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2018年8月6日-8月13日医药全资讯 每周三分钟,知晓医药天下事
1、30年来新突破 膀胱癌新药获FDA快速通道资格 Sesen Bio公司近日宣布，其领头产品Vicinium获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗对卡介苗（BCG）无缓解的高分级非肌层浸润性膀胱癌（high grade NMIBC）患者。Vicinium目前正在3期临床试验VISTA中进行评估，用于治疗高分级NMIBC患者，他们之前曾接受过两个疗程的BCG治疗，但现在BCG未能继续带来缓解。 2、15年来首个法布里病新药Galafold获美国FDA加速批准 近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予Galafold（migalastat）123mg硬胶囊加速批准，该药是一种口服、精准医疗药物，用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病（Fabry disease）成人患者的治疗。 3、美研究员新开发人工智能模型 有望改进恶性脑瘤治疗 美国研究人员新近开发出一种人工智能模型，能够为胶质母细胞瘤患者设计出最小剂量给药方案，在缩小肿瘤的同时减少药物带来的毒副作用，改进患者生活质量。 4、新药lurbinectedin获批成为SCLC治疗孤儿药 近日，FDA授予制药商PharmaMar旗下药品lurbinectedin (PM1183)孤儿药称号，数据显示该药治疗化疗后进展小细胞肺癌（SCLC）患者，疾病整体缓解率（ORR）可达39.3%，中位总生存期（OS）11.8个月。 5、卵巢癌"救命药"有望治疗ALS和其他脑疾病 阿斯利康Lynparza（olaparib）和Tesaro公司zejula（niraparib）的作用机制均属于PARP抑制剂，目前均已上市用于治疗BRCA突变卵巢癌。近日，宾夕法尼亚大学的一项新研究表明，这类药物对于治疗某些脑部疾病也是有用的。 6、复合疝修补补片获批上市 国家药品监督管理局发布公告称，经审查，批准了上海松力生物技术有限公司研制的创新产品“复合疝修补补片”的注册。该产品适用于开放性腹腔外修补腹股沟疝。 7、Nature重磅：ATO联合ATRA靶向Pin1为癌症治疗提供新方法 近日，由国际知名医疗中心贝斯以色列执事医疗中心（BIDMC）领导的研究小组发现，三氧化二砷和视黄酸联合作用，可以有效的抗击癌症，能为不同类型的癌症带来新的治疗策略。 8、他汀类药物或有望治疗一种严重肺部疾病 近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自辛辛那提儿童医学中心的科学家们通过研究阐明了在肺泡蛋白沉着症中，患者肺部中的肺泡为何会被一种称之为表面活性剂的厚物质堵住，同时研究者还发现，服用一种抗胆固醇的他汀类药物或能有效治疗这种疾病。 9、科学家发现两个HIV疗法潜在新型药物靶点 来自约翰霍普金斯大学的研究人员通过研究鉴别出了两个HIV疗法的潜在新型药物靶点；文章中，研究人员进行了一项小规模的初步研究，他们对19名HIV和丙肝共感染患者进行研究发现，当1型干扰素存在时，名为CMPK2和BCLG这两个基因就会被选择性地激活，1型干扰素曾经是治疗丙肝的一线特殊药物。 10、研究：女性每日服用阿司匹林艾滋病感染率降低35％ 最近，加拿大一项研究发现，服用抗炎药能降低艾滋病感染风险。曼尼托巴大学研究人员为验证该理论，向肯尼亚一组妇女发放低剂量的抗炎药。六周后，她们体内的HIV靶细胞数量降低了35%。如今，几年过去了，所有服用药品的妇女都未被感染。 11、科学家首次阐明癌症转移的分子机制 来自明尼苏达大学的科学家们通过研究首次在活体动物中证实了健康肿瘤杂交细胞和转移性肿瘤之间的关联，文章中，研究人员阐明了他们如何在人类杂交细胞中对不同的异质性基因表达特性进行分析，以及这些杂交细胞如何在小鼠模型机体中自发产生。 12、Immunity：新的抗体分析方法可加快合理的HIV疫苗开发 来自美国斯克里普斯研究所的研究人员提出了一种更快的方法来分析实验性疫苗抵抗HIV和其他病原体的结果。通过这项新研究，科学家们利用一种电子显微镜的成像技术可揭示出与靶病原体（如HIV）结合在一起的抗体的结构。 13、重大发现：跳跃基因劫持卵子发生大规模传播自身拷贝 来自美国卡内基科学研究所的研究人员开发了一种新技术来追踪跳跃基因移动。他们破坏了piRNA抑制以增加这些跳跃基因的活性，然后在卵子发育过程中监测它们的移动。这导致他们发现了允许跳跃基因移动的策略。 14、新联合疗法可以杀伤耐药性细菌 在最近的一项研究中，来自BIDMC的研究者们对筛选了19种不同类型的抗生素以及其与多粘菌素合用的效果。研究者们发现其中一些特定类型的组合能够起到杀伤耐药性细菌的效果。 15、盘点2018年FDA批准的36款首仿药 仿制药指的是与品牌药在有效/关键成份，效力，剂型和服用方式都相同的仿制药品。美国FDA对仿制药的审评过程要确保仿制药在人体中的表现与仿制的品牌药相同，并且有和品牌药一样的适应症。而首仿药，顾名思义，指的是FDA批准的品牌药的第一款仿制品。因为第一款仿制药对大众健康有重要影响，美国FDA通常会优先审评这些仿制药申请。美国FDA在2018年已经批准了36款首仿药。下面我们来盘点一下迄今为止，哪些首仿药获得了FDA的批准： 仿制药：TemsiroLimus Injection 仿制的品牌药：Torisel 申请公司：Accord Healthcare 药物介绍：Temsirolimus是一种雷帕霉素的衍生物。它是一种特异性mTOR抑制剂，能够影响调控肿瘤细胞增殖和存活的蛋白合成。Temsirolimus可以导致细胞周期停滞，并且通过降低VEGF合成可以抑制肿瘤的血管增生。它能治疗晚期肾细胞癌。 仿制药：Budesonide Extended-Release Tablets 仿制的品牌药：Uceris 申请公司：Actavis Laboratories FL 药物介绍：Budesonide是一种具备高局部活性的类固醇。这种药片配方让budesonide只在肠道释放，从而起到持续抑制肠道炎症的作用。它被用于治疗轻度和中度溃疡性结肠炎。 仿制药：Hydroxyprogesterone Caproate Injection USP 仿制的品牌药：Makena 申请公司：Luitpold Pharmaceuticals 药物介绍：Hydroxyprogesterone是一种黄体激素，它可以模拟黄体酮在调节母体生殖系统方面的作用。它能用于降低婴儿早产风险。 仿制药：Buprenorphine and Naloxone Sublingual Film 仿制的品牌药：Suboxone 申请公司：Mylan Technologies以及Dr. Reddy's Laboratories SA（两家公司的仿制药申请同时获批，后者有两个剂量） 药物介绍：用于治疗阿片类药物上瘾。Buprenorphine能够与阿片受体结合，但是激活阿片受体的程度不如让人上瘾的海洛因等其它阿片类药物高，因此可以作为替代疗法治疗阿片类药物上瘾患者。 仿制药：Ropivacaine Hydrochloride Injection USP 仿制的品牌药：Naropin（耐乐品） 申请公司：Inforlife SA 药物介绍：用于局部麻醉。Ropivacaine通过抑制神经的钠离子内流来阻断神经冲动的产生和传播，从而达到局部麻醉效果。 仿制药：Esmolol Hydrochloride in Sodium Chloride Injection, 仿制的品牌药：Brevibloc 申请公司：Sagent Pharmaceuticals，Mylan Pharmaceuticals（两家公司的仿制药申请同时获批） 药物介绍：用于治疗心动过速，心律不齐，发作性心房颤动，和在心脏手术前控制血压。Esmolol是一种生效非常快的β肾上腺素受体阻断剂，它通过阻断交感神经系统的β肾上腺素受体降低心脏的收缩频率和力度。 仿制药：Clindamycin Phosphate and Benzoyl Peroxide Gel 仿制的品牌药：Onexton 申请公司：Taro Pharmaceuticals 药物介绍：用于局部治疗12岁以上的寻常痤疮患者。Clindamycin是一种抗生素，通过与细菌的50S核糖体亚基结合来抑制细菌的蛋白合成。 仿制药：Oxybutynin Chloride Gel 仿制的品牌药：Gelnique 申请公司：Par Pharmaceutical 药物介绍：用于治疗因为膀胱过于活跃导致的尿失禁、尿急和尿频。Oxybutynin是一种竞争性毒蕈碱乙酰胆碱受体的拮抗剂，它能够导致膀胱平滑肌的舒张，从而提高膀胱容量。 仿制药：Tadalafil Tablets 仿制的品牌药：Cialis Tablets（西力士） 申请公司：Teva Pharmaceutical 药物介绍：用于治疗男性性功能障碍和良性前列腺增生。Tadalafil是一种磷酸二酯酶5抑制剂，它可以提高平滑肌细胞中的cGMP浓度，起到舒张血管的作用。 仿制药：Methylphenidate Hydrochloride for Extended-Release Oral Suspension 仿制的品牌药：QUILLIVANT XR 申请公司：Actavis Laboratories FL 药物介绍：用于治疗注意缺陷多动障碍（又名多动症）。Methylphenidate阻断去甲肾上腺素和多巴胺的重吸收，从而提高这些神经递质在神经突出中的浓度，进而调控脑前额叶皮质的功能。 仿制药：Colesevelam Hydrochloride Tablets 仿制的品牌药：Welchol 申请公司：Impax Laboratories 药物介绍：用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。Colesevelam是一种胆酸螯合剂，它不会被人体吸收。在肠道中与胆酸结合后，colesevelam和胆酸一起被人体排出。因为胆酸是由胆固醇分解生成的，清除胆酸有助于降低血液中的胆固醇水平。 仿制药：Phytonadione Tablets 仿制的品牌药：Mephyton 申请公司：Amneal Pharmaceuticals Company GmbH 药物介绍：用于治疗低凝血酶原血症。Phytonadione又称维生素K，它参与肝脏对凝血因子的合成。这一药物可以补充血液中维生素K的水平，对因为维生素K缺失而导致的低凝血酶原血症有治疗作用。 仿制药：Succinylcholine Chloride Injection USP 仿制的品牌药：Quelicin 申请公司：Zydus Pharmaceuticals （USA） 药物介绍：在全身麻醉中的辅助药物，用于松弛骨骼肌。Succinylcholine能够与烟碱乙酰胆碱受体结合，导致肌肉长期处于去极化状态，从而无法被神经信号激活产生收缩。 仿制药：Phenylephrine Hydrochloride Injection USP （两个剂量） 仿制的品牌药：Phenylephrine Hydrochloride 申请公司：Cipla 药物介绍：用于治疗因为血管舒张导致低血压。Phenylephrine是一种α1肾上腺素受体激动剂，它可以让血管收缩，从而提高血压。 仿制药：Hydromorphone Hydrochloride Injection USP 仿制的品牌药：Dilaudid 申请公司：Eurohealth International Sarl 药物介绍：止痛药。Hydromorphone是一种纯μ阿片受体激动剂，主要用于需要阿片类药物镇痛的患者。 仿制药：Miglustat Capsules 仿制的品牌药：Zavesca 申请公司：Amerigen Pharmaceuticals 药物介绍：用于治疗无法使用酶替代疗法的1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者。戈谢病患者体内降解葡萄糖脑苷脂的酶活性缺失，导致葡萄糖脑苷脂在溶酶体中存积。Miglustat 是一种葡糖神经酰胺合成酶抑制剂，它能够降低葡萄糖脑苷脂水平，从而缓解患者症状。 仿制药：Loratadine Chewable Tablets USP 仿制的品牌药：Children's Claritin 申请公司：Sun Pharma Global FZE 药物介绍：治疗季节性过敏性鼻炎和特发性荨麻疹。Loratadine是第二代组胺H1受体拮抗剂，它在拥有经典抗组胺效果的同时没有导致患者犯困的副作用。 仿制药：Ertapenem for Injection 仿制的品牌药：Invanz（怡万之） 申请公司：ACS DOBFAR SPA 药物介绍：广谱抗生素，用于治疗对它敏感的细菌感染。Ertapenem是一种碳青霉烯类药物，通过与青霉素结合蛋白结合，影响细菌细胞壁合成。 仿制药：Everolimus Tablets 仿制的品牌药：Zortress 申请公司：West-Ward Pharmaceuticals International 药物介绍：免疫抑制药物，用于预防轻中度免疫风险的成年肾移植患者产生器官排斥现象。Everolimus与FKBP-12蛋白相结合能够产生一种免疫抑制复合体，它能够抑制mTOR的活性，同时抑制抗原与干扰素引起的淋巴细胞激活和增生。 仿制药：Clozapine Orally Disintegrating Tablets 仿制的品牌药：Fazaclo 申请公司：Barr Laboratories 药物介绍：用于治疗精神分裂症等精神病。Clozapine能够与5-HT 2A/2C受体亚型相结合并且抑制血清素功能，它同时能够与几种多巴胺受体结合。它能够调节中脑边缘系统和脑前额叶皮质功能。 仿制药：Ropivacaine Hydrochloride Injection 仿制的品牌药：Naropin（耐乐品） 申请公司：Akorn 药物介绍：局部麻醉剂。Akorn 公司的仿制药的剂量与上面Inforlife SA的仿制药不同。 仿制药：Cinacalcet Hydrochloride Tablets 仿制的品牌药：Sensipar Tablets 申请公司：Cipla，Aurobindo Pharma（两家公司的仿制药申请同时获批） 药物介绍：用于治疗接受透析的慢性肾病患者的继发性甲状旁腺功能亢进，也可以治疗甲状旁腺癌患者的高钙血症。Cinacalcet 是一种拟钙剂，它能够以别构方式激活人体组织中钙敏感受体，而甲状旁腺中的钙敏感受体是抑制甲状旁腺激素分泌的主要调节因子。Cinacalcet能够降低甲状旁腺激素水平，从而减低血液中的钙离子浓度。 仿制药：Baclofen Injection 仿制的品牌药：Gablofen 申请公司：Mylan Laboratories 药物介绍：用于治疗重度脑源性或脊髓源性痉挛。Baclofen是一种GABA衍生物。它能够刺激GABA-B受体，从而减少肌肉痉挛的频率和力度。 仿制药：Desflurane USP 仿制的品牌药：Suprane 申请公司：Shanghai Hengrui Pharmaceuticals（上海恒瑞医药有限公司） 药物介绍：吸入性全身麻醉剂。Desflurane是一种高度氟化的甲基乙基醚，它可以通过激活GABA受体，引起细胞膜超极化等方式抑制神经信号的产生和传播，从而起到麻醉作用。 仿制药：Sumatriptan and Naproxen Tablets 仿制的品牌药：Treximet 申请公司：Aurobindo Pharma 药物介绍：用于治疗偏头痛。Sumatriptan是一种血清素激动剂，能够有选择性地激活5HT1受体，导致血管收缩并且抑制痛觉神经活性。 仿制药：Trientine Hydrochloride Capsules USP 仿制的品牌药：Syprine 申请公司：Watson Laboratories 药物介绍：用于治疗威尔逊病（Wilson's disease）。威尔逊病是一种先天性铜代谢障碍性疾病。Trientine是一种铜的络合剂，它的作用与青霉胺相似，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。主要用于无法耐受青霉胺的威尔逊病患者。 仿制药：Tenofovir Disoproxil Fumarate Tablets 仿制的品牌药：Viread 申请公司：Teva Pharmaceuticals USA，Aurobindo Pharma（两公司仿制药同时获批） 药物介绍：抗病毒药物，可用于治疗HIV-1病毒感染和慢性乙型肝炎。Tenofovir （替诺福韦）是一种新型核苷酸类逆转录酶抑制剂，能够抑制逆转录酶的活性，从而阻碍逆转录病毒的复制。 仿制药：Levocetirizine Dihydrochloride Tablets USP 仿制的品牌药：Xyzal（优泽） 申请公司：Dr. Reddy's Laboratories 药物介绍：用于缓解呼吸道过敏导致的症状，例如流鼻涕、打喷嚏、流眼泪等等。Levocetirizine是第三代组胺H1受体的特异性拮抗剂，在具备抗组胺、抗炎症功能的同时没有镇静作用。 仿制药：Remifentanil Hydrochloride for Injection 仿制的品牌药：Ultiva Injection 申请公司：Fresenius Kabi USA 药物介绍：用于全麻诱导和全麻中维持镇痛，或者麻醉辅助剂。Remifentanil是一种强力短效的合成阿片类麻醉药，它通过激活μ阿片受体起到镇痛作用。 仿制药：Potassium Chloride Extended-Release Tablets USP 仿制的品牌药：K-Tab 申请公司：Paddock 药物介绍：用于防治低血钾症。氯化钾缓释片的作用是补充血液中的钾离子水平。 参考资料： [1] First Generic Drug Approvals [2] Generic Drugs Overview & Basics 来源：药明康德 16、Alnylam RNAi疗法获FDA批准 11日，美国FDA宣布批准Onpattro（patisiran）输注治疗，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。 hATTR影响了全球约50000人，是一种罕见、使人衰弱且常常致命的遗传性疾病。它的主要特征是在体内器官和组织中形成称为淀粉样蛋白的蛋白质纤维异常沉积物，干扰器官和组织的正常功能。这些蛋白质沉积最常发生在周围神经系统中，会导致手臂、腿、手和脚的感觉丧失、疼痛或不能移动。淀粉样蛋白沉积物也会影响心脏、肾脏、眼睛和胃肠道的功能。目前的治疗方法通常侧重于症状管理，这一领域还有医疗需求亟待满足。 由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。该药物曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。今日它的获批，对患者和医生来说，都具有里程碑的意义。 Onpattro的疗效在临床试验中也得到了证实。在一项包含225名患者的研究中，148名患者被随机分配接受Onpattro输注，每三周一次，共18个月，另外77名患者被随机分配接受相同频率的安慰剂输注。结果显示，与接受安慰剂输注的患者相比，接受Onpattro治疗的患者在多发性神经病变测量方面有更好的结果，包括肌肉力量、感觉（疼痛、体温、麻木）、反射和自主神经症状（血压、心率、消化）。接受Onpattro治疗的患者在行走、营养状况和进行日常活动能力的评估中也有更高的得分。 “这一批准是更广泛的进步浪潮的一部分，这些进展使我们能够通过针对根本病因来治疗疾病，阻止或逆转病情，而不仅仅是减缓其进展或治疗其症状。在hATTR中，疾病会导致神经退化，可能表现为疼痛、虚弱和不能移动，”美国FDA局长Scott Gottlieb博士说：“像RNA抑制剂这样能改变疾病的基因驱动的新技术，有可能为医学界带来转变，使我们能更好地面对、甚至治愈衰弱疾病。我们致力于推进科学原则，以便有效地开发和审查突破性疗法的安全性和疗效，来改变患者的生命。” “hATTR多发性神经病对治疗方法的需求历来已久。这种独特的靶向疗法为这些患者提供了一种创新的治疗方法，可以直接影响这种疾病的潜在病因。”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。 我们期待随着这款新疗法的获批，更多饱受这种疾病之苦的患者能获得缓解。 本文来源：多个官方网站及资讯类网站，在此表示感谢！如本文存在侵犯权利之行为，请第一时间联系我，我将立即改正
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