名患者参与的 EMPA-REG OUTCOME 试验结果显示，将 SGLT2 抑制剂 Jardiance 添加到 2 型糖尿病标准治疗中时，可以明显降低心血管风险，但目前两家公司尚未披露受益的程度。

「Jardiance 所证明的心血管风险降低是令人兴奋的，我们期望分享完整的结果，」勃林格殷格翰全球药物副总裁 Woerle 称。「在世界各地的 2 型糖尿病患者中，有大约 50% 的死亡由心血管疾病引起。降低心血管风险是糖尿病管理的一项基本组成部分，」他补充称。

在 Jardiance 标签中加入心血管结局内容对这款药物将是一个巨大的提升，有助于其接近于其它的口服糖尿病药物，包括来自强生的竞争产品，即 SGLT2 抑制剂卡格列净（Canagliflozin），以及来自阿斯利康的达格列净。

卡格列净目前是 SGLT2 抑制剂市场的领导者，其今年上半年的销售达到 5.68 亿美元，同时，达格列净为阿斯利康带来 2.05 亿美元的收入。礼来在其第二季度财报中指出，市场排名第三的 Jardiance 在今年上半年的销售并不理想。这项试验的结果也有助于弥补一些负面影响，因为 FDA 在今年初警告称 SGLT2 抑制剂可能与需要住院的高血酸水平有关。

当时，分析师称，这项警告可能会影响这类药物的增长，并促进其它糖尿病药物如 DPP4 抑制剂的增长，DPP4 抑制剂领先的是默沙东年销售额达 60 亿美元的西格列汀。然而，DPP4 抑制剂目前为止一直未能在试验中显示对心管结局有改善。

EMPA-REG OUTCOME 试验的详细结果将于 9 月 17 日在瑞典斯德哥尔摩举行的欧洲糖尿病研究学会（EASD）年会上发布。这项试验将 Jardiance 的两个剂量（10 mg 和 25 mg）与安慰剂进行了对比，主要结局指标是首次发生心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风的时间。

http://www.pmlive.com/pharma_news/jardiance_is_first_diabetes_drug_to_improve_cv_outcomes_802672

EMA接受武田多发性骨髓瘤药物Ixazomib的上市申请

欧洲药品管理局（EMA）接受武田 Ixazomib 的上市许可申请（MAA），该药物是一款试验性口服蛋白酶体抑制剂，用于复发和 / 或难治性多发性骨髓瘤患者治疗。7 月 23 日，Ixazomib 被 EMA 人用医药产品委员会（CHMP）授予加速审评资格，这一资格授予那些被认为有重大公共健康利益，特别是在治疗上有创新的药物。

「Ixazomib 在欧洲及美国的上市申请是我们期望在今年底前提交的几项申请中的首批申请，」武田监管事务副总裁 Brown 称。「通过在多个地区连续不断地提交上市申请，我们希望尽快地将 Ixazomib 带给尽可能多的复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者。」

武田已在美国提交 Ixazomib 的新药申请

此次的 MAA 申请资料主要基于关键 3 期试验 TOURMALINE-MM1 的第一个预先设定的中期分析结果，这项试验是一项国际、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，总共有 722 名患者参与，该试验旨在评价与安慰剂 + 来那度胺 + 地塞米松相比，Ixazomib+ 来那度胺 + 地塞米松用于治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤成年患者的优越性。患者在试验中继续进行治疗，直到疾病进展，他们将被评价长期的治疗结局。

Ixazomib 的 MAA 除了向 EMA 提交之外，其在美国的一项新药申请也被提交到 FDA。在其它国家的上市申请计划在今年底提交。
http://www.europeanpharmaceuticalreview.com/34263/news/industry-news/ema-accepts-maa-for-multiple-myeloma-drug-ixazomib/

卫材发布吡仑帕奈用于癫痫 PGTC 发作的3期研究数据

卫材吡仑帕奈（Perampanel；商品名：Fycompa）用于原发性全面强直阵挛 (PGTC) 癫痫发作的 3 期研究（332 研究）结果首次予以发布。

这项研究对吡仑帕奈与安慰剂分别用于特发性全面性癫痫（IGE）中原发性全面强直阵挛发作的安全性及有效性进行了对比评价。吡仑帕奈于 2015 年 6 月 24 日被欧盟委员会批准新的适应症，该药物是五年内首款用于 PGTC 癫痫发作治疗的新药。

有超过三分之一的吡仑帕奈治疗患者经历了 50% 的缓解率，这与安慰剂相比具有统计学上的显著性差异。吡仑帕奈还证明与安慰剂相比，可使 PGTC 癫痫发作的频次降低。此外，当以吡仑帕奈作为一种辅助治疗时，有 31% 的患者在 13 周的维持治疗期未出现发作，相比之下，安慰剂治疗组这一比例为 12%。

吡仑帕奈显示对 PGTC 癫痫发作控制有改善

「这是唯一一项由独立专家委员会确认的有 PGTC 发作的 IGE 患者参与的研究。这项研究显示，吡仑帕奈在用于经目前疗法治疗后仍经历发作的患者时有良好的耐受性，能够改善 PGTC 癫痫发作的控制。研究结果表明，吡仑帕奈可被认为是一种广谱 AED，所以对病灶及全面性癫痫发作有效。」综合癫痫学、伯特利癫痫中心部门主管 Brandt 评论称。

332 研究在 164 名 12 岁及以上年龄的经历 PGTC 癫痫发作的 IGE 患者中进行，这些颁布在欧洲、美国、日本及亚洲中心的患者接受一种到最多的三种抗癫痫药物治疗。

全面性强直阵挛性发作可以是一种危险形式的癫痫，其能增加损伤风险，如骨折、肩脱臼异位和灼热。PGTC 癫痫发作还能增加突然而不能解释的死亡（SUDEP）风险，众所周知，它会导致失神性癫痫持续状态（ASE），以及发作持续时间的延长。

发作开始意识丧失，肌肉突然收缩，这可以导致人跌倒（强直期）。随后是猛烈的抽搐（阵挛期），直到肌肉最终松弛。虽然发作通常仅持续几分钟，但患者通常会有几分钟感觉困惑或者昏昏欲睡，或会持续几天的时间才能恢复正常。

吡仑帕奈是唯一一款获得批准的通过抑制 AMPA 受体而选择性以癫痫发作启动及传播为目标的抗癫痫药物（AED），AMPA 是大脑中的一种蛋白，它在癫痫的传播中起着关键的作用。除了 IGE 的 PGTC 癫痫发作，吡仑帕奈最初还用于部分性癫痫发作，有或没有继发性全面性发作的辅助治疗，适用于 12 岁及以上年龄的癫痫患者。这项 2 期研究的结果在 Neurology 上发布。

http://www.europeanpharmaceuticalreview.com/34307/news/industry-news/phase-iii-study-data-for-fycompa-in-pgtc-seizures-published/

FDA 批准艾曲波帕用于罕见血液病患儿

8 月 24 日，美国 FDA 批准艾曲波帕（Eltrombopag；商品名：Promacta）用于治疗患有一种罕见血液疾病 - 慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者（1 岁及以上年龄）的低血小板计数。使用其它 ITP 药物已经不能达到合适的缓解或手术切除脾脏的儿童患者可以使用艾曲波帕。

ITP 是一种导致异常低数量血小板的疾病，血小板可以帮助血液凝固。没有足够的血小板，皮下、粘膜中（如口腔）或身体的其它部位就会发生出血。

「今天艾曲波帕的获批强调了 FDA 在儿科血液学与肿瘤领域充分发展治疗的承诺，」FDA 药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室主任、Pazdur 博士称。「这次在 1 岁及更大儿童中的新用途基于一项最近用于 6 岁及以上年龄儿童的批准，对于那些在使用了其它可供使用的治疗后疾病进展的少年儿童来说，这次的批准填补了一项未满足的需求。」

艾曲波帕有助于增加血小板的产生，其作为一种日服一次的药片或作为一种与液体混合的粉末供 1 岁到 5 岁的儿童口服使用。这款药物最初于 2008 年被批准治疗与儿科有相同适应症的成年人。艾曲波帕应只用于其血小板减少程度及临床病症增加出血风险的 ITP 患者。

艾曲波帕用于 1-17 岁患有 ITP 的儿科患者的有效性及安全性在 159 名受试者参与的两项双盲、安慰剂对照试验中得到评价，试验的主要终点是血小板计数的增加。在第一项试验（n = 67）中，患者被随机配给每天使用艾曲波帕或安慰剂，治疗周期为 7 周。

那些服用艾曲波帕的患者，在治疗的第 1-6 周，有 62% 的人其血小板计数得到改善，未进行过急救治疗，相比之下，安慰剂治疗患者中这一比例为 32%。在第二项试验（n = 92）中，患者每天接受艾曲波帕或安慰剂治疗，治疗周期为 13 周，以艾曲波帕治疗的患者，在第 5-12 周之间的 8 周治疗中，有 41% 的人至少有 6 周时间经历了血小板计数增加，相比之下，以安慰剂治疗的患者这一比例仅为 3%。

在两项试验中，服用艾曲波帕的患者对其它用来增加血小板计数治疗的药物还有更少的需求，如糖皮质激素药物或血小板输注。试验开始时，在服用一种或更多种 ITP 药物的患者中，大约有一半的人能够减少或停止这些药物的使用，特别是糖皮质激素类药物。

在 1 岁或更大年龄的儿童中，以艾曲波帕治疗的最常见副作用是上呼吸道或鼻咽感染（症状包括发烧、咳嗽、鼻塞、流鼻涕及喉咙痛）、腹泻、腹痛、皮疹及肝酶升高。艾曲波帕用于 1 岁以下 ITP 儿科患者或血小板减少与慢性丙型肝炎及严重再生障碍性贫血相关的儿科患者的安全性及有效性尚未确定。

因艾曲波帕治疗一种罕见疾病，FDA 授予了这款药物孤儿药资格。为促进罕见病药物的开发，孤儿药资格提供了经济上的激励，如税收抵免、申请者费用减免及市场独占权资格。艾曲波帕由新泽西州东汉诺威的诺华生产。

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm459430.htm

诺和诺德利拉鲁肽用于1型糖尿病的试验以失败告终

将诺和诺德利拉鲁肽（Victoza）添加到胰岛素中用于 1 型糖尿病，低血糖的发作变得恶化，从而使得扩展该药物应用的希望破灭。这项 ADJUNCT ONE 研究显示将利拉鲁肽添加到胰岛素中，与安慰剂相比的确能够改善血糖控制，但会增加治疗引发的低血糖风险，换句话说，这种血糖水平的下降如同在注射一剂胰岛素后不久所出现的血糖下降。

诺和诺德正希望这项试验及 8 月初报告的另一项研究（ADJUNCT TWO）可以让其为利拉鲁肽申请一个新的标签，即除了目前的 2 型糖尿病之外，可能以让这款药物用于 1 型糖尿病。

1 型糖尿病通常在较年轻的时候发生，在这些患者中，由于器官缺陷或自体免疫反应导致产生胰岛素的细胞受到破坏，使得胰腺不能产生任何胰岛素。1 型糖尿病占所有糖尿病病例的大约 10%。

2 型糖尿病通常发生在生命的后期，该疾病的患者其胰腺要么不能产生足够的胰岛素，要么人体细胞对胰岛素不敏感。这项长达一年的试验有大约 1400 名患者参与，他们被配给长效 GLP-1 受体激动剂利拉鲁肽或安慰剂三种剂量中的一种剂量，每天皮下注射一次，另外合并使用胰岛素治疗。

在试验结束时，利拉鲁肽的两个高剂量（1.2mg 和 1.8mg）在降低糖化血红蛋白（HbA1c）方面好于安慰剂，同时也帮助患者减轻了明显更多的体重，HbA1c 是随时间推移而检测的一种血糖控制指标。

据结果表明，利拉鲁肽最低剂量（0.6mg）与安慰剂相比表现更糟，并且不能对体重显示出改善作用。结果非常令人失望，特别是 2014 年报告的中期试验表明，将利拉鲁肽添加到胰岛素中可能增加患者达到 HbA1c 目标的比例，而不会增加低血糖发作。

胰岛素与 GLP-1 受体激动剂合并用药思路一段时间来一直有争论，支持者指出了改善血糖控制的可能性，而其它声音表达出了增加注射负担及双重治疗成本的担忧。“基于两项 ADJUNCT 试验总体数据集的风险 / 受益评价，诺和诺德目前不打算提交扩展利拉鲁肽用于 1 型糖尿病标签的申请，”该公司在一份声明中如是称。

然而，该合并用药似乎对 2 型糖尿病有效，诺和诺德最近在欧洲推出了 Xultophy，这款药物是利拉鲁肽与德谷胰岛素的一种合并用药，这补充了利拉鲁肽的专营权，目前利拉鲁肽每年的销售额大约为 20 亿美元。

与此同时，一种低剂量的后续产品 Saxenda 作为一种减肥药物于今年初获得批准，该公司在后期研究中还有一款每周使用一次的 GLP-1 受体激动剂 Semaglutide。
http://www.pmlive.com/pharma_news/novo_nordisks_victoza_fails_type_1_diabetes_trial_805458

欧盟批准诺华皮肤癌治疗药物 Sonidegib

诺华皮肤癌治疗药物 Odomzo 已获欧盟批准，而一个月之前这款药物刚刚在美国获得批准。Odomzo（sonidegib）被用来治疗手术或放疗不成功或不适合患者的局部晚期基底细胞癌，这是一种类型的皮肤癌。

据诺华称，基底细胞癌虽然不同其它皮肤癌类型如黑色素瘤那样致命，但它可高度毁坏面容，并且是侵袭性的，特别是如果它到了晚期阶段。这种疾病占所有非黑色素瘤病例的 80%，虽然仅有 1%-10% 的患者会发展成晚期疾病，但他们几乎没有治疗选择。

由于人口的年龄增加及暴露于紫外线中，基底细胞癌每年还在以大约 10% 的速度增长。在 2 期 BOLT 试验中，日用一次的 200 mg 剂量 Sonidegib 达到了临床显著缓解，某些情况下肿瘤完全消失。中位数无进展生存期尚未达到，但中心的审查人员估计为 22 个月，而临床研究者估计会达到 19 个月。

由于最近与葛兰素史克的资产互换，诺华拥有多款黑色素瘤治疗药物，所以 Odomzo 补充了这一产品组合，并将通过一些渠道投放市场。这款药物是一种称作 Smoothened（SMO）的药物靶点抑制剂，SMO 是 Hedgehog 信号通路的一部分，该通路与大量不同肿瘤类型的病理学相关。

这款药物将在市场中同罗氏的维莫德吉（vismodegib）相竞争，后者是另一款 SMO 抑制剂，该药物于 2012 年上市，今年上半年其销售额为 7200 万瑞士法郎，与去年同期相比增长 27%。由于晚期基底细胞癌患者人群较小，所以这两款药物均不会成为畅销产品，维莫德吉的增长率已经趋于平缓，但新的适应症可能会提升其年销售峰值。

据 Clinicaltrials.gov 上的信息，Sonidegib 目前正被评价与 Millennium 制药硼替佐米及塞尔基因来那度胺合并用于多发性骨髓瘤，与紫杉醇合并用于复发性卵巢癌，以及与诺华 PI3K 抑制剂 Buparlisib 合并用于基底细胞癌。这款药物还在被测试用于前列腺癌、胰腺癌、卵巢癌、非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌及血液学恶性肿瘤，如急性白血病。

http://www.pmlive.com/pharma_news/eu_green_light_for_novartis_skin_cancer_therapy_801533

【行业信息】

血液制品实质性提价可能性有多大？

国内厂家主要思路仍集中在浆站资源的抢夺上。随着各项政策的逐步放开，血液制品未来仍有可能面临外资产品更大的冲击，企业的核心竞争力终究要回到产品本身的开发层面。

　　血液制品一直是业内预判涨价最为强烈的类别。自6月实施药价改革新政以来的3个月内，血液制品价格仍保持稳定。尽管卖方分析人士认为涨价可能性大，有关龙头企业也表达了一定的涨价愿望，但相关从业者认为，在当前的供求和环境因素共同作用下不可能会涨价。

　　据本报记者了解，国家发改委目前已在重点监测血液制品的价格情况。供需方面，批签发数据中，人血白蛋白和静丙两大主力品种呈稳定增长态势，供求相对平稳。来自民间的部分调研也显示供货紧张程度并不显著。

缺，还是不缺?

　　业界一直有吹风认为血液制品将大幅涨价的根本原因在于“物以稀为贵”，然而数据显示：2014年主要产品人血白蛋白累计签发2870.22万瓶，同比增长11.77%，其中进口和国产产品分别为1679.14万瓶和1191.08万瓶，较上年同期分别上涨18.36%和3.63%，市场供小于求。静注人免疫球蛋白累计签发707.79万瓶，较上年同期增长15.68%，供需基本平衡。其余产品中，乙肝免疫球蛋白累计签发数量同比下降了33.07%，破伤风免疫球蛋白同比下降14.17%，人凝血因子Ⅷ同比增长56.05%。

　　也就是说，目前体量最大的人血白蛋白，在市场需求激增的同时，本土企业相关产品的增量并不尽如人意，国内市场增量的需求更多被进口产品所填补。此前各大分析人士认为可能有30%提价空间的静丙，实际上目前已基本实现供需平衡，作为新贵的八因子增量快速，但本身体量仅在84万瓶/年，同时市场对相关生产企业的几个产品的需求已在下降。由此看来，血液制品“物以稀为贵”的说法貌似还缺乏足够的支撑。

　　针对血液制品目前的供求状况，从事血液制品生产销售十多年的李健康如是向本报记者指出：“2010~2015年，血液制品最为紧张的时期已经过去。此前的2007~2008年间，由于原料血浆紧张、国际巨头进口制品的计划未调整等因素曾导致紧缺，而今，各生产企业加大力度采购原料血浆，产生量缓步回升，且界内两大主力军上海莱士和华兰生物一直保持稳步增长态势。”

　　上述采访对象还向记者透露了其最近开展的一个随机调研，涵盖北上广等共9个城市、36家药房(靠近医院的正规药房)。从相关走访情况来看，其中有8个城市均可零售采购到人血白蛋白，36家药房中的33家有现货。北上广最为便捷，在云南、新疆等个别省会城市略费周折，也确有部分有实际需求的患者家属通过散发到病房的小广告卡片、私下打电话向药贩子求助后才可采购到人血白蛋白，价格略高于此前国家最高限价，其余城市均可平价采购到。

　　浙江某血液制品销售负责人牛先生也告诉记者，国际制药巨头连续数年加大对中国人血白蛋白的进口量(包括杰特贝林、贝特、基立福、奥克特珐玛等)，主要的省会级三甲医院附近的正规药房里几乎都有进口现货，凭医生处方就可外购，进口制品成为市场流通的主力军。反观国产货，曾因惜售心理而成为经销商打入医院的法宝，或成为捆绑搭配销售的香饽饽。

提价有空间?

　　“我并不认为血液制品在当前正常情况下存在提价的空间。”对于血液制品在取消政府最高零售指导价之后的价格走势，李健康提出了完全不同于站在卖方角度分析的观点。

　　他认为，无论是从批签发数据还是从随机调研的情况看，主打产品人血白蛋白都缺乏涨价的基础、供需矛盾和缘由。即使在目前的价格机制下，各跨国巨头的相关制品长驱直入，占据了半壁江山，难道现在不是他们赚取中国市场超级利润的大好时机吗?

　　李健康一针见血地指出，上游厂家由于历史得来的“保护性生产牌照”和强制规定了付给捐浆员的价格(尽管近年有所提高，但仍非常低)，即用最低价格获取原料血浆，然后生产销售，目前捐浆员的价格某种意义上是不公平的。国外能分离23~27种血液制品，国内最好的厂家仅仅分离生产10来种，凭什么还要涨价?

　　那么，血液制品会否有实质性的提价举措?本报记者已联系到华兰生物和上海莱士方面，尚未获得回复。但据有关消息称，各大上市公司均有提价愿望。华兰生物董秘谢军民就向媒体表示，公司血制品从趋势上稍微提了5%左右，会采取渐进的方式，根据市场情况做出调整。

　　上海莱士方面在投资者关系平台上则表示，药价改革并不意味着政府放弃药价监管，药品价格变化受多种因素影响(如医保、市场需求、物价等)，公司正密切关注并分析市场可能影响价格的诸多相关因素，并将按政策导向制定产品销售价格。

　　上述浙江牛姓采访人士表示，血液制品行业由于行政门槛的存在而相对少有竞争，相关公司的毛利率已经比较高，甚至高于很多创新药的利润率。目前国内厂家主要思路仍集中在浆站资源的抢夺上。“随着各项政策的逐步放开，血液制品未来仍有可能面临外资产品更大的冲击，血液制品的核心竞争力终究要回到产品本身的开发层面。”

■编辑刘莉

Baxalta 希望在 2020 年前向市场推出 20 款新药

Baxalta 希望在 2020 年前向市场推出 20 款新药，这家成立只有大约两个月之久的公司正采取一种分散的方式进行研发，即在自己完成项目之前，依靠合作伙伴处理早期的工作。

Baxalta 研发总监 Orloff 表示，公司在马萨诸塞州剑桥新的中心将远离传统的研究院校。Baxalta 计划到 2016 年在这一中心招聘大约 350 名研发人员，但该公司未建立试验室空间，而是将其内部研发业务放在欧洲。相反，剑桥市的设施将是 Baxalta 交易中心，Orloff 称，该公司寻求能够扩大公司研发线的伙伴关系。

「我们发现有许多发现及基础研究是在学术界及生物技术领域完成，而这里是生物技术社区的中心，」 Orloff 如是称。我们的整体思路是以外部创新为基础。Orloff 的话得到了涌入剑桥的众多跨国制药公司的呼应，新进者有礼来与百时美施贵宝，而在这里有稳固基础的先来者有诺华与百健。

但由于来自 Shire 不受欢迎的收购，Baxalta 的研发工作显示的比较紧迫。该公司从百特集团独立出来大约一周，Shire 就表现出一种主动的提议，打算以大约 300 亿美元的股票价格收购 Baxalta，而 Baxalta 拒绝了这一报价。

上个月，Shire 将其想法公之于世，该公司打赌可以说服 Baxalta 股东来推动管理层进入到这一话题的会谈中来。目前，Baxalta 已经在防御，宣称其研发被低估，呼吁投资者要有耐心。该公司上个月披露有 20 款药物在等待上市，这些药物有望为公司带来 25 亿美元的年销售额，对目前大约 60 亿美元的年销售额将是一个有力的补充。

http://www.fiercebiotech.com/story/baxalta-bets-external-innovation-meet-its-85b-goal-and-ward-shire/2015-08-20

长效生长激素药物的全球销售额预计会达到 12 亿美元

据研究与咨询公司 GlobalData 提供的数据，生长激素缺乏症（GHD）治疗药物的全球市场规模将从 2014 年的 12.6 亿美元增长到 2024 年的大约 18.8 亿美元，这代表一个稳健的 4.08% 的年复合增长率（CAGR）。

该公司最新的报告《OpportunityAnalyzer：生长激素缺乏症 - 到 2024 年的机会分析与预测》阐明，这一增长将出现在 7 个主要国家，包括美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国及日本，主要的增长驱动来自于长效生长激素生物改良药物的推出，这些产品有望在 2017 年开始进入市场。

GlobalData 的高级分析师 Dharmarajan 博士负责心血管及代谢疾病业务，他表示，这些药物不太频繁的给药方案将能够吸引患者，可以提供一个改善的依从性结果。

Dharmarajan 评论称，「据 GlobalData 会见的意见领袖（KOLs）称，患者对每天使用生长激素药物的依从性一直是 GHD 治疗领域长期存在的一个问题，该领域仍有最大的未满足需求。因此，制药公司正在斥巨资专注于为患者开发更为方便的给药选择，这就导致了可以每周或每两周给药一次的药物的出现。事实上，目前在研的用于 GHD 的 12 款药物中有 9 款药物是长效生长激素生物改良药物。」

长效生长激素药物的全球销售额预计会达到 12 亿美元

该分析师补充称，目前好多患者拒绝每天注射生长激素，一旦长效药物上市，他们有望选择这些药物，而这些产品也将开始提升药物的治疗率。GlobalData 预测需每天使用的重组生长激素药物其全球销售额将从 2014 年的 12.6 亿美元下降到 2024 年的 6.84 亿美元，CAGR 为 -5.95%。然而，长效生长激素药物的全球销售额预计在预期期末会达到约 12 亿美元。

Dharmarajan 继续称，「KOL 的洞察力表明，这些治疗药物在成年 GHD 患者中被接受的速度要快于在儿童患者中被接受的速度，就像其它市场长效药物所出现的情况一样。虽然医师最初将限制生物改良药物在癌症幸存中的应用，但由于这一患者人群对激素挥之不去影响的恐惧，长效生长激素治疗药物的整体前景是非常光明的。」
http://www.europeanpharmaceuticalreview.com/34149/news/industry-news/growth-hormone-deficiency-treatment-market-value-to-reach-1-88b-by-2024/

美国“Me-Too”药物控费价值渐显

　美国新药的高价格令人担忧，负责药品福利计划的公司尤甚。丙肝治疗药物Sovaldi上市时，12周疗程的定价是8.4万美元，这个价格激怒了支付方。美国保险业行业协会健康保险计划（America’s Health Insurance Plans）主席Karen Ignagni去年对此评价道：“这家公司正在索取一张空白支票，如果给了它，将会使雇员福利费用入不敷出，并导致联邦债务雪上加霜。”

　　多选择为PBM添筹码

　　不过，当Sovaldi的竞争产品――艾伯维（AbbVie）的Viekira Pak在美国获批上市后，业内对丙肝药高价的担忧就减弱了。虽然艾伯维的Viekira Pak一个疗程的定价是83319美元，但是保险巨头如快捷药方（Express scripts）和CVS都有了协商价格的筹码。为了获得独家进入这些保险公司报销目录的权利，药企往往会同意给予很大的价格折扣。无论是与艾伯维达成合作的快捷药方，还是选择吉列德的CVS，都与各自的合作对象进行了公开的价格协商。据悉，最终每名患者的药费控制在6万美元之内。这个价格比原先的定价低很多，与这类药物在英国和德国5.5万美元的售价相仿。

　　下一场高药价的战场很可能将是新型降胆固醇药物PCSK-9抑制剂。这类药物中的首个新药Praluent最近刚刚被FDA批准，赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）将共同销售该药，每位患者每年的花费为1.46万美元。而他汀类仿制药阿伐他汀，售价远低于Praluent，保险公司对此也表示担心。第二个PCSK-9抑制剂，安进（Amgen）的Repatha有可能将在这月底获批上市。CVS首席医学官Troyen Brennen博士表示，CVS将采取以下策略：先等着，然后看FDA批准了哪些类似适应症的竞争产品。

　　事实上，根据最新的数据，Repatha的生物学类型与Praluent非常类似。CVS正在等待竞争者的出现，然后开始协商PCSK-9抑制剂的价格。目前，辉瑞的PCSK-9抑制剂正处于晚期研究阶段，如果该药也能顺利上市，那么对于支付方无疑更加有利，后者将热情欢迎第3个PCSK-9抑制剂的出现。

　　“me-too”药价值重新体现

　　很显然，有多种选择是获得较低的药品价格的一个好办法。然而，这个办法并非一直以来都收获赞赏。事实上，同类药物中第二个或者第三个上市的被讥讽为“me-too”药（跟进式药物）。在生物制药行业，人们将“me-too”药视作缺乏创新的例子。颇具讽刺意味的是，没有药企会特意去开发一个“me-too”药。随着新的药物靶点的出现，各家公司通常进行着激烈的竞争，以期拔得头筹。以PCSK-9抑制剂为例，辉瑞可能是首先在这个领域里开展药物研发的公司，但结果被其他公司后来居上。当然，也可能有公司失败或者退出，这就是药物研发的特点。但是，在这种PCSK-9药物的研发竞赛中，突破性药物能够相对更快上市，因此这样的竞争被认为是有益的。

　　不过，在一个治疗领域中有多个药物可以选择，在治疗上也非常重要。虽然临床试验证明了一个新药的安全性和有效性，但是同一个药物在男性和女性、年轻人和老年人，以及不同种族中作用效果不可能完全相同。前文中提到的他汀类药物就是例证，有部分患者不能耐受他汀类药物，但也有部分患者使用他汀类药物疗效明显优于其他药物。因此，对于医生和患者来说，有更多选择非常重要。

　　当赛诺菲以每月1.1万美元的定价上市抗癌药物Zaltrap时，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的肿瘤医生犹豫了。他们认为，Zaltrap的疗效并不比安维汀（Avastin）更好，而后者的价格只有Zaltrap的一半。而且，因为Zaltrap的高价和《纽约时报》上公众对此高价的反对态度，他们没法对该药开具处方。对此，赛诺菲迅速回应，将Zaltrap的定价下调一半。这就是选择的力量，也显示出“me-too”药物在医疗系统的价值。

　　编译/储F华

　　来源/福布斯

Bavituximab/Durvalumab 合并用药将被试验用于实体瘤治疗

阿斯利康与 Peregrine 制药将对 Peregrine 旗下试验性磷脂酰丝氨酸（PS）信号传导通路抑制剂 Bavituximab 与阿斯利康试验性抗 PD-L1 免疫检查点抑制剂 Durvalumab 合并用药的安全性与有效性进行评价。计划的 1/1b 期试验将对 Bavituximab 与 Durvalumab 合并用于多种实体瘤进行评价。

阿斯利康与 Peregrine 将合作对 Bavituximab 和 Durvalumab 及化疗作为一种潜在的治疗方案用于各种实体瘤进行评价。试验的 1 期部分有望为该合并用药确定一个推荐的剂量方案，试验的 1b 期部分将对该试验性合并用药的安全性及有效性进行评价。初步试验将由 Peregrine 进行。

Bavituximab 和 Durvalumab 是作用机制不同的试验性免疫治疗药物，它们可以帮助人体的免疫系统抗击癌症。Bavituximab 以磷脂酰丝氨酸为靶点，它可以调节磷脂酰丝氨酸的活性，磷脂酰丝氨酸是一种广泛表达在肿瘤微环境细胞表面上的免疫抑制分子，该药物通过逆转多种肿瘤为增殖而建立的免疫抑制环境而抗击肿瘤。

Durvalumab 是一种单克隆抗体，其直接对抗程序性细胞死亡配体 1（PD-L1）。来自 PD-L1 的信号可以帮助肿瘤逃避免疫系统的检查。临床前数据已证明，将能够增强 T 细胞介导的抗肿瘤活性的 Bavituximab 与检查点抑制剂如 PD-L1 抗体合并使用，肿瘤特异性 T 细胞继续攻击肿瘤的能力会持续很久。

临床前数据表明，Bavituximab 与 Durvalumab 合并使用有显著的潜能

阿斯利康免疫肿瘤、全球药物发展总监 Iannone 称，「我们认为在免疫肿瘤领域，合并用药有可能成为一个新的、高度有效的癌症治疗途径。我们与 Peregrine 的合作伙伴关系提供了探索一种令人兴奋的新型合并用药的机会，该合并用药可能对一系列的癌症患者提供重要的临床受益。」

Peregrine 总裁兼首席执行官 King 称，「目前为止产生的数据显示，将 Bavituximab 与以 PD-1/PDL-1 通路为靶点的药物合并使用有显著的潜能，我们很高兴在与 Durvalumab 的研究中进一步探索这种途径。阿斯利康的生物制剂部门 MedImmune 在免疫肿瘤领域是一个公认的领袖，这次的合作会起到重要的作用，因为我们继续充分探索 Bavituximab 与免疫治疗药物合并用药在临床上的各种应用潜能。」

http://www.europeanpharmaceuticalreview.com/34298/news/industry-news/bavituximab-and-durvalumab-combo-to-be-evaluated-in-solid-tumours/

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