2016年9月12日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

    2016年9月12日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

一周新的开始，看看今天有什么值得我们关注的内容

1、国家科技进步奖二等奖一候选项目被取消资格
记者9月9日从国家科技奖励办获悉，在日前召开的2016年度国家科学技术进步奖评审委员会上，某项目因有关人员违反评审纪律，被取消获奖资格。
据悉，6月30日，初评通过项目向社会公示后，国家科学技术奖励工作办公室接到实名举报，称科技进步奖二等奖某候选项目完成方存在请托评委的行为。经认真核查，证实该项目第一完成人电话请托评委的情况存在，违反2015年制定发布的《国家科学技术奖评审行为准则与督查暂行规定》和《国家科学技术奖励评审工作纪律》的相关规定。经国家科学技术进步奖评审委员会审议并投票表决后，取消该项目获奖资格。
事实上，国家科学技术奖历来对学术不端行为零容忍，坚决惩处评审违规违纪行为。2015年制定发布了《国家科学技术奖评审行为准则与督查暂行规定》，进一步规范和监督国家科技奖励评审过程中有关组织和个人的行为；针对各奖励活动参与方专门制定了《国家科学技术奖励评审工作纪律》，以单行版方式分类发送给各相关单位和个人，要求有关人员签署《关于遵守国家科学技术奖励评审工作纪律的承诺书》；明令禁止评审对象从事任何干扰评审的行为，禁止评审专家的评审不公行为，禁止组织管理者干预评审的行为。2016年，再度重申和强调评审纪律，强化对不端行为的惩处，明确对经查实违反纪律规定的，取消相关项目获奖资格。同时，对相关责任人和单位予以记录不良信誉、通报批评等处罚。
近年来，国家科学技术奖励评审工作不断加大公开透明的力度，国家科学技术奖励工作办公室欢迎社会各界监督奖励评审活动的全过程，呼吁推荐方、候选人（单位）、专家学者等各有关方面自觉遵守国家科学技术奖评审纪律，共同维护公平公正的奖励评审环境，共同营造追求真理、学风清正、诚实守信的创新文化。

2、Achillion与Alios联合开发丙肝新药2a期临床治愈率可达100%近日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布了一项2a期临床试验的最新优秀中期结果。这项仍在进行中的研究是由杨森制药（Janssen Pharmaceutical Companies）旗下子公司Alios BioPharma合作开展的，旨在评估强生（Johnson & Johnson）丙肝药物simeprevir联合odalasvir（Achillion公司丙肝药物，又被称为ACH-3102）以及AL-335对初治1型慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的疗效，确认这一全口服联合方案所需要的剂量和疗程。

数据表明，该三重组合方案针对非肝硬化1型HCV感染患者是非常有效的，耐受性良好。AL-335是一类丙肝病毒NS5B核苷酸聚合酶抑制剂，odalasvir是丙肝病毒NS5A抑制剂，而simeprevir是丙肝病毒NS3/4A蛋白酶抑制剂。
在全球范围内，HCV感染是肝脏疾病和肝相关死亡的主要原因之一。目前全世界超过1.5亿人感染该病毒，仅美国就约有300万人，而且四分之三的丙肝患者没有得到明确诊断。这是一个“沉默”的流行病和全球性的主要健康威胁之一。如果不进行有效的及时治疗，丙型肝炎可导致肝脏慢性炎症坏死、肝衰竭、肝硬化和肝癌，甚至死亡。

这项临床试验的目标是验证这项8星期或更短疗程治疗方案的安全性，评估药物动力学、病毒学应答等指标。招收的初治80名患者参与了4个治疗试验组，所有患者产生了12周的持续病毒应答（sustained viral response 12 weeks after completion of therapy ）。这一全口服组合方案也显示出普遍安全和耐受性良好。基于上述所有良好结果，该临床试验将推进到2b阶段。

Achillion公司的总裁兼首席执行官Milind Deshpande博士评论说道：“我们非常高兴杨森推进包含了odalasvir、AL-335和simeprevir三个成分的这一全口服短疗程治疗方案，现有的2a研究结果也是非常鼓舞人心。基于这些中期业绩，杨森公司计划将这个三重组合临床试验推进到2b阶段，以进一步了解这些药物合用的效果，缩短治疗HCV患者的潜力。尽管HCV治疗领域大有进展，我们认为针对丙型肝炎病毒，改善全球患者生活质量仍有大量未满足的需求。”（生物谷Bioon.com）

参考资料
[1] Achillion （ACHN）， Johnson & Johnson （JNJ）‘s Hep C Candidate Scores a 100% Cure Rate in Phase IIa Trial

[2] UPDATED： J&J advances through PhII with a promising hep C triple and 100% cure rate

3、SGLT1/2双抑制剂sotagliflozin一型糖尿病显示积极疗效
今天Lexicon与合作伙伴赛诺菲宣布其SGLT1/2双抑制剂sotagliflozin在一个一型糖尿病三期临床试验中达到一级终点。这个叫做inTandem1的试验招募793名使用胰岛素泵或每天注射多次的一型糖尿病患者，比较200毫克、400毫克sotagliflozin、安慰剂的降糖疗效和安全性。结果6个月两个剂量的sotagliflozin分别比安慰剂多降0.35%和0.41%的HbA1c，低血糖事件略低于安慰剂，但DKA事件略高。Sotagliflozin总体耐受较好，严重不良反应和试验退出率均与安慰剂组接近。Lexicon股票上扬16%，赛诺菲下滑2%。
据称inTandem1是迄今为止最大的一型糖尿病临床试验，sotagliflozin还有两个更大的三期临床正在进行。赛诺菲是糖尿病市场的主要竞争者之一，随着长效胰岛素Lantus专利过期，赛诺菲急需补充产品线。去年以3亿首付加14亿里程金的代价与Lexicon合作开发Sotagliflozin，也以42亿美元总投入与韩美合作开发包括长效GLP激动剂等三个糖尿病项目。
SGLT2主要功能是肾小管重吸收葡萄糖，而SGLT1的主要功能是从胃肠吸收葡萄糖。SGLT1敲除小鼠有严重GI副反应，所以SGLT2是多数厂家的主要目标。现在已有三个SGLT2抑制剂上市，其中礼来的Jardiance是第一个显示心血管事件收益和缓解肾衰竭的降糖药。这些药物现在只批准用于二型糖尿病，这些厂家也在进行向一型扩展的临床试验，但据说已有在一型标签外使用。诺华有个SGLT1/2双抑制剂LIK066，葛兰素有个SGLT1抑制剂KGA-3255，但都进展缓慢。
一型糖尿病病理比较简单，是因为胰岛无法分泌胰岛素，所以似乎不需要复杂的疗法，只要注射足够的胰岛素即可。但胰岛素治疗窗口较小，10-20%患者每年会发生至少一次严重低血糖，5-10%的死亡与低血糖有关。所以新型辅助疗法如果能减少低血糖频率还是一个重要的改进。
Lexicon和赛诺菲也准备向二型糖尿病扩展，但是在已有三个上市竞争产品、如果落后5年上市即使疗效有所改善在现在的支付环境下也几乎不会有显着市场份额。多了SGLT1活性虽然增加了疗效，但副作用的几率也上升。现在拥挤的糖尿病市场已经没有多少犯错误的空间。如果要和Jardiance竞争必须有CVOT数据，花费巨大而机会很小。
对Lexicon来说这种微调作用机制，占据较小相关适应症也是一个不错的跟踪主要新机理的策略。但是赛诺菲应该参加另一个级别的比赛，遗憾的是最近几年他们研发乏力。乌龙了一个PARPi，与Mannkind合作的口服胰岛素无疾而终，整个抗癌药研发外包给了再生元，收购Medivation都被劫和。PSCK9大赛收购首张优先评审券是个妙手，但Praluent市场表现也不尽人意。赛诺菲需要再找到一个波立维。


4、儿童用药工艺复杂利润低 中国专门生产药厂仅10余家
儿童用药安全是一个社会性问题，不是单纯改善某一个环节就能解决的，需要全社会的力量共同协作。
央视近日播出一则儿童安全用药的公益片，主人公浠诺用手语诉说自己因用药不当致聋的经历。我国聋哑儿童中，抗生素引起的药物中毒性耳聋已逾百万，每年新增3万人。
儿童药物不良反应是个世界难题。在我国，儿童药物不良反应发生率约为12.9%，新生儿为24.4%，而成人是6.9%。长期以来，由于缺少儿童临床试验数据，儿童给药剂量多依据成人剂量，再通过体重换算、体表面积换算、年龄换算等方法来确定。按“小儿酌减”的原则，儿童多用的是成人药。
儿童是成人的起点，但不是成人缩小版。大部分成年人的药品，儿童是不能服用的。儿童机体尚未发育成熟，全身组织和器官均处于生长发育阶段，功能不完善。相比成人，药物在儿童体内不能充分代谢，容易引起毒副作用；儿童肾脏功能发育不全，消除药物能力较差。药物在成人身上的轻微副作用，在小儿身上可能就是毒性反应。《2015年儿童用药安全报告》显示，在儿童群体中，药物中毒占所有中毒就诊儿童的比例从2012年53.0%，上升到2014年73.0%。
儿童要用儿童药，而不能按照成人的量来模糊掌握，否则会给儿童的生命健康带来潜在威胁。所谓儿童专用药，是指适合儿童特殊体质及需求设计，利用矫味剂来改善入口的苦味，使小孩的接受度提高。另一特点是使用原包装，包装内附有剂量刻度的量器或喂食器，让家长方便掌握剂量，安全、方便、好入口，使得给孩子喂药不再是一件苦差。儿童用药“量身定做”，不仅解决长期困扰家长的“用量”和“喂药”的难题，重要的是降低儿童用药安全风险。
都说孩子的钱最容易挣，儿童用药却是个例外，一直遭到生产厂家冷落。全国工商联药业商会的调查显示，全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的仅10余家，有儿童药品生产部门的企业仅30多家。儿童用药开发周期较长，生产批量小、批次多，工艺也相对复杂，生产成本较高，而利润太低。药物减小剂量，不像卖食品换个小包装那么简单。根据新药审评的有关规定，同样一种药要生产小剂量装，需要报国家药监局审批，提供研发数据来证明确实适用于儿童。目前我国3500多个药品制剂中，供儿童专用剂型仅60种(含中成药)，药品中98%没有儿童剂型。儿童药品不仅没有相应的剂型，甚至连剂量也没标清楚，儿童药品缺乏是个大问题。
据统计，我国儿童人口数为2.3亿，占全国总人口的16.5%。未来受到“二孩政策”的影响，儿童人口数将呈现增长趋势，儿童用药市场潜力巨大。但国内儿童用药医疗市场90%以上的份额，被为数不多的外资企业如惠氏、罗氏、施贵宝等占领。发达国家在对儿童专用药品的开发、临床试验等方面都有相应政策支持，对药企给予税收、专利、市场和研究资助等方面优惠措施。国内需配套出台相应的政策支持。今年6月1日，《首批鼓励研发申报儿童药品清单》出台，将改善临床用药不足的现状，缓解儿童专用药短缺的困境。
习近平总书记在全国卫生与健康大会上强调，要重视少年儿童健康，全面加强幼儿园、中小学的卫生与健康工作。儿童用药安全是一个社会性问题，医生资源不足、药品资源不足、终端服务能力不足、普通大众认识不足，是一个系统性问题，不是单纯改善某一个环节就能解决的问题，需要全社会的力量共同协作。儿童用药，安全第一。保障儿童安全用药，呵护儿童健康成长，托起的是健康中国的未来。


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哪些药厂是专门生产儿童药呢？

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