2016年8月25日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

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炎热的夏天，各地都很热，大家注意防暑

看看今天主要有什么呢？
1、看新《药品注册管理办法》细节变化
  相比现行版《药品注册管理办法》，即将截止征求意见的修订稿将药品注册监管这些年为把关准入药品质量，监管更好地为临床、为社会服务，提高注册效率印发的多个通知或意见中的新要求、新举措、新思路纳入。
　　各种细节上的变化

　　如临床研究、药学研究的全过程动态监管，备案制管理，研究信息的全程可追溯，“仿要同”的质量一致性（化学药）或质量类似（生物药）要求，“改要优”的临床价值与需求导向，辅料与包材的关联审评，不单独受理原料药上市申请的制剂与原料药的关联审评审批，注册许可人制度，鼓励儿童用药品的研究开发，创新药物的临床价值，按照上市规模对药品质量的评价，药物临床前安全性评价研究必须在通过GLP的实验室开展等。

　　细节变化还包括：“临床验证样品应当与上市后药品处方工艺、质量控制相一致”的要求，沟通协同机制及沟通时效保证的要求，信息公示力度强化的机制，中药开发资源可持续保证的要求，中药经典方研究开发的三原原则要求，已批准产品的变更研究，第三方检测参与及有效性，注册缴费的要求……等等。

　　以上变化使行政监管更加有法可依。不仅如此，修订稿在对药品注册管理、药品研发的认识方面体现了该领域应有的严谨与科学。

　　如修订稿第七条：“食品药品监管总局建立科学规范、完善高效的审评审批体系，及时评估并改进有关制度、规范、标准和管理措施，保证药品注册体系有效运转。”第二十一条：“药品上市许可应当根据现有技术和科学认知水平作出的评价结论，作出行政决定，申请人应当对已上市的药品安全性、有效性、质量可控性等进行持续研究。”第三十条表示：“临床试验可按照I、Ⅱ、Ⅲ期顺序实施或者交叉重叠，也可在已有临床试验数据基础上开展相应的临床试验。”明确指出了审评应随科学技术的发展，随环境变化、认识提升的动态适应性需求，政策应时应需而及时随时出台。

　　研究无止境，一个药品一旦诞生，并具有临床价值，那么，对于它的研究就不应停止，关于药品“产品力”的问题，就是其生命周期永远的课题。研究也可以反复，没有固定格式顺序的强制要求。

　　基于这样的认识，也给药品注册采取永久身份证管理的模式。比如修订稿第十九条：“食品药品监管总局对药品注册实施原始编号管理。申请人在药物临床试验申请或者药品上市申请被受理后获得原始编号，后续提交的所有药品注册资料都需注明该原始编号。原则上临床试验涉及的所有适应症均按同一原始编号管理。”第二十四条中“申请人应当按照与具体实施机构形成的意见，通过原始编号提交补充资料……”提到的“原始编号”，将是一个药品在其生命周期进行任何注册提交（包括备案提交）的身份编码，是一一对应的身份识别，保证了产品注册信息一生可追溯，监管意义重大。

　　另外，对药品注册的定义，反映了政策在认识上的进步。现行版《药品注册管理办法》认为，“药品注册是一种行政审查的决定过程”，而修订稿谦虚地指出，“药品注册是基于技术综合评价的行政决定过程。”在此，也提出对药品注册定义需要完善的一点：建议对第三条、第六十四条“……作出行政许可决定的过程”改为“……作出行政许可与否决定的过程”。

　　优秀中药品种有优待

　　修订稿第七十二条：“获得上市许可的中药新药依申请同时获得中药品种保护的，停止受理同品种的上市申请。”第八十二条：“食品药品监管总局药审机构技术审评过程中，新的药品通用名称应当经过国家药典委员会核准。食品药品监管总局药审机构应当在开展技术审评7日内向药典委提交新药品通用名称核准建议，药典委应当在30日内作出新药品通用名核准决定，并通报药审机构。”这反映了在机构精简、调整后药品注册工作中的协调、协同，减少工作流程在实际业务中的具体落实、落地。

　　中药是中国的原创，但其现实地位依然尴尬。修订稿第一百二十二条指出：“中药、天然药物创新药可依申请在获得上市许可的同时自动获得中药品种保护”，虽然给中药创新药获得中保同步的优待，但同时条款中也明确将概念上为“天然药物”的创新药可赋予“中保”的特殊权利，看似纠结的选择，实则反映了政策对多途径发展中药的鼓励与支持。

　　另外，相比现行法规，修订稿在新药监测期的设立、在药品注册控制方面的应用、对他人已获得中国专利权的药品的注册申请方面，均有更合理的修订，需关注。



2、抗肿瘤1.1类新药倍赛诺他获批进行临床研究
近日，由中国科学院上海药物研究所相关研究团队自主研发的抗肿瘤1.1类新药倍赛诺他原料药及其片剂顺利通过国家食品药品监督管理局（CFDA）的评审并获得“药物临床试验批件”，获准开展临床研究。倍赛诺他为上海药物所科研人员研发的一类新型双噻唑类广谱组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，临床前开发由上海药物所和企业共同合作完成。



3、重磅！吉利德HIV药物Truvada（特鲁瓦达）获欧盟批准用于HIV暴露前预防性治疗（PrEP）
2016年8月25日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头吉利德（Gilead）艾滋病管线近日在欧盟监管方面传来喜讯，欧盟委员会（EC）已批准该公司二合一HIV复方药Truvada（恩曲他滨200mg/替诺福韦酯245mg，FTC/TDF，每日口服一次），配合安全性行为措施（如避孕套），降低高危未感染成人群体中的性行为获得性HIV-1感染风险，即所谓的HIV暴露前预防性治疗（PrEP）。此次批准，使Truvada成为欧洲首个获批用于暴露前预防（PrEP）的抗逆转录病毒药物。
在欧洲，Truvada于2005年获批，联合其他抗逆转录病毒药物（ARV）用于HIV-1成人感染者的治疗。目前，Truvada是欧洲处方用作联合治疗的最常用抗逆转录病毒药物。
暴露前预防（PrEP）是通过预先服用抗逆转录病毒药物（ARV）来保护未被人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的阴性人群免于感染HIV的一项策略措施。可能反复暴露于HIV感染风险的人群，可通过预先服用ARV来降低HIV感染的风险。研究表明，遵医嘱按时按量服用暴露前预防性药物，能够非常有效地预防HIV通过无保护的性行为传播。
在过去的30年里，HIV的治疗方式已取得了显著的进展，但HIV感染率仍然在继续攀升。尤其是2014年，在欧洲观察到了有史以来数目最多的新确诊感染者，其中90%是通过性传播途径感染。Truvada用于HIV暴露前预防（PrEP），提供了一个额外的预防工具，配合安全性行为措施时，将帮助保护高危未感染群体免受HIV病毒感染。
此次欧盟批准Truvada用于暴露前预防（PrEP），标志着欧洲在降低HIV发生率方面迈出的重要一步。在世界范围内，临床指南支持采用PrEP联合其他现有预防措施（如避孕套），防止艾滋病毒在高危成人群体中的性传播。需要注意的是，Truvada不应被用于感染状态未知或HIV-1感染阳性的个体。除欧盟外，Truvada也已获美国、澳大利亚、加拿大等国批准用于暴露前预防（PrEP）。
在美国，美国疾病控制和预防中心（CDC）于2014年更新HIV暴露前预防（PrEP）指南。根据指南，CDC建议以下4类高危人群接受暴露前预防（PrEP）措施：
——男男性行为者（MSM）；
——HIV高风险的异性性行为者；
——HIV单阳伴侣中的HIV阴性者；
——静脉药瘾者。

4、吉利德投资20亿美元抗炎药filgotinib挺进III期临床开发
2016年8月25日讯 --美国制药巨头吉利德（Gilead）与合作伙伴Galapagos近日宣布启动抗炎药filgotinib的FINCH全球III期项目，该项目将在美国、欧洲及其他一些地区开展，旨在横跨疾病早期阶段至对生物制剂有抵抗的类风湿性关节炎（RA）患者群体中，对filgotinib进行综合评价。研究中，将调查每日一次100mg和200mg剂量filgotinib治疗RA的疗效和安全性。
filgotinib是一种高度选择性JAK1抑制剂，由Galapagos发现和开发。综合已取得的临床数据来看，filgotinib治疗类风湿性关节炎（RA）和克罗恩病（Crohn's disease，CD）起效迅速、疗效高，同时具有良好的安全性和耐受性。
此次启动的FINCH项目，包括3个III期临床研究，其中：（1）FINCH 1是一项为期52周的随机、安慰剂和阿达木单抗（adalumumab）对照研究，在1650例对甲氨蝶呤（MTX）治疗反应不足的患者中开展，调查filgotinib联合MTX治疗的疗效和安全性；研究的主要终点是第12周时的ACR20；此外还包括24周和52周时的影像学评估。（2）FINCH 2是一项为期24周的随机、安慰剂对照研究，在423例正接受常规疾病修饰抗风湿药物（cDMARD）且对生物治疗缓解不足的患者中开展，主要终点是12周时的ARC20。（3）FINCH 3是一项为期52周的随机研究，在大约1200例初治患者中开展，调查filgotinib单药疗法以及联合MTX的疗效和安全性。主要终点是第24周时的ACR20，同时还将评估放射学进展。
值得一提的是，之前，艾伯维于2012年与Galapagos签署了一项高达13.5亿美元的协议共同开发filgotinib，但之后艾伯维在2015年9月宣布终止合作并将filgotinib相关权利归还给Galapagos公司，转而在2015年底将其自身管线中的抗炎药ABT-494推进至III期临床开发。而就在艾伯维退出仅3个月后，也就是2015年12月底，吉利德宣布投资20亿美元与Galapagos合作开发filgotinib。对吉利德而言，此次合作将有助于增强该公司在炎症性疾病领域的地位，而炎症领域同时也将成为继丙肝和艾滋病领域取得成功之后吉利德在未来的新的增长点。
目前，JAK抑制剂领域的竞争非常激烈，辉瑞是该领域的全球领导者，其口服抗炎药Xeljanz（tofacitinib）早于2012年获得FDA批准治疗类风湿性关节炎（RA），成为全球上市的首个口服JAK抑制剂；今年2月，每日一次口服版本的Xeljanz XR也顺利获批上市。此外，礼来的JAK抑制剂已成功完成III期临床，并于今年1月向FDA提交了新药申请。但从已完成的DARWIN-1临床数据来看，filgotinib治疗类风湿性关节炎疗效明显优于Xeljanz；而与礼来baricitinib相比ACR50和ACR70改善的疗效相当，但不良反应更少。业界对filgotinib的商业前景十分看好，有分析师预计，filgotinib如果成功上市，其年销售峰值有望达到30亿美元。

5、干细胞治疗肝脏疾病！比利时细胞治疗公司Promethera计划IPO推进HepaStem临床开发
2016年8月25日讯 --在过去几年中，比利时干细胞治疗公司Promethera Biosciences一直被媒体报道称计划上市（IPO）。而最近，这家公司终于将IPO提上日程。该公司计划募资4000万欧元（约合4500万美元），用于资助其管线资产的临床推进。Promethera公司的先导候选药物HepaStem是一种干细胞疗法，这是一种异体成人肝源性祖细胞，从供体的肝脏中提取，经过处理和重构（reconstitute）成为一种注射产品，被认为具有治疗多种肝脏疾病的潜力。
Promethera已在罕见疾病尿素循环障碍（UCD）患者中对HepaStem进行了广泛测试，目前I/II期临床试验正在进行中。根据公司声明，IPO募集所得的3000万-4000万欧元资金，将帮助继续推进HepaStem治疗UCD的临床开发，同时使该公司有机会去扩大其战略野心。尤其自去年John Tchelingerian接任CEO以来，该公司就不断地传递出扩大HepaStem临床开发适应症的信号。
目前，HepaStem治疗慢加急性肝脏衰竭（acute-on-chronic liver failure，ACLF）的临床前测试正在进行中。该公司也正在探索将HepaStem用于血友病、肝纤维化及非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜在治疗。尽管这些项目仍处于非常早期的探索性阶段，但却代表着利润异常丰厚的市场机会。而Promethera公司当下所面临的挑战就是如何说服投资者相信该公司有能力兑现长线投资回报，而不只是一张画饼。
值得一提的是，距离Promethera公司总部仅数分钟车程还存在着另一家人类细胞治疗公司Celyad，后者在纳斯达克股市IPO时所积累的临床数据远比Promethera要更多，但这并没能阻止后来的III期临床失败。而当初在Celyad IPO时提供支持的投资者会发现其投资已严重缩水54%。
尽管目前尚不能确定Promethera或Celyad是否有能力为投资者或患者带来所期待的产品，但这2家公司同时出现在公众面前将代表着比利时蒙-圣吉贝尔地区的重要时刻。另外，距离这2家公司仅30分钟车程还存在着另一家细胞治疗公司Bone Therapeutics，这也意味着该地区将很快有3家公开上市的细胞治疗公司，或将催生出一个生物技术热区。

6、FDA授予阿尔茨海默氏病临床新药快速通道资格认定
礼来公司（EliLillyandCompany）和阿斯利康公司（AstraZeneca）今天宣布，美国FDA授予其在研新药AZD3293快速通道资格，用于开发治疗阿尔茨海默氏病。AZD3293是一款口服β-分泌酶裂解酶（BACE）抑制剂，目前正处于3期临床试验。这款药物在早期试验中已被证明可降低阿尔兹海默病及健康志愿者脑脊液中β-淀粉样蛋白的水平。

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