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2014-9-15国际新药临床信息汇总-2
FDA专家小组支持诺和诺德减肥针Saxenda（利拉鲁肽注射液）上市 发布日期：2014-09-15 来源：美中药源 9月11日，美国FDA的一个专家小组以14票赞成1票反对的绝对多数支持诺和诺德的减肥针Saxenda（通用名：利拉鲁肽注射液）上市。 虽然FDA可以不采纳专家小组的意见，但无论如何为利拉鲁肽作为减肥针上市又向前迈进了一步。FDA预计在今年10月20日之前做出最后决定。一些分析家估计如果利拉鲁肽这个新的适应症最终获得FDA批准，能为诺和诺德最多每年带来10亿美元的收入。利拉鲁肽2013年的全球销售额高达21亿美元。 利拉鲁肽（Liraglutide）是通过酵母生产的一种重组胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，与人的GLP-1具有97%的序列同源性。利拉鲁肽能够与GLP-1受体结合，促进胰腺β细胞葡萄糖浓度依赖性地分泌胰岛素。利拉鲁肽在人体中的代谢半衰期比天然GLP-1相比要长得多，适合每天一次的给药方案。低剂量的利拉鲁肽注射液（liraglutide injection）在2010年已经获得美国FDA批准上市（商品名：Victoza），用于控制2型糖尿病成人患者的血糖，这些患者单用最大耐受剂量的二甲双胍或磺脲类药物治疗后血糖仍得不到有效地控制。利拉鲁肽也可以与二甲双胍或磺脲类药物联合使用。 FDA的专家小组这次主要评估了3mg剂量的利拉鲁肽注射液对肥胖症患者的疗效。按照诺和诺德提供的3期临床结果，60%的肥胖症患者注射利拉鲁肽以后能使患者的体重下降5%，而三分之一患者体重的降幅能达到10%。 考虑到FDA专家小组本次投票结果的一边倒，估计Saxenda作为减肥针上市已无悬念。即使如此，笔者对其作为减肥针的商业潜力还持保留态度。首先，肥胖作为一种疾病还没有被广泛接受，这不仅导致保险公司等支付方对使用减肥药的限制，也增加了患者对药物的苛刻，要求减肥效果好，给药方便、而且几乎没有副作用。遗憾的是，采纳Saxenda治疗的患者大约只有三分之一才能降低体重10%，而60%病例的降幅大约5%。而且每天要打一针，时间久了也令人恐惧。其次，FDA已经批准了7个减肥药物，尤其是Osymia和Belviq都是FDA在2012年批准的新药，这两个药2013年的销售额都只有两千余万美元。Saxenda减肥效果优于Belviq但不如Osymia，一天一次的注射频率相比口服也未见优势。再加上Contrave刚刚上市，虽然后者伴有黑框警示，但也对Saxenda形成不小的威胁，部分分析师认为Contrave到2020年的销售额可达到6.34亿美元。第三，虽然到目前为止减肥药市场还未出现“突破性的药物”，但按照当下“高质量、高价格”的支付模式，一旦出现质的突破，其它疗效平庸的药物将不得不瞬间退出市场。当然，因为诺和诺德是糖尿病领域的龙头老大，而且很多医生对利拉鲁肽很熟悉，再加上一些肥胖症患者常常同时患有糖尿病，给Saxenda的销售造成很多优势。 虽然到目前为止所有上市减肥药的疗效和安全性都还不尽人意，但这并不说明这类分子靶点不存在。我们身边有很多人既不锻炼更不节食，但总是不长肉，而另一群人则又相反，喝凉水都上膘，说明我们对人类脂肪/能量储存系统缺乏全面了解。一旦哪天找到这个或这些对脂肪储存起着关键作用的蛋白，现代制药工业应该有足够的手段开发一个理想的减肥药物。在这个“理想药物”出现之前，减肥药市场将持续低迷。 百特皮下注射药物HyQvia终获FDA批准 发布日期：2014-09-15 来源：生物谷 历经2年磨难，百特和合作伙伴Halozyme皮下注射药物HyQvia终于获FDA批准，用于原发性免疫缺陷症（PI）的治疗。2年前，FDA因安全性问题拒绝批准HyQvia。 百特（Baxter）9月12日宣布，FDA已批准皮下注射（SC）药物HyQvia，用于原发性免疫缺陷症（PI）成人患者的治疗。今年7月底，FDA血液制品专家委员会（BPAC）以15比1的投票结果，认为HyQvia用于治疗原发性免疫缺陷症（PI）具有良好的风险/利益属性，建议批准HyQvia用于PI的治疗。百特预计在未来几周内将HyQvia推向市场。 HyQvia由人正常免疫球蛋白（IG，10%）和重组人透明质酸酶（hyaluronidase）组成，透明质酸酶有利于IGSC的分散和吸收。HyQvia是获批用于原发性免疫缺陷症（PI）治疗的首个每月一次的皮下注射免疫球蛋白（IG），每月仅需皮下注射一次，且在单个注射部位即可提供全部的治疗剂量。目前，大多数PI患者需在医院接受静脉输液治疗，而当前的皮下注射IG药物，需要每周或每2周注射一次，且每次注射时需在多个位点注射。 2012年8月，FDA因安全性问题拒绝批准HyQvia，百特和合作伙伴Halozyme称，FDA提及的问题包括非中和抗体（non-neutralizing antibodies）对生殖、发育及生育可能产生的潜在影响。非中和抗体是指能够与目标蛋白结合的的抗体，但所结合区域与蛋白功能无关。 之后，百特和Halozyme应FDA要求，提交了额外的临床前数据，并于2013年12月提交了有关HyQvia的一份修订版生物制品许可申请（BLA），以便重新启动关于HyQvia用于原发性免疫缺陷（PI）成人患者治疗的审查程序。原有BLA的提交，基于一项前瞻性、开放标签、非对照、多中心III期临床试验的数据。 该项研究评估了HyQvia用于预防急性严重细菌感染的安全性和有效性，同时与静脉给药型免疫球蛋白的药代动力学参数进行了比较。该项研究的目的是在单一的皮下注射位点注入一剂3或4周剂量的HyQvia。该项研究中，急性严重细菌感染率为0.025/人/年，低于所要求的疗效阈值1.0/人/年。对HyQvia的耐受性评估数据表明，最常见的不良反应为输注部位反应、头痛、疲劳、发热。 此前，HyQvia已于2013年5月获欧盟批准，作为一种替代疗法，用于原发性免疫缺陷综合征（primary immunodeficiency syndromes）及伴有继发性低丙种球蛋白血症和反复感染的骨髓瘤或慢性淋巴细胞白血病成人患者（≥18岁）的治疗。该药已在数个欧洲国家上市，包括德国、荷兰、瑞典、挪威、丹麦、爱尔兰和意大利。 英文原文：FDA Approves Baxter's HYQVIA for Treatment of Adults with Primary Immunodeficiency DEERFIELD, Ill. and SAN DIEGO, Calif., September 12, 2014 - Baxter International Inc. (NYSE:BAX) and Halozyme Therapeutics, Inc., (NASDAQ:HALO) today announced that the United States Food and Drug Administration (FDA) approved Baxter's subcutaneous treatment for adult patients with primary immunodeficiency (PI), HYQVIA [Immune Globulin Infusion 10% (Human) with Recombinant Human Hyaluronidase]. HYQVIA is the first subcutaneous immune globulin (IG) treatment approved for PI patients with a dosing regimen requiring only one infusion up to once per month (every three to four weeks) and one injection site per infusion to deliver a full therapeutic dose of IG. The majority of PI patients today receive intravenous infusions in a doctor's office or infusion center, and current subcutaneous IG treatments require weekly or bi-weekly treatment with multiple infusion sites per treatment. "Patients with PI value treatments that offer efficacy, safety and tolerability. Since each person with PI responds differently to treatment, having options that meet these individual needs is critically important," commented Marcia Boyle, President and Founder of the Immune Deficiency Foundation. "We commend Baxter for its significant commitment and investment in the development of HYQVIA." "The availability of HYQVIA has a significant impact on the treatment of PI, allowing for effective delivery of a full therapeutic dose of IG less frequently than other subcutaneous treatments (up to once a month), while maintaining the efficacy, safety and tolerability profile that is most important for patients," said Ludwig Hantson, Ph.D., President of Baxter BioScience. "This approval highlights the support of the patient community for new treatment options." "Today's FDA approval of HYQVIA is a significant milestone for Halozyme as it represents the first U.S. approved Biologics License Application which utilizes our rHuPH20 platform," commented Dr. Helen Torley, President and Chief Executive Officer of Halozyme. "I would like to thank the talented teams at both Halozyme and Baxter for their dedication to bring a new treatment alternative to PI patients managing a life-long disease." Baxter expects to launch HYQVIA in the U.S. in the coming weeks. HYQVIA was approved in Europe in 2013 for adults (≥18 years) with primary immunodeficiency syndromes and myeloma or chronic lymphocytic leukemia (CLL) with severe secondary hypogammaglobulinemia and recurrent infections. It is currently being prescribed in several European countries, including Germany, Netherlands, Sweden, Norway, Denmark, Ireland and Italy. about HYQVIA
HYQVIA is an immune globulin with a recombinant human hyaluraonidase indicated for the treatment of Primary Immunodeficiency (PI) in adults. HYQVIA is a product consisting of Immune Globulin Infusion 10% (Human) (IG 10%) and Recombinant Human Hyaluronidase (developed by Halozyme Therapeutics). The IG component, a 10% solution that is prepared from large pools of human plasma consisting of at least 98% IgG, contains a broad spectrum of antibodies and provides the therapeutic effect. The Recombinant Human Hyaluronidase of HYQVIA increases dispersion and absorption of the Immune Globulin Infusion 10% (Human). FDA授予Viamet制药VT-1129治疗隐球菌性脑膜炎孤儿药资格 发布日期：2014-09-15 来源：pharmaceutical 美国FDA授予Viamet制药VT-1129孤儿药资格，这款药物是一种强效选择性口服抗真菌药，用于隐球菌性脑膜炎，一种大脑与脊髓粘膜危及生命的侵袭性真菌感染。该公司打算2015年上半年向FDA提交VT-1129的试验性新药(IND)申请。 在临床前试验中，VT-1129已被证明是一种强效选择性、可供口服的真菌CYP51抑制剂。这款抗真菌剂可阻断麦角固醇的产生，麦角固醇是真菌细胞膜的必要成分，对真菌的增殖与生存至关重要。试验还显示，VT-1129对隐球菌物种有实质性效果，并且在神经系统内有较高的浓度。 该公司表示，基于这些有利的属性，公司选择VT-1129对隐球菌性脑膜炎进行进一步的临床前开发。免疫功能不全患者，包括那些携带HIV、移植受者及肿瘤患者是这种感染最受影响的人群。 FDA授予Viamet制药VT-1129治疗隐球菌性脑膜炎孤儿药资格 发布日期：2014-09-15 来源：pharmaceutical 美国FDA授予Viamet制药VT-1129孤儿药资格，这款药物是一种强效选择性口服抗真菌药，用于隐球菌性脑膜炎，一种大脑与脊髓粘膜危及生命的侵袭性真菌感染。该公司打算2015年上半年向FDA提交VT-1129的试验性新药(IND)申请。 在临床前试验中，VT-1129已被证明是一种强效选择性、可供口服的真菌CYP51抑制剂。这款抗真菌剂可阻断麦角固醇的产生，麦角固醇是真菌细胞膜的必要成分，对真菌的增殖与生存至关重要。试验还显示，VT-1129对隐球菌物种有实质性效果，并且在神经系统内有较高的浓度。 该公司表示，基于这些有利的属性，公司选择VT-1129对隐球菌性脑膜炎进行进一步的临床前开发。免疫功能不全患者，包括那些携带HIV、移植受者及肿瘤患者是这种感染最受影响的人群。 FDA顾问小组不推荐阿特维斯固定剂量高血压复方药物 发布日期：2014-09-15 来源：firstwordpharma 浏览次数：1 9月9日， FDA一个顾问小组以6比4的投票结果不推荐批准阿特维斯奈必洛尔与缬沙坦固定剂量复方试验药物用于高血压治疗。 9月9日， FDA一个顾问小组以6比4的投票结果不推荐批准阿特维斯奈必洛尔与缬沙坦固定剂量复方试验药物用于高血压治疗，指出这款复方药物与复方中两种成分的单药治疗相比不能提供实质性的临床收益。 在顾问小组投票之前发布的一份文件中，FDA审评人员对这款复方药物是否比奈必洛尔或缬沙坦最高剂量的单药治疗更加有效提出质疑，认为这款复方药物与其组成成分的单药相比需要更长时间来控制血压。 顾问小组的决定基于阿特维斯该复方药物临床开发项目的后期有效性及安全性数据，该项目大约有5000名患者参与。2013年6月报道的研究数据显示，这款复方药物在经过8周的治疗后，与组成复方的单药相比，可明显降低舒张压，达到研究的主要终点。 阿特维斯表示，这款复方药物的安全性与单药治疗相似，并补充称另一项研究进一步支持这款复方药物的长期安全性。 FDA预计12月24日前发布是否批准这款复方药物的最终决定。阿特维斯全球品牌药物研发高级副总裁Nicholson指出，该公司对顾问小组的投票结果感到失望，评论称“我们仍对这两种普遍应用及耐受性良好药物组成的复方药物的安全性及有效性保持信心，我们期望与FDA一起完成这款药物的审评。” 阿特维斯在7月份以280亿美元收购森林实验室时获得奈必洛尔，而缬沙坦由诺华以代文为商品名上市销售，美国兰伯西制药以仿制药形式销售。 FDA称诺和诺德糖尿病药利拉鲁肽治疗肥胖有效 发布日期：2014-09-15 来源：firstwordpharma 在FDA顾问小组于9月11日召开会议之前，FDA审评人员于9月9日发布一份文件，认为诺和诺德利拉鲁肽在肥胖治疗中表现出疗效。 在FDA顾问小组于9月11日召开会议之前，FDA审评人员于9月9日发布一份文件，认为诺和诺德利拉鲁肽在肥胖治疗中表现出疗效。该公司正寻求批准这款GLP-1类似物作为一种辅助药物配合低热量饮食及体育锻炼用于初始体重指数(BMI)为30kg/平方米或更大，或初始BMI为27kg/平方米或更大，并且至少有一种与体重相关并发症成年人的慢性体重管理。 诺和诺德去年报道的后期数据显示，接受利拉鲁肽治疗的患者在经过56周治疗后，平均体重减轻8%，相比之下，安慰剂治疗患者的平均体重减轻只有2.6%。之前的3期数据显示，这款治疗药物在肥胖或体重超重的2型糖尿病患者中，可使体重减轻6%。 根据FDA的文件，审评人员指出，使用利拉鲁肽的女性其乳房增生发病率不一，虽然他们指出该制药商的信息既不支持也不拒绝这款药物在癌症促发或进展方面的可能作用。利拉鲁肽及类似肠促胰岛素药物之前一直与胰腺炎副作用风险增加相关。然而，FDA与欧洲药品管理局今年初表示，这类药物与胰腺炎或胰腺癌之间的因果关系与当前的数据不一致。 如果获批用于肥胖治疗，利拉鲁肽将以Saxenda为商品名上市销售，目前这款药物以Victoza为商品名用于2型糖尿病患者。分析师预测，这款治疗药物如果获批用于肥胖治疗，每年可能会额外产生10亿美元的销售额。 分析师们于9月9日称，利拉鲁肽的潜在获批，加上Orexigen医疗公司及武田的NB32（丁氨苯丙酮/钠曲酮），可能促使患者在对Arena制药及卫材的氯卡色林及Vivus（苯丁胺/托吡酯）表现出失望之后接受肥胖药物治疗。 Medivation与安斯泰来前列腺癌药物恩杂鲁胺被FDA批准用于化疗患者 发布日期：2014-09-15 来源：reuters 浏览次数：2 9月10日，Medivation与安斯泰来表示，美国FDA批准两家公司晚期前列腺癌药物恩杂鲁胺用于尚未接受化疗的男性患者，这一决定显著增加了这款口服药物潜在的适用患者人群。 9月10日，Medivation与安斯泰来表示，美国FDA批准两家公司晚期前列腺癌药物恩杂鲁胺用于尚未接受化疗的男性患者，这一决定显著增加了这款口服药物潜在的适用患者人群。 这次FDA新适应症的批准还将使这款药物能更好地同强生的阿比特龙相竞争。根据合作条款，在新适应症获批后，日本安斯泰来要向Medivation公司支付9000万美元的里程碑付款。 恩杂鲁胺最初于2012年获美国FDA批准用于仅在首次接受化疗治疗后癌症扩散至前列腺之外的雄激素抵抗性前列腺癌患者。 “平均持续治疗时间将加倍，可寻址的尚未化疗患者人群将是原适用患者人群的三倍，” 伯恩斯坦分析师Porges在周一的一份研究报告中指出。日兴证券预测恩杂鲁胺最终的销售峰值会达到50亿美元。安斯泰来报道恩杂鲁胺第二季度的全球销售额为2.27亿美元。 根据Medivation与安斯泰来的协议条款，两家公司分享该药物在美国的销售，而安斯泰来负责所有的上市申报、生产及恩杂鲁胺在美国以外市场的销售。 这次新适应症的批准基于一项3期试验结果，恩杂鲁胺在试验中证明了其总生存期收益，与安慰剂相比，该药物使死亡风险降低29%。它还明显降低疾病进展风险，延缓化疗治疗的需求，推迟癌症已扩散至骨头的骨骼问题。 FDA下月或可批准甲状旁腺功能减退药物Natpara 发布日期：2014-09-15 来源：reuters 美国FDA一份初步报告称，NPS制药激素替代治疗药物Natpara似乎有效，这款药物可能于下个月获得批准。
美国FDA一份初步报告称，NPS制药激素替代治疗药物Natpara似乎有效，这款药物可能于下个月获得批准。这项报道发布在9月10日的FDA网站上，而两天之后，FDA外部专家顾问要召开会议，讨论是否推荐批准这款药物。
FDA审评人员表示，治疗组与安慰剂组的严重不良事件相似。一项临床试验数据因生产违规而被排除。“总之，我们认为报告文件内容表明FDA不反对批准Natpara，”Leerink的一位分析师Schwartz在一份研究报告中称。 Natpara旨在治疗甲状旁腺功能减退，这是一种人体甲状旁腺不能分泌足够甲状旁腺素(PTH)的病症。甲状旁腺素与维生素D一起用来调节人体内的钙。低水平PTH可引起手指和脚趾刺痛、肌肉痉挛、疲劳、肌肉酸痛、脱发、皮肤干燥、头痛、情绪波动及记忆问题。 这种病症可由先天性疾病或手术引起，目前主要通过高剂量钙及维生素D进行治疗。Natpara是一种生物工程激素。据NPS称，全球大约有18万人受到甲状旁腺功能减退的困扰。而这些患者中，大约有40%的病例其病症不能通过钙及维生素D得到控制。那些疾病得不到控制的患者是NPS最初计划的目标人群，这部分人群在美国大约有2万人。 一项后期临床试验数据显示，53%的Natpara治疗患者能够使钙及维生素D的补充减少50%甚或更多，相比之下，安慰剂治疗患者中只有2%的人能达到这一结果。到第24周时，43%的Natpara治疗患者能够停止维生素D治疗，每天需要500mg或更少的钙，而安慰剂治疗患者只有5%的达到这一结果。 Needham分析师Carr在一份研究报告中表示，他预测顾问委员会将为这款新的治疗药物给出一个有利的投票结果。FDA打算询问其专家顾问对这款药物高钙血症或低钙血症有多么担心，高钙血症是钙水平升的太高，而低钙血症是钙水平太低。FDA还在寻求长期使用这款药物时输入潜在的骨肉瘤风险（或骨癌）。 骨肉瘤风险升高与一款类似药物特立帕肽相关，特立帕肽由礼来制造，这款药物获批用于治疗骨质疏松症。特立帕肽携带一项黑框警告，提示这款药物有潜在的骨肉瘤风险。 在一项周期为两年的小鼠研究中，高剂量Natpara也与骨肉瘤风险升高相关。当这款药物以低剂量给药时，风险几乎消失。虽然如此，FDA审评人员表示，数据“未表明在临床暴露水平时，人类发生骨瘤的风险是微不足道的。” 这款药物于2006年在欧洲获批用于治疗处于骨折高风险绝经后女性的骨质疏松症，商品名为Preotact。监管人员指出骨肉瘤风险，并表示使用这款药物治疗不能超过24周，除非有进一步的临床数据可供使用。 Preotact最近被撤市。NPS表示这款药用于骨质疏松症在商业上不可行。该公司计划于今年晚些时候在欧洲提交Natpara的上市申请。 “FDA是否将加入骨肉瘤黑框警告还有待观察，”杰富瑞一位分析师Yang在一份研究报告中表示。如果获得批准，黑框警告或治疗持续时间限制“可能对这款药物的商业运作有影响，”Yang补充称。FDA定于10月24日前做出是否批准这款药物的决定。 BMS联合Ono制药投诉默沙东PD-1抑制剂Opdivo专利 发布日期：2014-09-15 来源：E药脸谱网 9月4日，百时美施贵宝一纸诉状将其告上联邦法庭：这位竞争对手及其日本合作伙伴Ono制药称，默沙东侵犯了双方合作在日本上市的PD-1抑制剂Opdivo的专利。 当默沙东还沉浸在Keytruda（pembrolizumab）获FDA批准的喜悦中，9月4日，百时美施贵宝一纸诉状将其告上联邦法庭：这位竞争对手及其日本合作伙伴Ono制药称，默沙东侵犯了双方合作在日本上市的PD-1抑制剂Opdivo的专利。 如果联邦法院判定百时美施贵宝胜诉，面对专利麻烦的企业将不止默沙东一家，在肿瘤免疫这个当下炙手可热的研发领域中，阿斯利康、罗氏也在积极开发同类产品。 据悉，PD-1抑制剂的美国专利由Ono制药获得，并在5月20日许可给美国BMS公司，授权范围涵盖该药物在肿瘤领域的应用。据此，BMS在起诉书中要求默沙东支付该产品的版税，同时要求法院判决该产品专利侵权。瑞士信贷分析师在《华尔街日报》中指出，两家公司终将胜诉。 对此，默沙东承认Ono制药确实享有该产品的方法专利（method patent），但同时表示，该专利是无效的。此番上诉不会阻挡Keytruda的上市节奏，其在美国上市的价格将设定为15万美元每年--是的，不菲的价格通常有令人印象深刻的研究结果做支撑，比如Sovaldi。分析人士预计，该产品2017年销售额将达到18亿美元。 来自BMS的竞品Opdivo售价为1.43亿美元，这让此次起诉看起来更像是拖延之策：预计该产品在美国的上市时间是2015年中期。
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