Opdivo四个工作日快速批准 “FDA绝对不是漫长新药研发的限速步骤”

Opdivo四个工作日快速批准 “FDA绝对不是漫长新药研发的限速步骤”

  发布日期：2015-03-11  来源：美中药源  作者：吕顺

“FDA的工作态度和效率显示FDA绝对不是漫长新药研发的限速步骤，如果社会真的需要你的产品FDA将是你最好的朋友。”

      美国FDA在3月4日批准了施贵宝的PD-1抑制剂Opdivo用于鳞状非小细胞肺癌，这距FDA接受施贵宝的sBLA只有4个工作日，创审批记录。今天，FDA血液和肿瘤学产品办公室的负责人Richard Pazdur博士接受《癌症通讯》（The Cancer Letter）杂志采访，解释FDA何以在如此短的时间内批准Opdivo这一重要适应症。

新药开发的特点是投资大、风险高、周期长，其中临床实验和监管审批是导致新药开发长周期的主要因素。但是，在免疫哨卡抑制剂的开发领域这两个新药开发瓶颈都受到挑战。比如默克开展了一个非常规的，有1千病例参与的大型1期临床实验，并以此为基础成功注册美国市场上的首个PD-1抑制剂Keytruda。3月4日，美国FDA在接受施贵宝Opdivo的补充生物制剂许可申请（sBLA）4个工作日之后就给出答复，批准拓展其用于治疗鳞状非小细胞肺癌。药源3月4日下午看到这次消息时开始认为是误传，因为FDA即使“24小时连轴转也不可能看完所有申请材料，别说做出决定了”。

Pazdur博士解释实际上FDA在2014年12月19日就收到Opdivo的生存期数据，这比施贵宝获得揭盲数据还要早。正是Opdivo疗法和标准疗法相比改善生存期的幅度导致FDA在获得这些生存期数据之后立即开始Opdivo的评审工作，当然这个时候不仅还未有收到施贵宝的补充生物制剂许可申请，施贵宝甚至还“蒙在鼓里”（未见到揭盲数据），是真正的“未雨绸缪”。“FDA的工作态度和效率显示FDA绝对不是漫长新药研发的限速步骤，如果社会真的需要你的产品FDA将是你最好的朋友。”

Checkmate-017实验是癌症免疫疗法首次在头对头的随机实验中显示比标准疗法多西他赛更好的生存期。而且参与的病例都是难治性的鳞状非小细胞肺癌患者，几乎没什么治疗选择。Pazdur还指出FDA象针对Opdivo扩展至难治性鳞状非小细胞肺癌的“未雨绸缪”审批行动不会是最后一次，其它比如Checkmate-057的非鳞状非小细胞肺癌实验，或Checkmate-025的肾癌实验，只要疗效显着同样可以促使FDA“立即行动”，在最短时间内完成Opdivo标签的扩展。当然，Opdivo的这次批准也导致今后鳞状非小细胞肺癌审批的门槛相应提高，因为多西他赛已经不再是适当的对照品，Opdivo才是将来比较的新标准。