全球首款腓骨肌萎缩症1A型治疗药物国内临床试验获批

6月14日，天士力医药集团股份有限公司公告显示，其控股子公司天士力国际基因网络药物创新中心有限公司（简称“天士力基因网络公司”，天士力持股比例为65%）收到国家食品药品监督管理总局（国家食药监总局）核准签发关于药品PXT3003的《药物临床试验批件》，后续将按照该批件要求启动用于支持中国注册的国际多中心Ⅲ期临床试验研究准备工作。临床试验批件主要内容如下：

药品名称：PXT3003

批件号：2018L02544、2018L02545

剂型：口服溶液剂

规格：100ml/瓶，根据有效成分浓度不同分两种规格

申请事项：进口药品注册

申请人：PHARNEXT

主送单位：天士力国际基因网络药物创新中心有限公司

受理号：JXHL1800019,JXHL1800020

注册分类：化学药品2.3类

审批结论：批准本品进行国际多中心临床研究

公告称，PXT3003为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）的药物，是法国Pharnext公司利用CMT1A型疾病的生物网络药理学分析，在已上市的2000余种药物分子中，筛选得到的能够下调PMP22表达的创新复方药物，由三种已上市多年的化学药在极低剂量下固定配比组成。天士力基因网络公司拥有PXT3003项目在大中华区（中国大陆、香港、TW和澳门）的研发、生产及商业化权益，同时拥有PXT3003在大中华区申请和授权的所有专利的排他性独家许可权益。

PXT3003项目已在全球开展临床试验，在欧洲豁免了I期临床研究，且完成了80例病人的II期临床研究，II期临床的有效和安全性结果提示了PXT3003具有明确的临床价值。正在欧美开展的国际多中心III期临床研发进展顺利，2017年11月份完成的盲性变异分析与无效分析两项中间分析取得正向结果。

天士力基因网络公司于2017年12月18日向国家食药监总局申请开展PXT3003“用于支持中国注册的国际多中心Ⅲ期临床试验研究”，于2018年3月28日纳入“优先审评程序”，2018年5月28日获批开展用于支持中国注册的国际多中心Ⅲ期临床试验研究。

PXT3003为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）的药物。CMT1A是一种罕见的周围神经单基因遗传病，患者痛苦且临床尚无有效的治疗手段和药物。PXT3003拥有自主知识产权，已被FDA和EMA（欧盟药品监管体系）授予孤儿药地位。腓骨肌萎缩症具有明显的遗传异质性，欧美发病率为1:3300~1:2500，CMT1A发病率占CMT总数的57%~37%。国内流行病学数据尚缺乏。

截至目前，天士力基因网络公司对PXT3003项目累计研发总投入2396.97万元人民币。

来源：新浪医药

这是属于罕见病！赞！

谢谢分享！！！