百健艾迪A型血友病药物的后期临床取得积极结果

百健艾迪A型血友病药物的后期临床取得积极结果

百健艾迪与Swedish Orphan Biovitrum近日称，血液疾病药物Eloctate在一项治疗儿童血友病的后期试验中有效。Eloctate在治疗儿童A型血友病时能保持较低的出血率，A型血友病是一种罕见的遗传性疾病，患者由于凝血因子VIII蛋白缺失或水平降低而不能正常凝血。

百健艾迪的Eloctate是一种长效血友病治疗药物，作为预防性注射，患者只需每两周用药一次。而为了预防出血发作，血友病药物通常需要每两天或三天输注一次。上述后期试验在之前有过治疗的12岁以下严重A型血友病儿童中进行。

2013年5月13日，百健艾迪宣布，FDA已接收有关A型血友病治疗药物ELOCTATE（重组Ⅷ因子Fc融合蛋白）上市的生物制品许可申请（BLA）。作为新一类长效凝血因子疗法中的首个候选者，本品的开发能够为A型血友病患者提供更为持久的保护并减轻其治疗负担。

此次申请是基于本品的A-LONG研究结果，百健艾迪主导的该研究是A型血友病领域迄今为止规模最大的Ⅲ期临床项目。结果显示，接受每周1次或2次本品注射的患者具有更低的年出血率。该疾病的普遍预防措施则需要每周3次或每2日1次的注射，血液循环中的Ⅷ因子才足以预防衰弱性出血的发生。

百健艾迪与Swedish Orphan Biovitrum还共同开发了另一款血友病药物Alprolix，这款药物于上个月被FDA批准用于治疗B型血友病。B型血友病由IX因子缺乏引起。（来源：丁香园）

但愿真的有用，这将是这类患者的福音！