孤儿药在救助生命的同时，其以“贵”族药的面貌出现，也引来了不少的争议，定价的合理性冲上了风口浪尖。如何让药价合理又有药可用?什么情况下高价被市场接受?分别考验着政策制定者与企业的智慧。
适应症最广、适用人群最多，并成为一线或二线治疗用药的主流药物，是制药公司的常规王牌。
但是，有些药物并不适合于这一规律，它们的用药人数不多、诊断难，导致分摊成本高，价格昂贵——它们是药物中的奢侈品，对大多数患者而言可望而不可及。它们大多为“孤儿药”(Orphan drug)，用于应对罕见病。罕见病的特点是发病率低、大部分与遗传相关、严重影响生活质量、生命预期较短。
早期，由于研发成本高，制药公司出于利益的考虑无意进行此类药物的开发;直至1983年美国孤儿药法案(Orphan Drug Act,ODA)出台，局面才得到扭转。
此法案有效地激励了企业从事相关的研发工作，有人称之为美国近代最成功的法案之一。法案对首先获批上市的孤儿药给予7年独占期，并给予人体试验50%的税收减免优惠，大大刺激了孤儿药的研发。1983年之后，此类产品以比法案前增加数十倍的产量陆续上市。
然而，孤儿药在救助生命的同时，其以“贵”族药的面貌出现，也引来了不少的争议，定价的合理性冲上了风口浪尖。
我们先撇开定价捋一捋，看看这些高价药给企业带来了什么。
虽然病例数不多，但是随着新病例的增加以及对新兴市场的不断开拓，这些药物也给企业带来了可观的利润：亚力兄制药公司的利润基本靠Soliris来获得，而Shire公司33%的销售来自于罕见病药物。
企业智考：什么情况下高价被市场接受?
有些药物定价被市场所接纳，有些却被抵制。要在研发投入和市场接受度找到平衡，科学的定价是考验企业智慧的关键点
Vertex医药公司2012年获批的治疗囊性纤维化变性(cystic fibrosis，CF)药物Kalydeco，虽然定价高昂，但由于它是第一个针对囊性纤维化变性根本病因进行治疗的药物，不仅可以延长寿命，而且没有其他的治疗手段，因此保险公司和政府也乐意为其买单。Vertex公司在高额定价的同时聪明地承诺为美国没有医疗保险或者保险不会为此买单的病人免费提供这个药，所以Kalydeco很快为市场所接受。
而几个月后，Regeneron公司开发的治疗结直肠癌的Zaltrap的定价，却受到了广泛质疑。原因很简单，不同于罗氏的抗癌药Avastin能将晚期结直肠癌患者的平均寿命延长5个月，Zaltrap的数据显示只能延长1.4个月，赛诺菲却将Zaltrap标上了每月1.1万美元的价格，是Avastin的两倍。如此低的性价比遭到医生们的抵制是很自然的。即使赛诺菲很快通过给医生和医院提供回扣将价钱降低一半，也没有挽回劣势，因为英国的医疗机构表示将不会为这一治疗手段买单。
最近最值得关注的是非孤儿药Sovaldi，作为治疗丙肝的新一代核酸类似物抑制剂Sovaldi，每片1000美元的定价引发市场强烈反应，有抗议者打出了Gilead=Greed(吉利德=贪婪)的标语。
作为一种残酷的消耗性疾病，囊性纤维变性是欧洲人最常见的致死性遗传疾病，人们为了拯救生命，为获得Kalydeco每天向Vertex支付841美元，这是可以接受的;而患者为了赛诺菲的Zaltrap却需以两倍的价钱得到的只是结直肠癌的替代品，则合理性值得怀疑。
现已引起争议的Sovaldi的高昂定价能否长期保持也存在疑问。虽然吉利德的Sovaldi是首个全口服组合治疗方案中的重要组成部分，疗效好，但是，利巴韦林及聚乙二醇干扰素-α等传统药物依然有效，又有默克等多家制药巨头的丙肝药物已经进入临床，将很快与Sovaldi展开丙肝药市场份额争夺。
政策智考：如何让药价合理又有药可用?
怎样平衡企业高额的研发投入和定价的合理性以及患者的接受度，将是政策层面需要先行考虑的一个问题
以Kalydeco为代表的罕见病药，由于面向的是小众市场，因而背负高额研发费用，其经济复杂性及市场体系使其定价的合理性容易被接受。但是，多数患者还是因为经济的原因用不起Kalydeco。2012年开始，FDA实施突破性药物资格认定方案，旨在缩短监管过程，从而降低药物的开发成本。随着该政策的不断完善，药物的价格也许会变得慢慢便宜起来。
中国，作为全球经济的火车头，吸引着制药巨头们的目光。但是，中国市场最大的优势是患者数量大，最大的劣势则是患者普遍经济基础差，制药公司制定的天价药规则在中国可能行不通。再者，目前国内药企对于孤儿药的研发基本属于空白，可能暂时还不会碰到发达国家高定价药物问题。
我国已有鼓励罕见病药物研发的政策，未来怎样平衡企业高额的研发投入和定价的合理性以及患者的接受度，将是一个需要先行考虑的问题。
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