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2016年5月9日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事
【今日头条】
1、国家药典委员会标准公示5月新的标准公示
关于“氨甲环酸片”药典标准修订稿的公示
我委拟修订2015年版药典二部品种“氨甲环酸片”标准（具体内容见附件），现公示征求意见，公示期自上网之日起三个月。该标准适用于生产该品种的所有企业，请各有关单位认真复核。若有异议，请来函与我委联系，来函需加盖公章并附相关说明及充分的实验数据（来函同时需发送电子版）；公示期满未回复意见即视为同意。 地址：北京市崇文区法华南里11号楼国家药典委员会 邮编：100061 传真：67152760
关于六味木香胶囊质量标准的公示
我委拟对六味木香胶囊质量标准进行修订，现将拟修订后标准的内容进行公示并征求意见，公示期自上网之日起三个月。请有关单位认真复核。若有异议，请来函与我委联系，来函需加盖公章并附相关说明及充分的实验数据（来函同时需发送电子版）；公示期满未回复意见即视为同意。 电子信箱：zy@ chp.org.cn 电话：010-67079536 传真：010-67152763 地址：北京市东城区法华南里11号楼国家药典委员会 邮编：100061
附件：六味木香胶囊
国家药典委员会 2016年5月4日
关于颅痛宁颗粒质量标准的公示
我委拟对颅痛宁颗粒质量标准进行修订，现将拟修订后标准的内容进行公示并征求意见，公示期自上网之日起一个月。请有关单位认真复核。若有异议，请来函与我委联系，来函需加盖公章并附相关说明及充分的实验数据（来函同时需发送电子版）；公示期满未回复意见即视为同意。 电子信箱：zy@ chp.org.cn
电话：010-67079536
传真：010-67152763
地址：北京市东城区法华南里11号楼国家药典委员会
邮编：100061
国家药典委员会 2016年5月4日
关于《中国药典》2015年版增补本拟收载品种丹鹿通督片质量标准的公示
为了广泛征求社会各界，特别是药品生产企业对相关品种标准增修订内容的关注、重视和参与把关，现就拟收载于2015年版第一增补本品种丹鹿通督片质量标准予以公示，标准公示日期三个月。请相关单位认真研核，若有异议，请附相关说明及实验数据，及时来文来函。公示期满未有意见者视为同意。 通讯地址：北京市东城区法华南里11号楼国家药典委员会中药标准处
邮编：100061
联系电话：010-67079592
国家药典委员会 2016年5月4日
关于苍辛气雾剂、百令片及百令颗粒质量标准修订草案征求意见的公示
为了广泛征求社会各界，特别是药品生产企业对相关品种标准增修订内容的关注、重视和参与把关，现就拟修订的苍辛气雾剂、百令片及百令颗粒质量标准草案予以公示征求意见，标准公示日期三个月。请相关单位认真研核，若有异议，请附相关说明及实验数据，及时来文来函。公示期满未有意见者视为同意。 通讯地址：北京市东城区法华南里11号楼国家药典委员会中药标准处
邮编：100061
联系电话：010-67079592
联系人：倪龙
传真：010-67156317，67152763
国家药典委员会 2016年5月4日
复方鱼腥草滴丸质量标准修订草案公示
为了广泛征求社会各界，特别是药品生产企业对相关品种标准增修订内容的关注、重视和参与把关，现就拟修订的复方鱼腥草滴丸质量标准草案予以公示征求意见，标准公示日期一个月。请相关单位认真研核，若有异议，请附相关说明及实验数据，及时来文来函。公示期满未有意见者视为同意。 通讯地址：北京市东城区法华南里11号楼国家药典委员会中药标准处 邮编：100061 联系电话： 010-67079592
国家药典委员会 2016年5月4日
关于“热淋清胶囊“质量标准修订草案及修订颁布件的公示（药学部分）
按照国家药品标准提高的工作的安排，我委已组织完成热淋清胶囊质量标准的技术审评工作，现将标准草案和修订颁布件上网公示征求意见。标准公示期三个月，其增修订内容详见后附标准。请相关单位认真研核，若有异议，请附相关说明及实验数据，及时来文来函，并留下联系方式。公示期满未有意见者视为同意。 电话：010-67079538 通讯地址：北京市崇文区法华南里11号楼国家药典委员会中药标准处 邮编：100061
国家药典委员会 2016年5月4日
关于拟上《中国药典》2015年版(一部)增补本品种和质量标准提高品种的公示
【新药信息】
1、重磅！日本卫材脂肪肉瘤药物Halaven获欧盟批准；
2016年以来，日本药企卫材自主研发的抗癌药Halaven在欧美监管方面可以说是一路高歌猛进。二月份，Halaven获得FDA批准，用于晚期或复发性和转移性软组织肉瘤治疗；三月份，Halaven在日本获批，用于治疗软组织肉瘤；四月份，Halaven获得CHMP支持，有望在欧洲获批。近日，Halaven终于拿下了欧洲市场准入证，欧盟批准该药物用于治疗脂肪肉瘤。
欧盟批准Halaven(eribulin)用于既往接受含蒽环类疗法治疗晚期或转移性病情的不可切除性脂肪肉瘤（liposarcoma）成人患者。
这次批准主要基于一项III期临床实验数据，该结果发表在《柳叶刀》上。这项III期临床试验在452名平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤成人患者中比较了Halaven(eribulin)和达卡巴嗪的安全性和有效性，结果表明和达卡巴嗪相比，Halaven(eribulin)将患者的中位生存期延长了2.6个月（13.5个月 vs 11.5个月）。治疗脂肪肉瘤方面，与达卡巴嗪治疗组相比，Halaven治疗组总生存期（OS）在统计学上获得显着延长（中位生存期：15.6个月 vs 8.4个月）。在安全性方面，脂肪肉瘤患者和平滑肌肉瘤患者接受Halaven治疗时最常见的不良反应（发生率≥25%）包括疲劳、恶心、脱发、便秘、周围神经病变、腹痛及发热，这与Halaven已知的副作用一致。
软组织肉瘤（STS）是对发生于全身软组织（脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管）的一大类恶性肿瘤的统称。欧洲每年约29000名患者被诊断出软组织肉瘤，但是确诊后的五年生存率通常低于50%，因此针对软组织肉瘤的抗癌药急需研发和上市。
Halaven是一种软海绵素类（halichondrin）微管动力学抑制剂，作为该抑制剂类型的唯一单药化疗药物，由卫材内部发现和开发，于2010年首次获FDA批准用于转移性乳腺癌的治疗。目前，Halaven已获日本、欧洲、美国等全球约60个国家批准。
2、拜耳抗癌药Stivarga（regorafenib）在肝细胞癌关键III期临床中大获成功；
拜耳抗癌药Stivarga近日在关键III期临床试验中获得积极数据，有望将肝细胞癌列入适应症名单。Stivarga是一种口服的多激酶抑制剂，能够抑制肿瘤发生发展中VEGFR 1-3、KIT、RET、PDGFR及FGFR等多种重要激酶的活性，目前已经在多个肿瘤中获批。
这项名为RESORCE的III期临床试验数据表明，Stivarga (regorafenib)能够显着延长不可手术及既往接受过多吉美（索拉菲尼）治疗却继续恶化的肝细胞癌患者的总生存期。多吉美（索拉菲尼）也是拜耳研发并上市的抗癌药，已经在肝癌中获批。
Stivarga目前已经在结直肠癌、胃肠道间质瘤中获批，本应是一个销量很好的药物，然而由于美国市场上抗癌药竞争异常激烈，今年第一季度Stivarga的销售额反而降低了24%。今年第一季度，Stivarga的整体销售额为6700万欧元，比去年减少了4000万欧元，如果能够在肝细胞癌中获批，对Stivarga的市场份额将会起到积极的推动作用。
同时，接下来的几个月，拜耳将努力寻求机会推进该药物在德国的上市工作，毕竟德国是欧洲最大的市场。
拜耳制药部门负责人Joerg Moeller表示，目前肝细胞癌仍然缺乏有效的治疗手段，Stivarga有望成为继索拉菲尼之后第二个系统性治疗肝细胞癌的靶向药物。多吉美（索拉菲尼）是一种口服多靶向性的抗癌药，目前已经在肝癌、肾癌、甲状腺癌等适应症中获批。多吉美（索拉菲尼）目前的销量依旧增长迅速，第一季度销售额同比增加了10%，达到了2.13亿欧元。多吉美（索拉菲尼）也是迄今为止唯一一个被FDA批准的系统性治疗肝细胞癌的靶向药。
肝细胞癌预后很差，尽管目前治疗手段在不断进步，患者的平均总生存期仍然只有7至11个月。拜耳表示，将在今年年底之前提交这项名为RESORCE的III期临床试验数据，作为Stivarga上市申请的重要依据，用于治疗不可手术的肝细胞癌患者。
肝细胞癌是最常见的肝癌类型，全世界肝癌病例中，大约70-85%为肝细胞癌。肝癌是世界第六大常见癌症，也是第二大致死癌症类型。中国为肝细胞癌高发国家，目前仍缺乏有效的药物，如果Stivarga获批，将有望造福这部分癌症患者。
原始出处：Bayer eyes liver cancer indication for Stivarga
3、FDA批准首个用于升主动脉MRA的造影剂——拜耳Gadavist（加乐显）；
德国制药巨头拜耳（Bayer）开发的造影剂Gadavist（商品名：加乐显，通用名：gadobutrol，钆布醇）注射液近日获FDA批准用于磁共振血管造影（MRA）诊断，评估成人及儿科患者（包括新生儿）中已知或可疑的升主动脉或肾动脉疾病。此次批准，使Gadavist成为美国市场首个可用于升主动脉MRA的造影剂。
作为全球MRI造影剂市场的领导者，此次批准，也是拜耳Gadavist在过去2年中在美国FDA监管方面获批的第3个适应症。之前，FDA分别于2014年和2015年批准Gadavist用于乳房MRI造影（用来定位恶性乳腺疾病，比如乳腺癌）以及2周岁以上患者的MRI造影（用来定位血管异常）。
此次Gadavist的获批，是基于2项多中心、开放标签III期临床研究的数据：GEMSAV研究调查了Gadavist用于已知或疑似升主动脉血管疾病，GRAMS研究调查了Gadavist用于已知或疑似肾动脉疾病。这2个研究中，与非增强MRA相比，Gadavist表现出了优越的可评估能力（assessability，指能看到更多的血管节段的能力），同时在敏感性和特异性方面具有非劣效性，2个研究均达到了主要终点。与非增强MRA图像对比，Gadavist增强的MRA表现出了显著更高的可评估能力（可视化）。尤其需要指出的是，GEMSAV研究证明了Gadovist在升主动脉MRA中的临床价值，而升主动脉MRA是临床上诊断中风风险的一个重要工具。
Gadavist是1.0摩尔浓度钆布醇水溶液的商品名，欧洲商品名为Gadovist，其他地区商品名为Gadovist 1.0。该药是一种基于钆（Gd）的细胞外造影剂，用于核磁共振成像（MRI）。Gadavist于1998年2月首次在瑞士获批，之后陆续在澳大利亚、加拿大、欧盟、美国及其他国家上市。目前，Gadavist已获全球100多个国家批准，是临床上使用最多的MR造影剂。
关于加乐显（Gadavist）：
加乐显是一种新型的强效磁共振成像对比剂，被批准用于人体多个部位的对比增强磁共振成像（CE-MRI）诊断，包括脑、脊髓、血管、肝和肾。加乐显含1.0mol/L浓度的钆布醇，为市场上其他含钆对比剂浓度的两倍。此外，加乐显含有高浓度的离子态T1-弛豫效能。鉴于其高浓度和高弛豫效能，加乐显在所有含钆对比剂中显示了每毫升最高的短T1效能。这使得加乐显拥有优异的图像质量，并具备使用剂量更小的实用优点。
4、卫材癫痫药物Fycompa口服悬液剂型获FDA批准；
日本药企卫材（Eisai）近日宣布，FDA已批准新一代癫痫药物Fycompa（perampanel）口服混悬液，作为一种辅助疗法，用于12岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫（有或无继发性全身性癫痫发作）和原发性全面强直阵挛（PGTC）癫痫发作的治疗。Fycompa口服混悬液剂型与Fycompa片剂剂型具有生物等效性和可互换性。卫材已计划在2016年6月将Fycompa口服混悬液推向美国市场，该药将为吞咽片剂可能存在困难或更倾向液体制剂的癫痫患者提供一种新的选择。
Fycompa口服混悬液的获批，是基于一项生物等效性研究的数据。该研究在健康受试者中开展，证实了空腹条件下，单剂量Fycompa口服混悬液和单剂量Fycompa片剂具有生物等效性。
Fycompa是由卫材内部研发的一种首创（first-in-class）的抗癫痫药物（AEDs），该药是一种高度选择性、非竞争性的AMPA型谷氨酸受体拮抗剂。谷氨酸是介导癫痫发作的主要神经递质。作为AMPA受体拮抗剂，Fycompa能通过靶向突触后AMPA受体-谷氨酸的活动，减少与癫痫发作相关神经元的过度兴奋；这种作用机制与目前市售的抗癫痫药物（AEDs）不同。
目前，已上市Fycompa片剂规格包括2mg、4mg、6mg、8mg、10mg、12mg薄膜衣片，该药适应症为：作为一种辅助药物，用于12岁及以上癫痫患者部分性癫痫发作（有或无继发性全身性癫痫发作）和原发性全面强直阵挛（PGTC）癫痫发作的治疗。
癫痫（epilepsy）是全球最常见的神经系统疾病之一，在美国约有290万例患者，其中大约有30%的患者使用市售抗癫痫药物（AEDs）无法控制病情，因此该领域存在着巨大的医疗需求。原发性全面强直阵挛（PGTC）癫痫发作，即癫痫大发作（grand mal），是癫痫最严重的症状之一，以意识丧失和全身抽搐为特征。发作可分四期。常见癫痫大发作症状主要有口吐白沫，两眼上翻，四肢抽搐，尖叫等严重会造成大小便失禁，持续发作等。癫痫发作是大脑神经元激发和抑制不平衡的结果，这些不平衡可能通过多种神经化学机制引发，但目前知之甚少。
【行业信息】
1、FDA：丙肝新药研发须开展“头对头”研究
新的修订
FDA上次修订该指南还是在2013年10月。这期间丙肝治疗已发生了巨大变化，一系列治愈性疗法在市场上大获成功，实现了数百亿美元的销售收入，这些药物包括Gilead的Sovaldi和Harvoni,Abb Vie的Viekra Pak和Technivie,默沙东的Zepatier。
在DAA药物出现之前，丙肝的标准治疗是聚乙二醇干扰素α 利巴韦林，治疗周期通常要24~48周，具体时间取决于HCV的基因分型。而当前的直接抗病毒药物治愈率超过90%，不需要注射干扰素，而且治疗周期通常可缩短至12周。
鉴于这些巨大的变化，FDA认为有必要修订一下HCV的指南了，临床治疗所关注的重心应转移至无干扰素疗法上来，应当为丙肝药物的II期和III期研究提供更详细的推荐建议，明确在伴有HIV-1感染和晚期慢性肾病的丙肝患者开展临床研究应当遵从的临床研究设计要求。
最重要的一点变化是，FDA要求今后开发直接抗病毒新药的厂家必须开展至少一项与当前已获批上市DAA药物的头对头研究。
FDA指出，III期对照研究中最理想的阳性对照药应该是权威机构基于临床证据批准且能反映当前临床实际实践的一种抗病毒药物。不过对于只能接受干扰素治疗的部分特定患者群体，采用单臂历史对照研究的设计也是可以接受的。
此外，鉴于不需要干扰素的DAA药物在治疗丙肝患者上取得的巨大成功，FDA不再要求对未接受过DAA治疗的患者开展“DAA 干扰素”治疗的研究。
研发考虑
由于大多数DAA药物是作为复方开发，FDA要求申请人必须在临床前研究中明确这些药物之间的抗病毒效应关系。
如果是研究DAA复方药物对合并HIV感染的丙肝患者的治疗作用，FDA建议申请人开展一项相似性评价，确定候选药物与相似作用机制HIV药物的活性关系。
此外，为了提高复方药物对抗现有或潜在HCV耐药病毒株株的能力，FDA建议申请人应选择具有不同耐药机制的药物组成复方。
2、国际药讯月报（2016年4月）-上
时光荏苒，转眼间2016年第二季过去近一半，本期亮点为首个帕金森相关幻觉和妄想症治疗药Nuplazid，首个双重作用外科生物补片TachoSil，白血病治疗药Venclexta和重磅炸弹型抗艾滋病药Descovy®的获批，此外，可定®的首个仿制药以及英利昔单抗的首个生物类似物的获批也将对市场带来不小的冲击。
一、新药批准
★ 首个帕金森氏症相关的幻觉和妄想症治疗药Nuplazid获美国食品药品管理局（FDA）批准
2016年4月29日批准阿卡迪亚制药公司的Nuplazid（pimavanserin）片，这是首个批准用于治疗帕金森氏症患者精神病症状幻觉和妄想的药物。多达50％的帕金森氏症患者患病期间会产生幻觉或妄想的严重症状，并可能导致思维和情感受损以至于不能好好与亲人相处或自理。Nuplazid在199例患者参与的为期六周的临床试验中显示出有效性，Nuplazid被证明优于安慰剂，可降低幻觉和妄想的频率和/或严重程度，而不恶化帕金森氏病的主要运动症状。试验报告的Nuplazid最常见的副作用分别是：肿胀（通常发生在脚踝，腿和脚），恶心和思维异常（混淆状态）。
与其他非典型抗精神病药物一样，Nuplazid有一个黑框警告，提醒医护专业人员使用这些药物治疗老年患者痴呆相关精神病症状时增加的死亡风险。Nuplazid用于帕金森氏症相关幻觉和妄想的治疗曾获FDA授予突破性疗法认定和优先审查资格。
★ 外科补片TachoSil ®（人凝血酶/人纤维蛋白原）获欧盟批准用于神经外科
2016年4月27日 武田制药宣布，欧盟委员会（欧委会，EC）已批准其外科补片TachoSil（人凝血酶/人纤维蛋白原），用于扩大适应症即成人硬脑膜密封性支持，以防止神经外科术后脑脊液泄漏。TachoSil首次于2004年6月获欧盟上市许可，随着新的扩大适应症的获批，TachoSil成为首个也是唯一获批用于成人的双重作用外科补片：改善止血，或塞流；组织封闭; 血管外科缝合支持; 密封支持以防止神经外科术后脑脊液泄漏。新适应症的数据支持来自于726例接受颅底手术的随机对照临床研究，该研究表明TachoSil的益处在于与标准外科操作程序相比可防止脑脊液术后泄漏和相关并发症的发生。由于安全性和有效性数据不足，TachoSil不推荐用于18岁以下儿童。
★ LONSURF®获欧盟上市许可
2016年4月27日施维雅公司宣布，欧委会已授予LONSURF®（三氟胸苷/ tipiracil）上市许可，批准该品在欧盟用于治疗经治或不考虑可用疗法包括氟尿嘧啶，奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，抗血管内皮生成因子和抗表皮生成因子受体疗法的转移性结直肠癌成人患者。LONSURF是一种复方口服抗癌药，其双重作用机制利于维持临床活性。目前已获准在日本用于不能手术切除晚期或复发性结直肠癌的治疗，在美国用于曾接受过氟尿嘧啶，奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，抗血管内皮生成因子生物疗法，以及RAS野生型时抗表皮生成因子受体疗法的转移性结直肠癌患者的治疗。2015年6月，施维雅公司与大鹏药业公司签署了共同开发和商业化LONSURF的独家授权协议。根据协议条款，施维雅获得在欧洲，美国，加拿大，墨西哥和亚洲之外其它国家共同开发和商业化LONSURF的权利，而大鹏药品工业株式会社则保留在美国，加拿大，墨西哥和亚洲商业化以及生产和供应LONSURF的权利。
★ 礼来公司Taltz®获欧委会授予上市许可
2016年4月26日消息，欧委会已经批准礼来公司的Taltz® （ixekizumab）在欧盟上市用于中至重度牛皮癣成年患者的治疗，该品此前于2016年3月22日获FDA批准在美国上市。
★ 吉利德公司Descovy®获欧委会授予上市许可
2016年4月25日吉利德公司宣布，欧委会授予其用于HIV-1感染治疗的复方制剂Descovy® （恩曲他滨和替诺福韦艾拉酚胺；200/10mg和200/25mg规格;F/TAF）以上市许可。Descovy是该公司第二个基于TAF疗法在欧盟获得上市许可的药物，也是欧盟十多年来批准的首个新的艾滋病治疗中坚。Descovy在欧盟适用于与其它抗逆转录病毒药物联用于成人和青少年（12岁及以上，体重至少35kg）HIV-1感染的治疗。该项许可允许Descovy在欧盟所有28个国家上市销售，该品此前于2016年4月4日在美国获得FDA上市许可。
★ 卡博替尼片获FDA批准用于晚期肾细胞癌治疗
2016年4月25日 Exelixis公司宣布，FDA已批准CABOMETYX™（卡博替尼片，含20mg,40mg和60mg三个规格）用于曾接受抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌患者的治疗。肾细胞癌是在成人肾癌的最常见类型。CABOMETYX曾获FDA授予快速通道资格和突破疗法认定，是首个在III期临床试验中对晚期肾细胞癌患者的所有三个主要疗效参数（总生存率，无进展生存期和客观缓解率）显示出强大和具临床意义改善的治疗药。2016年1月28日，欧洲药品管理局已确认卡博替尼用于曾接受治疗晚期肾细胞癌患者治疗的上市许可申请并授予加速审评资格。2016年2月29日，Exelixis和益普森公司联合宣布了在美国，加拿大和日本以外商业化和进一步开发卡博替尼适应症的独家授权协议。该公司的卡博替尼胶囊（商品名：COMETRIQ ，规格：20mg，80mg）首次于2012年11月29日获FDA批准在美国上市用于进展性转移性甲状腺髓样癌。
★ 集万千宠爱于一身的白血病治疗新药Venclexta获FDA批准
2016年4月11日，批准艾伯维公司的Venclexta™ (venetoclax) 用于17p缺失染色体异常和曾接受过至少一种治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗。Venclexta是首个FDA批准的靶向B细胞淋巴瘤2（BCL-2）蛋白的药物，该蛋白支持癌细胞的生长，并在许多CLL患者中过度表达。
Venclexta为每日一次给药的口服片剂，此次FDA批准上市的有10 mg, 50 mg, 100 mg三种规格。 其有效性在17p缺失和曾接受过至少一种治疗的106例 CLL患者的单臂临床试验中进行。参试者每日口服Venclexta，由20mg开始，在五周的治疗期间增加至400mg。结果表明，80％受试者癌症完全或部分缓解。Venclexta最常见的副作用包括低白细胞计数（中性粒细胞），腹泻，恶心，贫血，上呼吸道感染，低血小板计数（血小板减少症）和疲劳。严重的并发症包括肺炎，白细胞减少伴发热，发烧，自身免疫性溶血性贫血，贫血和代谢异常的肿瘤溶解综合征。服用Venclexta患者不应使用减毒活疫苗。Venclexta集万千宠爱于一身，FDA曾授予其突破性疗法认定，优先审评和加速审批资格以及孤儿药认定。2016年1月，欧洲药品管理局已确认venetoclax用于17p缺失或TP53突变 CLL患者治疗的上市许可申请，目前正在审评中。
★ 又一重磅炸弹问世：FDA批准新的更安全的抗艾滋病药Descovy®(F/TAF)
2016年4月4日，吉利德科学公司宣布该公司产品Descovy® （恩曲他滨200mg/替诺福韦艾拉酚胺25mg，F/TAF）已获FDA批准。Descovy是吉利德公司第三个以TAF为基础的抗艾滋病病毒（HIV）复方制剂，它适用于与其它抗逆转录病毒药物联合用于成人和12岁及以上儿童患者HIV-1感染的治疗，不适用于暴露前预防使用以降低成人高风险性获得HIV-1感染风险 。Descovy产品标签上有一个关于乳酸性酸中毒/重度肝脂肪变性和乙肝治疗后急性发作的黑框警告。Descovy不能治愈艾滋病病毒感染者或艾滋病。Descovy由吉利德和日本烟草公司共同开发，吉利德公司希望该品在其当前在售HIV明星药物2017年失去专利保护时填补空缺，如今得偿所愿。预计至2020年该品销售额可达20亿美元。
二、首仿药及生物类似物批准
★ FDA批准可定®的首个仿制药
2016年4月29日FDA批准华生制药公司关于可定®（瑞舒伐他汀钙）片的首个仿制药用于以下用途：结合饮食控制用于成人高甘油三酯（高甘油三酯血症）治疗；给合饮食控制用于原发性血β脂蛋白异常（III型高脂蛋白血症），一种与胆固醇和甘油三酯异常有关的疾病的治疗；单独或与其它胆固醇治疗药联用于成人纯合家族性高胆固醇血症，高低密度脂蛋白胆固醇相关疾病患者的治疗。
★ FDA批准第二个生物类似物Inflectra
2016年4月5日，FDA批准Celltrion公司的Inflectra（英夫利昔单抗－dyyb）用于多种适应症，该品通过静脉内输注给药。Inflectra是扬森生物公司Remicade（英利昔单抗，最初于1998年获上市许可）的生物类似物，不可替代原研药。
三、优先审评
★ FDA接受KEYTRUDA®补充生物制品许可申请并授予优先审评资格
2016年4月13日默克公司宣布，FDA已经接受KEYTRUDA ®（pembrolizumab）用于治疗复发或转移性头颈部鳞状细胞癌（头颈部鳞癌）病情恶化或含铂化疗后患者的补充生物制品许可申请并授予优先审评，PDUFA日期为2016年8月9日。KEYTRUDA ®（pembrolizumab）是默克的抗PD-1治疗药，此前已在美国被批准用于头颈部癌黑色素瘤和非小细胞肺癌，以及肿瘤表达PD-L1病情恶化或含铂化疗后的转移性非小细胞肺癌。
★ Opdivo有望成为美国获准用于恶性血液病的第一个PD-1抑制剂
2016年4月14日施贵宝公司宣布，FDA已接受Opdivo®（nivolumab）扩大使用于典型霍奇金淋巴瘤（CHL）患者治疗的补充生物制品许可申请并授予优先审评资格。2014年5月14日，FDA曾授予该品用于CHL以突破性疗法认证。
四、快速通道
★ 免疫候选药ADXS-HER2获FDA授予快速通道资格
2016年4月28日Advaxis公司宣布，FDA已授予其免疫候选药ADXS-HER2 以快速通道资格，该品用于治疗新诊非转移手术切除的骨肉瘤患者。ADXS-HER2是Advaxis正在开发的针对HER2表达的研究性免疫疗法药物，旨在利用人体免疫系统识别和攻击细菌感染细胞。 ADXS-HER2用于骨肉瘤的治疗已获FDA和欧洲药品管理局授予孤儿药疗法认定。
★ rhCC10获FDA快速通道资格
2016年4月28日Therabrona医疗公司宣布，FDA已授予其rhCC10（重组人Club细胞10kDa蛋白）专用于预防有关早产慢性肺病以快速通道资格。该品具有潜在的抗炎特性。
★ 欧洲药品管理局授予晚期大肠癌治疗药Xilonix以快速审评资格
2016年4月4日XBiotech公司宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）已经授予该公司全新化合物，真正的人源单克隆抗体Xilonix用于晚期大肠癌治疗以快速审评资格。该品进入快速审评通道后，审评结论可能将早在2016年第三季度作出。
3、国际药讯月报（2016年4月）-下
五、突破性疗法认定
★ Ilaris®再获FDA三项突破性疗法认定
2016年4月27日诺华公司宣布，FDA已授予Ilaris ®（卡那单抗）用于3种罕见类型的周期性发热综合征（又称遗传性周期性发烧）以3项突破性疗法认定。
周期性发热综合征是一组具致残性和反复发热的自身炎症性疾病，可能伴随关节疼痛和肿胀，肌肉痛和皮疹，以及致命性的并发症。目前，多数患者在婴儿期或儿童期出现症状。
Ilaris正在接受审评的三个适应症是肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合症（TRAPS），高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症（HIDS/MKD），以及秋水仙碱没有充分控制的家族性地中海热（FMF）。如果获得批准，Ilaris将有可能成为首个获药监部门批准的TRAPS和HIDS / MKD治疗药，也将是FDA首个批准的FMF治疗药秋水仙碱的替代品。
此前，Ilaris已被批准在美国用于全身型幼年特发性关节炎（SJIA）治疗，在欧盟用于难治性急性痛风性关节炎的对症治疗。此外，Ilaris还获准在超过70个国家，包括欧盟，瑞士，加拿大和日本用于罕见终身伴随虚弱症状的遗传性疾病Cryopyrin蛋白相关周期性综合征（CAPS）的治疗。在美国，Ilaris被批准用于CAPS的两种亚型：MWS和FCAS。其它国家批准的类型可能因国家而异。
★ Opdivo®再获FDA突破性疗法认定
2016年4月25日施贵宝公司宣布，FDA已授予Opdivo（纳武单抗）用于治疗曾接受过铂基础治疗的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌患者以突破性疗法认定。该认定是基于Ch欧委会kMate -141，一项3期开放标签的随机临床试验结果作出，经评估，该项研究达到了总生存期的主要终点并于2016年1月提前终止。
★ 默克公司KEYTRUDA®再获FDA授予突破性疗法认定
2016年4月18日，默克宣布该公司的抗PD-1治疗药KEYTRUDA®（pembrolizumab ）用于复发或难治性的经典霍奇金淋巴瘤治疗获FDA授予突破性疗法认定。这是该品获得的第四个突破性疗法认定。
六、孤儿药资格认定
★ Epidiolex®收获FDA第3个孤儿药资格认定
2016年4月21日GW制药公司宣布，FDA已授予Epidiolex®（大麻二醇，CBD）用于结节性硬化症（TSC）治疗以孤儿药资格认定。TSC是一种罕见的遗传性疾病，最常见的症状之一是癫痫。癫痫发生在80-90％的TSC患者，是发病率和死亡率的一个显著原因。TSC是Epidiolex®临床开发目标中的第3个孤儿药适应症，其III期临床试验中包括Dravet综合征和伦诺克斯-Gastaut综合征，既有罕见和灾难性的儿童期癫痫发作。2016年4月11日，GW宣布已开始Epidiolex®用于TSC相关癫痫辅助治疗的III期临床试验。
★ CDI治疗药ATI-1501收获FDA孤儿药资格认定
2016年4月12日Appili治疗公司宣布，FDA已经授予其潜在儿童艰难梭菌感染（CDI）治疗药ATI-1501以孤儿药资格认定。CDI是疾病控制最为紧迫的抗生素耐药性细菌威胁，每年影响50多万加拿大人和美国人。每年83000例患者复发，并导致29000人死亡。CDI的儿童发病率一直在持续增长，然而对于大多数儿童而言甲硝唑片因其苦味高度难吃，所以其掩味制剂ATI-1501作为一种安全有效的CDI治疗药具有从根本上改善患者依从性的巨大潜力。
★ ANAVEX3-71收获FDA孤儿药资格认定
2016年4月8日Anavex生命科学公司宣布，FDA已授予ANAVEX 3-71用于治疗额颞叶痴呆以孤儿药资格认定。ANAVEX 3-71（先前也称作AF710B）是一种临床前候选药物，在阿尔茨海默氏病的模型中同时靶向定位于σ-1和M1毒蕈碱受体，显现出神经保护和认知改善作用。它是一种将两种认知障碍的治疗与潜在的疾病修饰桥接起来的可穿透中枢神经系统的单药治疗药物，ANAVEX 3-71在非常低的剂量时即对主要阿尔茨海默氏症的标志转基因（3xTg-AD）小鼠有效，包括认知缺陷，淀粉样蛋白和tau病变，并已显示出对神经炎症和线粒体功能障碍的有益作用。
七、审评动向
★ 愚人节CHMP会品大爆发，连亮七盏绿灯
2016年4月1日，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）公布在3月份的会议上推荐批准了7个新的药物，其中包括1个先进技术治疗药：
CHMP建议授予Strimvelis上市行可，该品是一个新的基因治疗药，用于治疗无适配干细胞移植供体的腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺陷患者。Strimvelis获得过孤儿药资格认定，是一个先进技术治疗药。
委员会建议有条件授予Darzalex（daratumumab）上市许可。该品用于复发和难治多发性骨髓瘤治疗，获得过孤儿药以及加速审评资格认定。
委员会建议授予Galafold（migalastat）上市许可，该品用于法布里病，一种罕见遗传性疾病的治疗。Galafold获得过孤儿药资格认定。
MedImmune公司H5N1大流行性流感疫苗也获委员会推荐批准。该品是第一个针对大流行性流感禽流感（H5N1）的减毒活疫苗，该疫苗用于大流行的准备。
一个生物类似单克隆抗体Flixabi（英利昔单抗），也收获委员会积极意见。该品用于类风湿性关节炎，成人和小儿克罗恩病，溃疡性结肠炎，小儿溃疡性结肠炎，强直性脊柱炎，银屑病关节炎和牛皮癣的治疗。
CHMP还授予Neparvis（sacubitril /缬沙坦）的知情同意申请以积极意见。该品用于射血分数减少慢性心脏衰竭的治疗，参比药为Entresto。
最后还有一个仿制药，Palonosetron Accord （帕诺司琼），同样收到委员会的积极意见，该品用于预防化疗相关的恶心和呕吐。
此外，委员会还建议批准Halaven，阿达木单抗和Opdivo三个药物增加适应症的申请。
★ 杨森的IMBRUVICA®扩大适应症收获CHMP积极意见
2016年4月29日扬森公司宣布，CHMP已经采取了积极的意见，建议批准IMBRUVICA®（依鲁替尼）扩大使用以单药治疗先前未经治疗的慢性淋巴细胞白血病成年患者。该意见是基于依鲁替尼的随机开放标签III期临床试验RESONATE™-2（PCYC-1115）作出，试验结果表明，与苯丁酸氮芥相比，依鲁替尼显著改善患者的无进展生存期并延长总生存期。
★ EMA倾向从成人数据外推至儿童以促进儿科药物的发展
2016年4月4日，欧洲药品管理局（EMA）提前公布初步版本的意见书草案，其中概述了从成人临床试验数据外推至儿童以支持新儿童药物授权的构架。数据外推的目的是优化儿童在临床研究中的参与，欧盟儿科法规的目标之一，是在成人或其它儿科人群中进行的研究的基础上预测该药可能在儿童和青少年中的作用。
八、新药申请
★ Nicox向FDA提交AC-170新药申请
2016年4月19日Nicox公司宣布已向FDA提交AC-170（西替利嗪滴眼液）用于治疗过敏性结膜炎相关眼部发痒的新药申请。该公司同时还要求FDA基于儿科临床数据给予该项申请以优先审查资格。
★ Selvita寻求FDA批准SEL24用于治疗急性髓系白血病
2016年4月18日Selvita，中欧和东欧最大的药物研发公司，宣布已经向提交SEL24的研究性新药申请。SEL24是一种新型的口服给药小分子，首个高效的PIM和FLT3激酶双重抑制剂。已显示出在治疗急性髓性白血病和其它血液恶性肿瘤如非霍奇金淋巴瘤，霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤的潜力。此外，在动物模型中SEL24能增强其它抗癌剂的效力。待FDA批准后，Selvita计划在2016年第三季度启动SEL24的I期临床试验。这将是Selvita发展中的一个重要里程碑。
★ Shire向FDA提交新配方制剂Vyvanse®咀嚼片的新药申请
2016年4月14日，Shire公司宣布已向提交Vyvanse®（赖氨酸安非他命二甲磺酸酯）新替代制剂咀嚼片的新药申请，该制剂适于吞咽或打开胶囊有困难的患者。Vyvanse胶囊可整粒吞咽或打开将内容物混入水，橙汁或酸奶中服用。Vyvanse咀嚼片将为患者提供另一选择。在美国，Vyvanse胶囊适用于六岁及以上注意力缺陷/多动障碍患者和成人中至重度暴食症的治疗。
九、临床研究
★ III期临床中Semaglutide主要心血管不良事件显著降低
2016年4月28日诺和诺德公司宣布，该公司新GLP-1类似物semaglutide的第六个也是最后全球3A期临床试验顶线结果。该双盲试验调查了与安慰剂相比，semaglutide0.5mg和1.0mg每周一次皮下给药的长期心血管和其它安全性结果。试验中，约3300例2型糖尿病患者接受了104周的治疗。与安慰剂相比，semaglutide达到了非劣性主要心血管事件的首要终点。semaglutide的安全性符合预期，并与semaglutide之前的临床研究一致。诺和诺德预计在2016年第四季度在美国和欧盟提交semaglutide注册申请。
★ AZP-531的II期临床试验取得积极成果
2016年4月26日，Alizé制药宣布其未酰化生长素类似物AZP-531用于普瑞德威利综合征（PWS，俗称小胖威利）的II期临床试验顶线结果，AZP-531前途可期。PWS是一种罕见的遗传性疾病，是遗传性肥胖的最常见病因，估计患病率1〜9/100,000。这是一个复杂的临床综合征，其特征为威胁生命的肥胖，身材矮小，性腺功能减退症，认知，行为和精神障碍。亢进是该综合征最显著和持续的特征。它开始于儿童期早期，并且与缺少饱足感有关。患者通常显示异常饮食行为包括强迫性寻求食物，食物储存，觅食和囤积，终身困扰他们和他们的家人。该项II期临床研究的目的是评价相较于安慰剂对食物相关行为AZP-531每日皮下给药14天的安全性，耐受性和疗效，研究共纳入47例确诊PWS和贪食的患者。研究结果表明：经AZP-531治疗的患者与食物有关的行为得到显著改善，AZP-531良好耐受且没有严重或重度的不良事件，至于实验室安全性测试也没有临床显著变化。
★ 替诺福韦艾拉酚胺（TAF）III期HBV临床试验达主要终点
2016年4月15日，吉利德科学公司宣布了两项评估替诺福韦艾拉酚胺25mg每日一次治疗初治和经治成人HBeAg阴性和HBeAg阳性慢性乙型肝炎病毒感染的大型III期临床试验的详细48周结果，这两项试验均达到Gilead公司Viread®（富马酸替诺福韦酯，TDF）300mg的非劣效性主要终点。
★ Abaloparatide-SC的III期临床试验结果公布
2016年4月15日， Radius Health公司宣布在2016年世界骨质疏松，骨关节炎肌肉骨骼疾病大会上所做的三项口头陈述，分享了abaloparatide-SC的临床效果。表示在III期ACTIVE临床试验中，abaloparatide-SC显著减少绝经后妇女主要骨质疏松性骨折和全基线FRAX风险范围内任何临床骨折的风险。
★ SHP465安全性和有效性研究取得积极成果，获批在望
2016年4月4日Shire公司宣布，一项为期四周SHP465-305用于儿童和青少年6-17岁注意力缺陷/多动障碍（ADHD）患者的随机双盲多中心安慰剂对照，剂量优化，安全性和有效性的III期临床试验获得积极顶线结果。
SHP465是一种研究性口服刺激性药物，曾在美国作为潜在的ADHD治疗药接受审评。SHP465-305的完成解决了FDA在批准之前进行第2类重新提交评估SHP465对儿童和青少年的安全性和有效性的要求。
Shire计划将这些研究结果添加到现有的SHP465数据中进行第2类重新提交以期获得FDA批准治疗多动症，SHP465仍有望于2017年下半年在美国上市。此外，有专利支持Shire的全面ADHD特许经营权延至2029年：伴随2017年下半年的上市计划，Shire期望SHP465继FDA批准后，还将有三年哈奇 - 维克斯曼排他性和至少3个专利列于橙皮书中，专利到期日迟至2029年5月。
★ Arena制药的大麻素药物通过前期疼痛治疗测试
2016年4月12日，Arena制药公司宣布其潜在高选择性大麻素2（CB2）受体激动剂APD371用于疼痛治疗的1b期多剂量递增临床试验效果良好。APD371为可口服的CB2受体激动剂，是Arena开发的用于治疗疼痛的和潜在的其他适应症的研究候选药物。APD371旨在缓解疼痛，而不产生精神作用。靶向CB 2受体也可避免或减少阿片类药物相关的依赖性或滥用，或与NSAIDs相关的不良事件的可能。
十、临床用药指南
★ NICE推荐2种拒绝3种卵巢癌治疗药
2016年4月27日消息，英国国家健康和临床优化研究院（NICE）公布关于5个卵巢癌治疗药物的最终指南，推荐2种拒绝3种。该指南推荐紫杉醇和聚乙二醇化脂质体阿霉素盐酸盐（PLDH）用于化疗后复发卵巢癌的治疗，两种药物均可单独使用，或与铂制剂联用。 该用法在目前的许可适应症之外，但部长们同意NICE考虑。据估计，约3000名妇女可能有资格获得这些推荐治疗。紫杉醇单用一个疗程一年以上的费用刚好超过3,600欧元，而PLDH的成本约为8500欧元。该指南不推荐吉西他滨，曲贝替定或托泊替康用于治疗首次复发的铂类敏感卵巢癌（以一线铂类为基础治疗，但半年或更长时间后复发）。也不推荐托泊替康用于治疗铂治疗6个月内复发的癌症，或对铂治疗完全不响应的癌症。NICE的独立委员会认为紫杉醇加铂是最具成本效益的选择，但PLDH加铂也可考虑。
十一、医药投资并购
★ 赛诺菲砸3亿欧元投资生物工厂
2016年4月19日赛诺菲公司宣布，计划投资3亿欧元给位于比利时赫尔的生物工厂用于扩大其生产和商业能力，以支持单克隆抗体的开发。该工厂始建于2001年，目前已注资6亿欧元，负责庞贝氏症（一种罕见的致命基因遗传性疾病）治疗用蛋白质的全球生产。赛诺菲此番投资计划更新现有设施包括专注于质控和制造科学的新的实验室的发展。将增加超过8000米2的生产厂地以提高整体产能并支持在未来几年新生物制剂的开发及生产。
★ 赛诺菲拟93亿美元收购Medivation公司
2016年4月28日赛诺菲宣布已致信Medivation公司（Xtandi®的制造商），提出每股52.50美元的收购建议。这将是价值约93亿美元的现金交易，比之前传闻的Medivation两个月交易量加权平均价格溢价50%。Medivation公司是一家总部位于旧金山的生物制药公司，有一个在售前列腺癌治疗药Xtandi，还有两个处于临床开发阶段的肿瘤药。而赛诺菲在前列腺癌治疗领域成绩显著，并具深厚的肿瘤学底蕴。两者的联合将形成互补，同时颇具金融吸引力，因为将很快创收并带给赛诺菲股份持有者增值机会。
十二、市场展望
★ 全球抗病毒感染市场2021年将达1176亿美元
2016年4月15日消息，GBI Research公司预计全球病毒感染市场将会从2014年的740亿增长至2021年的1176亿美元，复合年增长率6.8%。该公司的最新报告指出，由于治疗选择的改进和慢性衰弱病毒感染如HIV患者获得治疗的全球倡议所致治疗人口的扩增，将是这一增长的主要动力。此外，最近批准的高价抗病毒药，以及预期高定价的有希望的晚期候选药物的使用增加治疗成本，也将是一个因素。
★ 诺如病毒全球每年耗费成本近700亿美金
美国布隆博格公共卫生学院的一项最新研究表明，诺如病毒每年全球耗费近700亿美元，其中医疗保健成本约42亿美无，社会成本约603亿美元。这是首次关注诺如病毒全球性经济负担的研究，该病毒在富裕和贫穷国家都很普遍。研究表明，需对这种每年在世界范围内导致219,000例死亡的病毒进行更多的关注和教育以战胜疾病。此外，诺如病毒相关的高成本也显示了开发新的检测，预防和治疗感染诺如病毒的技术和方法的潜在价值。
4、一图看透抗癌药物市场：前五药企有谁？8个最畅销产品销售走势如何？
人类在抵御肿瘤疾病所研发出来的药物究竟有多少，这些药物在市场上又是表现如何？
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