2015-4-2国内、国际新药信息汇总

1、FDA批准诺华慢性铁过载口服新药Jadenu接替重磅药Exjade

  发布日期：2015-04-02  来源：生物谷

Jadenu被开发作为诺华已上市药物Exjade的接班人，Exjade是处方量最大的一种铁螯合剂，年销售额近10亿美元。

瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，FDA已批准新药Jadenu（deferasirox，地拉罗司）：（1）用于2岁及以上患者因输血治疗所致的慢性铁过载（CIO）的治疗；（2）用于10岁及以上非输血依赖型地中海贫血综合征（NTDT）患者慢性铁过载（CIO）的治疗。

Jadenu被开发作为诺华已上市药物Exjade（deferasirox）的接班人，该药在美国已上市10年，是处方量最大的一种铁螯合剂，年销售额近10亿美元。

Jadenu是Exjade的一种新口服配方，是首个可直接吞服的每日一次口服铁螯合剂。Exjade则是一种分散片，必须在液体中混合并在饭前至少30分钟空腹服用。Jadenu则在有无便餐的情况下均可直接吞服，从而大大简化了慢性铁过载（CIO）的治疗管理。Jadenu的上市，对于需要定期服用铁螯合剂治疗以清除体内过量铁的广大患者而言，是一个大好消息。

Jadenu的加速批准，是基于该药在临床试验中降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白水平的疗效数据。目前，诺华正在开展临床研究进一步调查Jadenu的长期疗效和安全性。当前，许多镰状细胞病、地中海贫血或骨髓增生异常综合症患者需要频繁输血治疗，相应地也需要长期的日常铁螯合治疗。

慢性铁过载（CIO）是由于过量的铁长期在机体组织和器官（特别是心脏和肝脏）中积累所致，多见于频繁输血治疗的贫血患者，若不及时治疗可导致致命性的肝脏和心脏损伤。此外，慢性铁过载（CIO）也可能发展成一种名为血色素沉着症（hemochromatosis）的疾病，该病特征为虚弱、疲劳、关节或腹部疼痛甚至器官衰竭。因此，有效去除体内过量的铁，对于频繁接受输血治疗的患者而言极为重要。deferasirox（地拉罗司）是一种铁鳌合剂，用于改善铁过载疗效显著。

不过，需要注意的是，Jadenu也有相关的肾脏疾病风险，该药禁用于伴有严重肾脏或肝脏问题、晚期癌症、高危骨髓增生异常综合征(MDS)、过敏、低血小板计数的患者。除美国外，诺华也已向其他主要市场提交了Jadenu的监管申请。

英文原文：Novartis announces FDA approval for JadenuTM to simplify treatmentadministration for patients with chronic iron overload

Jadenu(deferasirox), a new formulation of Exjade (deferasirox), is the onlyonce-daily oral tablet for iron chelation
Jadenu, taken with or without food, simplifies daily treatment administrationfor patients with chronic iron overload
Chronic iron overload is a serious condition that can affect people with sicklecell disease, thalassemia and myelodysplastic syndromes
basel, March 30, 2015 - Novartis announced today that the US Food and DrugAdministration (FDA) has approved JadenuTM (deferasirox) tablets, a new oralformulation of Exjade® (deferasirox) tablets for oral suspension, for thetreatment of chronic iron overload due to blood transfusions in patients 2years of age and older, and chronic iron overload in non-transfusion-dependent thalassemiasyndromes (NTDT) in patients 10 years of age and older. Jadenu is the onlyonce-daily oral iron chelator that can be swallowed whole.

Many patients withsickle cell disease, thalassemia or myelodysplastic syndromes need repeatedblood transfusions and consequently, long-term daily chelation therapy. Jadenuoral tablets can be taken in a single step, with or without a light meal,simplifying administration of treatment for chronic iron overload. Exjade is adispersible tablet that must be mixed in liquid and taken on an empty stomach.Jadenu is approved under accelerated approval based on a reduction of liveriron concentrations and serum ferritin levels. Continued approval for thisindication may be contingent upon verification and description of clinicalbenefit in confirmatory trials.

"Novartis hashad a long-term commitment to improving the lives of patients with chronic ironoverload," said Bruno Strigini, President, Novartis Oncology. "Exjadetransformed iron chelation therapy. We responded to feedback from patients andtheir physicians, and now Jadenu, by simplifying treatment administration,offers an important new option to help meet these patients' needs."

Chronic ironoverload is a life-threatening cumulative toxicity that results from bloodtransfusions required to treat sickle cell disease, myelodysplastic syndromes,thalassemia and other conditions. Chronic iron overload also can occur inpatients with NTDT due to increased iron absorption in the stomach andintestines[1],[2]. If left untreated, chronic iron overload can damage theliver and heart[3],[4].

Jadenu containsdeferasirox, the same active ingredient that is in Exjade, a medicine that hasbeen used by patients with chronic iron overload for almost 10 years. Exjadecurrently is the most-prescribed chelator in the United States[5].

"Jadenu is anexciting development for patients with chronic iron overload who have beeneager for alternative treatment options," said Dr. Elliott Vichinsky,Director of Hematology and oncology at the University of California, SanFrancisco (UCSF) Benioff Children's Hospital Oakland and Professor, UCSF Schoolof Medicine. "Taking iron chelation therapy every day has sometimes been achallenge for them. The administration of Jadenu oral tablets once a day issimple."

Novartis hassubmitted additional regulatory applications for Jadenu in other countriesworldwide.

                               
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2、修美乐（Humira）新适应症儿科慢性斑块型银屑病获欧盟批准

  发布日期：2015-04-02  来源：生物谷  

近日，Humira在欧盟监管方面再度收获新适应症，这将进一步助推该药的全球销售增长。根据艾伯维官网信息，欧盟已批准Humira（修美乐，通用名：adalimumab，阿达木单抗）用于对局部治疗或光疗反应不足或不适合的4岁及以上重度慢性斑块型银屑病儿童和青少年患者的治疗。

在2014年的药品销售排行榜中，来自生物技术巨头艾伯维（AbbVie）的修美乐（Humira）以125亿美元的绝对优势，继续稳坐全球“药王”宝座，相比上一年的107亿美元增长17.7%。花旗银行分析师曾预测，Humira的销售将继续上涨，到2016年专利到期时达到其销售峰值160亿美元。随后该药将受生物仿制药冲击销售开始下跌，但业界认为，生物仿制药对Humira的影响有限，到2020年该药的年销售额仍会高达148亿美元。

近日，Humira在欧盟监管方面再度收获新适应症，这将进一步助推该药的全球销售增长。根据艾伯维官网信息，欧盟已批准Humira（修美乐，通用名：adalimumab，阿达木单抗）用于对局部治疗或光疗反应不足或不适合的4岁及以上重度慢性斑块型银屑病儿童和青少年患者的治疗。此次批准，使Humira成为欧洲用于该群体的首个生物制剂，标志着该群体临床治疗的一个重大里程碑。

Humira新适应症的获批，是基于一项III期临床研究的结果，相关数据将提交至即将召开的科学会议。Humira于2003年上市，目前已获全球80多个国家批准，在全球范围内获批的适应症达到了11个之多。当前正在接受Humira治疗的全球患者总数超过85万人。

据世界卫生组织（WHO）估计，儿科银屑病在儿童群体中的发病率约为0.7%。慢性斑块型银屑病是一种慢性自身免疫性疾病，特征为皮肤细胞的快速过多积累，形成厚厚的炎症斑块、鳞屑状皮肤。儿科银屑病与成人银屑病具有相似的特征，但在儿童中，银屑病皮损通常更小、更薄、斑块更少。儿科银屑病临床治疗时，除了考虑治疗方面的挑战，还要考虑疾病对儿童造成的显着情感和心理问题。

在欧盟，目前Humira已获批的适应症包括：中度至重度类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、中度至重度斑块型银屑病、活动性进展性银屑病关节炎、中度至重度活动性克罗恩病、中度至重度活动性溃疡性结肠炎。儿科方面，Humira已获批的适应症包括：附着点炎相关关节炎（ ERA） 、重度斑块型银屑病、重度克罗恩病、活动性幼年特发性关节炎。

                               
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3、泰凌医药1.1类新药—喜滴克获科技部“重大新药创制”专项项目备选库

  发布日期：2015-04-02  来源：泰凌医药  

泰凌医药宣布，集团申报的国家1.1类新药喜滴克【尿多酸(月太)注射剂】治疗“骨髓增生异常综合症(MDS)”及产业化转化研究项目，已被纳入国家科技部“重大新药创制”专项项目备选库。

         泰凌医药宣布，集团申报的国家1.1类新药喜滴克【尿多酸(月太)注射剂】治疗“骨髓增生异常综合症(MDS)”及产业化转化研究项目，已被纳入国家科技部“重大新药创制”专项项目备选库。


      泰凌医药（集团）有限公司总部位于香港，于1995年8月22日正式进军中国大陆医药市场，经过十年，已经发展成为一家集医药产品研发、生产、经销、专业推广于一体的集团公司。

                               
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4、阿斯利康与第一三共联合在美国推出便秘新药Movantik（naloxegol）

  发布日期：2015-04-02  来源：生物谷  

英国制药巨头阿斯利康（AZN）近日与合作伙伴第一三共制药（Daiichi Sankyo）联合在美国推出便秘新药Movantik（naloxegol），该药是一种外周作用μ-阿片受体拮抗剂（PAMORA），专门用于治疗患者在服用阿片类药物时所引发的便秘(OIC)，这是阿片类止痛药一种常见的副作用。

英国制药巨头阿斯利康（AZN）近日与合作伙伴第一三共制药（Daiichi Sankyo）联合在美国推出便秘新药Movantik（naloxegol），该药是一种外周作用μ-阿片受体拮抗剂（PAMORA），专门用于治疗患者在服用阿片类药物时所引发的便秘(OIC)，这是阿片类止痛药一种常见的副作用。

Movantik分别于2014年9月和12月获美欧2大市场批准，是市场中首个每日一次的口服外周作用μ-阿片受体拮抗剂（PAMORA）。naloxegol由Nektar利用其专有的口服小分子聚合物共轭技术开发，阿斯利康与Nektar在2009年签署15亿合作协议，将naloxegol收入囊中。阿斯利康对naloxegol充满了信心，坚信该药将为双方带来丰厚的回报。有分析师预计，阿片诱导性便秘（OIC）市场到2017年将达到19.8亿美元。尽管主要对手Salix公司类似产品Relistor于去年9月底获FDA批准用于OIC，但该药是一种皮下注射药物，naloxegol独特的口服优势使Relistor难以与之抗衡。

Movantik的获批是基于KODIAC临床项目的数据，该项目包括2个关键性III期研究（KODIAC-04和KODIAC-05)，这2项研究均证实25mg剂量Movantik能够显著提高缓解者比例，同时显著缩短首次自发排便（SBM）的平均时间。尽管这些研究中，Movantik治疗组出现了一些不良反应，包括腹痛、腹泻、恶心、头痛、胀气；但在推荐剂量下，Movantik对中枢神经系统的渗透可以忽略不计，限制了与阿片类药物潜在的相互干扰。

阿片诱导性便秘（OIC）：

阿片类药物（Opioids）通过结合存在于大脑及中枢神经系统（CNS）其他部位的μ-阿片受体发挥作用，但这类药物也能结合存在于胃肠道的μ-阿片受体，这反过来会导致阿片诱导性便秘（OIC），而这是阿片类药物已知的最主要的副作用，通常会持续于整个治疗过程。

5、4月1日-2日CDE重要新药受理一览

  发布日期：2015-04-02  来源：大智慧医药组  

　　下图为大智慧医药组根据国家食药监总局公开信息整理的4月1日-2日重要新药受理信息，按注册类型排序，供参考。

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