上周共有29起最最重要的事件，其中共有7项孤儿药事件，如FDA和EMA均授予艾伯维实验性化合物ABT-414孤儿药地位；亚宝药业从常州英诺升康生物医药科技有限公司收购了该药物在中国的治疗癌症的开发商业化权；Tekmira的Ebola SNALP治疗埃博拉出血热的全面禁止临床试验也改为部分禁止。
1. BF-200 ALA里程碑事件: 上市
里程碑日期: 2014年8月6日
公司/组织: Biofrontera
适应症: 角化病，光化性（Keratosis, actinic）
国家/地区: 斯洛文尼亚
备注: 作为一线治疗用于在脸上和头皮上的轻度和中度光化性角化病的治疗；78毫克/克 凝胶；局部
2. Florbetaben (18F)里程碑事件: 上市
里程碑日期: 2014年8月4日
相关结构：
公司/组织: 皮拉马尔成像（Piramal Imaging）
适应症: 痴呆，阿尔茨海默氏型（Dementia, Alzheimer’s type）
国家/地区: 德国
备注: 用于正电子发射断层扫描（PET），造影剂，用于视觉检测有认知障碍的患者大脑中β-淀粉样蛋白，评估阿尔茨海默氏病和认知能力下降情况；注射；静脉
3. RXDX-103里程碑事件: 批准
里程碑日期: 2014年8月4日
公司/组织: Nerviano Medical Sciences,Ignyta
适应症:
国家/地区: 全球
备注: Ignyta从Nerviano Medical Sciences收购了该药物的全球独家开发和商业化许可权
4. RXDX-104里程碑事件: 批准
里程碑日期: 2014年8月4日
公司/组织: Nerviano Medical Sciences,Ignyta
适应症: 癌症
国家/地区: 全球
备注: Ignyta从Nerviano Medical Sciences收购了该药物的全球独家开发和商业化许可权，用于治疗癌症
5. 吡非尼酮（Pirfenidone）里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年8月5日
相关结构：
公司/组织: Genoa制药
适应症: 特发性肺纤维化(IPF)
国家/地区: 美国
备注: FDA已授予GP-101(吡非尼酮气雾剂，aerosol pirfenidone)治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药地位；吸入。相关阅读：【FDA授予GP-101（吡非尼酮气雾剂）孤儿药地位】http://www.hfoom.com/product/20140808/23890.html
6. 艾塞那肽（Exenatide）里程碑事件: 可用于授权（Available for out-licensing）
里程碑日期: 2014年8月5日
公司/组织: Aegis
适应症: 2型糖尿病
国家/地区:
备注: 该药物现在可进行收购；鼻内喷雾
7. MMI-0100里程碑事件: I期临床
里程碑日期: 2014年8月5日
相关结构：
公司/组织: Moerae Matrix
适应症: 特发性肺纤维化(IPF)
国家/地区: 荷兰
备注: 干粉；吸入
8. 左乙拉西坦（Levetiracetam）里程碑事件: 预注册
里程碑日期: 2014年8月4日
相关结构：
公司/组织: 大冢制药，UCB日本
适应症: 癫痫，部分性发作
国家/地区: 日本
备注: 作为单药治疗部分性发作（包括继发性全身性发作）癫痫；输液，500毫克；静脉
9. Ataluren里程碑事件: 通过上市申请（MAA Approved）
里程碑日期: 2014年8月4日
相关结构：
公司/组织: PTC Therapeutics
适应症: 杜氏肌营养不良症（Duchenne’s muscular dystrophy）
国家/地区: 欧盟
备注: PTC制药8月4日宣布，药物Translarna(ataluren)获欧盟委员会(EC)有条件批准(conditional approval)，用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床(ambulatory，能走动的)患者的治疗。相关阅读【欧盟有条件批准孤儿药Translarna用于nmDMD】http://www.hfoom.com/product/20140806/23634.html
10. Simoctocog alfa里程碑事件: 通过上市申请（MAA Approved）
里程碑日期: 2014年8月6日
公司/组织: Octapharma
适应症: 凝血因子VIII缺乏（血友病A）
国家/地区: 欧盟
备注: 用于小儿和成人血友病患者出血的治疗和预防；输液；静脉
11. Defibrotide里程碑事件: 批准
里程碑日期: 2014年8月5日
公司/组织: 西格玛托（Sigma-Tau）,Jazz Pharmaceuticals
适应症:
国家/地区: 中美洲，南美洲，北美洲
备注: 西格玛托授权Jazz制药该药物在中美洲，南美洲，北美洲的权利。相关阅读：【Jazz继续开发开发罕见病药物defibrotide】http://www.hfoom.com/product/20140704/18755.html
12. ABT-414里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年8月4日
公司/组织: 艾伯维（AbbVie）
适应症: 多形性胶质母细胞瘤（Glioblastoma multiforme）
国家/地区: 欧盟
备注: 艾伯维（AbbVie）8月4日宣布，欧洲药品管理局（EMA）授予实验性化合物ABT-414孤儿药地位，该药是一种抗表皮生长因子受体抗体药物偶联物（anti-EGFR-ADC），目前正在评估治疗多形性胶质母细胞瘤(glioblastoma multiforme，GBM)。相关阅读：【EMA和FDA授予艾伯维抗体偶联药物ABT-414孤儿药地位】
13. ABT-414里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年8月4日
公司/组织: 艾伯维（AbbVie）
适应症: 多形性胶质母细胞瘤（Glioblastoma multiforme）
国家/地区: 美国
备注: 艾伯维（AbbVie）8月4日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予实验性化合物ABT-414孤儿药地位，该药是一种抗表皮生长因子受体抗体药物偶联物（anti-EGFR-ADC），目前正在评估治疗多形性胶质母细胞瘤(glioblastoma multiforme，GBM)。相关阅读：【EMA和FDA授予艾伯维抗体偶联药物ABT-414孤儿药地位】
14. 半胱胺酒石酸（Cysteamine bitartrate）里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年8月4日
相关结构：
公司/组织: Raptor Pharmaceuticals
适应症: 亨廷顿氏病（Huntington’s disease）
国家/地区: 欧盟
备注: Raptor的该药物在欧盟获得孤儿药资格，用于治疗亨廷顿氏病；胶囊，缓释
15. LS-008里程碑事件: 批准
里程碑日期: 2014年8月6日
公司/组织: 亚宝药业（Yabao Pharmaceutical）,常州英诺升康生物医药科技有限公司（Le Sun Pharmaceuticals）
适应症: 癌症
国家/地区: 中国
备注: 亚宝药业从常州英诺升康生物医药科技有限公司收购了该药物在中国的治疗癌症的开发有商业化权
16. EDP-239里程碑事件: I期临床
里程碑日期: 2014年8月7日
公司/组织: 诺华
适应症: 丙型肝炎（HCV）
国家/地区:
备注: 与alisporivir组合
17. DEF201里程碑事件: 批准
里程碑日期: 2014年8月6日
公司/组织: Defyrus，H＆P实验室
适应症: 感染，病毒性
国家/地区: 全球
备注: Defyrus授权H&P实验室对该药物进行研究，该药物用于病毒性感染的治疗
18. Ebola SNALP里程碑事件: 禁止临床试验（On Hold）
里程碑日期: 2014年8月7日
公司/组织: Tekmira
适应症: 埃博拉出血热（Ebola hemorrhagic fever）
国家/地区: 美国
备注: 由全面禁止临床试验改为部分禁止临床试验；使用Tekmira的脂质纳米粒（LNP）技术。2014年3月5日该药物在美国获得FDA授予的快速通道资格，用于埃博拉出血热
19. Ponatinib里程碑事件: 批准
里程碑日期: 2014年8月5日
相关结构：
公司/组织: 麦迪逊医药（Medison Pharma）,Ariad制药
适应症: 白血病，急性
国家/地区: 以色列
备注: Ariad制药授权麦迪逊医药该药物在以色列的营销权，用于治疗急性白血病
20. AB-103里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年8月5日
公司/组织: Atox Bio
适应症: 坏死性软组织感染（Necrotizing soft tissue infection）
国家/地区: 欧盟
备注: Atox Bio的该药物在欧盟获得孤儿药资格，用于治疗坏死性软组织感染
21. 444219里程碑事件: 禁止临床试验（On Hold）
里程碑日期: 2014年8月5日
公司/组织: Cytori Therapeutics
适应症: 心脏衰竭
国家/地区: 美国
备注: 由于报道的脑血管的事件，Cytori目前禁止了该药物用于治疗难治性心脏衰竭的临床试验；导管系统；心内
22. 贝伐单抗（Bevacizumab）里程碑事件: 通过上市申请（MAA Approved）
里程碑日期: 2014年8月6日
公司/组织: 罗氏
适应症: 癌，卵巢
国家/地区: 欧盟
备注: 【欧盟批准罗氏安维汀用于铂耐药复发性卵巢癌】罗氏(Roche)8月6日宣布，欧盟委员会(EC)批准安维汀(Avastin，通用名：bevacizumab，贝伐单抗)联合紫杉醇(paclitaxel)、拓扑替康(topotecan)或聚乙二醇化脂质体阿霉素(doxorubicin)化疗，用于铂耐药复发性卵巢癌女性患者的治疗。Avastin是首个获欧盟批准用于铂耐药复发性卵巢癌的生物药。此次获批，使欧洲铂耐药复发性卵巢癌患者群体在过去15年中获得了首个新的治疗选择。
23. 卟吩姆钠（Porfimer sodium）里程碑事件: III期临床
里程碑日期: 2014年8月5日
公司/组织: Pinnacle 制药
适应症: 胆管癌（Cholangiocarcinoma）
国家/地区: 美国
备注: 用于治疗不能手术切除的Ⅲ/Ⅳ型晚期肝门部胆管癌（CCA）铋类治疗
24. 奥利万星（Oritavancin）里程碑事件: 申请新药上市许可通过（NDA Approved）
里程碑日期: 2014年8月6日
相关结构：
公司/组织: The Medicines Co.
适应症: 感染, 皮肤
国家/地区: 美国
备注: 【新抗生素Orbactiv（奥利万星）获FDA批准】Medicines公司8月6日宣布，FDA已批准抗生素Orbactiv（oritavancin，奥利万星，IV）注射液，用于由敏感革兰氏阳性菌（包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌，MRSA）导致的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSIs）成人患者的治疗。Orbactiv是FDA批准用于ABSSSIs治疗的首个和唯一一种单剂量治疗方案的抗生素。患者仅接受一次Orbactiv输液，整个治疗方案便已结束。此次Orbactiv的获批，也代表着细菌性皮肤和皮肤结构感染疾病治疗方面远超当前临床标准的重大进步。目前，患者往往需要多次静脉输注抗生素，而Orbactiv单剂量治疗方案，将显著减少患者的剂量负担。
25. Pacritinib里程碑事件: 快速审评通道
里程碑日期: 2014年8月7日
相关结构：
公司/组织: CTI BioPharma
适应症: 骨髓纤维化（Myelofibrosis）
国家/地区: 美国
备注: 【FDA授予百特pacritinib快车道地位】百特国际（Baxter International）和合作伙伴CTI生物制药公司8月7日联合宣布，FDA已授予pacritinib快车道地位，用于治疗中危及高危骨髓纤维化（myelofibrosis，MF），包括但不限于伴有血小板减少症的患者、正经历其他JAK2疗法出现血小板减少症的患者、以及对其他JAK2疗法不耐受或其症状经其他JAK2疗法管理不佳的患者。目前，pacritinib正处于2个III期临床（即PERSIST项目），评估用于骨髓纤维化患者的治疗。
26. CR-845里程碑事件: II期临床
里程碑日期: 2014年8月6日
相关结构：
公司/组织: Cara Therapeutics
适应症: 瘙痒症，尿毒症（Pruritus, uremic）
国家/地区: 美国
备注: 用于需要进行血液透析的尿毒症患者的皮肤瘙痒的缓解；静脉
27. 炭疽免疫球蛋白静脉注射（人）【Anthrax immune globulin intravenous (human)】里程碑事件: 申请生物制品云许可（BLA Filed）
里程碑日期: 2014年8月7日
公司/组织: Emergent BioSolutions
适应症: 炭疽（Anthrax)
国家/地区: 美国
备注: 用于炭疽的治疗；静脉
28. GalNAc-AT siRNA里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年8月7日
公司/组织: Alnylam Pharmaceuticals
适应症: 凝血因子VIII缺乏（血友病A）
国家/地区: 欧盟
备注: 皮下
29. Rosburix里程碑事件: 孤儿药资格
里程碑日期: 2014年8月7日
公司/组织: 4D Pharma
适应症: 溃疡性结肠炎(Ulcerative colitis)
国家/地区: 美国
备注: 4D Pharma的该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗儿童溃疡性结肠炎
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