FDA最近都批了什么重磅新药？

FDA最近都批了什么重磅新药？2015-02-26[url=]xinyaohui[/url]

                               
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假期回来，发现FDA还干了不少活，其中不乏被认为具有重要意义的批准。

批准23 and me新一代基因检测

2月19日，美国药品管理局（FDA）批准了“23 and me”公司发明的，对引起“布鲁姆综合征”（一种可能导致身材矮小并伴随高发性癌症的疾病）的主效基因进行检测手段。这一检测手段主要针对准备生育的人群。

这一批准的突破性并不在于携带者监测本身的重要性，而是FDA似乎开始考虑以这一检测作为一个开端，对DNA测序革命衍生出的新型遗传检测手段进行调控。这项技术的个人花费不超过1000美元，对生产测序仪的公司来说也是好消息。

2013年FDA否决了“23 and me”公司向消费者出售个人遗传检测技术，而如今放开了限制。FDA的疑虑并不是这项技术面向个人的特点，而是这项检测并不能对顾客做出优势与风险的准确评估。

更加有意思的是，FDA告知“23 and me”公司他们计划对携带筛选检测手段做重新分类，这样一来一些新型的技术进入市场时不再需要经历整个监督评价的流程。

“23 and me”公司的检测方法得到批准意味着基因组测序检测疗法向这个世界迈出了第一步。

批准诺华抗癌药Farydak

制药巨头诺华（Novartis）的抗癌新药Farydak（panobinostat，LBH589）最终获得FDA青睐。FDA已批准Farydak联合Velcade（bortezomib，硼替佐米）和地塞米松（dexamethasone）用于既往接受至少2种治疗方案（包括Velcade和一种免疫调节（IMiD）药物）治疗失败的多发性骨髓瘤（myltiple myeloma，MM）患者群体。

FDA批准Farydak时附带有一项风险评估及减灾策略（REMS），用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与Farydak治疗相关的风险。此次批准，也标志着Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的首个组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。目前，Farydak在全球其他地区的监管审查正在进行中。

Farydak（panobinostat）是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶（HDAC）发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。

值得一提的是，Farydak的监管之路可谓波折。在2014年初，诺华提交panobinostat监管申请时，鉴于其良好的疗效，FDA表示将采用快速审批通道审核该药，使审查周期由通常的12个月缩短至8个月。然而，去年11月底，FDA肿瘤药物顾问委员会（ODAC）以5:2的投票结果建议拒绝批准panobinostat。之后，诺华提交了额外的分析数据，同时修改panobinostat适应症，用于既往接受至少2种标准疗法（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤（MM）群体。FDA经过仔细审查后，最终批准panobinostat。需要指出的是，Farydak带有黑框警告，提示该药严重的腹泻和严重及致命的心脏事件、心律失常及心电图（ECG）变化。

多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈且复发率很高的血液癌症。在过去的11年中，武田的抗癌药Velcade（硼替佐米）作为唯一一种已被证明能够延缓新诊和复发性多发性骨髓瘤（MM）总生存期（OS）的药物，在多发性骨髓瘤（MM）的临床治疗中发挥了重要作用。但该领域仍存在着远未满足的巨大医疗需求。

批准首款封闭静脉的粘合剂

2月20日，FDA批准Covidien公司的VenaSeal封闭系统（VenaSeal系统），该系统通过一种粘合剂对受到影响的浅静脉进行密封而永久性治疗静脉曲张。

VenaSeal系统旨在用于引起症状的腿部浅静脉曲张患者。这款无菌包由一种粘合剂及输送系统元件组成，粘合剂是一种专门按配方制成的正丁基-2-氰丙烯酸盐，输送系统包括导管、导线、分配器枪、分配器尖端及注射器。

这款器械必须作为一种系统使用，它与使用药物、激光、无线电波或插入皮肤来关闭或移除静脉的程序不一样。经过培训的卫生保健专业人员插入导管，穿过皮肤进入病变静脉，从而允许VenaSeal粘合剂注射，这种粘合剂是一种澄清液体，它在体内可聚合成固体材料。在将粘合剂输送到病变静脉并对其进行封闭的过程中，卫生保健专业人员利用超声成像监控导管的适当放置。

“这种新系统是首款通过用粘合剂将静脉封闭而永久性治疗静脉曲张的器械，从而给患有这种疾病的患者提供了另一种治疗选择，”FDA器械及放射卫生中心器械评价办公室代理主任、医学博士、公共卫生学硕士Maisel称。“由于VenaSeal系统不吸收热量或减少热量，所以在办公室操作就可以让患者迅速恢复正常的活动，几乎没有挫伤。”

优先审评

罗氏：皮肤癌复方药物

FDA授予罗氏旗下一款治疗最致命皮肤癌的新型复方药物优先审评资格。美国FDA已承诺对该瑞士公司试验药物Cobimetinib与其已上市药物威罗菲尼组成的复方药物进行加快评价，该复方药物用于BRAF V600突变阳性晚期黑色素瘤治疗。

Cobimetinib旨在选择性阻断MEK的活性，MEK是细胞内一系列蛋白中的一种，这些蛋白组成了一种信号传导通路，可调节细胞的分化与生存。Cobimetinib可绑定到MEK上，而威罗菲尼可绑定到突变的BRAF上，BRAF是该通路中的另一种蛋白，通过这种绑定使得引起肿瘤增长的异常信号传导被打断。

威罗菲尼自2011年上市，它是获批用于黑色素瘤患者的首款BRAF抑制剂。这款药物的年销售峰值有望在7亿美元至10亿美元之间。

优先审评资格授予FDA认为那些在疾病治疗、预防或诊断中有潜力提供明显改善的药物。罗氏的申请基于3期coBRIM研究结果，该研究显示这款复方药物产生的无进展生存期中值为9.9个月，相比之下，仅使用威罗菲尼的无进展生存期中值为6.2个月。

诺华：心衰药物LCZ696

诺华日前表示，该公司试验药物LCZ696被FDA授予优先审评资格，用于伴有射血分数降低(HFrEF)的心衰治疗。诺华补充称，这款药物的总体审评时间将减少8个月，FDA可能在8月份对其做出批准决定。

诺华表示，其美国上市申请基于3期PARADIGM-HF研究数据，该研究结果表明，这款治疗药物与ACE抑制剂依那普利相比，可明显降低心血管死亡及心衰住院率。这项研究在数据监察委员会基于中期分析认为其达到主要终点之后，该研究被中止。

与此同时，这款试验药物被欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2014年11月授予加速审评。

学习，辛苦分享

感谢楼主分享。
诺华的那个药确实有点重。