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2014-8-6国际新药信息汇总
1、抗埃博拉新药ZMapp研发公司Mapp仅有9名职员 发布日期：2014-08-06 来源：《文汇报》
“ZMapp”可能成为埃博拉患者救星，但研发它的“Mapp”公司并非跨国大药企，而是美国圣地亚哥一家只有9名职员、名不见经传的小公司。
报道指出，“Mapp”一直获美国政府资助研发抗埃博拉药物，以防恐怖分子利用埃博拉病毒作为生物武器。
报道称，“Mapp”在2003年创立，主要研发针对传染病的疫苗和治疗药物。根据美国政府网站数据，“Mapp”自2005年起先后8次获得联邦政府的拨款，仅拨款总金额就达到了750万美元。而多年来共从政府获得超4000万美元的资助。
MAPP抗埃博拉药物疑起效 华尔街“错押”TKMR
当埃博拉病毒在非洲肆掠横行时，美国圣地亚哥一家医药公司MAPP研发的实验性药物却似乎在两名美国患者身上起到了效果。但是华尔街的投资者对此却似乎毫无关注，而把宝押在了另外一家公司TKMR上。
MAPP为雷诺美国附属公司
即便有各种高端技术工具的帮助，但华尔街那些精明无比的投资者也还是有看走眼的时候。
据彭博报道，来自圣地亚哥的生物制药公司MAPP研发的一种实验性药品ZMAPP，正用于两名感染埃博拉病毒的美国人身上，其中一名是医生肯特-布兰特利，另一名是志愿者南希-奈特波尔，两人都在返回美国前接受了至少一个剂量的ZMAPP。
根据美国资深科技网站BI的描述，布兰特利之前已感染埃博拉病毒长达九天，并且伴随病情恶化，在接受第一个剂量的ZMAPP后出现呼吸改善，同时身上的皮疹也逐渐散去，第二天布兰特利已经可以靠自己洗澡了。至于另一名感染者奈特波尔，尽管她在接受第一次治疗时情况不佳，但在接受第三瓶血清后身体状况也开始改善。
值得一提的是，MAPP生物制药公司是美国烟草巨头雷诺美国（RAI）的附属公司，后者在纽交所挂牌交易，但在过去5天内，其股价却下跌了0.94%，显示上述药物丝毫没有引起投资者关注。截至本周一（美国东部时间8月4日）收盘，雷诺美国收报56.14美元，对应市值298.26亿美元。维基百科资料显示，雷诺美国是美国第二大烟草公司，在2010年其占到全美香烟销售的接近三成。
有意思的是，美国食品和药物管理局（FDA）并未批准任何针对埃博拉病毒的药物，但该监管局可以批准一些尚未获批的药物用作紧急治疗。FDA发言人StephanieYao表示，“可以在24个小时内批准在临床测试外的紧急药物，而运输和治疗甚至可以在向FDA申请前完成。”
TKMR抗埃博拉药物临床测试被暂停
很显然，投资者之前并没有追逐雷诺美国，那么追逐埃博拉概念的钱到底去哪了？答案是纳斯达克上市公司TekmiraPharmaceuticals（以下简称TKMR）。
据统计，在过去5个交易日内，TKMR累计暴涨30.9%，推动今年以来涨幅达到66.37%。但本周一（美国东部时间8月4日）收盘，该股却重挫7.01%至13.26美元，对应市值仅2.89亿美元。
事实上，TKMR确实有一款针对埃博拉病毒的药物。《每日经济新闻》记者查阅其官网发现，该药物代码为TKM-埃博拉。在2014年1月，TKMR开始采用TKM-埃博拉I期进行临床试验。
但据BI报道，本月初FDA暂停了TKM-埃博拉的临床试验，原因是一些健康的临床测试者产生了有问题的免疫反应。尽管如此，FDA仍然可以批准该药物针对感染者进行临床测试。
有意思的是，BI援引TKMR的最新声明称，TKM-埃博拉是尚未被批准的药物，而其用来治疗非洲感染者在这个时候并未确立。换句话说，投资者押注TKMR或许并不明智。资深美股网站THESTREET专栏撰稿人AdamFeuerstein表示，“如果关于ZMAPP的故事是真的，那么交易员押注TKMR或许错了，这也意味着TKMR短期涨幅应该会走向一个尾声。”
资料显示，截至去年底的2013财年，TKMR收入1550万美元，同期净亏损1410万美元，较2012年首次转入亏损。财报显示，造成净亏损的主要原因是高达2146万美元的研发开支。
世界卫生组织7月31日最新公布的数字显示，截至7月27日，几内亚、利比里亚、塞拉利昂、尼日利亚4国共报告有1323人确诊或疑似感染埃博拉病毒，其中729人死亡。该组织近日决定，将西非埃博拉疫情应急反应级别提高至最高级第三级。无国界医生组织专家7月30日表示，如果情况得不到迅速扭转，疫情有可能会蔓延到其他国家。图为义医务志愿者在利比里亚首都蒙罗维亚向当地居民普及埃博拉病毒相关知识并实施医疗救助。
2、癫痫治疗药Fycompa（perampanel）在比利时上市 发布日期：2014-08-06 来源：thepharmaletter
首个全新的癫痫部分性发作（最常见的癫痫类型）治疗药物Fycompa （perampanel）于8月4日在比利时上市。该药物可用于12岁或以上部分性发作（伴或不伴有继发性全身发作）癫痫患者的辅助治疗。
Perampanel是唯一获准的选择性作用于AMPA受体的抗癫痫药物（AED），AMPA受体是癫痫发作过程中在大脑中起关键作用的蛋白质。这种作用机理不同于其他现有的抗癫痫药物。此外，perampanel每日一次睡前给药，服用方便。更重要的是，它是唯一获准上市的用于治疗12岁以上青少年癫痫患者部分性发作的新一代药物。
癫痫是世界上最常见的神经系统疾病之一。 在比利时，大约有60000人患有癫痫，并有15万人在某个时候产生过癫痫发作。尽管目前有很多治疗癫痫的药物，但是部分性癫痫的发病率依然很高，并且治愈仍是巨大的挑战。目前，20%-40%被确诊为癫痫的患者很难治愈。
“我们很高兴宣布perampanel在比利时上市。作为癫痫治疗领域的新兴领导者，卫材公司致力于开发创新疗法以满足癫痫患者未能满足的需求。这些患者需要替代疗法以帮助他们控制癫痫发作，”卫材公司比利时和卢森堡的医学主任Nicolas Kormoss博士说。
Perampanel在比利时获批是基于3项随机、双盲、安慰剂对照、剂量增加的全球性III期临床试验（304/305/306）和公开标签扩大研究（307）。研究表明，作为部分性癫痫（伴或不伴有继发性全身发作）患者的辅助治疗药物，perampanel在疗效和长期耐受性方面表现出一致性结果。
最常见的不良反应为头晕、嗜睡、乏力、头痛、跌倒、易怒和共济失调。公开标签扩大研究结果也表明，perampanel有效且耐受性良好。
Perampanel由卫材公司研究开发，并于2012年7月23日获欧盟批准在英国生产。
http://www.thepharmaletter.com/article/eisai-s-fycompa-launches-in-belgium-for-partial-onset-seizures
3、Lannett阿片类镇痛药盐酸羟考酮胶囊获FDA简化新药申请（ANDA）批准 发布日期：2014-08-06 来源：stockhouse Lannett公司8月4日宣布，盐酸羟考酮胶囊5mg已经获得FDA的简化新药申请（ANDA）批准，其疗效等同于Lehigh Valley公司的盐酸羟考酮胶囊5mg。
Lannett公司8月4日宣布，盐酸羟考酮胶囊5mg已经获得FDA的简化新药申请（ANDA）批准，其疗效等同于Lehigh Valley公司的盐酸羟考酮胶囊5mg。据IMS估计，按照平均批发价格（AWP）计算，截止2014年6月底，盐酸羟考酮胶囊5mg的销售额约为710万美元。在未来几个月内，公司预计将该产品批量上市。
“盐酸羟考酮胶囊5mg，是公司自2014年起第三个获得FDA批准的产品，而且，重要的是，这有助于我们垂直整合目标的实现，”Lannett总裁兼首席执行官Arthur P. Bedrosian说，“我们希望，在不久的将来，在我们继续开发强大产品的道路上能有更多的产品得到认证。”
Lannett Receives FDA Approval for Oxycodone Hydrochloride Capsules 5 mg
Lannett Company, Inc. (NYSE: LCI) today announced that it has received approval from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) of its Abbreviated New Drug Application (ANDA) for Oxycodone Hydrochloride Capsules, 5 mg, the therapeutic equivalent to the reference listed drug, Oxycodone Hydrochloride Capsules, 5 mg, of Lehigh Valley Technologies, Inc. According to IMS, for the year ended June 2014 total sales of Oxycodone Hydrochloride Capsules, 5 mg, at Average Wholesale Price (AWP) were approximately $7.1 million. The company expects to commence shipping the product in the coming months.
“Oxycodone Hydrochloride Capsules, 5 mg, represents our third product approved by the FDA thus far in 2014, and, importantly, adds to our goal of vertical integration,” said Arthur P. Bedrosian, president and chief executive officer of Lannett. “We hope to receive additional product approvals in the near future while we continue to develop our robust pipeline.”
about Lannett Company, Inc.:
Lannett Company, founded in 1942, develops, manufactures, packages, markets and distributes generic pharmaceutical products for a wide range of medical indications. For more information, visit the company’s website at www.lannett.com.
This news release contains certain statements of a forward-looking nature relating to future events or future business performance. Any such statement, including, but not limited to, successfully commercializing Oxycodone Hydrochloride Capsules, 5 mg, and the receipt of product approvals in coming months, whether expressed or implied, is subject to market and other conditions, and subject to risks and uncertainties which can cause actual results to differ materially from those currently anticipated due to a number of factors which include, but are not limited to, the risk factors discussed in the Company’s Form 10-K and other documents filed with the SEC from time to time, including the prospectus supplement related to the proposed offering to be filed with the SEC. These forward-looking statements represent the Company's judgment as of the date of this news release. The Company disclaims any intent or obligation to updat these forward-looking statements.
4、罗氏$4.5亿收购Santaris获锁核酸（LNA）平台发力RNA靶向药物研发 发布日期：2014-08-06 来源：新药汇
罗氏4.5亿美元收购丹麦Santaris公司，获得锁核酸（LNA）技术平台，该平台是10大新一代生物技术平台之一，所开发的锁核酸药物，有望解决小分子和抗体无法治疗甚至无法触及的疾病靶标。
2014年8月6日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）8月4日宣布，收购丹麦制药商Santaris，该公司总部位于丹麦哥本哈根，是一家私人持有的生物制药公司，该公司开创的专有锁核酸（locked Nucleic Acid，LNA）平台，使RNA靶向治疗跨入了一个崭新的时代。LNA药物具有解决广泛治疗领域中难治性疾病的能力。
根据协议，罗氏将支付Santaris股东2.5亿美元的预付款，以及2亿美元的里程碑款项。罗氏计划保留Santaris公司在丹麦的运营，并更名为罗氏创新中哥本哈根（Roche Innovation Center Copenhagen）。该笔交易预计将于2014年8月份完成。
当前，仍有许多极具挑战性的疾病靶标，这些靶标用小分子或抗体难以治疗甚至无法触及。而LNA平台提供了高效发现和开发一类重要新药的方法，可能解决横跨数个治疗领域显著未获满足的医疗需求。
关于锁核酸（LNA）平台，详见生物谷精彩文章：《最值得关注的十大新一代生物技术平台》。该文章中涵括的10大生物技术平台包括：（1）Ablynx公司：Nanobodies（纳米抗体）；（2）Aileron公司：Stapled peptides（装订肽）；（3）Bluebird bio公司：Single-gene mutation gene（单基因突变基因疗法）；（4）Dicerna公司：DsiRNAs（Dicer酶底物技术及siRNA分子）；（5）Galena公司：Therapeutic vaccines（治疗性疫苗）；（6）MacroGenics公司：DARTs（双亲和重靶向抗体）；（7）Mersana Therapeutics公司：Antibody-drug conjugates（Fleximer抗体偶联药物）；（8）Micromet公司：BiTEs（双特异性T细胞单链抗体）；（9）Santaris公司：Locked nucleic acids（锁核酸）；（10）Xencor公司：XmAbs（Fc-Fv工程化抗体）。
在过去的20年中，尽管RNA药物研发已投入了巨额的资本及大量的努力，将极具吸引力的RNA靶向性疗法转化成临床益处的进展却十分有限。通常，RNA靶向疗法分为2类：(i)单链RNA疗法，即“反义”RNA；（ii）双链RNA疗法，即“小干扰”RNA（siRNA）。反义RNA疗法，主要限制是对靶标RNA的亲和性较低，导致在动物和人类中治疗效力不足且治疗指数狭窄。而siRNA的主要问题在于，分子尺寸相对较大，导致细胞摄取差，需要复杂的、往往有毒性的运载工具。
Santaris公司的锁核酸（LNA）药物平台利用了专有的LNA化学，能够克服早期反义RNA技术及siRNA技术的局限性，为RNA靶向疗法前景的实现提供了关键技术。最重要的是，LNA化学极大地增强了寡核苷酸的亲和力，这意味着以LNA为基础的药物，可以做的比基于其他化学的典型反义RNA药物短的多，同时呈现出对RNA靶标前所未有的亲和力。反过来，小尺寸与高度亲和力的独特组合，允许这一类新的反义药物能强有力地、特异性地抑制多个不同组织中的RNA靶标，而无需复杂的运载工具，这些特性只有基于LNA的药物才能实现。这意味着更强劲的药效、更好的耐受性及潜在的口服给药。
最近的新闻报道显示，HCV感染急需有效的治疗方法：全球约1.7亿HCV感染者，而HCV所引发的肝脏移植手术数量最多。目前已有多家制药商竞相开发针对HCV的新补救治疗措施。
这为Santaris公司寻求利用其新一代锁核酸（LNA）产品miravirsen抗击HCV提供了绝佳的机会。当前的HCV药物直接作用于病毒，而miravirsen将阻止HCV RNA在肝脏的积累摆在了首位。
Miravirsen（SPC3649）——是首个进入人体临床试验的microRNA靶向疗法，已在IIa期临床试验中显示出了治疗潜力。试验中，连续4周每周一次皮下注射miravirsen，显示出确定的、剂量依赖的抗病毒活性，患者病毒载量显着下降2~3个对数级，且疗效在治疗结束后仍旧可以维持。更为惊讶的是，接受最高剂量组（7mg/kg）的9例患者，有4例患者HCV RNA水平完全无法测定，其他患者在治疗后病毒载量持续下降，给出了直接的临床证据说明miravirsen具有独特的抗HCV作用，显示出治愈丙型肝炎的前景。更为重要的是，研究发现，miravirsen耐受性良好，具备很好的安全性。该项试验初步证明了miravirsen在治疗慢性丙型肝炎中的前景。
Santaris公司计划开展额外的临床试验，将miravirsen与其他HCV药物组合，进行联合治疗。
Santaris已利用LNA技术达成了数个合作伙伴关系。在2011年10月，施维雅与iRagen签署了一项协议，利用miRagen公司的microRNA药物（利用了LNA技术）用于心血管疾病，该协议扩大了miRagen与Santaris在2010年的协议。
在2011年初，辉瑞同意支付6.14亿美元，扩大惠氏（Wyeth）与Santaris之前的协议，覆盖了多达10个靶标。
Santaris公司创建于2003，总部位于德国丹麦，主要工作在美国开展，是一家私人控股的生物制药公司，致力于发现和开发以RNA为靶标的新型治疗药物。所开发的RNA靶向疗法都是基于一种独特的锁核酸（即封闭型核酸，LNA）技术平台，基于该技术的LNA药物不易被降解，保证了皮下注射的可行性。 该公司的发展模式和方向对于我国科技型企业具有重大的借鉴价值。
英文原文：Roche to acquire Santaris Pharma to expand discovery and development of RNA-targeting medicines
Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) announced today that it has agreed to acquire Santaris Pharma, a privately held biopharmaceutical company based near Copenhagen, Denmark. Santaris Pharma has pioneered its proprietary Locked Nucleic Acid (LNA) platform that has contributed to an emerging era of RNA-targeting therapeutics. This new class of medicines has the potential to address difficult to treat diseases in a range of therapeutic areas.
¡°Today there are many disease targets that are very challenging or even impossible to reach with small molecules or antibodies,¡± said John C. Reed, Head of Roche Pharma Research and Early Development. ¡°We believe the LNA platform provides the means to efficiently discover and develop an important new class of medicines that may address the significant needs of patients across multiple therapeutic areas.¡±
¡°Roche and Santaris Pharma have complementary capabilities that will help us realize breakthrough medicines,¡± stated J. Donald deBethizy, President and CEO of Santaris Pharma. ¡°The acquisition combines Santaris Pharma¡¯s next-generation antisense technology and LNA expertise with Roche¡¯s deep experience in disease biology, chemistry, drug safety, drug formulation, delivery, and development.¡±
The acquisition, which is subject to customary closing conditions, is expected to close in August 2014. Roche plans to maintain Santaris Pharma¡¯s operations in Denmark, wher the existing site will be renamed Roche Innovation Center Copenhagen. Under the terms of the agreement, Roche will make an upfront cash payment of USD 250 million to Santaris Pharma shareholders and make additional contingent payments of up to
USD 200 million based on the achievement of certain predetermined milestones.
about the Locked Nucleic Acid (LNA) Platform
Santaris Pharma¡¯s LNA platform and drug discovery engine combines the company¡¯s proprietary LNA chemistry with its highly specialized and targeted drug discovery capabilities to rapidly deliver drug candidates against both mRNA and microRNA, thus enabling scientists to develop drug candidates for diseases that are difficult, or impossible, to target with contemporary drug platforms such as antibodies and small molecules. The LNA platform is designed to overcome the limitations of earlier antisense and siRNA technologies, in particular through a unique combination of small size, high binding affinity and metabolic stability that allows this new class of drugs candidates to potently and specifically influence RNA targets in many different tissues without the need for complex delivery vehicles. LNA is also sometimes referred to as BNA (Bicyclic or Bridged Nucleic Acid).
about Santaris Pharma A/S
Santaris Pharma A/S uses its proprietary Locked Nucleic Acid (LNA) platform and tissue-targeting expertise to pioneer next-generation antisense product candidates. Santaris Pharma is developing a diverse pipeline of LNA therapeutics that influence the production or activity of selec RNA targets to address diseases that are difficult-to-treat with conventional drug modalities. Santaris Pharma¡¯s innovation and leadership position has attracted multiple collaborations with leading global pharmaceutical companies. Founded in 2003, Santaris Pharma is headquartered in Denmark.
about Roche
Headquartered in basel, Switzerland, Roche is a leader in research-focused healthcare with combined strengths in pharmaceuticals and diagnostics. Roche is the world¡¯s largest biotech company, with truly differentiated medicines in oncology, immunology, infectious diseases, ophthalmology and neuroscience. Roche is also the world leader in in vitro diagnostics and tissue-based cancer diagnostics, and a frontrunner in diabetes management. Roche¡¯s personalised healthcare strategy aims at providing medicines and diagnostics that enable tangible improvements in the health, quality of life and survival of patients. Founded in 1896, Roche has been making important contributions to global health for more than a century. Twenty-four medicines developed by Roche are included in the World Health Organisation Model Lists of Essential Medicines, among them life-saving antibiotics, antimalarials and chemotherapy.
In 2013 the Roche Group employed over 85,000 people worldwide, invested 8.7 billion Swiss francs in R&D and posted sales of 46.8 billion Swiss francs. Genentech, in the United States, is wholly owned member of the Roche Group. Roche is the majority shareholder in Chugai Pharmaceutical, Japan. For more information, please visit www.roche.com.
5、欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD） 发布日期：2014-08-06 来源：新药汇
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna，用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗，该药是一种蛋白修复药物，能使含无义突变的基因产生功能性蛋白，开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
PTC制药8月4日宣布，药物Translarna（ataluren）获欧盟委员会（EC）有条件批准（conditional approval），用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床（ambulatory，能走动的）患者的治疗。此次批准，适用于欧盟28个成员国以及欧洲经济区成员国，包括冰岛列支敦士登和挪威。作为有条件上市的一部分，PTC有义务完成在nmDMD中开展的验证性III期ACT DMD研究，并提交来自该研究的额外疗效和安全性数据。 今年1月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）曾给予Translarna消极意见，随后PTC公司提交额外分析数据，要求重新审查，之后CHMP于今年5月建议有条件批准Translarna。此前，FDA已授予Translarna孤儿药地位。
Translarna的获批，是基于一项IIb期研究的数据及后续分析数据。该项研究是一项48周、安慰剂对照、双盲试验，在174例无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者中开展。数据表明，与安慰剂治疗组相比，Translarna（40mg/kg/天）治疗组6分钟步行距离（6MWD）平均增加31.3米，下床活动下滑速率也较慢。安全性数据表明，Translarna一般耐受性良好，严重不良事件少见。
目前，PTC公司正在开展III期ACT DMD临床研究。
Translarna是一种蛋白质修复药物，开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体，旨在使含有无义突变的基因，产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变，会导致蛋白质合成提前终止，产生无功能的蛋白。目前，Translarna正开发用于囊性纤维化（CF）和杜氏肌营养不良（DMD）的治疗。
英文原文：PTC Therapeutics Receives Conditional Approval in the European unio for Translarna™ For the Treatment of Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy
SOUTH PLAINFIELD, NJ – August 4, 2014 – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) today announced that the European Commission has granted conditional marketing authorization for Translarna™ (ataluren), in the European unio (EU) for the treatment of nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) in ambulatory patients aged five years and older.
"We are delighted that Translarna was approved for the treatment of nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. By targeting the underlying cause of DMD, it has the potential to change the course of the disease. We are moving rapidly to make this product available to patients in the EU as we continue our global efforts to fulfill our vision of making Translarna available to all the boys it may benefit," stated Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO of PTC Therapeutics, Inc. "We are grateful to the patients, families, advocacy groups and physicians who have supported PTC Therapeutics through many years of research and development of Translarna. The DMD community has been waiting a long time for treatment options and this conditional approval marks an important day for us all."
The authorization allows PTC to market Translarna in the 28 countries that are Member States of the European unio, as well as European Economic Area members Iceland, Liechtenstein and Norway. As part of the conditional marketing authorization, PTC is obligated to complete its confirmatory Phase 3 trial in nmDMD (ACT DMD) and submit additional efficacy and safety data from the trial.
The approval is based on the safety and efficacy results from a randomized double-blind multicenter study in 174 nmDMD patients for 48 weeks and our additional retrospective analyses of study data. The primary endpoint evaluated the effect of Translarna on ambulation as assessed by the change in distance walked (six-minute walk distance - 6MWD) during a six-minute walk test (6MWT). The post-hoc analysis showed that from baseline to Week 48, patients receiving Translarna (40 mg/kg/day given in 3 doses) had a 12.9 meter mean decline in 6MWD, and patients receiving placebo had a 44.1 meter mean decline in 6MWD. Thus the mean change in observed 6MWD from baseline to Week 48 was 31.3 meters better in the Translarna group than in the placebo group (p=0.056). Furthermore, in more severely affected patients whose baseline 6MWD was less than 350 meters, the mean change in observed 6MWD from baseline to Week 48 was 68 meters better in the Translarna group than in the placebo group. Patients on Translarna also showed a slower rate of decline in ambulation based on an analysis of time to 10 percent worsening in 6MWD. The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency found that these results suggest that Translarna slows the loss of walking ability in nmDMD patients.
Additionally, based on a retrospective analysis, patients receiving treatment also trended better in secondary endpoints such as stair climb and stair descend time-function tests, which the CHMP also found to suggest slowing of nmDMD progression relative to placebo. Safety results showed that Translarna was generally well tolerated. Serious adverse events were infrequent, and none was considered to be related to Translarna. The most frequent adverse reactions at the recommended dose were nausea, vomiting, and headache. These adverse reactions generally did not require medical intervention, and no patients discontinued Translarna treatment due to any adverse reaction.
"The world's first approved treatment for the underlying cause of DMD marks a very important moment for patients and their families. It is our highest priority to make Translarna available to patients and we will be working with regulators, payers, physicians and patient organizations to make that a reality." stated Mark Rothera, Chief Commercial Officer, of PTC Therapeutics, Inc.
about DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY (DMD)
Primarily affecting males, Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a progressive muscle disorder caused by the lack of functional dystrophin protein. Dystrophin is critical to the structural stability of skeletal, diaphragm, and heart muscles. Patients with DMD, the more severe form of the disorder, lose the ability to walk as early as age 10 and experience life-threatening lung and heart complications in their late teens and twenties. It is estimated that a nonsense mutation is the cause of DMD in approximately 13% of patients, or approximately 2,000 patients in the United States and 2,500 patients in the European unio. More information about DMD is available through the Muscular Dystrophy Association (www.mdausa.org), Parent Project Muscular Dystrophy (www.parentprojectmd.org), Action Duchenne (www.actionduchenne.org), United Parent Projects Muscular Dystrophy (uppmd.org), Muscular Dystrophy Campaign (www.muscular-dystrophy.org) and AFM (l'Association française contre les myopathies), (www.afm-telethon.fr).
about PTC THERAPEUTICS, INC.
PTC is a biopharmaceutical company focused on the discovery and development of orally administered, proprietary small molecule drugs that target post-transcriptional control processes. Post-transcriptional control processes regulate the rate and timing of protein production and are essential to proper cellular function. PTC's internally discovered pipeline addresses multiple therapeutic areas, including rare disorders, oncology and infectious diseases. PTC has developed proprietary technologies that it applies in its drug discovery activities and in collaborations with leading biopharmaceutical companies. For more information on the company, please visit our website www.ptcbio.com.
6、丙肝新药Sovaldi成美国医保无法承受之重 发布日期：2014-08-06 来源：fiercepharma
一项新研究对财务冲击进行了量化，这至少是美医疗保险处方药计划（Medicare Part D）所关心的事项：仅仅在明年，Sovaldi及其下一代同类药品将会使医疗保险处方药计划花费增加几十亿美元。
在美国支付方最近委托撰写的一份报告中，负责保险精算业务的明德公司（Milliman）预测：2015年，患有丙肝的成功人士会使联邦开支的上升幅度处于29亿~58亿美元。这样的话，处方药计划部分的保险费将会上升多达8.6%。医药保健管理协会首席执行官马克・梅里特（Mark Merritt）在一项声明中说：“该研究显示，纳税人将会为服用丙肝药物的医疗保险受益人承担上涨的大部分药费。”
这些最新发现将矛头直指Sovaldi以及将来上市的丙肝新药。CVS公司的两位高管在《美国医学协会杂志》（JAMA）的最新评论中预测道：在接下来的5年中，每个参保的美国人每年的保险费可能会上涨200美元至300美元。
尽管投保人可能会承担部分费用，但支付单位对于自身要承担的费用一点也高兴不起来。医疗补助计划已经要求利用额外的州级基金来支付Sovaldi的费用；药品福利管理组织――快捷药方公司（Express scripts）已经开始实施一系列排挤这种药物的计划。
但是，Sovaldi的捍卫者一再强调，这个令人吃惊的标价是有着充分理由的。在所有的患者中，这种药物的治愈率达到95%，完全可以节省进一步治疗的费用，如某些情况下的肝脏移植。
“随着时间的推移，这些新药可以转变丙肝在美国的形象，它们可以显著地消除病症，减少该病引起的死亡事件。”由制药业资助的加州医疗保健研究所在一份最新报告中写道：“跟以前的医疗标准相比，利用这些新药来治疗美国的丙肝病人，可以挽救成千上万人的生命。”
7、口服抗凝剂潜在市场被普遍看好 发布日期：2014-08-06 来源：医药经济报
近年来，新型口服抗凝药销售额不断攀升，其中，利伐沙班、阿哌沙班、达比加群酯表现出显著疗效，潜在市场被国内企业普遍看好。
潜力军团
IMS数据显示，2008年，全球抗血栓药物销售额为180亿美元，较2007年增长16%，而2009年增长率仅为7.95%。专家预计，抗血栓药物中最有前景的是利伐沙班和达比加群酯。
据全球药物数据统计，2012年全球抗凝药物市场上的主要产品是：依诺肝素、达比加群酯、西洛他唑、达肝素钠、低分子肝素钙、磺达肝素钠沙格雷酯、华法林，排名前5位产品销售额分别为28.9亿美元、14.7亿美元、5.2亿美元、5.0亿美元和3.7亿美元，市场占比分别为45.6%、23.2%、8.3%、8.0%和5.8%。依诺肝素、达比加群酯两个产品占整体市场68.9%份额。增长最快产品是达比加群酯，增长率为67.9%。
在2012年全球抗凝药物排名中，赛诺菲的依诺肝素“克赛”市场份额最大，销售额为24.4亿美元，占整个抗凝药物市场38.5%份额；居第二位的是勃林格殷格翰的达比加群酯“泰毕全”，销售额为14.7亿美元，占23.2%份额。
重磅产品
华法林是房颤患者预防脑卒中和体循环栓塞的主要用药，一直被认为是此领域抗栓治疗“金标准”。但为了保证用药安全，必须常规监测凝血功能和调整用药剂量。
达比加群酯是继华法林之后获批的又一种新型口服抗凝药，属于非肽类的凝血酶抑制剂，通过特异性和选择性地阻断凝血酶的活性而发挥抗凝效果，具有可以口服、强效、无需特殊用药监测、药物相互作用少等特点，具有里程碑意义。
勃林格殷格翰公司的新型口服抗凝药达比加群酯于2008年4月在德国和英国率先上市。2010年10月19日，FDA正式批准达比加群酯上市销售，适应症为心房颤动引发的中风预防。此后，该适应症陆续获得加拿大、日本、欧盟等国家和地区的批准。迄今， 达比加群酯已在全球81个国家获批，成为具有丰富临床应用经验的新型口服抗凝药，全球销量超过10亿欧元。
2013年2月，达比加群酯获批进入我国，被批准用于成年非瓣膜性心房颤动患者的卒中和全身性栓塞预防。2013年4季度，达比加群酯在国内样本医院销售额仅为39万元。该药上市后将独占房颤患者预防中风这个大市场，未来几年将迎来沙班类产品的强有力竞争。
新生力量
目前，国内已批准的新型口服抗凝剂有：勃林格殷格翰的达比加群酯胶囊“泰毕全”、拜耳的利伐沙班片“拜瑞妥”、辉瑞与施贵宝的阿哌沙班片“艾乐妥”。
利伐沙班已于2009年获得中国的进口批准，由拜耳公司销售，适应症范围为择期髋关节或膝关节置换手术成年患者，以预防静脉血栓形成。
据国内22个城市样本医院数据：2009年，利伐沙班销售额为274万元， 2013年则达1.03亿元，2012年较2011年增长88.5%，2013年较2012年增长20.0%。2009～2013年间增长37.5倍，复合增长率为147%，表现出了良好的成长性。目前，利伐沙班在国内为全国医保乙类，随着我国老龄人口的增多，房颤患者数还会继续上升，该药市场将会继续扩容。
阿哌沙班于2013年4月获得CFDA颁发的进口药品许可证，主要用于髋关节或膝关节择期置换术的成年患者，预防静脉血栓栓塞。由百时美施贵宝和辉瑞联合开发。据国内22个城市样本医院数据：2013年，阿哌沙班用药金额仅为57万元，正处于市场培育期，未来将与拜耳的利伐沙班展开直接竞争。
在中国新型口服抗凝剂市场上，外企已然领先一步，而国内企业也投来关注目光。经检索CFDA数据库，截至2014年7月底，国内企业正在申报利伐沙班及片10家，阿哌沙班及片11家，甲磺酸达比加群酯及胶囊7家。
半个多世纪以来，华法林一直是口服抗凝治疗的主打产品，在非瓣膜性心房颤动血栓栓塞并发症的预防方面发挥关键作用。然而，随着利伐沙班、阿哌沙班和达比加群酯等新型口服抗凝药攻城掠地，对华法林地位必将形成有力冲击。
8、单抗药物市场高歌猛进 发布日期：2014-08-06 来源：医药经济报
单抗药物是一类划时代的治疗品类，在肿瘤、自身免疫性疾病等治疗手段不断升级换代的过程中，单抗药物扮演着重要角色，已经成为全球靶向治疗药物市场的主流。
单抗类在2013年全球重磅药物排行榜中高高在上。其中，阿达木单抗销售额突破100亿美元大关，排名第一位。在全球药品销售额前10位产品中，仅单抗品种就占据6席。
畅销药TOP10占六席
全球抗体生产企业主要集中在罗氏、安进、强生、雅培、诺华、默克等医药巨头手中，其中，罗氏旗下的基因泰克公司拥有全球最多的单抗药物品种。
据全球药物销售数据，近年来，抗体药物销售额稳步上升，2005年为176亿美元，2012年达600多亿美元，2005～2012年复合增长率为16.6%，远高于全球医药行业复合增长率。
2013年，在全球十大畅销品牌药物中，抗体药物占据六席，分别是：阿达木单抗销售额为106.6亿美元、增长率为15.0%；英夫利昔单抗销售额为89.4亿美元、增长率为8.9%；利妥昔单抗销售额为85.8亿美元、增长率为3.8%；依那西普销售额为83.3亿美元、增长率为4.4%；贝伐珠单抗销售额为67.5亿美元、增长率为8.5%；曲妥珠单抗销售额为65.6亿美元、增长率为3.2%。其中，阿达木单抗为全球重磅药物中增长最快的产品，拉动了抗体药物市场的快速增长。
单抗药物主要集中在类风湿关节炎、癌症等治疗领域，排名前两位的阿达木单抗和英夫利昔单抗就是类风湿性关节炎治疗药物。目前，阿达木单抗已经赶超大名鼎鼎的立普妥和波立维，将霸主宝座收入囊中。
国内成长空间可期
目前国内已获批生产的单抗药物达20多种。
据国内22个城市样本医院数据，我国单抗药物市场规模已从2005年的1.2亿元增长到2013年的23.9亿元，连续8年保持高增长；2005～2013年，购药金额复合增长率为45.1%，高于药品行业平均值。此外，单抗药物用药金额占药品总额的比例逐年上升，8年整体市场增长19.7倍。市场份额主要由利妥昔单抗、曲妥珠单抗两种药物贡献。从销售趋势来看，两个肿瘤产品都已进入快速增长期。
2013年，利妥昔单抗用药金额6.3亿元、曲妥珠单抗4.8亿元、贝伐珠单抗2.8亿元。前三位产品占整体市场61.4%份额。其中，利妥昔单抗占28.1%，曲妥珠单抗占21.4%，贝伐珠单抗占11.9%，上扬趋势明显。罗氏美罗华（利妥昔单抗）和赫赛汀（曲妥珠单抗）在国内市场连续多年排名保持前两位。
由于中国抗体药物起步较晚，市场规模相对较小，主要集中在癌症治疗领域，在自身免疫疾病治疗领域使用比例较低。随着全球单抗重磅品种的专利期逐渐临近，未来国内抗体药物发展还有相当大的空间。
利妥昔单抗演绎精彩
利妥昔单抗由美国基因泰克公司开发，1997年11月获准在美国上市，商品名为Rituxan/ Mabthera，目前已是罗氏公司的主打品种。利妥昔单抗剂型为注射液，目前有500mg：50ml和100mg：10ml两个规格。
2000年，利妥昔单抗获批进入我国市场，商品名为美罗华，是非霍奇金氏淋巴瘤的“金标准”治疗药物，并作为晚期结肠癌的一线用药。目前，利妥昔单抗已被批准用于类风湿性关节炎等新的适应症。
据国内22个城市样本医院数据，2005～2013年，该产品一直保持高速增长，多年来在抗体药物领域销售额排名第一，美罗华年复合增长率为33.0%。2005年，样本医院利妥昔单抗用药金额为6415万元；2013年，用药金额达6.3亿元。目前，利妥昔单抗已进入8个省份的医保范围，在国内市场刚性需求拉动下，继续表现出强劲的增长态势。
曲妥珠单抗跟风猛进
曲妥珠单抗由美国基因泰克公司开发，1998年9月获得FDA批准用于临床，商品名为Herceptin，现已成为罗氏旗下又一个主打品种。曲妥珠单抗剂型为粉针剂，目前有440mg、150mg两个规格。2002年，曲妥珠单抗进入我国市场，商品名为赫赛汀，主要用来治疗HER2转移性乳腺癌。
据国内22个城市样本医院数据，2005～2013年，该产品一直保持高速增长，在抗体药物中排名第二，年复合增长率为57.5%。2005年，样本医院曲妥珠单抗用药金额为1262万元；2013年，用药金额达6.3亿元。该产品虽然较美罗华上市晚两年，但一直紧随其后。
赫赛汀由于药物毒性低，治疗效果表达明显，使患者生存时间延长，对于提高晚期癌症患者生活质量具有积极意义，是带动抗肿瘤单抗市场增长的主要动力。目前，该药只进入1个省份的医保范围，随着医保范围的不断扩容，未来市场规模有望得到快速增长。
贝伐珠单抗高增长
贝伐珠单抗也是基因泰克开发的品种，2004年2月被FDA首先批准用于转移性结直肠癌，商品名为Avastin，目前是罗氏旗下又一主打品种。贝伐珠单抗剂型为注射液，目前有400mg：16ml、100mg：4ml两个规格。
2010年，贝伐珠单抗进入我国市场，商品名为安维汀，主要用于治疗转移性结直肠癌。随着临床非小细胞肺癌、肾细胞癌、胶质母细胞瘤等适应症不断拓展，贝伐珠单抗成为生物技术药物领域的又一重磅产品。
据国内22个城市样本医院数据，2010～2013年，该产品一直保持高速增长：2013年，在样本医院抗体药物中排名第三；2010～2013年复合增长率为198.2%；2010年，用药金额为1000万元；2013年，用药金额达2.7亿元。贝伐珠单抗自进入中国市场以来，2011年增长率达900.3%，2012年为96.1%，2013年为35.2%，成为抗肿瘤单抗靶向药物市场上的又一大亮点。
国内众多医药企业纷纷看好单抗市场，正在注册审报的单抗品种达60多种。由于单抗药价格较高，治疗费用昂贵，目前还未进入全国医保目录及基药目录。随着我国对生物技术药物产业的高度重视，生物仿制药相关指导原则及单抗药物获批进程的不断推进，越来越多单抗产品将进入医保目录，单抗市场规模有望得到快速增长。
9、辉瑞并购野心根本停不下来 发布日期：2014-08-06 来源：21世纪经济报道
在数轮谈判均告失败之后，美国制药巨头辉瑞的天价洽购兴趣似乎已从英国第二大药企阿斯利康身上衰退，转而投注到了全英最大药企、正深陷谷底的GSK(葛兰素史克)身上。
近日，多家外媒传来消息称，意欲通过海外巨额并购削减本土现金课税压力的辉瑞，有可能将GSK作为阿斯利康并购案失败后的“备用计划”，而这一计划的细节已经初露端倪。 “超过公司估值45%的溢价，约1640亿美元的洽购报价”——传闻中辉瑞对GSK表现出的诚意甚至超过了此前对阿斯利康1160亿美元的水平。德国知名投行贝伦贝格银行分析师透露，1640亿美元的洽购价中将有740亿美元被以现金方式支付。“尽管这宗收购听起来似乎有些不可思议，但并非没有可能实现。” 上述分析师直言：“粗略计算，这宗收购将对辉瑞相当划算，尤其是一旦辉瑞能够最终以GSK在英国所履行的低税率进行收购支付的话。收购GSK也等于将辉瑞的巨额税务账单转移到了英国。” 但在辉瑞决心消化GSK之前，必须厘清此前三大药企资源互换而造成的同业竞争麻烦。今年四月末，诺华、GSK、礼来共同宣布产品线大置换，其中诺华以145亿美元的代价收购GSK的整个肿瘤产品线，后者正是一直以来辉瑞所看重的治疗领域。 辉瑞并购野心不止 相较于今年初的较高股价段位，如今葛兰素史克的资本市场市值已经跌至1180亿美元，过去一整年中股价更是整体重挫了14%。 就在半个月前，GSK还被爆出全年利润预警以及羸弱的季报数字。据悉，公司二季度销售额大幅下降13%，仅为55.6亿英镑。这一表现甚至逊于此前分析师看衰的预计。这也使其如辉瑞早前的“猎物”阿斯利康一样，正处于相当脆弱的估值低段。 而上周，当下市值超过1830亿美元的辉瑞拒绝对是否将在今年晚些时候继续更新洽购阿斯利康条款而作出表态。辉瑞公司方面只是强调，仍在考虑其他大型并购。 此前，葛兰素史克与辉瑞在HIV艾滋病质量领域已经成立有合资企业ViiVHealthcare。而对于外界透露出的并购风声，截至记者发稿时为止，两家公司均未对此做出回应。 由于英美两国的税收政策差异，辉瑞在美国经营或者并购企业，每年需将约27%的利润上交，而在英国只须上缴21%的利润，6%的税率区别乘以巨额的并购数字无疑将带来极为可观的利润差异。辉瑞高层甚至透露，公司并未排除税收反转交易。 而在海外合理避税诱因之外，产品线强强互补的动力也被外界看好。 “事实上，从产品结构和估值走势方面来看，GSK与阿斯利康这两家英国最具规模的药企存在相当程度的相似性。同样在呼吸系统治疗领域有良好的产品储备，同样身处税率政策更为宽松的英国，收购其中的任何一家对辉瑞而言都是大有裨益的。”一位外资医药行业的资深人士告诉21世纪经济报道记者。 GSK的强势产品线相较阿斯利康，则有过之而无不及。“并购GSK后将对辉瑞现有的疫苗业务大有提升，并将助其在呼吸系统治疗板块取得领先优势。此外，一旦GSK进入辉瑞系统，更多成熟药物将被重新组合销售。”前述资深人士直言。 就在上一季度，GSK方才通过三药企资源置换，以71亿美金(外加其他权益)获得了瑞士诺华制药除流感以外其他所有的疫苗产品，这一交易在今年上半年已全部交割完成。 拆解同业互搏难题 对于辉瑞而言，自身专利悬崖的压力已使其如履薄冰，寻求新利润增长点的任务被重重压在了公司决策层的身上。 以今年5月起在华专利到期的拳头产品“万艾可”(俗称“伟哥”)为例，其全国高达六成的市占率因为失去专利保护而迅速被广药白云山等企业仿制，销售收入大幅萎缩，而“万艾可”式的销售骤降在高血压等其他治疗领域也频频上演。 然而，与独立于多轮资源大置换的阿斯利康不同的是，如今GSK的全球产品架构已经发生了根本性的调整。在收获强有力疫苗产品线的同时，GSK也以145亿美元出售了其旗下整个肿瘤产品线，而这一备受业界关注的高利润治疗领域一直以来都是辉瑞的核心诉求。 同时，资源大挪移后，“GSK 诺华”的临时联盟将建立一个消费者保健合资公司，GSK作为控股方势必将在这一领域大展拳脚。而消费者保健领域正是数年前辉瑞所宣布退出的。 “相较于收购阿斯利康，辉瑞要并购葛兰素史克的难度更大。本身GSK产品线的总量很大，产品架构趋于成熟。要将其全球如此多业务整个进行收购，所需花费的时间周期会相当长。即使能最终收购成功，能不能成功消化又是另一回事。”北大纵横医药合伙人史立臣向记者直言。 史立臣表示，每一宗大型收购都有正反面。“辉瑞 GSK”并购案一旦成功敲定，对辉瑞布局中国市场将带来很大优势。“而对于葛兰素史克来说，它现在在中国面临的信誉危机所带来的经营困境也可以大为纾解，通过英美两国的税率差异贴补公司，便能在相当程度上减轻如今的市场重压。”
10、赛诺菲和Regeneron花6750万美元购买FDA加速审评券 发布日期：2014-08-06 来源：chuminhua
为击败竞争对手，更快让降胆固醇药alirocumab上市，赛诺菲和Regeneron这两家公司史无前例地花了6750万美元购买了一张FDA加速审评券。
为击败竞争对手，更快让降胆固醇药alirocumab上市，赛诺菲和Regeneron这两家公司史无前例地花了6750万美元购买了一张FDA加速审评券。
据华尔街日报报道，这张加速审评券原本是给予BioMarin制药公司的，理由是根据2012年颁布的法律用来奖励那些开发罕见儿童疾病的公司。根据政策，获得加速审评券的公司可以在另外一个药物寻求FDA批准的时候使用它，获得加速审评地位。这家公司也可以选择将这张宝贵的加速审评券卖给其他公司。这次，BioMarin就这么做了，它将手头的加速审评券卖给赛诺菲和Regeneron，进账6750万美元。
病人组织Kids v Cancer的创办者Nancy Goodman表示，希望其他公司也可以像赛诺菲和Regeneron这样做。在儿子因脑癌去世后，Nancy Goodman创办了Kids v Cancer，并积极倡导将这种特别券的条款写入2012年FDA安全和创新法案（FDA Safety and Innovation Act）。对于这次的交易价格，Goodman称，她之前预测在2500-5000万美元之间，但实际上BioMarin从首个加速审评券中拿到的钱比她预测的要多。她认为未来价格还会更高。
Goodman认为，这反过来又会刺激制药公司开发致命的儿童疾病药物，包括测试现有的成人药物在儿童上的应用。她说她知道有两家公司（她拒绝透露是哪两家）手头有在成人临床试验失败的药物，现在想试试是否可以用于儿童。Goodman说，“但是，你知道，真的不清楚试验的结果是什么……现在我们知道了加速审评券的价值，我准备回去联系那两家公司，告诉他们，“看，这里有个继续研究的理由。”
赛诺菲/Regeneron与安进之间悄悄地展开了一场审批速度的较量，都希望自己的PCSK9抑制剂产品比对方早一步上市。
赛诺菲/Regeneron透露，他们花费6750万美元从BioMarin公司手中购买到了优先审评权，能将其PCSK9抑制剂alirocumab的审批时间缩短4个月。该权利是BioMarin公司的罕见病药Vimizim通过审批后得到的，BioMarin的 CEOJean-Jacques Bienaimé表示，他希望能够把获得的收益重新再投入罕见病药研究中。
赛诺菲/Regeneron在PCSK9抑制剂的比赛中落后于竞争对手安进。安进有望在第三季度将后期研究报告交给FDA；而辉瑞也在研发相同的药物，正在对22,000个患者进行Ⅲ期临床试验，但辉瑞没有透露递交申请的时间。
抢时间
得到优先审评证书后，赛诺菲/Renegeron需要等待的时间从10个月缩短到了6个月。虽然这时间看起来不长，但意义重大。这样一来，安进预计可以在第三季度拿到批准文件，赛诺菲/Regeneron也可以在不久之后的第四季度获得批准。
Regeneron分管审批工作的副总裁Ned Braunstein博士说：“优先审查项目可以使我们的创新药物尽早满足患者的需求，而我们决定要去获取这样一张证书，足以证明这个药物的价值是极其巨大的。”
同时，赛诺菲/Regeneron还公布了alirocumab的Ⅲ期临床试验后期数据，这些数据将为FDA的评审提供参考，数据主要体现了其产品还有预防心血管事件如突发性心脏病和脑中风等的作用。
赛诺菲/Regeneron 7月30日宣布，评估alirocumab治疗高胆固醇血症疗效和安全性的ODYSSEY项目的9项Ⅲ期研究均到达主要终点，与安慰剂和对照药物相比，alirocumab治疗24周时患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平较基线值的下降程度更明显。
安进也提供了其Ⅲ期临床试验的一个阶段性结果，证明其PCSK9抑制剂能够清除血液中的低密度脂蛋白。
如果这两只药物最终都能获得通过，双方激烈争夺市场的局面是可想而知的。evaluatePharma认为，两者上市后的销售情况还需要看赛诺菲和安进在销售渠道上的管理经验，两者的年销售额预计都会超过100亿美元，进入“重磅炸弹”俱乐部。也有一些分析师认为销售峰值可以达到比目前预测的更高的水平。
“绊脚石”风险
不过，FDA依然坚持自己的立场，要求看到足够的数据可以证明药物的有效性和安全性，才可能批准PCSK9抑制剂在市场上广泛使用。
该药目前存在的一个“绊脚石”是可能存在神经认知功能损害的副作用，当赛诺菲透露这个消息时投资者都一片失望。FDA希望赛诺菲询问每一个参与试验的患者是否有“思维模糊”的情况发生。
PCKS9抑制剂还需要跟踪长期使用的效果，看其能否确实在降低低密度脂蛋白的同时显著降低心血管事件的风险，这样消费者才会愿意对如此昂贵的药物买单。赛诺菲/Regeneron目前的2341课题研究项目，已经预示着使用alirocumab超过一年可以降低心脏、中风和其他心血管事件的风险，这对与患者有积极的意义。
而安进和辉瑞正在对他们药物的治疗效果进行类似的长期研究，并希望能在2017年或2018年给出报告结果。
赛诺菲的蓝图
赛诺菲的今年二季度财报已经公布，华尔街分析人士认为该公司的报表“传递出的确实是积极的信号”。财报数据显示，赛诺菲今年上半年销售额总体增长5%，每股收益的上涨10%。
不过，魏巴赫更在乎的并不是这些，真正抓住这位CEO眼球的是另一项促进销售的增长计划――就是让其PCSK9抑制剂产品alirocumab能在同类药物中第一个通过FDA的审批，为此才出现了文章开头的那一幕。
如果能够借此加快审批速度，则alirocumab上市的速度有望超过安进或与其差不多时间上市。如果剔除药物安全方面的考虑，该药上市后的销售额可以达到100亿美元，而赛诺菲至少能从中获得10亿美元。
line">11、恒瑞医药和礼来合演窃听风云出现狗血剧情 发布日期：2014-08-06 来源：新药汇
【前礼来科学家向恒瑞泄密案指控变更为电信欺诈】2013年7月，美国司法部对两位前礼来科学家曹国庆（Guoqing Cao）、李丹(Shuyu Li/Dan Li)提起控诉，称二者从礼来公司窃取价值5500万美元的商业秘密，并将之传递给恒瑞医药一位未受调查的礼来前员工。2014年3月，该案披露最新进展：在替换的起诉书中，曹、李二人的指控则从窃取商业秘密变更为电信欺诈及协助教唆、合谋电信欺诈两项。
什么是电信欺诈？替换起诉书显示：自2010年2月至2012年11月，曹国庆、李丹与未披露姓名的前礼来员工互通邮件多达数十个主题，涉及内容包括礼来产品战略、研究进展、申请国家千人计划基金、中国行日程安排、跳槽等。美国政府认为此举与曹、李加盟礼来公司时签订的保密协议不符，遂以涉嫌电信欺诈及协助教唆、合谋电信欺诈罪名指控。
对于被软禁近一年的两位科学家来说，虽然他们终于可以回到位于印第安纳州卡梅尔的家中——当然还要继续接受监控，但是，等待他们的将可能是更为严重的惩罚：据INDSTAR报道，二者将可能分别获得长达40年监禁的刑罚。
对此，被告律师没有做出正面回应，而是调转矛头，质疑美国司法部在本案中扮演礼来公司代理人角色的不合理之处：“有迹象显示，虽然该案由美国司法部公诉，但礼来公司的律师正控制着庭审的方向。我的客户需要一个解释。”对此，印第安纳波利斯律师协会发言人Joseph Hogsett表示，指控是根据事实决定的，不会被任何外部的信息左右。礼来公司发言人拒绝评论此事，在回复给媒体的便条中，礼来表示“盗窃研究成果破坏了新药研发过程中的公平竞争”。
不变更起诉书会怎样？
在2013年10月的起诉中，礼来方面提交的证词称，曹、李两人涉嫌泄密。所泄信息涉及肿瘤、是礼来公司耗费大约10年的研究成果，价值5500万美元。
具体来说，涉及秘密包括以下九项：
2006年礼来确证了一个能够降低LDL-C的靶点，用于预防或治疗心血管疾病，随后开发出了相应的抗体，并于2012年正式公开，关于该靶点的选择、验证、决定及研发状态构成商业机密一；2008年礼来开发了一个小分子抑制剂减少脂肪吸收，用于治疗糖尿病、高血脂、肥胖，2011年7月进入临床研究，关于该靶点、化合物的选择、验证、决定及研发状态构成商业机密二；2004年礼来鉴定了一个转录因子靶点，用于治疗高血脂，2010年因毒性问题终止研究，关于该靶点的选择、验证、决定及研发状态构成商业机密三；2009年礼来进行了活体基因敲除实验，用于开发代谢性疾病治疗方法，该基因敲除实验构成商业机密四；2009年礼来比较了纯合子、杂合子基因组与野生型基因组，进而研究代谢综合征，纯合子基因组数据与杂合子基因组数据分别构成商业机密五、六；2011年礼来确证了一个孤儿受体，涉及癌细胞的代谢，可以开发抗体偶联药物，目前处于从hit到lead的研发阶段，关于对于该靶点的选择、验证构成商业机密七；礼来发现了一个细胞表面受体，在许多组织中均有表达，但功能未知，可能能治疗肿瘤，目前正在研究，关于该靶点的验证构成商业机密八；2011年礼来确证了一个编码蛋白的基因，有望开发抗体偶联药物治疗肿瘤，关于该靶点的选择、验证构成商业机密九。
据业内人士分析，上述商业秘密均为前期研究信息而不是知识产权，泄露后的结果是礼来不受损但恒瑞获利。礼来方面也表示：“由于涉嫌窃取的保密信息与我们潜在的新药品的早期临床研究有关，尽管很重要，但并不会对我们的整体研发产品线构成重大影响。”
因此，如果按照第一次起诉书的内容，礼来必须拿出证据证明上述商业秘密为什么价值5500万美元，其带来的可能后果是上述商业秘密的进一步曝光，而且所涉及研究结果的价值并不容易衡量。因此，礼来在替换的起诉书中避谈商业机密，而将重点转移在电信欺诈上。（本文综合华尔街日报、www.indystar.com、www.ibj.com等内容。）
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中外药企上演好莱坞大片 恒瑞医药陷窃密疑云恒瑞医药董秘向南都证实，子公司副总在美被指控
南都制图：宋小伟 以往好莱坞大片里面的陷窃情节如今在中外药企之间戏剧上演。两名美国礼来制药的前科学家被美国联邦法院指控向中国近年来创新药龙头企业恒瑞医药泄露价值约5500万美元的商业机密，目前两人已被羁押并不予保释。恒瑞医药有关人士近日向南都记者确认，其子公司高管在美国被指控。 有分析指，该事件目前暂未给恒瑞造成太大影响。不过有法律界人士表示，目前美国政府加紧对于本国企业商业机密的保护，此类案件未来可能会经常发生。 子公司副总是礼来前高管 根据美国方面公开披露的诉状，涉案的两名礼来前员工英文名分别为G uoqing C ao和Shuyu Li，他们被指控在礼来工作期间，将该公司糖尿病、心脏病和癌症领域的药物研发机密窃取出来，还相互交换机密邮件，并把邮件内容卖给恒瑞医药的代表及另一位未受调查的礼来前员工。目前两人已经被羁押，而且美国法院以防止两人潜逃为由，不予保释。 值得注意的是，恒瑞医药担任生物研发部副总经理是曹国庆，恰好与其中一位嫌疑人同名。对此，恒瑞医药董秘戴洪斌向南都记者证实，曹国庆在赴美时被指控，但因为曹国庆是恒瑞医药控股子公司的副总，并非上市公司高管，所以其被捕无需公告。此外，据相关报道披露，此案另外一位嫌疑人ShuyuLi别名为D an L i，而礼来（中国）的前执行总监则叫李丹，至于两者是否为同一人，礼来（中国）对外事务的相关负责人对南都记者表示“无可奉告”。 诉状显示，Guoqing Cao于1999年入职礼来，此后不久主导了礼来公司心血管和糖尿病方面的初期研究，后于2012年1月11日辞职。2012年1月至2013年5月期间，G uoqingCao与仍在礼来公司供职的Shuyuli（2013年5月离职）在未经授权的情况下拷贝、下载、上传并传送礼来公司的商业机密。 诉状同时披露，GuoqingCao在礼来公司任职期间，曾先后四次前往中国与恒瑞医药的高管会面，并在2011年8月18日，发送电邮接受了恒瑞医药的工作邀请，邮件内容还包括执行恒瑞医药雇佣合同的附件。 礼来多位研发人员跳槽恒瑞 由于案件材料并未提及具体药品的品种，因此无法判断恒瑞医药可能在哪些药物的研发上依赖了这些机密。但南都记者多方了解获悉，被泄露的商业机密涉及礼来近十年来的研发信息，礼来高级副总裁William H eath估计，这些信息价值5500万美元左右。 此案公开后不久，恒瑞医药于10月9日发布澄清公告，声称截至该公告日止，并未收到任何境内外司法机关关于本案的任何法律文件，同时恒瑞强调“本公司在经营、研发活动中，一向遵守适用法律的要求，不存在任何违反适用法律的行为，将聘请境内外律师，就上述传闻进行调查，并在必要时配合有关司法机关的调查。”戴洪斌昨日向南都记者透露，目前还是没有收到相关的法律文件，并同时强调，“他们（礼来）并没有告我们，告的是个人。” 而礼来中国发给本报的声明中，礼来制药高级副总裁兼总法律顾问M ichaelJ. H arrington称，这两名前员工均系美国公民，被指控窃取礼来的商业机密以及合谋窃取商业机密。“窃取礼来机密信息的行为损害了礼来，使公司投入巨资的研究成果遭到剥夺，给其他厂商带来不正当的竞争优势。”为此，礼来将不遗余力地采取法律手段保卫和保全其科研成果，包括协助执法机构起诉和追究那些企图窃取礼来宝贵研究成果的行为。 据悉，此前礼来有多位研发人员跳槽至恒瑞：2009年，礼来首席科学家郑玉群跳槽至恒瑞任公司副总经理；2010年8月，礼来的另一位科学家张连山也加盟恒瑞任全球研发总裁。 商业机密指控未来或增加 迄今为止，恒瑞曾仿制过赛诺菲、诺华、礼来等多家公司的品种。2009年至2013年上半年，恒瑞医药至少有21个新药申报临床。除了在其所长的抗肿瘤药物上有多个替尼类药物进入临床之外，2006年后恒瑞开始发力糖尿病领域，治疗糖尿病的D PP4抑制剂药物瑞格列汀已经开始进行三期临床。 巧合的是，糖尿病正是礼来专长的领域。除多款胰岛素产品以外，礼来2012年5月成立的中国研发中心主攻方向就是糖尿病。礼来的D P P 4抑制剂产品利拉利汀已经在美国和欧洲获批上市，另一类糖尿病药物G L P - 1目前正在国内进行临床试验。 一位不愿具名的美国律师事务所执业律师对南都记者透露，目前美国在涉及本国的商业秘密方面的政策将更加收紧，此前美国白宫于今年2月20日发布了一份由几个联邦政府部门和机构联合撰写的报告，其中包括保护美国商业秘密的战略及建议。据报告所述，已有趋势表明，针对美国企业的经济间谍和商业秘密窃取行为的步伐正在加快，美国政府将集中精力保护促进美国经济和就业的创新。 前述执业律师认为，该报告的很多内容虽然没有明说，但其实指向中国等发展中国家，因此，未来针对这些国家的涉及商业机密的指控可能会有所增加。 南都记者侯睿之
12、、正大天晴和BMS达沙替尼晶型水落石出 发布日期：2014-08-06 来源：晶云药物
继苏州晶云于7月29日发表主题为《北京双鹭PK正大天晴，揭开达沙替尼晶型的迷雾》的文章后，不少同行对正大天晴上市药品中到底使用了达沙替尼的什么晶型表达了疑问。为了解答这些疑问，苏州晶云决定对正大天晴和百时美施贵宝(BMS)上市的达沙替尼药品进行制剂中的原料药晶型鉴定和比较，下面是我们鉴定的结果，供大家参考。
我们采用了业界先进的透射X-射线粉末衍射仪对BMS上市药品(SPRYCEL，批号:IC70822,规格:70mg)和正大天晴上市药品(依尼舒,批号:130029132,规格：20mg,生产日期：2013年11月29日，有效期至：2015年04月)进行分析，结果发现，BMS达沙替尼药品中使用的是一水合物晶型H1-7,而正大天晴达沙替尼药品中使用的是无水晶型N-6,且未检出BMS专利（CN1980909）保护的一水合物晶型H1-7。如果此次分析的正大天晴上市药品具有代表性，则可以说明正大天晴的达沙替尼没有侵犯BMS在中国已经授权保护的晶型H1-7专利(CN1980909)。这个鉴定结果和上篇文章中我们对正大天晴可能采取的无水晶型进行的分析一致。从BMS在专利(CN1980909)公开的达沙替尼晶型资料中可以看出，在公开的两个无水晶型N-6和T1H1-7之间，N-6优于T1H1-7，尽管可能只是动力学稳定，但确是一个具备产业化前景的晶型，作为一家仿制药公司，为了规避原研药的专利保护，采取晶型N-6进行开发应该是一个合理和明智的选择。
从BMS对达沙替尼晶型专利申报的历史可以看出，BMS并没有在中国申请无水晶型N-6的专利保护。从晶型的新颖性和创造性来看，晶型N-6和另外已经获批的北京双鹭的晶型I相比，应该说毫不逊色，那为什么BMS没有对N-6晶型申请保护？具体什么原因，我们在此暂不展开深入讨论。但如何更好地制定药物晶型在中国的专利策略，以延长产品在市场上的独家权，可能是所有创新药研发公司不得不展开的思考？如果和在美国一样，BMS的无水晶型N-6在中国也获得保护，那么BMS留给正大天晴的机会可能就会更少，而北京双鹭和正大天晴的竞争格局也可能随之发生较大的变化。
回顾正大天晴达沙替尼高调上市而引发的讨论，我们不禁思考，这个案例到底给我们带来了什么启示？我们有理由相信，在趋于规范的中国仿制药竞争市场中，未来的机会将更多的属于那些注重产品质量并尊重知识产权的企业。我们也希望这个案例能够引起每一位制药人对药物晶型的关注，因为，不管我们重视还是不重视，晶型都在这里，它影响着药品的质量，药效，安全性，影响着一个药品是否能够上市以及上市后的市场竞争力。
图片1：苏州晶云鉴定的BMS和正大天晴的达沙替尼片剂 图片2：BMS和正大天晴的达沙替尼片剂XRPD对比图谱 图片3：BMS达沙替尼片剂及辅料与其一水合物的XRPD对比图谱 图片4：正大天晴达沙替尼片剂及辅料与一水合物及无水合物的XRPD对比图谱
13、Puma Biotech创始人Alan Auerbach：生物制药的偶像级人物诞生 发布日期：2014-08-06 来源：新药汇
2014年7月22日，美国生物制药公司Puma Biotech宣布旗下一款癌症药物neratinib的III期临床试验成功，当日股价应声上涨，翻了三倍。
这个药物候选物是Puma Biotech在2011年才从世界上最大的药企辉瑞公司买入的，当时并不被辉瑞看好，结果短短三年之后，出来的结果大大出乎辉瑞的意料。如果这个药物未来上市（基本是板上钉钉的事情），绝大多数受益将归Puma Biotech。以前，我们听到的故事更多是大型药企从小型生物技术公司买到好的药物候选物，但这次，却是反过来的。那么，究竟是谁虎口拔牙，从辉瑞嘴里把这块肥肉拿过来了呢？
这个人的名字叫Alan Auerbach，是Puma Biotech的创始人。有人可能会说，是Alan Auerbach运气好吧，瞎猫撞上死耗子。但实际上，这已经是Alan Auerbach第二次做这种事了，如果是瞎猫的话，绝对不会两次碰到死耗子。上一次，Alan Auerbach创立的公司叫做Cougar Biotech，当时的药物候选物叫做abiraterone，最初是从一家癌症科研机构买入的，六年之后，拿到了很好的临床III期结果，这家仅有65名员工的公司被强生公司以10亿美金收购。
（Alan Auerbach，Cougar Biotech和Puma Biotech的创始人） 不管是abiraterone还是neratinib，关键的临床试验结果都是Alan Auerbach拿到的，一方面，他慧眼识珠，准确的判断出了药物候选物的未来潜力，另一方面，在临床试验方向的设计和资源整合方面，Alan Auerbach有他非常独到的地方。
过去，大家普遍认为小的生物技术公司只能做一些早期的研究，到了大规模临床试验阶段，还是要卖给大型药企才行，只有大型药企才有资金实力、人才实力在临床试验阶段取得关键性的结果，当然，绝大部分的钱也被大型药企赚去了，小型生物技术公司只能拿到一个零头。Alan Auerbach对这种模式做出了颠覆，证明小型生物技术公司也能够完成重磅药物的关键临床试验，给大型药企带来前所未有的挑战。
和互联网、电动汽车等快速发展的领域相比，在生物制药领域，这种颠覆式的创新虽然来的晚了点，意义却十分重大。首先，这表明，创业型的生物技术公司也可以在生物制药的产业链上做出重大贡献，从而获得药物上市的绝大多数收益。拥有了这种能力，创业型的生物技术公司就很有可能成长为大型药企，而不是只有被收购一种命运。其次，对大型药企来讲，改革迫在眉睫。以往，虽然大型药企效率极低、成本极高，但不影响它们的生存和赚钱。因为，大型药企形成了极高的规模壁垒，竞争仅仅来自几家大型药企相互之间的竞争。而现在，这种壁垒第一次被人打破，如果大型药企还不着急，等着它们的就是摩托罗拉、诺基亚走过的路。第三，小企业的颠覆性创新第一次出现在生物制药领域，也意味着这个行业偶像级人物的诞生，对，就是Alan Auerbach。
Alan Auerbach早年在美国南加州大学拿到硕士学位，曾在一家诊断产品公司设计临床试验，过着平淡无奇的生活。后来，他进入了证券行业，专门负责分析小型生物技术公司，并成长为富国银行的资深分析师。如果只是这样，这个世界也只是多了一个富有而无聊的证券分析师。但是，在2002年，Alan Auerbach决定离开证券行业，去寻找、研发药物。接下来，就有了Cougar Biotech和Puma Biotech的故事。
Cougar Biotech的药物abiraterone是治疗癌症的药物，能明显延长晚期前列腺癌患者的生命，副作用很小，高价卖给强生公司以后，2013年的销售额接近17亿美金。Puma Biotech的药物neratinib也是治疗癌症的药物，针对的是早期癌症，目前III临床证明对早期乳腺癌有显着效果，是乳腺癌治疗的重大突破。
Alan Auerbach在那家诊断产品公司设计临床试验的时候，大概不会想到，他能够给药物临床试验带来如此大的颠覆。当他进入证券行业的时候，可能也无法料到，有一天他能够依靠从资本市场筹集到的大笔资金去完成以前只有跨国药企敢想、敢做的事情。
希望Alan Auerbach的出现只是一个开始，希望生物制药领域有更多的Alan Auerbach出现。有了足够多的颠覆式创新，生物科技才能真正创造属于自己的一个新的时代。
14、GEN发布最新生物制药公司排名榜TOP25 发布日期：2014-08-06 来源：GEN 浏览次数：3
8月4日，基因工程和生物技术新闻（Genetic Engineering & Biotechnology News，GEN）发布最新生物制药公司排名榜。
该排名榜依据2014年7月24日当天股市收市时的市值，其中港币或英镑以当天汇率换算成美元。中国的Sinopharm Group以78.9亿美元市值排名第23位。
| | | | | | | Gilead Sciences
| | | Sun Pharmaceutical
| | | Novo Nordisk
| | | Merck KGaA
| | | Amgen
| | | Vertex Pharmaceuticals
| | | Biogen Idec
| | | UCB
| | | Celgene
| | | Actelion
| | | Allergan
| | | Endo International
| | | Shire
| | | BioMarin Pharmaceutical
| | | Teva Pharmaceutical
| | | Jazz Pharmaceuticals
| | | Valeant Pharmaceuticals
| | | Salix Pharmaceuticals
| | | Actavis
| | | Sinopharm Group
| | | Alexion Pharmaceuticals
| | | Pharmacyclics
| | | Regeneron Pharmaceuticals
| | | Dr. Reddy’s Laboratories
| | | CSL
| |
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15、治疗埃博拉病毒的药物企业成为投资明星 发布日期：2014-08-06 来源：新药汇
现阶段，治疗埃博拉的希望主要集中在两家公司：加拿大药企Tekmira Pharmaceuticals Corporation和美国马普生物制药公司(Mapp Biopharmaceutical)。
因对埃博拉病毒的实验性治疗已进展到人体试验阶段， Tekmira备受投资者青睐，周一飚升18%，过去三周内累计暴涨70%，市场预期Tekmira的治疗或许会很快获得监管机构批准。美国CNN8月4日报道，已经找到一种潜在的治疗埃博拉病毒的药物——两位感染埃博拉病毒的美国医务工作者在接受一种实验性药物治疗之后情况大有好转。药物来自于总部位于圣地亚哥的马普生物制药。埃博拉疫情恶化，Tekmira股价急升自比利时科学家彼得·皮奥特和同事1976年首次发现埃博拉病毒以来，针对这种病毒感染的治疗手段没有太大改观，有效药物和疫苗迟迟没有获批上市。近来西非三国爆发埃博拉疫情，世界卫生组织总干事陈冯富珍警告说，这场已导致西非700多人死亡的疫情正以快于控制措施的速度传播，疫情引发人们关注。埃博拉病毒的传染性极强，患者死亡率可高达90％，尽管按目前爆发的速度死亡率约为55%。最初的症状包括肌肉疼痛，关节疼痛；然后是呕吐、腹痛、腹泻；发病后的两星期内，病毒外溢，导致人体内外出血、患者可在24小时内死亡。Tekmira是少数几家埃博拉病毒治疗先进到足够在人体进行测试的公司之一。 虽然因安全问题于上月被叫停，但投资者仍然争相购买这间制药公司的股票。Tekmira股价在过去三周累计暴涨70%；周一治疗埃博拉病毒传出后又飚升18%。上周五在纳斯达克股票市场升了7.5%至13.77元，在过去2星期更上升超过50%。该公司在在多伦多股市的表现比在纽约更佳，由上月16日9.64元的低位，抽升到上周五的15.55元，升幅达61%，单是上周五单日便升了11.23%。Tekmira于早前发表的概念证明数据显示，所发明的治疗用在注射了萨伊埃博拉（Zaire Ebola）的受感染灵长类动物上，提供了100%的保护。制药公司于1月开始了早期临床人体试验，并于3月5日获美国食品及药物管理局(FDA)批准加快发展，令制药公司股价于数天后被推至新高。不过，直至7月3日试验被叫停为止，Tekmira只是在数十名健康人士进行测试。FDA表示将测试叫停，是出于对一些人使用最高剂量药物后，免疫反应出现问题的安全考量。但是，FDA于周五透过电邮指出，“随时准备”跟正在为“有迫切需要接受治疗”服务的公司和调查员合作。今次当局叫停Tekmira现有的试验，并不影响该制药公司提交新的研究建议。如一些已受埃博拉感染的人，接受治疗所面对的安全风险低于死亡风险。部分分析员表示，投资者估计FDA在卫生团体压力下，将选择让Tekmira的测试继续，日子可能是本年底。另外，据《纽约时报》报道，美国当局打算加快一种能保护猴子免受埃博拉病毒感染的疫苗，目标是最早在下月开始进行人体测试。美国当局指若果测试正面，疫苗将于2015年左右分发给医疗人员及其他受感染高危人士。实验性药物改善了埃博拉症状，Mapp生物制药成新星周一，治疗埃博拉病毒的希望又转向了一家总部位于美国加利福利亚洲的生物技术公司马普生物制药，其实验性药物已被用于治疗两名美国传教工人。根据一位美国卫生官员，这种药物由马普生物制药开发，被用于治疗2名救援者。分别是国际事工差会(SIM)的传教士Nancy Writebol，和慈善组织善普施(Samaritan's Purse)的医生Kent Brantly，两人都在利比里亚的医院工作，负责埃博拉病毒感染个案。Kent Brantly在接受这种名为 ZMapp 的药物治疗后，一个小时之内多种症状——呼吸困难和广泛皮疹——就出现了戏剧性的好转，而他不久前才告诉他的医生觉得自己就要死了。另Nancy Writebol接受了两次治疗之后也表现出了显著的改善。马普生物制药成立于 2003 年，多年来一直在和美国卫生研究院(NIH)合作研发埃博拉治疗方式。参与合作的还有防务威胁缓解委员会(Defense Threat Reduction Agency)，美国军方负责大规模杀伤性武器的一个分支。ZMapp 是如何发挥作用的呢？“抗体”是免疫系统用来标记和摧毁外来物质的蛋白质。“单克隆抗体”也是一种抗体，但它是在实验室制造出来的，只专一地针对一种有害物质。单克隆抗体可以用来治疗很多种疾病。这种药物是来自小鼠的单抗，也就是让小鼠接触埃博拉病毒的片段，分离筛选出能够生成相应抗体的细胞，再将它和骨髓瘤细胞融合获得分裂能力，产生大量一样的细胞，分泌出大量针对性强的抗体。ZMapp的治疗只在猴子身上进行了检测。而使用实验药物的治疗还没有通过一系列在人体的临床试验，确定安全性和功效。马普生物制药及其商业合作伙伴Leaf Biopharmaceutical表示，该生物技术药物在一月被认定为治疗埃博拉病毒的候选药物，目前ZMapp数量还非常少，但公司会尽快提高产量。对付埃博拉病毒面临的现实困难一，难培养。研究人员称，这种病毒在实验室培养皿中难以培养，只有少数拥有最高级别安全措施的实验室具备开展相关实验的能力。二，难预测。埃博拉病毒虽然致命，但病例出现频度不高，加上疫情暴发的不可预测性，医务人员尝试新治疗手段的机会也就相应减少。三，不划算。尽管这轮在几内亚、利比里亚和塞拉利昂出现的疫情是埃博拉病毒被发现以来最大规模疫情暴发，但它的致死人数与疟疾、登革热等疾病相比依然较少。从经济利益角度而言，这让一些国家和医药企业不愿投入过多资金用于新药和疫苗研发。四，难推进。按美联社的说法，当前约有6种埃博拉药物和疫苗处在研发过程中。但一些研究人员认为，由于剂量、安全性等技术参数难以把控，从药物和疫苗的动物测试阶段推进到人体测试阶段难度不小。根据海外网报道，科学家们就是否应在获得相关部门批准前试用试验性药物和疫苗对抗埃博拉病毒存在争议。埃博拉病毒的发现者之一、比利时科学家彼得·皮奥特似乎对此持支持态度。“鉴于疫情持续时间延长、规模史无前例的特性，我们必须认真考虑（这一选项）。”其他一些科学家则持反对观点。他们认为，把没有获得充分测试的治疗手段或疫苗投入使用的做法有违道德，可能引发灾难性后果。世界卫生组织发言人格雷戈里·哈特尔说，在这轮埃博拉疫情持续期间，世卫组织没有为任何药物和疫苗临床试验提供协助的打算。
达安基因称已在研发埃博拉病毒核酸检测试剂 股价大涨8.78%
达安基因 8月5 日中午在投资者互动平台上表示，公司目前已在研制“埃博拉病毒核酸检测试剂”。受此消息刺激，达安基因午后开盘快速拉升，截止13:37，报23.62，涨8.01%。
16、抗感染药ADR数据内涵 发布日期：2014-08-06 来源：医药经济报 作者：刘乐（广州医科大学附属肿瘤医院）
抗感染药物是临床实践中应用最多、最广的药物之一，因为临床的不合理使用带来的耐药性、过敏、菌群失调等问题依然是临床关注的焦点。本文从案例出发，旨在关注抗感染药物的合理使用，加强临床安全用药意识。
不久前，国家食品药品监督管理总局发布的《国家药品不良反应监测年度报告(2013年)》显示，2013年全国药品不良反应监测网络共收到抗感染药物的不良反应/事件报告51.7万例，其中严重报告2万余例，占4.0%。
[数据一]
包头医学院第一附属医院药剂科对该院2013年全年上报的134 例药品不良反应进行分析，发现引起药品不良反应的药品中抗感染药居首位，其中以头孢菌素类、喹诺酮类和碳青霉烯类为主。安徽省滁州市第一人民医院对该院2013年收集整理上报的104 例有效ADR 报告进行统计分析，其中抗感染药物引起的药品不良反应最多，有48例（占总数46.15%）。其中，注射用头孢替安、乳酸环丙沙星注射液涉及的不良反应最多，各6例。
[分析]
上述医院的统计情况与历年的调查报告结果相似，2013年抗感染药物严重报告中排名前三位的类别是：头孢菌素类、青霉素类、喹诺酮类。
究其原因，头孢菌素类药物抗菌谱广、耐酸耐酶、毒副作用小，在临床应用十分广泛，直接导致了不良反应发生率和耐药菌株逐年增多。头孢类药物的不良反应主要为过敏反应、胃肠道反应和肝肾损害等。实践中发现，在头孢菌素所致不良反应中，以第一代和第二代头孢菌素为主，以头孢哌酮较为常见，可能与其在临床的广泛应用有关。喹诺酮类药物广谱高效，与其他抗菌药物无交叉耐药性、无需皮肤过敏试验、使用方便，临床应用非常普遍，其不良反应报道也日益增多，其中以左氧氟沙星和加替沙星最常见。
不合理使用抗菌药物是不良反应发生率上升的重要原因，临床医生应避免无指征用药，应减少预防用药、大剂量长疗程用药。
[数据二]
福建省福州市第八医院随机抽取该院门诊2013年7~12月处方17413张，其中含抗菌药物的处方1760张，发现在门诊患者抗菌药物给药途径中包括口服1210张，静滴360张，外用111张，肌注33张。口服类抗菌药物比例大于注射类抗菌药物比例。药物使用情况也相对集中，排名前10种抗菌药物中头孢菌素类占了5个。而深圳市中医院在分析住院患者抗感染药物使用情况时发现，住院患者的给药途径中口服给药114次，占10.64%，注射给药967次,占90.29%。住院患者的抗感染药物使用多为注射剂，但口服剂型的使用频率逐年增加，药物的使用品种也逐渐增多。
【分析】
门诊与住院患者在抗感染药物的选择方面既有相同之处，又存在差异性。门诊患者使用口服与注射类抗感染药物的频率相近，主要是基于相关部分要求“医疗机构应当制定并严格控制门诊患者静脉输注使用抗感染药物比例”。而且，与处方口服制剂相比，门诊中使用注射剂存在不便，易造成患者疼痛，且发生不良反应的几率较口服制剂高，尤其是在输液中加入过多的小针剂，可增加溶液中的微粒、热原和细菌，加大治疗风险，口服制剂则可避免以上问题，患者的治疗依从性也更好。
因此，门诊患者应用抗感染药物能口服的应尽量给予口服，降低不良反应和耐药性的发生。而住院患者的抗感染药物使用类别逐渐增多，这可能与细菌耐药性日益严重，氟喹诺酮类药物交叉耐药性增加有关。
[结论]
我国自2011年起制定了抗菌药物临床应用专项整治活动方案，在全国范围内开展抗感染药物的整治治理工作。连续几年的国家药品不良反应监测年度报告均显示抗感染药物的不良反应报告比例出现持续小幅下降趋势，说明我国对抗感染药的风险控制取得一定的实效。但头孢类、青霉素类、喹诺酮类药物，因易导致药物过敏等不良反应，加之临床用量大、不合理用药因素的影响，不良反应报告数量仍旧居高不下。
从药品剂型分析，2013年抗感染药物不良反应/事件报告中，注射剂占74.3%、口服制剂占23.2%、其他剂型占2.5%。抗感染药中注射剂比例较总体报告中注射剂比例高出14.5%。注射剂基于其用药途径的直接性，导致发生不良反应的可能性更高、速度更快、反应更严重。
针对报告中提到的注射剂风险、易出现不良反应的抗感染类药物，临床使用中应谨慎对待。建议临床医生按照《抗菌药物临床应用指导原则》，合理使用抗感染药，加强不良反应监测和救治，降低使用风险。结合《抗菌药物临床应用指导原则》及《2011年全国抗菌药物临床应用专项整治活动方案》，定期抽查用药合理性，及时公布细菌耐药监测结果及药物不良反应发生情况，设置预警机制，开展药学监护，促进合理用药。
17、欧美新规增加临床试验透明度 发布日期：2014-08-06 来源：《新英格兰医学杂志》
今年对于医学研究传播长期斗争来说注定是不寻常的年份。尽管行业对于增加临床试验结果透明度的分歧重重。随着美国宪法第一修正案对FDA监管权力的削弱，加大临床试验透明度的需求变得日益迫切。
研究者认为，透明度应扩大到提交给FDA和其他药品监管部门的临床研究报告。欧洲议会近期通过管辖人体临床试验的改革，包括要求提交给欧洲药品管理局临床研究报告延迟发布的关键条款。在对欧洲改革的征求公众意见中，制药企业对临床研究报告的发布提出了异议。虽然公司没有隐藏药品安全性数据的贸易秘密权利，但他们提出了完全透明的数据对于竞争非常危险。 雅培此前指控欧洲药品管理局发布了雅培两款药物临床研究报告。其他诉讼仍悬而未决。事件表明，披露临床研究报告可能很快会在欧洲成为很普遍的事情。 各国政府提供特殊类别药物的非专利激励措施，如罕见病药和生物制品。这些激励措施包括数据专有权，禁止其他公司使用这些数据向监管部门提交用于批准的用途。 透明度破坏了数据独占激励和仿制产品上市的时机，法律将需要调整以恢复公司的竞争地位。 另一种呼声是推迟数据公布，直到药物被批准很多年后。但科学和公共安全却需要长时间等待充分的透明度。制药公司也将保留专利法力求阻止仿制药上市。如果这个问题解决了，就能解除企业关于“当药物被批准后临床研究报告不应马上发布”的忧虑。 经过几十年对掌控临床试验的企业的批评，新的规范正在制定并促进透明度。在美国，增加透明度特别受欢迎，因为最高法院越来越多地制约了FDA监管超说明书用药营销活动的能力。 原文标题/Clinical Trial Transparency ― Antidote to Weaker Off-Label-Promotion Rules?
相关<<< 数据保护扼杀研发？ 欧洲肿瘤内科学会(ESMO)认为，欧盟新的《一般数据保护规程》（下称保护规程）要求“明确而具体的知情同意”将扼杀研发。 医生们表示，每一次研究计划中，研究人员需要详细征询患者对用于研究目的的组织样本使用的许可，“这可能会阻止许多公共卫生研究工作。” ESMO主席罗尔夫・斯塔赫尔警告称。 保护规程包括进行研究的“一次性同意”，以确保患者意识其所同意的信息及获得适当的保障措施。 ESMO认为，保护规程实际上是“授权”患者，让其选择是否提供自己的数据和公众健康研究的组织样本，这些研究正是为寻找治疗的最终目标。随着使用数字信息所带来风险的增加，我们需要欧盟在许多领域解决数据隐私问题，但对公众健康影响的研究可能无意中被忽视了。 如果一个患者不同意使用他的匿名数据用于注册，通过注册提供的数据将不具代表性，并可能导致对公众健康的行为产生不正确的结论。ESMO呼吁：对于每一个项目，欧盟应确保通过所有公共健康研究形式保证正常工作运行，同时不增加患者的行政负担。 英国麦克米伦癌症支持基金会政策和研究总监迈克・霍布迪说：“监管制度必须支持新的发现及对患者的保密。欧洲议会有关数据保护的法规草案无法获得这种平衡，如果实施，将限制癌症研究的进展。” 原文标题/Europe warned over cancer research risk
18、GSK承诺开放临床试验数据 发布日期：2014-08-06 来源：新药汇
葛兰素史克（GSK）于2010年在美国承认对监管机构隐瞒药物安全性数据之后不久，该公司就一直在积极恢复自己的形象，且承诺将会披露详细的药物试验数据以回应各种批评。
公司在2012年10月宣布，将向研究人员提供临床试验的详细数据，支持发表在《英国医学杂志》上的科学论文，其中承诺，相关数据可根据要求提供。葛兰素史克会根据当前研发进展开放临床试验数据，并全面披露未来药物开发的数据。
从认罪到透明度的承诺
葛兰素史克的认罪，主要是由于其抗抑郁药赛乐特（帕罗西汀）和Wellbutrin（安非他酮）未经批准的使用，并具有潜在副作用危害，例如因缺乏临床试验的透明度而知之甚少。
虽然研究显示安非他酮和帕罗西汀可能会增加某些人群抑郁症的发生，但这一重要信息从未提供给服用者或者医学界。葛兰素史克也承认推广安非他酮用于治疗注意力缺陷障碍（ADD）、肥胖、焦虑、双相性精神障碍和性功能障碍，尽管没有证据表明安非他酮治疗这些疾病具有安全性或疗效。
葛兰素史克的认罪给公众留下了负面影响，公司首席执行官安德鲁・威蒂也承认：“我们真心承诺透明度――一定要坚持努力把讯息传达出去。”
充分披露的争论
许多制药公司认为，研究数据充分披露会损害公众利益，因易被误用而让研究数据扭曲或用于非疾病目的。然而，也有人指出，葛兰素史克的例子表明，充分披露有利于医疗研究，但也要保护公众权益。虽然对透明度有明确需要，但在制药行业内有多少数据被报道，并且这些结果报道中，有多少是有利于公众呢？
对于全面披露临床试验的争论，其结果是，报道都是通过其他不太可靠的消息来源公开并且被滥用。例如，由于获得的结果只有部分数据，使得研究结果不仅无效，而且存在潜在危险。因为数据的不全面可能会导致分析缺陷，进而引起不必要甚至是损害公众健康的结果。
葛兰素史克尽管担忧报道数据的误用，但仍然对透明度做出承诺：“将会建立一个独立评审小组对所有临床试验数据公开的请求进行评估，获得者将被要求提供合理科学理由，签订协议，承诺公开其结果。”
尽管葛兰素史克因临床试验数据不够透明面临着众多的批评，但他们并非孤立的案例。滥用、少报或谎报研究结果已成为一些制药公司的“常规”。例如，罗氏以“商业机密”为由努力防止外界获得达菲（奥司他韦）完整数据的恳求。《英国医学杂志》报告说，罗氏60%的Ⅲ期临床试验数据从未公布，《英国医学杂志》努力获得罗氏保护的数据，但经过30年都没有成功，罗氏甚至继续隐藏有更具价值的数据。
数据披露的未来
全面披露临床试验数据意味着制药公司将有责任不得不公布试验结果，尽管这样的数据具有被误用的风险，但业内普遍认为数据透明的好处大于风险。
制药公司充分披露数据，直接的好处包括对试验中和正在使用药物患者参与者更大的尊重。
在监管机构和社会团体对公开临床试验数据明的呼声中，部分制药公司已开始采取措施加以应对。
如诺华在今年2月宣布，研究人员将通过一个网门户网站“Idea Point”请求获取该公司在美国和欧洲新批准药品的信息。
强生在今年1月份宣布，将与美国耶鲁大学的开放式数据访问项目 (YODA)合作，向外部研究人员发布其药物年度研究结果。
原文标题/Full disclosure: GSK's pledge to open clinical trial data
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