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[市场快讯] 2018年7月17日-7月22日医药全资讯每周三分钟,知晓医药天下事

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xiaoxiao 发表于 2018-7-22 22:51:52 | 只看该作者回帖奖励

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2018年7月17日-7月22日医药全资讯每周三分钟,知晓医药天下事

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2018-7-22 10:32 PM 上传

1、吉利德收购荷兰公司开发有效针对实体瘤的γδ TCR-T细胞疗法

Gadeta成立于2016年，由Baxalta Ventures和Medicxi Ventures领投的700万欧元（810万美元）A轮融资将其推出。

自2016年A轮融资以来，Gadeta一直保持低调，但现在已经重新成为众人瞩目的焦点。相方已经达成协议，Kite能够逐步收购Gadeta的股份，然后再决定是否直接购买这家创业公司。

协议细节：

Kite为研发提供资金支持，一切顺利的话，Gadeta将在未来获得里程碑款项；

Kite获得了Gadeta的股份，在到达某些R&D里程碑后会获得Gadeta的额外股权；

除此之外，Kate将拥有收购Gadeta的独家选择权。

这是Gilead自2017年10月收购Kite以来与Kite有关的另一笔交易。

第一笔交易是Kite以1.75亿美元收购临床前细胞工程初创公司Cell Design LabsCell，里程碑付款高达3.22亿美元。

从那时起，Gilead/Kite就与辉瑞合作进行组合试验，支付1.5亿美元购买Sangamo Therapeutics的锌指核酸酶平台，购买和开设设施并扩大与NCI（美国国家癌症研究所）的现有关系。

这一系列举动反映了细胞疗法对吉利德未来的重要性。尽管Gilead/Kite是第一家推出CAR-T疗法的公司，但显然他们已经意识到Kite在CAR-T中的先发优势可能被一波下一代产品冲走的风险。

面对新产品可能对Yescarta造成的冲击，吉利德希望确保拥有下一代产品的权利。

Gadeta目前仍处于临床前阶段，但他们正准备在2020年进行一项针对实体瘤的关键的临床研究。Gilead/Kite希望Gadeta能给他们带来新的肿瘤学上的机遇。

Gadeta首席执行官Shelley Margetson说：“我们的目标是开发新型γδTCR细胞疗法，这些疗法有可能使癌症患者受益。我们很高兴获得细胞治疗领域领导者的支持，越来越多的人已经看到了我们的平台和产品重新定义癌症治疗的潜力。”

那么，Gadeta究竟拥有什么技术能获得吉利德的青睐？

Gadeta开发了一个基于Jürgen Kuball教授突破性研究的创新技术平台。目前，Jürgen Kuball教授也在荷兰乌得勒支大学医学中心（UMCU）工作。

该技术平台利用慢病毒转染，得到工程化表达γδTCR的αβT细胞（TEGs）。γδ受体通过选择性地感测癌细胞中的代谢变化，表现出增强的抗癌反应性，从而引起血液/实体瘤的广泛识别，同时确保健康组织不受伤害。

因此，TEGs同时具有治疗血液癌症和实体瘤的潜力。

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TCR-T与CAR-T

过继性免疫疗法领域的主要目标是产生肿瘤反应性αβT细胞，应用于多种癌症患者。为了促进肿瘤反应性αβT细胞的快速产生，已经提出可以用表达编码肿瘤特异性αβTCR或嵌合受体（CAR）的αβT细胞。

事实上，Kite、Juno、Immunocore和Adaptimmune都正在进行TCR-T疗法的研究。

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正在开发TCR-T疗法的公司

相比于CAR-T细胞疗法，TCR-T同样是对患者自身的T淋巴细胞进行体外改造，然后将其回输到患者体内杀伤肿瘤的细胞疗法，但这两种疗法识别抗原的机制截然不同。

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（1）TCR-T引入的是一个天然存在的T细胞受体（TCR），通过提高TCR的活性，来增强对癌细胞的杀伤力；而CAR-T引入的则是一个由科学家重新设计靶向肿瘤的CAR抗体，已知有可能导致严重的副作用（如细胞因子风暴）。

（2）TCR-T不仅能识别位于细胞表面的肿瘤特异性抗原或肿瘤相关抗原，还能识别细胞内的肿瘤特异性抗原或肿瘤相关抗原，这可能使其在治疗实体瘤方面占上风；而CAR-T只能识别位于细胞表面的肿瘤特异性抗原或肿瘤相关抗原，具有一定的局限性，不能有效浸润到肿瘤内部，因此在实体瘤上疗效不佳。

αβ TCR与γδ TCR

TCR-T根据表达的TCR类型，可分为αβ TCR和γδ TCR：

（1）αβ T细胞分布广泛，识别抗原具有MHC限制性，既可分化为辅助性T细胞（Th）也可分化为细胞毒性T细胞（CTL）。

αβTCR是利用α和β肽链构成的异元二聚体来识别由主要组织相容性复合体(MHC)呈现在细胞表面的多肽片段。值得注意的是，MHC分子能够呈现从细胞表面和细胞内蛋白中获得的肽链，也就是说αβTCR-T，能够靶向细胞内外的多种抗原。

然而，αβTCR-T细胞也具有一定的局限性，主要是低亲和力、需要特定的HLA配型、MHC限制以及与内源α/βTCR链配对后介导自身反应性的风险。

（2）而γδT细胞数量较少，约占人类外周血淋巴细胞的1％-10％，发挥免疫监视作用。γδT细胞作为身体的第一道防线之一，它们具有靶向和破坏癌细胞和感染细胞的固有能力。

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与αβ T细胞不同，一旦γδT细胞识别出生理自身的改变，它们就能非常快速地响应而不需要通过抗原呈递细胞引发或淋巴系统中的克隆扩增。它们可以立即杀死转化或感染的细胞，吸引常规的适应性免疫系统或自身呈递抗原，以便开始完全发展的全身免疫应答。

通过感应癌细胞特异性表达的应激信号，γδ TCR可以将癌细胞与健康细胞区分开。

Gadeta的TEGs技术

该技术使γδ TCR在αβT细胞中有效表达，介导αβT细胞的肿瘤特异性增殖，并将效应CD8 +和辅助CD4 + αβT细胞广泛浸润到肿瘤细胞中，同时对正常细胞不起作用。另外，CD4 + αβT细胞还可以诱导抗原呈递细胞DC的成熟，加强肿瘤特异性免疫反应。

TEGs在应激或代谢状态下提供了一种具有吸引力的方法，基于此，可开发针对实体瘤潜在有效的细胞疗法。

有趣的是，Gadeta并非唯一一家使用γδT细胞对抗癌症的公司。TC Biopharm和GammaDelta Therapeutics也在利用这些独特的免疫T细胞，但Gadeta似乎是唯一一家将γδT细胞的γδTCR与αβT细胞结合为一体的公司。

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Gilead执行副总裁，肿瘤治疗学和细胞疗法负责人Alessandro Riva在一份声明中说：“我们继续投资支持为癌症患者开发创新细胞疗法的研究方法，很高兴能与Gadeta合作开发其γδ TCR技术。这项研究合作为我们目前研究细胞疗法提供了一个新平台，并进一步深化我们致力于开发创新疗法治疗实体瘤的承诺。”

显然，吉利德为对细胞疗法的霸主地位很感兴趣。

Gadeta的平台有可能将表达αβTCR的常规T细胞与来自γδT细胞的TCR的优势结合起来，后者识别新的癌细胞靶标。

在血液肿瘤和淋巴瘤中，细胞疗法已经证实具有很好的疗效。目前，细胞疗法领域真正令人兴奋的是打破实体瘤的治疗障碍。我们期待该创新疗法能带来实体瘤治疗领域的突破！

参考出处：

https://www.Gadeta.nl/

http://www.bloodjournal.org/content/118/1/50?sso-checked=true

https://labiotech.eu/the-ultimate-review-on-how-biotech-changed-cancer-treatments/

https://www.fiercebiotech.com/biotech/gilead-s-kite-bags-option-to-buy-gamma-delta-startup-Gadeta

https://endpts.com/gilead-brings-medicxis-tiny-Gadeta-into-the-cell-therapy-fold-hunting-a-way-to-pick-the-lock-on-solid-tumors/

https://www.biospace.com/article/gilead-s-kite-and-netherlands-Gadeta-ink-strategic-t-cell-collaboration/

2、恒瑞医药碘克沙醇注射液荷兰获批上市

江苏恒瑞医药股份有限公司（以下简称“恒瑞医药”或“公司”）的子公司Cadiasun Pharma GmbH 近日收到荷兰药物评价委员会核准签发的批准信，批准公司碘克沙醇注射液在荷兰的上市申请。

药品名称：碘克沙醇注射液

剂型：注射剂

规格：320mg I/ml

申请事项：上市

申请人：Cadiasun Pharma GmbH

受理编号：NL/H/3876/001/DC

注册编号：RVG 120178

结论：批准该药品上市

2016 年 11 月，Cadiasun Pharma GmbH 通过非集中审批程序（DCP）向荷兰药物评价委员会递交的注册申请获受理。该药品是 X-线对比剂，适用于成人的心血管造影、脑血管造影（常规）、外周动脉造影（常规）、排泄性尿路造影和计算机断层扫描(CT)，可使异常结构或病变显影，以区分健康组织和病理组织。其他适应症包括腰椎、胸椎和颈椎脊髓造影和胃肠道（口腔和直肠）检查，以及用于儿童心血管造影、排泄性尿路造影、CT 增强及上消化道检查。

碘克沙醇注射液由挪威奈科明制药有限公司开发，药品名为 IodixanolInjection，商品名为 VISIPAQUE。该药品最早于 1994 年在瑞典、英国、瑞士等欧洲国家上市，目前已在中国、美国、日本、法国等多个国家和地区上市。经查询，国外有同类产品在土耳其、俄罗斯、塞尔维亚等多个国家上市销售。国内除恒瑞医药外，有北京北陆药业、扬子江药业等企业获批上市销售同类产品。

经查询 IMS 数据库，2017 年度碘克沙醇注射液全球销售额约为 4.89 亿美元，欧洲销售额约为 1.35 亿美元，中国销售额约为 1.73 亿美元。

截至目前，公司在该产品研发项目上已投入研发费用约为 8680 万元人民币。

3、恒瑞医药替格瑞洛缓释胶囊获得临床批件

20日，江苏恒瑞医药股份有限公司（以下简称“恒瑞医药”）发布公告称，近日收到国家药品监督管理局（以下简称“国家药监局”）核准签发的《药物临床试验批件》，并将于近期开展临床试验。

药品名称：替格瑞洛缓释胶囊

剂型：胶囊剂

规格：180mg

申请事项：国产药品注册

注册分类：化学药品第 2.2 类

申请人：江苏恒瑞医药股份有限公司

受理号：CXHL1700282

批件号：2018L02769

审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，本品符合药品注册的有关要求，批准本品进行临床试验。

2017 年 11 月 16 日，恒瑞医药向江苏省食品药品监督管理局递交的临床试验申请获受理。该药品是一种直接作用、可逆结合的新型口服 P2Y12受体拮抗剂，用于急性冠脉综合征患者维持期的治疗，包括接受药物治疗和经皮冠状动脉介入治疗的患者。

经查询，替格瑞洛最早由阿斯利康开发，目前已在美国、欧盟、日本等多个国家和地区上市，上市剂型为普通速释片。国内目前仅有阿斯利康的替格瑞洛片获批进口上市，有多个企业申报速释制剂，暂无其他企业申报缓释制剂。

经查询 IMS 数据库，2017 年替格瑞洛片（普通速释片）全球销售额约为 12.5亿美元，中国销售额约为 6016.6 万美元。

截至目前，公司在该产品研发项目上已投入研发费用约为 518 万元人民币。

4、复星医药重组抗PD-L1全人单克隆抗体注射液获批临床

近日，上海复星医药（集团）股份有限公司（以下简称“本公司”）控股子公司上海复宏汉霖生物技术股份有限公司（以下简称“复宏汉霖”）及上海复宏汉霖生物制药有限公司（以下简称“汉霖制药”）收到国家药品监督管理局（原为国家食品药品监督管理总局；以下简称“国家药监局”）关于同意重组抗 PD-L1 全人单克隆抗体注射液（以下简称“该新药”）用于实体瘤治疗临床试验的批准。复宏汉霖及汉霖制药亦拟于近期条件具备后开展该新药临床 I 期试验。

2017 年 12 月，该新药用于实体瘤治疗获国家食品药品监督管理总局临床试验注册审评受理。2018 年 5 月，该新药用于实体瘤治疗于澳大利亚卫生部所属的Therapeutic Goods Administration（即澳大利亚药品管理局）临床试验的备案。

截至本公告日，于全球上市的重组抗 PD-L1 全人单克隆抗体注射液有罗氏的Tecentriq（Atezolizumab）、默克和辉瑞联合开发的 Bavencio（Avelumab）、阿斯利康的 Imfinzi（Durvalumab）；于中国境内（不包括港澳台地区）尚无已上市的重组抗 PD-L1 全人单克隆抗体注射液。根据 IQVIA MIDASTM最新数据（由 IQVIA 提供，IQVIA 是全球领先的医药健康产业专业信息和战略咨询服务提供商），2017 年度，重组抗 PD-L1 全人单克隆抗体注射液于全球销售额约为 5.0 亿美元。

截至 2018 年 6 月，本集团现阶段针对该新药已投入研发费用为人民币约 4,400万元（未经审计）。

5、丽珠集团新药丁苯酞氯化钠注射液获临床试验批件

21日，丽珠集团发布公告称，下属全资子公司丽珠集团利民制药厂收到国家药品监督管理局核准签发的丁苯酞氯化钠注射液的《药物临床试验批件》。

药品批件主要内容

药物名称：丁苯酞氯化钠注射液

英文名/拉丁名：Butylphthalide and Sodium Chloride Injection

剂型：注射剂

规格：100ml：丁苯酞25mg与氯化钠0.9g

申请事项：国产药品注册

注册分类：化学药品第4类

申请人：丽珠集团利民制药厂

审批结论：建议批准本品进行临床研究。

丁苯酞氯化钠注射液历经4年研发，公司首次提交注册申请获得受理的时间为2016年12月19日（受理号：CYHS1600199粤）。丁苯酞氯化钠注射液用于治疗急性缺血性脑卒中患者神经功能缺损的改善。

根据CFDA网站及咸达数据库显示，截至目前，丁苯酞氯化钠注射液国内仅有1个产品上市（商品名为恩必普.），暂无其他厂家取得生产批件。另，有两家丁苯酞注射液已申请临床，目前处在审评审批中。

根据IQVIA统计数据，2017年丁苯酞制剂的国内销售总额是26.98亿元，其中丁苯酞氯化钠注射液的国内销售总额为12.84亿元，丁苯酞软胶囊为14.14亿元。

公告还显示，截至公告日，丁苯酞氯化钠注射液累计直接研发投入约为人民币323.94万元。

6、欧唐宁心血管结局试验达主要终点

勃林格殷格翰和礼来19日宣布 CARMELINA®试验（使用利格列汀治疗具有高血管风险的2型糖尿病患者的心血管安全与肾脏微血管结局试验）达到其主要终点，包括至首次发生心血管死亡的时间、非致死性心肌梗死及非致死性卒中（3P-MACE）。试验结果表明，欧唐宁®（利格列汀）与安慰剂拥有类似的心血管安全性。

这项试验旨在评估在标准治疗方法之上，使用欧唐宁与安慰剂对心血管安全性的影响。

此项研究共入组6979名具有高心血管风险的成人2型糖尿病患者。大多数患者还患有肾脏疾病，而肾脏疾病则是心血管疾病的重要危险因素。在 CARMELINA® 试验中，利格列汀的总体安全性（包括患有肾脏疾病的成人患者）与先前的试验数据保持一致，并未观察到新的安全性信号。

糖尿病患者的心血管疾病与慢性肾脏疾病风险都会增加。尽管相关治疗方案取得了最新进展，但心血管疾病仍是糖尿病患者死亡的首要原因。大约有三分之二的慢性肾脏疾病病例可归因于代谢异常，例如糖尿病、肥胖和高血压。

CARMELINA® 试验的完整结果将于10月4日在德国柏林举行的第54届欧洲糖尿病研究协会年会上公布。

由于心血管疾病是2型糖尿病的主要并发症和首要死亡原因，因此心血管结局试验具有高度的相关性。在全球范围内，大多数2型糖尿病患者死于心血管事件。2015年，勃林格殷格翰和礼来共同宣布了标志性心血管结局试验 EMPA-REGOUTCOME® 的研究结果，该试验的研究对象为钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂恩格列净。研究结果显示， 2型糖尿病合并心血管疾病的患者中，心血管死亡的相对风险下降了38%。

CARMELINA®是 DPP-4 抑制剂利格列汀的两项心血管结局试验之一。而 CAROLINA®将是首个比较常用二线疗法（欧唐宁与磺酰脲格列美脲）的DPP-4抑制剂心血管结局试验。该试验的研究对象为心血管风险增加的2型糖尿病患者，但大多数患者尚未患有心脏和肾脏疾病。该研究预计将于2018年完成。针对使用 DPP-4 抑制剂在广泛2型糖尿病患者中使用的长期安全性，CARMELINA®和 CAROLINA®试验将提供最全面的临床数据库。

REFERENCES

7、意外发现！皮炎免疫疗法有望治疗癌症可以缩小肿瘤

在科研的道路上，随时都可能遇见惊喜。本周，来自英国、瑞士、以及意大利的一支跨国科研团队就有了意外的收获。他们发现，一类治疗常见皮肤病的药物，竟有治疗晚期前列腺癌的潜力！这个发现刊登在了最新一期的《自然》杂志上。

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我们知道，前列腺癌是男性常见的癌症。事实上，在全世界范围内，它是男性最常被诊断出的癌症之一，也是癌症致死的主要原因。这种癌症和雄激素信号通路有关，因此雄激素剥夺疗法（ADT）是常见的治疗方案。但不少患者在接受治疗后，却会出现耐药，让原本有效的疗法失去作用。这会导致癌症的进一步发展。而当病情发展到了这一地步，患者们能使用的治疗方法就非常少了。

前列腺癌为什么会产生耐药？科学家们对背后的机制还不是非常了解。我们只知道，这和肿瘤微环境有关——在肿瘤生长的环境中，癌细胞之外的一些因素，影响了肿瘤的方方面面。它们会让肿瘤疗法失效，让癌细胞疯狂增殖。

先前，科学家们发现一类叫做“骨髓来源的抑制性细胞”（MDSC）可能导致了前列腺癌的耐药。“在对ADT治疗没有反应的患者里，MDSC细胞的水平有所增加”，研究人员们在论文里写道。这些细胞会是前列腺癌耐药的原因之一吗？如果是，背后的机理又是怎样的呢？

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▲在ADT疗法失效的肿瘤（蓝色）中，MDSC细胞数量明显更多（图片来源：《自然》）

为了回答这些问题，研究人员们首先在罹患晚期前列腺癌的患者肿瘤样本中，做了进一步的分析。他们发现，依照能否从ADT疗法中受益，患者可以被分为两组：ADT疗法不管用的患者，其MDSC细胞果然要更多。同样，在多个小鼠模型中，随着肿瘤耐药性的增加，这些细胞的数目也会增加。这些结果虽然不能证实就是这些细胞导致了前列腺癌的耐药性，但至少给了研究人员们继续调查的信心。

后续的研究则逐渐揭示了背后的原因——通常的ADT疗法是为了关闭雄激素信号通路，而MDSC细胞，则能在下游重新开启这个通路，让常规的疗法失效。这个发现也表明，这些细胞的确在前列腺癌的耐药中起到了重要作用。

那么，这些细胞究竟做了什么坏事，才让肿瘤发生耐药的呢？通过基因分析，研究人员们发现，编码IL-23的基因活性有明显提高，而MDSC细胞就是幕后的黑手。我们知道，IL-23在免疫系统中是一个重要的信号分子。或许正是由于肿瘤微环境内的IL-23水平上升，才让雄激素通路重新活跃，让疗法失效。

有趣的是，IL-23是一个治疗自身免疫性皮肤病（如银屑病）的靶点，目前已经有多款在研新药进入了临床试验阶段。如果能利用这些新药去抑制IL-23，是否就能束缚住MDSC细胞的黑手，重新让ADT疗法生效呢？

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▲联合疗法在小鼠模型中对前列腺癌有明显治疗效果（图片来源：《自然》）

果不其然，研究人员们发现，当ADT疗法与抑制IL-23的抗体联手之后，小鼠的前列腺肿瘤体积显著缩小，癌细胞的增殖也得到了控制。这些结果表明原本被用来治疗皮肤病的新药，还有逆转肿瘤耐药，协助治疗前列腺癌的潜力。

“我们的发现找到了激素信号和免疫系统之间的一个重要互动，”该研究的作者之一Johann de Bono教授说道：“我们相信能利用这个发现，逆转前列腺癌对激素疗法的抵抗，增强常用前列腺癌疗法的效果。”

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▲本研究的示意图（图片来源：《自然》）

接下来，研究人员们期待能开展临床试验，尝试这种疗法在人体中的效果。我们期待这项意外的发现，能给诸多前列腺癌患者带来良好的治疗效果。转化医学的意义，也正在于此。

参考资料：

[1] IL-23 secreted by myeloid cells drives castration-resistant prostate cancer

[2] Prostate Cancer Treatment Response Activated by Skin Disease Immunotherapy

8、首款IDH1抑制剂获批治疗R/R AML成人患者

21日，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals宣布，TIBSOVO®（ivosidenib）获得美国FDA的批准，治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者，这些患者的易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变由FDA批准的测试检测。

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AML的特征是疾病进展迅速，是成人中最常见的急性白血病，每年在美国估计约有20,000例新发病例。大多数AML患者最终会复发。R/R AML的预后较差，五年生存率约为27％。对于6-10％的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。

TIBSOVO®是一种IDH1酶的口服靶向抑制剂，是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法。

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▲TIBSOVO®（ivosidenib）（图片来源：Agios Pharmaceuticals官方网站）

此次FDA批准TIBSOVO®用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克TIBSOVO®的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板> 50,000 /微升和ANC> 500 /微升）。

在这项试验中，TIBSOVO®证明：

CR + CRh率为32.8％（95％CI: 25.8, 40.3）

CR率为24.7％（95％CI: 18.5, 31.8），CRh率为8％（95％CI: 4.5, 13.1）

CR + CRh的中位持续时间为8.2个月（95％CI: 范围5.6, 12个月）

对于达到CR或CRh的患者，获得最佳缓解的中位时间为2.0个月（范围0.9至5.6个月）

在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注

在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，38名（59.4％）在基线后56天保持不依赖输血

174例患者中有21例（12％）在TIBSOVO®治疗后继续进行干细胞移植。

TIBSOVO®与Abbott RealTime™ IDH1伴随诊断测试同时获得批准，用于筛选可使用TIBSOVO®治疗的R/R AML患者。

参考资料：

[1] FDA Grants Approval of TIBSOVO®, the First Oral, Targeted Therapy for Adult Patients with Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia and an IDH1 Mutation

[2] Agios Pharmaceuticals官方网站

9、PTC拟收购Agilis创新基因疗法及潜在的优先审评券

日前，专注于罕见病的生物医药公司PTC Therapeutics宣布和基因疗法新锐Agilis Biotherapeutics达成协议，拟对后者进行收购。该协议已得到了双方公司董事会的批准。如果收购顺利，PTC将收获Agilis的创新基因疗法，以及潜在的优先审评券。

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本次拟被收购的Agilis专注于创新基因疗法的开发，为罹患中枢神经系统罕见遗传病的患者带来长效的治疗。其技术背后的原理在于将具有疗效的基因在目标位点精准表达，替代突变基因的功能，从而起到长期的疗效。

这家公司的领先疗法GT-AADC在治疗AADC（芳香族L-氨基酸脱羧酶）缺陷上，取得了优秀的临床数据。AADC缺陷是一种罕见的中枢神经系统疾病，由于DDC基因的突变，导致AADC酶水平下降。在严重的情况下，患者无法控制运动能力（如肌张力减退/肌张力障碍），导致呼吸、进食、以及吞咽的问题。这些患者也需要终身的照顾，且不少患者会在10岁前去世。目前，我们尚没有一款疗法能够针对这种疾病的根源进行治疗。

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▲Agilis的多项基因疗法管线（图片来源：Agilis官方网站）

GT-AADC有望改变这一局面。在两项临床试验中，该基因疗法招募了18名罹患严重AADC缺陷的患者。经过治疗，这些患者运动能力有显著提高。从2010年开始收集的数据也表示，这款疗法能获得长期的临床收益。基于多年的积极结果，Agilis正准备在2019年向美国FDA递交BLA申请。

依照收购协议，PTC将支付约2亿美元的前期付款（由现金与股权组成）。基于BLA获批以及优先审评等里程碑，后续的金额还有望进一步提高。

“增添基因疗法平台将为PTC带来变革，并与我们的愿景相一致，那就是成为罕见病治疗领域的领先者，”PTC的首席执行官Stuart W. Peltz博士说道：“我们对AADC项目取得的临床结果印象深刻，并对将这款疗法带给患者的前景感到兴奋。我们也期待在未来2年里推进弗里德赖希共济失调和天使人综合症项目。”

“对于Agilis取得的成绩，我感到自豪。这项协议将能带来新的价值，” Agilis的总裁兼首席执行官Mark Pykett博士说道：“PTC的全球设施与能力已经得到了证明，我们相信这能实现我们的目标，将疗法带给罹患中枢神经系统罕见病的患者。我期待加入PTC能支持临床项目的推进，为患者带来价值。”

按计划，这项收购将于2018年第三季度完成。我们期待这项协议能进一步推进创新基因疗法的开发，为全球患者带来福音。

参考资料：

[1] PTC Therapeutics to Acquire Agilis Biotherapeutics

[2] 两家公司官方网站

本文来源：多个官方网站及资讯类网站，在此表示感谢！如本文存在侵犯权利之行为，请第一时间联系我，我将立即改正