2016年10月9日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

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【行业信息】
1、批准DMD新药 FDA开了危险先例？
经过长时间的拉锯战后，9月19日，美国FDA批准了杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物eteplirsen（商品名Exondys 51）。该药是一只实验性药物，DMD是一种罕见致命性疾病，患者群体仅有数千人。
　　这一批准决定可能会开创一个先例，或迅速蔓延到整个医疗保健系统，为制药公司将更多的新药推向市场打开方便之门——即使缺乏足够的证据表明其具有充分的疗效。
　　FDA的批准决定让遭受DMD折磨的患者及其家人兴高采烈，也让药物生产商Sarepta Therapeutics公司的股价一路飙升。不过，这也引发了各方的激烈争辩。支持FDA的人认为，此举可以给那些处于绝望中的患者带来希望；而反对人士则警告说，这一批准决定将会适得其反，因为没有明确的证据表明，该药将会发挥治疗作用。
　　[反对者]
　　科学屈从政治压力　　
　　美国国家健康研究中心主任戴安娜·朱克曼（Diana Zuckerman）说：“这一批准决定开了一个危险的先例，从现在开始起的未来10年里，我们将观察这一批准决定对FDA来说是否会成为一个转折点。这个转折点就是，FDA不再作为一个公共健康机构运行。”
　　事实上，FDA的批准决定仅仅基于eteplirsen对12名患者所进行的一项试验。试验结果表明，该药可以帮助一些患者生成抗肌萎缩蛋白，这是DMD患者所缺少的一种关键性蛋白。该病治疗的出发点就是，提高抗肌萎缩蛋白水平将扭转或者至少延缓这种疾病造成的肌肉萎缩效应。但是，这项试验并没有发现证据表明该药可以改善患者的行走能力。此外，试验并没有包括使用安慰剂的患者组，因此，Sarepta将使用eteplirsen的患者所得出的研究结果与其他DMD患者的历史数据进行了比较。
　　FDA曾要求Sarepta开展一项规模更大的临床试验，但Sarepta并没有加以理睬。今年春天，FDA工作人员认为，并没有足够的证据来批准该药。但是，广大患者和政界人士发起了一场声势浩大的游说活动，对FDA进行施压。随后在4月的一场公开听证会上，DMD患者及其家属聚集到一起，恳求FDA批准该药。此外，有几名参议员也向FDA发去了请愿。
　　在9月19日作出的决定中，FDA要求Sarepta公司在未来两年内开展更多的研究工作，并允许其可以立即开始销售eteplirsen。
　　消费者监督团体Public Citizen的健康研究主任迈克尔·卡洛米（Michael Carome）说：“我从来没有见过如此低水平的研究证据，FDA的批准决定非常令人失望，它反映出的是FDA领导层屈从于政治压力。”
　　事实上，FDA也对这次批准决定附加了一些条件。Sarepta必须开展一项规模更大的研究，对eteplirsen进行测试，研究结果预计将在2021年获得。如果届时研究结果是负面的，FDA可以撤销对eteplirsen的批准决定。
　　不过，一些观察人士（包括FDA的一些高级官员）表示，在获得研究结果之前，就让该药上市销售是不合适的。
　　今年夏天，FDA药品评价办公室代理主任埃利斯·昂格尔（Ellis Unger）曾经写道，eteplirsen本质上就是一只在科学层面看上去很漂亮的安慰剂，如果批准该药，这会向外界发出这样的信号：政治压力甚至是胁迫（而非科学）在引导FDA做决定。
　　昂格尔认为，FDA的批准决定将会产生深远影响，它将会大力鼓励用公众的积极活动和胁迫来代替研究数据，这是罕见病治疗领域可能发生的最严重后果之一。
　　[支持者]
　　罕见病药需加速审评
　　圣路易斯华盛顿大学法律副教授雷切尔·萨克斯（Rachel Sachs）指出，围绕eteplirsen引发的争论将FDA置于尴尬境地：如果拒绝批准该药，会激怒公众；如果批准这只不起作用的药物，又危及到FDA最宝贵的资产——声誉。
　　萨克斯说：“如果这种做法改变了FDA的声誉，这可能将是至关重要的。我们所需要的就是公众对在美国销售的药物具有信任感。”
　　不过，支持者表示，FDA只是在依法办事。
　　2012年，美国颁布了《美国食品药品管理局安全和创新法案》（FDASIA）。这项法律允许FDA依据疗效的替代性证据，批准新药用于治疗一些严重的疾病。比如，有证据表明，这些新药会对人体内的一些生物过程产生影响，而这种生物过程被认为与疾病存在着关联性。FDA在对新药做出批准之前，并不需要看到药物确实可以提高患者发挥自身功能的能力，或者延长患者生命的证据。
　　这样做的目的就是加快新药的审批步伐，因为有些疾病患者人数稀少，按常规审评流程，新药需经过长年的严格测试过程。
　　密苏里大学专长于药品监管的法学教授埃里卡·利亚塔赞（Erika Lietzan）表示，eteplirsen就属于这一类药物。“我完全不认同这样一种观点：在改善患者的健康方面采取灵活性就是一种走过头的做法。在我看来，FDA的批准决定只是在行使自己的使命。”
　　罕见病生物技术公司PhaseBio的首席医疗官约翰·李（John Lee）则表示，FDA针对eteplirsen所做出的决定对整个罕见病治疗领域来说是一个福音。他指出，许多罕见疾病还没有任何治疗药物，而FDASIA这一路径就是要发挥作用。
　　编译/王迪
　　来源/STAT
来源：医药经济报  作者：Damian Garde

2、13个过十亿单品!江苏这四家药企牛上天

江苏省作为传统医药大省，是全国医药产业发展的重要组成部分。扬子江药业、江苏恒瑞医药、江苏豪森药业集团和正大天晴药业集团作为江苏省知名药企一直备受关注。据米内网数据显示，2015年这四家药企合计拥有13个销售额过十亿的单品。

                               
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扬子江药业

扬子江药业是科技部命名的全国首批创新型企业， 2015年集团产值和销售双双突破500亿元，产值、销售同比分别增长20.6%和20.5%，各项指标增幅均高于全行业平均水平。

                               
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据米内网数据显示，扬子江药业2015年在城市公立医院、城市社区医院、县级公立医院和乡镇卫生院四大市场销售额超10亿的品种有四个，分别为左氧氟沙星、泮托拉唑、地佐辛和碘海醇，具体销售额由表1可知。

扬子江药业的主要品种中左氧氟沙星的销售情况最好，2015年在四大市场的销售额为19.06亿元，同比增长11.38%。集团的盐酸左氧氟沙星胶囊以及首仿品种盐酸左氧氟沙星注射液均属于高新技术产品，国家火炬计划产品，盐酸左氧氟沙星制剂曾获2014中国化学制药行业抗感染类优秀产品品牌。

泮托拉唑和地佐辛的销量同样可观，2015年泮托拉唑在四大市场的销售额为16.88亿元，同比增长36.72%;地佐辛的销售额为16.28亿元，同比增长14.22%。集团的首仿产品注射用泮托拉唑钠是江苏省单独定价品种;地佐辛注射液是扬子江药业的独家品种，两者均属于高新技术产品。地佐辛注射液、注射用泮托拉唑钠分别获2014中国化学制药行业神经、精神系统类、消化系统类优秀产品品牌。

2015年，碘海醇在四大市场的销售额为13.34亿元，同比增长6.63%。碘海醇注射液属于首仿产品，“碘海醇注射剂”还被国家科技部立为国家火炬项目。

江苏恒瑞医药

江苏恒瑞医药是国内最大的抗肿瘤药和手术用药的研究和生产基地之一。 2015 年，公司实现营业收入 93.16 亿元，比去年同期增长了25.01%;归属于上市公司股东的净利润 21.72 亿元，比去年同期增长了 43.28%。

                               
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由图1可以看出，恒瑞医药2015年在城市公立医院、城市社区医院、县级公立医院和乡镇卫生院四大市场销售额超10亿的品种有三个，分别为多西他赛、顺阿曲库铵和右美托咪定。

公司生产的抗肿瘤药物多西他赛的销量最好，2015年在四大市场的销售额为17.09亿元，同比增长5.71%。集团的多西他赛注射液属于医保乙类药，于2004年被列入国家星火计划项目进行研究开发，2006年又被国家科技部、国家商务部、国家质监局和国家环保部认定为“国家重点新产品”，2009年被认定为省自主创新产品。

顺阿曲库铵的销量也很亮眼，2015年在四大市场的销售额为15.23亿元，同比增长21.86%。公司生产的注射用苯磺顺阿曲库铵2009年进入医保目录，属于医保乙类药。另外，顺阿曲库铵已入选国家星火计划项目。

右美托咪定2015年在四大市场的销售额为11.26亿元，同比增长38.56%。2009年恒瑞医药首先获批生产，右美托咪定在中国独家上市，公司的盐酸右美托咪定原料药及制剂2个产品曾获省优秀新产品金奖。

江苏豪森药业集团

江苏豪森药业集团已发展成为集化学、生物药物研究，医药中间体、原料药合成，制剂制造和产品销售于一体的创新型医药集团，是国内最大的抗肿瘤和精神类药物研发和和生产基地之一。

                               
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由米内网数据可知，豪森药业2015年在城市公立医院、城市社区医院、县级公立医院和乡镇卫生院四大市场销售额超10亿的品种有三个，分别为奥氮平、培美曲塞和吉西他滨。由图2可以了解各产品的销售情况。

豪森药业的主要品种中奥氮平2015年在四大市场的销售额最高，为21.65亿元，同比增长17.42%。2013 年，“新型抗精神类药物奥氮平及其制剂(欧兰宁)的研制和产业化”项目荣获中华全国工商业联合会科技进步奖一等奖，2014年，“抗精神病新药奥氮平及其制剂的研制和应用”项目获国家科技进步二等奖。

培美曲塞2015年在四大市场的销售额为15.05亿元，同比增长6.45%。培美曲塞二钠是礼来公司的专利药品，国内江苏豪森药业股份有限公司和山东齐鲁制药有限公司获准生产该产品，虽然上述两家国内企业还不足以撼动礼来公司市场老大的位置，但在用药数量上，这3家企业已成三足鼎立之势。

吉西他滨2015年在四大市场的销售额为14.50亿元，同比增长6.13%。江苏豪森药业“新型抗癌药吉西他滨重要中间体新合成工艺”成功入选第十六届中国专利金奖。该款药物还曾曾获中华全国工商业联合会科技进步奖一等奖，2013年获国家科学技术进步奖二等奖。

正大天晴药业集团

正大天晴药业集团是集科研、生产和销售为一体的创新型医药集团企业，是国内最大的肝健康药物研发和生产基地。

                               
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由图3可以看出，2015年正大天晴药业在城市公立医院、城市社区医院、县级公立医院和乡镇卫生院四大市场销售额超10亿的品种分别为恩替卡韦、异甘草酸镁和比阿培南，其中恩替卡韦的销售额超30亿元。

恩替卡韦2015年在四大市场的销售额为31.78亿元，同比增长37.39%。治疗乙肝的新药“恩替卡韦分散片”(润众)作为正大天晴的首仿药，2010年获得CFDA的批准。2015年润众(恩替卡韦分散片)获评“优秀产品品牌”。

异甘草酸镁2015年在四大市场的销售额为29.37亿元，同比增长15.16%。异甘草酸镁注射液(天晴甘美)为国家一类新药，“天晴甘美”曾获得中国国际专利博览会金奖和具有中国专利奥斯卡之称的“中国专利金奖”。

比阿培南2015年在四大市场的销售额也突破十亿大关为11.80亿元，同比增长34.59%。天册(注射用比阿培南)作为新型抗菌素，2008年上市销售，自上市以来取得很好的销量，2015年获评“优秀产品品牌”。

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