FDA顾问小组不支持批准诺华多发性骨髓瘤新药帕比司他（Panobinostat）

FDA顾问小组不支持批准诺华多发性骨髓瘤新药帕比司他（Panobinostat）

发布日期：2014-11-10  来源：fiercebiotech

                               
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FDA顾问小组投票认为，诺华多发性骨髓瘤新药帕比司他（Panobinostat）风险太大而不应获得批准，这对诺华是一个打击，该公司本希望明年推出这款治疗药物。FDA肿瘤药物顾问委员会以5比2的投票结果不支持批准这款药物，指出这款药物证明对血液肿瘤患者有收益，但最终认为其副作用太严重而不应授权批准。

                               
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在这款药物的关键试验中，诺华帕比司他与安慰剂相比使无进展生存期(PFS)延长3.9个月，但却有严重的安全性问题。帕比司他用药组有7%的患者死于非癌症并发症，相比之下，其它治疗组这一比例仅为3.5%，小组专家表示，这款药物令人恐怖的毒性超过了其收益。

FDA没有义务遵循顾问委员会的建议，但它通常会去那样做。FDA有望于下个月对这款药物做出最终决定。

“我们对这一投票结果表示失望，我们认为来自我们临床试验的结果提供了强大的证据，支持LBH589（帕比司他）作为一款潜在的新型治疗选择用于多发性骨髓瘤，这一疾病领域存在未满足的医疗需求，”诺华肿瘤主管Strigini在一份声明中如是表示。“在FDA完成帕比司他申请审评过程中，我们将继续配合FDA。”

帕比司他、武田制药硼替佐米及地塞米松的合并用药在768名多发性骨髓瘤患者身上进行了测试，结果显示合并用药可明显改善PFS，但FDA肿瘤委员会指出该公司提交的资料中存在数据缺失情况。

在某种程度上来说，这是由于治疗组中受试者的脱落率较高，小组专家如此表示，帕比司他用药患者报道有骨髓抑制、出血、感染、胃肠道毒性及心脏毒性症状。

这款药物可阻断组蛋白及非组蛋白脱乙酰酶（简写为HDACs和DACs），并由此可给癌症细胞带来严重压力，直至癌症细胞死亡，在产生所有这些作用的同时不让健康细胞受损。诺华认为其“总DAC”抑制剂与塞尔基因、Acetylon制药及MorphoSys同类药物相比是比较突出的。

   诺华的肿瘤事业部雄心勃勃地计划在2017年推出10个产品，而帕比司他正是其中之一，这家瑞士制药商还预期到2018年开发出14个新的产品。为此该公司已逐步加大了其研发投入，去年达到近99亿，占其总收入的17%。

这个药副作用小的话，绝对一线治疗用药