【研发】英国版“突破性新药”新政启动

2014-04-14 医药经济报

                               
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    住在利物浦的莱恩·特瑞斯将成为“早期获得药物计划“受益者 。他年仅9岁，患有杜氏肌营养不良症。他将提前使用几个处于后期临床实验阶段的药物

   经过数月游说和期待，英国推出了快速审批程序——“早期获得药物计划”(Early Access to Medicines Scheme,EAMS)，该计划旨在让重症患者在药品获得上市批准前尽早得到治疗，以挽救生命。EAMS被媒体称为英国版的“突破性新药”新政。

　　英国医疗和保健产品管理局(MHRA)从本月开始接受制药公司申请。MHRA首先对创新药进行认定，一旦取得满意的临床研究数据，该局将为创新药获批“开绿灯”。

　　基于早期数据的认定

　　居住在利物浦的莱恩·特瑞斯可能由此获益，他年仅9岁，患有杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)。这种肌肉萎缩疾病是渐进性的，莱恩的病情持续恶化。目前有几个潜在药物处于后期开发阶段。

　　英国卫生署官员表示，“早期获得药物计划”也将使制药公司受益，他们可在药物使用过程中获得宝贵经验和数据。

　　来自皇家医师学会公共卫生学院的反对声音认为，英国的新药审批程序一直行之有效，重症患者冒着风险使用没有经过充分验证的药物，说不定会适得其反。

　　EAMS由MHRA实施，先对“有前途创新药”(promising innovative medicines，PIM)进行认定，然后给出科学意见。该认定基于早期临床数据给适合EAMS申请的新药确定一种适应症。PIM认定由MHRA科学审评会议后颁发。获得认定资格的制药公司将对药物质量、安全性和效果提供进一步数据。

　　给予科学意见

　　MHRA的科学意见系根据申请者从可能受益的患者人群中收集到的科学数据、提交的信息，经过审核作出。意见将具体说明药物的利益和风险。这种意见可帮助医师和患者决定是否处方尚未获得正式批准的药物。

　　该计划的目标人群是英国国家卫生服务体系(NHS)的患者。MHRA强调，EAMS不会取代通过临床试验使药物进入市场的常规审批体系，而会与之齐头并进。但常规的审批程序通常需要10年的临床试验和评估才能获得上市许可。

　　按照EAMS，使用PIM也需要经过数年的临床试验获得足够数据，显示它是安全和有前途的，并且是一种创新。

　　该计划要求制药厂商支付进行早期审查的所有费用，以节约英国国家卫生服务开支，这对工业界不很有利，但MHRA认为，制药公司会愿意自掏腰包换取主导临床应用的数据和在药品正式获准前与医师建立联系的机会。

　　MHRA在一份声明中说：“这是英国药品监管政策的重要新发展。通过促进突破性新药开发，使英国生物科技处于世界领先地位。”

　　英国生物产业协会首席执行官斯蒂芬·百特说：这一举措表明英政府欲使这个国家建成发展生物制药技术的世界级舞台。尽管英国有好几家制药巨头，如阿斯利康和葛兰素史克，但在过去几年，英国的医药研发一直走下坡路。

　　英国生物产业协会并不为该计划的资金结构担忧。该协会称，它打算与MHRA合作，以确保政府不会因缺乏经费而影响该计划的执行。但也有企业不无担忧，因为政府对该计划没有经费投入，制药公司供应未获许可的药物开支得不到财政补贴，给企业带来额外负担。

　　(许关煜综合Fiercebiotech、MHRA官方网站、pharmatimes编译)