儿童药，路在何方？

儿童药，路在何方？2014-08-08 时代方略

                               
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时代方略咨询顾问 门萤/文

现在由儿童需求衍生的生意都火的不得了，各种用品可谓琳琅满目，只有你想不到，没有卖不到的。但儿童用药短缺等仍是世界性的问题。今天，门萤与您聊一聊：儿童药，路在何方？

儿童患者是一个特殊的用药群体，其生理特点决定了其用药在药物品种、剂量、剂型、规格和用法等方面都与成人不同。根据国内外的研究，此种不同并非线性的规律，不能单纯依靠成人的制剂通过减量而形成儿童制剂，而需要在各个方面根据儿童的生理特点另行单独考虑，因此给儿童用药的研究带来了很大的难度和问题。

儿童用药存在的主要问题

不仅是我国，世界范围内目前儿童用药市场主要的问题主要都有以下两个：

一是儿童药短缺的问题。以美国市场举例来说，大部分药物是没有儿童剂型的，合理的儿科用药剂量依然处于无法得到保证的现状，而从美国市场上能买到的所有儿科口服制剂来看，目前美国市场上目前存在的儿科口服药物共有17种剂型，看似可以应对，但实际上就这17种剂型来看，大部分的单个药物本身只含有其中一两种剂型，也就是说当细化到单个药物时，其剂型和规格就比较单调了，这种实际的剂型缺乏，给儿童用药方案带来了很大的阻碍。从规格上来说，即便是已经上市的儿童药物，规格也是非常有限的，儿童用药依然存在较大的问题。而就我国来说，据媒体报道，截至2014年5月，国内药物生产批文近17万条，专用于儿童的药品批文仅3000多条，涉及品种400多个。而400多个品种中有八成多为中成药，剂型以颗粒为主。

二是儿童超说明书用药的问题。而对于儿童超说明书用药的问题，也不是我国儿童用药的特例。根据一份覆盖到到亚、欧、南美、北美四洲的全球住院儿童超说明书用药现状的调查提供的数据显示，“无儿童用药信息”的占7%-54%，超适应症和超禁忌症用药的占5%-68%，超剂量和疗程用药占8%-86%，超规定年龄用药的占3%-67%，超给药途径的为0.2%-77%。导致这些问题的原因来自于伦理道德要求、法律关注度低、研发难度大、研发成本过高等多方面，最终导致了儿科用药的有效性和安全性研究开展的较少，用药缺乏依据，导致超说明书的情况普遍存在。

临床急需的儿童用药

根据我国的儿童流行病学特点，我国儿童用药大类主要集中在呼吸系统用药、胃肠用药、神经系统用药、抗感染用药和营养补充剂。

从细分类型上来看，抗生素占据了主要的儿科市场，其次是感冒药和解热镇痛类药物。因此，从临床实际用药的情况可知，感染性疾病，尤其是呼吸系统感染性疾病占据绝对主力，在综合医院的儿科、及儿科专科医院的感染性用药都要超过40%以上。呼吸系统感染是困扰我国儿童的主要问题。由此可见，儿科用药市场急需有效、安全、使用方便、可获得性的感染性疾病、呼吸系统疾病治疗的药物。

除此之外，在《中国儿童发展纲要（2011-2020年）》中特别提到的对一些疾病的具体控制要求：如控制儿童常见疾病和艾滋病、梅毒、结核病、乙肝等重大传染性疾病等。其次，在国外感染性疾病和肿瘤仍然是儿科用药研发的热点。

儿童药新政

基于儿童用药存在的种种问题，我国对此也开始给予了特殊的关注。5月末，经国务院同意，发改委、卫计委等六部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，这是近十几年来我国关于儿童用药的首个综合性指导文件。

就此次儿童药新政来看，还只是一个较为纲领性和方向性的政策，此政策对于企业对中国儿童药市场发展前景的判断上的确是增加了信心，但仅仅基于此依然是不够的。由于我国儿童药临床经验缺乏、儿童药品研发难度高、报批难、没有市场独占期保护等现状，依然需要设计好研发阶段及上市后的配套激励措施，需要在注册审评、上市后定价、招投标、医保等方面形成系统性的政策体系，以此提升企业的积极性，切实改善儿童用药市场的困境。

此外，为了改善我国儿童用药市场的窘境，目前儿童用药优先研发目录制定正在起步阶段，但是依然存在一些难点：

第一是观念，很多人甚至医生都认为儿童药物就是小剂量的成人药物，没必要专门开发。对于企业和医生都需要对此转变认识。第二是价格，现在政府对药价实施管控，药品差比价规则规定的是仅限小儿才可以单列，但由于儿科产品剂量小，按照价格差比的话，儿童药相比成人药在价格方面对企业的刺激显得动力不足。第三是儿童药的市场独占性小，目前国家对儿童药品没有专门的市场准入保护，当有企业开发的产品有进展时，其它的制药企业很容易采用跟进战略，缺少了市场独占期的保护，制药企业大多都不愿当第一个吃螃蟹的人，而更倾向于等待和跟进其它的企业。

为了解决这些难点，国家在出台儿童用药优先研发目录的同时需要政府出台一些配套的政策来调动药品生产企业的积极性，否则，此目录即便出台也会成为一纸空文，很难落实。

总之，未来，尽管存在着种种问题，但有问题也就对应着有市场，儿童用药依然是一个值得持续关注的领域，致力于儿童用药领域的制药企业应当积极关注国家对于儿童用药方面的政策机会，更好得为解决儿童用药难的问题作出努力。

本文已发表在《医药经济报》