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[市场快讯] 2015年8月31日医药全资讯每天三分钟，知晓医药事

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xiaoxiao 发表于 2015-8-31 22:35:50 | 只看该作者回帖奖励

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本帖最后由 xiaoxiao 于 2015-8-31 10:43 PM 编辑

【新药信息】

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2015-8-31 10:38 PM 上传

CDE药品审评周报（2015.8.24-2015.8.29）

1、本周拜耳医药三个品种进入在审评状态； 2、歌礼生物1.1类抗丙肝新药ASC08片首次在国内获批临床；

一、在审评

本周（2015.8.24-2015.8.29）有57个药品（按受理号计）进入在审评状态，54个化药，数量又回来了，比上周多1/3。化药中13个3.1类，1个3.2类，2个3.4类，2个5类，22个6类，11个进口。此外，还有1个治疗用生物制品和2个预防用生物制品。

本周3.1类药物数量与上周相差不多，无首家申报的3.1类药物，如果持续这个量，与以前相比还是降低的。本周6类药物与上周相比几乎持平，政策对仿制药看起来影响不大。

本周拜耳医药有3个药物进入在审评状态，分别是Finerenone薄膜衣片、Copanlisib注射用冻干制剂和ODM-201 300mg薄膜衣片。

Finerenone薄膜衣片本月第一次申报，受理号分别为JXHL1500212和JXHL1500213，本品是新一代口服、非甾体盐皮质激素受体（MR）拮抗剂，能够阻断醛甾酮的有害影响。当前可用的MR拮抗剂已被证明能够有效降低心力衰竭患者的心血管死亡率，但严重的副作用限制了这些药物的利用。Finerenone目前处于IIb期临床，开发用于恶化的慢性心脏衰竭及糖尿病性肾病的治疗。

Copanlisib注射用冻干制剂最早于2014年底申报，目前在国内共计4个受理号，均在排队。本品是一种新颖的口服磷酸肌醇3激酶抑制剂，在临床前肿瘤模型中展现出了广谱的抗肿瘤活性。目前，在非霍奇金淋巴瘤患者中的III期研究正在进行中。

ODM-201300mg薄膜衣片最早于2014年底申报，目前在国内共计2个受理号，均在排队。本品是一种新一代雄激素受体拮抗剂，它与其他抗雄激素药物不同，它在非临床模型中并不进入大脑。它可通过阻断核异位而抑制雄激素受体。在雄激素过度表达时，ODM-201无激活作用。目前，在非转移性去势抵抗前列腺癌患者中的III期研究正在进行中。

二、在审批

本周有8个药物进入在审批状态，5个化药，2个预防用生物制品，1个治疗用生物制品。重点如下：

1、ASC08：本品由歌礼生物开发，化学名Danoprevir，是一种直接抗丙肝病毒药物，此前，其二期临床试验数据于2015年3月13日在第24届亚太肝病研究学会年会上以大会主席特邀主题报告形式发布。此代号为DAPSANG的二期临床研究结果显示，经12周治疗后，台湾基因1型非肝硬化患者治愈率（SVR12）达94%，基因1b型非肝硬化患者则获得了100%的治愈率。本品于2014年4月进入CDE审评中心，为特殊审批品种，未经过发补，目前获批临床。

在审批的药物见附表1。

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2015-8-31 10:39 PM 上传

三、审批完毕

本周审批完毕的药物共5个，4个化药，1个预防用生物制品。其中南开允公药业有限公司的布洛芬注射液和天津药业研究院有限公司的戊酸二氟可龙乳膏获批临床。1个生物制品为葛兰素史克的人类轮状病毒减毒活疫苗。

四、制证完毕

本周审批完毕的药物共9个，均为化药，其中4个3.1类，3个6类，2个进口。其中，陕西步长制药有限公司的拉科酰胺片，江西青峰药业有限公司的罗氟司特片获批临床。

制证完毕的药物见附表2。

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2015-8-31 10:39 PM 上传

罗氏黑色素瘤新药cobimetinib收获全球首个监管批准

2015年8月31日讯 --瑞士制药巨头罗氏（Roche）抗癌药物管线近日在监管方面收获喜讯，该公司开发的一款口服靶向抗癌药cobimetinib获得瑞士药品管理局（Swissmedic）批准，联合罗氏自身已上市抗癌药Zelboraf（vemurafenib，威罗菲尼），用于BRAF V600突变阳性晚期黑色素瘤患者的治疗。

2015年8月31日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）抗癌药物管线近日在监管方面收获喜讯，该公司开发的一款口服靶向抗癌药cobimetinib获得瑞士药品管理局（Swissmedic）批准，联合罗氏自身已上市抗癌药Zelboraf（vemurafenib，威罗菲尼），用于BRAF V600突变阳性晚期黑色素瘤患者的治疗。此次批准，是cobimetinib获得的全球首个监管批准，该药在瑞士将以品牌名Cotellic销售。在美国，FDA已授予cobimetinib联合Zelboraf治疗BRAF V600突变黑色素瘤的孤儿药地位，并将于2015年11月11日做出审查决定；在欧盟，也预计将在年底前收获审查决定。

cobimetinib是一种口服小分子MEK抑制剂，MEK是一种蛋白激酶，是RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的一部分，该通路可促进细胞的分裂和存活，在人类癌症（包括黑色素瘤）中往往处于激活状态。cobimetinib旨在选择性阻断MEK蛋白的活性，从而阻断其下游的信号通路传导。

cobimetinib由Exelixis公司内部发现，罗氏于2006年底达成一项全球协议，获得了cobimetinib的授权，开发用于多种实体瘤的治疗。根据双方达成的协议，如果cobimetinib获得美国FDA批准，Exelixis将获得该药在美国市场50%的利润分成，以及美国以外市场销售额的特许权使用费。

cobimetinib上市后，cobimetinib+Zelboraf联合用药方案将有助于增强罗氏在BRAF V600突变黑色素瘤治疗领域的地位。对Exelixis而言，cobimetinib的获批也标志着该公司内部发现的第2款产品获得监管批准，近日，该公司另一款口服靶向抗癌药cabozantinib在美国监管方面也传来了喜讯，FDA已授予cabozantinib二线治疗晚期肾细胞癌的突破性药物资格。

cobimetinib的获批，是基于关键III期coBRIM研究的数据，该研究在495例先前未经治疗的、携带BRAF V600突变的不可切除性局部晚期或转移性黑色素瘤患者中开展，调查了cobimetinib联合Zelboraf的疗效和安全性。数据显示，与Zelboraf治疗组相比，cobimetinib+Zelboraf联合治疗组无进展生存期（中位PFS：12.3 vs 7.2 个月）显著延长，客观缓解率更高（ORR：70% vs 50%），达到了研究的主要终点。

除了开发cobimetinib联合Zelboraf治疗黑色素瘤外，罗氏目前也正在调查cobimetinib联合其他药物（包括免疫疗法）用于多种类型肿瘤的治疗，包括非小细胞肺癌（NSCLC）、结肠癌、三阴乳腺癌和黑色素瘤。

FDA批准安进PCSK9抑制剂 Repatha治疗高胆固醇患者

8 月 27 日，美国 FDA 批准 Repatha（evolocumab）注射剂用于某些使用目前治疗选择不能使其低密度脂蛋白胆固醇得到控制的患者。

Repatha 是新型 PCSK9 抑制剂类药物中第二款获得批准的药物，该药物被批准结合饮食及最大耐受量的他汀药物用于需要额外降低 LDL 胆固醇的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、或临床上有动脉粥样硬化性心血管病，如心脏病发作或中风的患者。

家族性高胆固醇血症（包括 HeFH 和 HoFH）是一种遗传性疾病，它可以导致高水平的 LDL 胆固醇。血液中高水平 LDL 胆固醇与心血管或心脏疾病相关。心脏疾病是美国男女患者死亡的第一杀手。据美国疾病控制与预防中心提供的信息，美国每年大约有 61 万人死于心脏疾病，这相当于每 4 例死亡中就有 1 例是因心脏疾病死亡。

「在这种新类型药物中，Repatha 为患有这种家族性高胆固醇血症或有已知心血管疾病而不能使用他汀药物充分降低 LDL 胆固醇的患者提供了另一种治疗选择，」FDA 药物评价与研究中心新药办公室主任 Jenkins 博士称。「心血管疾病是美国公民的一种严重威胁，FDA 致力于促进有效及安全药物的开发与批准，以解决这种重要的公共健康问题。」

Repatha 是一种抗体药物，它以一种叫 PCSK9 的特定蛋白为靶点。PCSK9 能够减少肝脏中某些受体的数量，而这些受体可将 LDL 胆固醇从血液中移除。通过阻断 PCSK9 的作用，可有更多的受体将 LDL 胆固醇从血液中清除，从而降低 LDL 胆固醇水平。

Repatha 的有性及安全性在一项周期为 52 周的安慰剂对照试验及 8 项周期为 12 周的安慰剂对照试验中得到评价，受试者为患有原发性高脂血症的患者，这些试验中包括两项受试者专门为 HoFH 患者的试验。

在其中一项周期为 12 周的研究中，329 名患有 HeFH 的受试者尽管使用他汀药物结合或不结合其它降脂药物进行了治疗，但仍需要其它疗法来降低其 LDL 胆固醇水平，这些受试者被随机配给 Repatha 或安慰剂，进行为期 12 周的治疗。以 Repatha 治疗的受试者与安慰剂治疗相比，LDL 胆固醇水平平均降低大约 60%。

Repatha 的最常见副作用包括鼻咽炎、上呼吸道感染、流感、背部疼痛及红肿、疼痛或注射部位挫伤等反应。过敏反应，如皮疹、荨麻疹在 Repatha 的使用中已有报道。如果经历严重过敏反应症状，患者应停止使用 Repatha，并寻求医疗帮助。

多项临床试验已证明，他汀类药物可降低发生心脏病发作或中风的风险。一项评价将 Repatha 添加到他汀类药物中对降低心血管风险效果如何的试验正在进行中。Repatha 由加利福尼亚州千橡市的安进公司上市销售。

歌礼生物全口服丙肝治疗新药II期临床试验在台湾开展

中国本土创新药物开发企业歌礼今日宣布，该公司开发的中国首个全口服免干扰素慢性丙肝治疗方案已取得台湾“卫生福利部食品药物管理署”（TFDA）颁发的临床批件，其临床试验获准直接从II期开始

中国本土创新药物开发企业歌礼今日宣布，该公司开发的中国首个全口服免干扰素慢性丙肝治疗方案已取得台湾“卫生福利部食品药物管理署”（TFDA）颁发的临床批件，其临床试验获准直接从II期开始。该方案由公司的两个直接抗病毒药物（DAA）NS5A抑制剂ASC16与NS3/4A蛋白酶抑制剂ASC08为核心组成。公司昨日在台湾台北市召开临床研究者会议，试验将由台湾大学医学院临床医学研究所所长、台大医院肝炎研究中心主治医师高嘉宏教授作为主要研究者，于2015年9月起在台湾6所医院正式开展，临床试验代号为 EVEREST。

EVEREST研究旨在评估该全口服免干扰素治疗方案对慢性丙肝的有效性和安全性。试验将入组初治的基因1型非肝硬化丙肝患者以接受上述全口服免干扰素方案治疗12周。试验的主要终点是治疗结束后12周的持续病毒学应答（SVR12）。已完成的临床研究结果证实，ASC16和ASC08均有良好的耐受性和抗病毒活性。在EVEREST研究中，这两个DAA的联合将有望通过提高耐药屏障从而进一步增强抗病毒活性。

中国工程院院士、中华医学会肝病学分会名誉主任委员、北京大学医学部庄辉教授说：“由于干扰素治疗丙肝周期长、不良反应明显，患者依从性差或不能耐受，且有禁忌症，很多丙肝患者并不适合或不能耐受干扰素治疗。歌礼在中国首家推出全口服免干扰素治疗方案，这对两岸广大丙肝患者是一个福音。希望EVEREST研究获得的数据能有助于加快该方案在两岸的上市进程，尽快为临床医生和患者提供与国际接轨的治疗方案，从而推动两岸丙肝防治工作。”

“在欧美等发达国家，以DAA为核心的新型丙肝治疗方案已经成为主流；但在我国现无DAA上市，聚乙二醇干扰素α与利巴韦林联合应用仍然是被广泛采用的标准治疗方案。”歌礼创始人兼CEO吴劲梓博士表示，“歌礼致力于为中国患者提供媲美国际一流水平的创新药物。针对患者不同的临床需求，歌礼开发了以DAA为核心的三联疗法和全口服免干扰素疗法等两种解决方案。我们期待这次EVEREST研究的开展，将为接下来大陆地区的临床试验提供直接的安全性、有效性证据，从而加速这一疗法的上市进程，为两岸丙肝患者提供吃得起、吃得到的治疗新选择。”

歌礼于今年早些时候就同一全口服丙肝治疗方案向国家食品药品监督管理总局（CFDA）提交了临床试验申请并获得受理。此前，歌礼已在台湾地区完成ASC08三联方案的II期临床试验并获得良好结果。未来，歌礼将有望同时拥有三联和全口服免干扰素等两种慢性丙肝治疗方案，为不同需求的患者提供相应解决方案。

强生肿瘤新药daratumumab剑指FDA加速审批

最近，制药巨头强生公司就再次公布了公司开发的用于治疗多发性骨髓瘤的新药daratumumab的最新研究数据。

2015年8月31日讯 --随着生物技术的发展，人类在药物开发领域经历了飞速变化。尤其是在肿瘤药物研发领域，人们几乎每天都能够看到新进展。最近，制药巨头强生公司就再次公布了公司开发的用于治疗多发性骨髓瘤的新药daratumumab的最新研究数据。凭借此次积极结果，强生公司及其合作伙伴Genmab公司将寻求FDA的加速审批待遇。

Daratumumab是一种IgG1k抗体，能够特异性结合多发性骨髓瘤细胞表面的CD38分子，从而达到治疗这种癌症的效果。

此次结果发表在新英格兰学报上。研究人员在总计42名晚期多发性骨髓瘤患者身上试验了最高剂量daratumumab的疗效。结果显示，患者的总体反应率达到了36%，比今年早些时候强生公司在ASCO会议上报告的结果还要高（29%）。此外，在这些对药物有反应的患者群体中，有三分之二的患者经过12个月的治疗，其无进展生存期有了明显改善。

此外，在之前进行的一系列关于daratumumab不同剂量的研究中，研究人员对其高剂量组的安全性和有效性都很满意。因此，在未来的研究中研究人员将维持16mg剂量组。

这些结果都使分析人士振奋不已，有人预计这一药物一旦上市，其市场份额将达到数十亿美元之多。不过，在多发性骨髓瘤药物市场，强生并不是唯一一个话题制造者。百时施贵宝公司和艾伯维公司目前也正在紧张的进行另一种突破性多发性骨髓瘤药物elotuzumab的临床三期研究。该药物主要针对SLAMF7抗原，研究人员认为该药物不仅可以杀灭肿瘤细胞，还可以激活免疫系统的自然杀伤细胞，提高免疫系统对抗肿瘤的能力。

强生公司在daratumumab研发上投下重注，公司与Genmab公司签订了总价值达11亿美元的合作协议。而目前市场上还缺乏治疗多发性骨髓瘤的有效疗法，因此daratumumab此次公布的积极数据无疑将为众多患者带来一线希望。

J&J positions blockbuster contender daratumumab for a multiple myeloma showdown

【行业信息】

1、药物审批是所有医药开发者最为头痛的环节。而在中国，医药审批较为繁琐的过程也广为医药产业人士诟病。然而2015年来，中国医药相关部门的一系列举措似乎将要改变这一现象。最近，有消息人士透露中国CFDA正考虑以抗肿瘤药物为试点，推行临床试验新药（IND）60天内快速审批的政策。如果属实，中国将成为继新加坡、韩国之后第三个对临床早期研究进行快速审批的亚洲国家。

2、刑法修正案:“医闹”终于正式入刑。对于医疗界人士而言，今天召开的全国人大常委会第16次会议具有里程碑一样的意义。讨论多时，争议不断的“医闹到底能不能入刑”已经落槌定音。从2015年11月1日起，医闹行为如造成医疗行为无法进行，造成严重损失者，将被判定为“聚众扰乱社会秩序罪”，“首要分子处三年以上七年以下有期徒刑”。今天表决通过的刑法修正案（九）有两处变更与医闹入刑相关：1 将“聚众扰乱公共、交通秩序罪”变更为“聚众扰乱社会秩序罪”，情节认定包括“致使工作、生产、营业和教学、科研、医疗无法进行，造成严重损失”；2 从原本的“首要分子处五年以下有期徒刑、拘役或管制”，提高为“首要分子处三年以上七年以下有期徒刑”。

3、诺和诺德公司 26 日表示，其糖尿病新药在先前试验中的结果「令人鼓舞」，因此将开始三期临床试验，该药物不需要注射，可以口服。这款试验性药物是长效 GLP-1 类似物 semaglutide。诺和诺德公司致力于研发口服片剂，减少注射针的使用来减少糖尿病患者的痛苦。

4、中国本土创新药物开发企业歌礼8月31日宣布，该公司开发的中国首个全口服免干扰素慢性丙肝治疗方案已取得台湾“卫生福利部食品药物管理署”（TFDA）颁发的临床批件，其临床试验获准直接从II期开始。该方案由公司的两个直接抗病毒药物（DAA）NS5A抑制剂ASC16与NS3/4A蛋白酶抑制剂ASC08为核心组成。公司昨日在台湾台北市召开临床研究者会议，试验将由台湾大学医学院临床医学研究所所长、台大医院肝炎研究中心主治医师高嘉宏教授作为主要研究者，于2015年9月起在台湾6所医院正式开展，临床试验代号为 EVEREST。

5、8 月 27 日，美国 FDA 批准 Repatha（evolocumab）注射剂用于某些使用目前治疗选择不能使其低密度脂蛋白胆固醇得到控制的患者。Repatha 是新型 PCSK9 抑制剂类药物中第二款获得批准的药物，该药物被批准结合饮食及最大耐受量的他汀药物用于需要额外降低 LDL 胆固醇的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、或临床上有动脉粥样硬化性心血管病，如心脏病发作或中风的患者。

6、英国国家卫生保健优化研究所（NICE）推荐第一三共制药日用一次的依杜沙班（商品名：Lixiana）用于成年患者的复发性深静脉血栓形成（DVT）及肺栓塞（PE）。最终的 NICE 推荐称，「依杜沙班在其上市许可范围内作为一种选择被推荐用于治疗及预防成年患者的复发性深静脉血栓形成及肺栓塞。」该机构补充称，「委员会认为，依杜沙班可能被推荐作为一种成本效益好的药物纳入 NHS。」

7、瑞士制药巨头罗氏（Roche）抗癌药物管线近日在监管方面收获喜讯，该公司开发的一款口服靶向抗癌药cobimetinib获得瑞士药品管理局（Swissmedic）批准，联合罗氏自身已上市抗癌药Zelboraf（vemurafenib，威罗菲尼），用于BRAF V600突变阳性晚期黑色素瘤患者的治疗。此次批准，是cobimetinib获得的全球首个监管批准，该药在瑞士将以品牌名Cotellic销售。在美国，FDA已授予cobimetinib联合Zelboraf治疗BRAF V600突变黑色素瘤的孤儿药地位，并将于2015年11月11日做出审查决定；在欧盟，也预计将在年底前收获审查决定。

8、商务部近日发布的《2015年上半年药品流通行业运行分析及发展趋势预测》数据显示，医药电商营业收入增速基本都超过50%，首次超过传统流通渠道的增速。

9、8月28日消息，滴滴快的旗下的滴滴专车、一号专车近日上线“基因专车”项目，幸运用户可以体验免费基因检测。这一项贴心的功能，是滴滴快的给用户的最新福利，也标志着其未来或许将涉足移动医疗这一领域。

10、南京医药8月30日晚公布了半年报，上半年公司实现销售收入119.88亿元，净利润8053.50万元，同比分别增长11.65%和212.23%。面对医改新政挑战和市场变化新格局，公司通过主动加强与政府相关部门沟通交流、优化供应商和品种结构、加快区域市场内部资源协同协作、完善区域业务网络布局等各项措施，协同各子公司积极争取药品集中配送权，市场份额稳中有升。另外，公司与第二大股东联合博姿的实质性合作也正式展开，联合博姿对公司经营情况和业务能力进行调研与分析，为公司下一步筛选、建立战略型和伙伴型供应商合作关系奠定了基础，也为经营管理工作的进一步改善提供了有效的数据分析方法及工具。同时，公司利用联合博姿供应链资源优势，会同下属子公司与部分重点厂商拓展工商合作新路径，逐步探索在优势品种、药妆、器械及合约销售上的具体项目合作。

11、太极集团8月28日晚间公布的2015年半年报显示，1-6月，公司实现销售收入38.47亿元，同比小幅增长4.06%；实现净利润1.80亿元，同比大涨661.94%

12、生物技术公司Syndax最近宣布公司已经与罗氏旗下的Genentech公司签订了合作协议，准备进军PD-L1药物研发领域。双方将研究Syndax公司开发的新型肿瘤药物entinostat与Genentech公司开发的PD-L1药物atezolizumab在多种肿瘤类型上的联合治疗效果。两家公司将首先评估entinostat和atezolizumab在乳腺癌患者体内联用的安全性、耐受性以及初步治疗效果。Syndax公司CEO Briggs Morrison表示与Genentech公司的合作将有助于发掘entinostat的治疗潜力并帮助Syndax公司在开发新一代肿瘤免疫疗法的竞争中占据有利位置。

丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，与美国印第安纳州两家私营生物制药公司Calibrium和MB2签署最终收购协议。诺和诺德表示，此次收购将扩大该公司在糖尿病及肥胖领域的资产及知识产权，同时将为该公司进一步扩大在美国的研究存在提供基础。当然，诺和诺德并非止步于此，该公司近日宣布将在美国北卡罗来纳州的Clayton建立一家新的API（活性药物成分）工厂，扩大在美国的生产能力，以满足当前及未来对糖尿病护理产品的容量需求。

13、Cell Reports：Gladstone研究所的科学家们发现，杀死T细胞引发艾滋病（获得性免疫缺陷综合征）的并不是HIV病毒，而是我们自己的免疫细胞。HIV病毒对宿主免疫细胞的直接作用并不那么可怕，真正致命的是已感染细胞对其它细胞的影响。这项研究发表在最近的Cell Reports杂志上。研究显示，在HIV感染中95%的细胞死亡是免疫细胞自杀造成的。病毒入侵静息细胞失败之后，残留的DNA片段被检测到，并在防御系统中触发多米诺效应，激活酶caspase-1并最终导致细胞死亡。

14、8月27日，发表在《Stem Cell Reports》杂志上的一项研究中，日本东京大学的科学家们发现，利用诱导性多功能干细胞（Induced Pluripotent Stem cells，iPSCs）技术“再生”人类免疫T细胞能够有效减小小鼠体内肿瘤的体积。这一突破将加速T细胞免疫疗法的临床应用研究。实验中，研究者首先将病毒感染造成的人类癌变细胞移植到小白鼠体内，然后利用iPSCs培育出“杀手”T细胞，再回输到小鼠体内。结果显示，免疫细胞充分发挥作用，使癌细胞缩小到了原来的二十分之一左右。此外，研究小组证实，通过给予一种能够诱导细胞死亡的药物到iPSC-derived T-cells中能够在小鼠体内将这些T细胞消除。此外，研究还证明，如果在治疗中出现了副作用，通过以上途径也可能消除iPSC-derived T-cells。

15、Nature Genetics：鉴别出了一种引发罕见肝癌的新型病毒。有时候病毒不只是会引发简单的感染，其往往还会参与严重疾病的发病，比如肝癌，乙肝和丙肝病毒通常都会引发患者感染的发生；近日一项刊登于国际杂志Nature Genetics的研究论文中，来自法国巴黎第七大学的研究人员通过研究首次鉴别出了一种引发罕见肝癌的新型病毒。通过对11名患者机体肿瘤细胞的基因组进行研究，研究者发现了来自2型腺病毒伴随病毒(adeno-associated virus type 2， AAV-2)的DNA片段会插入到肿瘤细胞的基因组中，截止到现在为止AAV2一直被认为是对人类无致病性的病毒，为了证实该病毒参与了肝癌的发生，科学家们将正常组织同肿瘤组织进行对比，随后证实了他们的假设，即在11位患者中，2型腺病毒的DNA通常会整合入肿瘤细胞中，而且其中8名患者并未患肝硬化，这8名患者中有6名个体都没有患肝癌的风险因子。

16、8月27日，国际学术期刊Nature Communications在线发表了中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所陈雁研究组的最新研究成果PAQR3 modulates cholesterol homeostasis by anchoring Scap/SREBP complex to the Golgi apparatus。该研究发现高尔基体蛋白PARQ3通过促进Scap/SREBP复合体的形成参与胆固醇合成代谢调控的重要机制，并由此提出降血脂研究的新思路。研究认为，胆固醇是维持细胞膜透性和流动性的重要组分，同时也是体内许多重要物质，如维生素D、胆汁酸、肾上腺皮质激素、性激素等的合成前体。生物体内胆固醇的从头合成是体内胆固醇的主要来源之一，其过程受转录因子SREBP及其护送蛋白Scap的调控。当细胞内胆固醇缺乏时，Scap/SREBP复合体从内质网转运至高尔基体，随后SREBP在高尔基体被剪切激活。在细胞内胆固醇充足时，Scap/SREBP被内质网的锚定蛋白Insig定位在内质网上；然而，在高尔基体上是否也存在Scap/SREBP的锚定蛋白却仍然未知。

17、【考验】临床数据核查“检阅”产业创新力

原创 2015-08-31 刘正午医药经济报

行业必须清醒地看到国家未来的重点就在新药、改良创新药和仿制药三块，今后药企的科学家、技术人员更多关注的应该是创新药。

　　“对这个问题，我还不清楚，需要稍后了解一下相关信息才能给出准确答复。”8月31日，对本报记者提出关于华兰生物申报注册的人免疫球蛋白的采访请求，该公司证券事务代表在电话中作了回避性的答复。

　　与此类似，本报记者随后联系另一家知名制药企业——已经被北大医疗集团并购更名为北大医药的重庆西南合成制药有限公司，当记者说明采访意图后，该公司技术部门相关人员先是表示这个项目确实是技术部门负责注册申报，但对外发布信息由证券事务部门负责，而技术部门暂时没有证券事务部门的电话，需要到总台查询转拨；等记者再致电总台询问证券事务部门联系方式，总机人员以分公司没有相关业务部门为由拒绝提供。

　　其他的8家公司基本上要么联系不上，要么找不到公开的联系方式。

　　在8月28日《国家食品药品监督管理总局关于药物临床试验数据自查情况的公告(2015年第169号)中，以上10家企业既未提交自查资料也未主动撤回注册申请。

一次真正的检阅

　　毫无疑问，这次对临床试验数据的核查，对在国内开展药物研发的企业来说是一次实打实的摸底和筛查。

　　按照此前《国家食品药品监督管理总局关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》(2015年第117号)要求，药物临床试验数据自查和报告工作于2015年8月25日24时结束。

　　从国家总局公布的自查结果公告看，本次药物临床试验自查涉及1622个品种。其中，申请人提交自查资料的注册申请为1094个，占67%；主动撤回的注册申请317个，占20%；申请减免临床试验等不需要提交的注册申请193个，占12%。

　　同时，申请人既未提交自查资料也未主动撤回的注册申请10个，其中较为知名的企业有华兰生物工程(苏州)有限公司申报的人免疫球蛋白(受理号：CXSS0800010、CXSS0800011)、中国高科集团有限公司和重庆西南合成制药有限公司申报的陀螺银屑胶囊(受理号：CXZS0502251，烟台中洲制药有限公司已退出申报)。

　　国家总局已将上述品种视为临床试验真实性存疑，依据《药品注册管理办法》第一百五十四条有关规定，对其注册申请不予批准。

　　在采访中记者感受到，相关企业负责开发的技术人员与对外的市场人员联系不畅，对公司产品创新信息的反馈缓慢。

　　曾经在跨国药企负责临床试验数据管理的美达临床数据技术有限公司总经理孙华龙博士就这轮国内临床试验数据核查表示，临床研究是新药开发投入最大的阶段，国外如美国FDA审评专家资源丰富，收费门槛也高，国内经过这轮核查之后，随着技术与市场的提高，均将有助于真正的新药研发项目实施。

　　在孙华龙看来，“目前国内整体创新环境正在形成，今后在临床试验中，一个临床试验数据管理项目尽管有几十万元人民币的进入门槛，有创新实力的药企也会逐步接受，毕竟随着中国临床试验市场走强，今后有迈向国际市场进行药品注册的发展需求，需要我们提高临床试验的研究水平。”

　　就国际临床试验数据公开化的呼声逐渐增多，孙华龙透露，未来打造国家级统一临床试验大平台的规划已经在一些发达国家形成共识，并将在2016年底正式实施。国内药业研发领域的信息显示，近年也在推动临床试验数据标准化管理进程。因为只有标准化的数据，未来才有可能实现多个国家之间临床试验数据的共享，为新药研究的多个试验同时推进提供更好的支持。而更多的数据公开能够更多地接受全社会的监督，造假行为将更加无处藏身。数据公开并没有技术上的难题，在企业获得药品批文后，数据公开是对其自身的一种保护。

　　孙华龙指出，尽管临床试验数据标准化在我国起步晚，推动起来有一定难度，但相信进程会很快。

把握创新方向

　　国家总局公告中也对多个申请人共同申报，但撤回意见不一致的注册申请提出，在本公告发布之日起7天内，上述不同意撤回或未回复的申请人，应将不同意撤回的理由提交国家食品药品监督管理总局(药品化妆品注册管理司)，逾期未提交视为其同意撤回注册申请，按撤回注册申请办理。

　　对完成自查资料填报的药品注册申请，国家总局将逐一进行临床试验数据核查。核查中发现弄虚作假问题，及时立案调查，其注册申请将不予批准，调查结果向社会公开。特别应引起行业注意的是，在国家总局核查前，申请人仍可主动申请撤回，国家总局会公布申请人和品种名单，不追究其责任。

　　一位省级药品注册负责人对《医药经济报》记者表示，从其多年从事药品注册工作的经验看，新的药审政策最值得药企关心的话题应是药品分类、新药定义上的历史性调整，其影响尤其深远：首先会极大地推动药品注册工作今后的发展，未来的注册政策可能会有极大的变化。行业必须清醒地看到国家未来的重点就在新药、改良创新药和仿制药三块，今后药企的科学家、技术人员更多关注的应该是创新药。在开放式创新的产业潮流中，企业之间、技术人员之间应该通过各种平台多沟通、多交流，积极把握政策调整期间带来的重大历史机遇。

　　广东省生物医药创新技术协会会长、丽珠医药集团股份有限公司副总裁陆文岐在谈及本轮药品审评新政时认为，有实力的企业应更加关注真正的创新药物。在陆文岐看来，如果在当前的政策环境下，企业在研发立项中仍对是否继续像以前一样做仿制药为主犹豫不决，是没有发现属于仿制药的市场空间已经越来越小。“仍然靠做以前所谓三类药的仿制品种是靠不住的，我们还是要做技术升级。”陆文岐表示，以丽珠近期与韩国药企洽谈做改良性新药看，这是一个创新方向。另外就是做大家都感觉特别难的项目，比如创新药制剂，丽珠在几年前下定决心，专门投资设立一家公司做新药制剂，2015年已经申报了两个新药制剂。

　　“国外能做的，今天中国药企肯定能做。以前我们少了一些韧劲，很多事情没有真正静下心来做，今后最关键的是企业怎么练好内功，通过合作大家真的耐下心来扎实做，不管是创新药还是仿制药，一定能够取得最终成功。”陆文岐说。

■编辑徐水元

18、国家一类抗肿瘤新药紫杉肽原料药生产项目在安徽凤台经济开发区开工建设

8月25日，国家一类抗肿瘤新药紫杉肽原料药生产项目在安徽凤台经济开发区开工建设。

该项目系战略性新兴产业——生物制药高新技术产业项目，属于重点扶持发展的产业项目，总投资1.6亿元，占地面积94.38亩，总建筑面积4.38万平方米，项目建设期2年。

据悉，该项目建成后主要用于新药紫杉肽及后续开发药品的原料生产供应，达产后，将实现年产值7亿元，年利润总额8000多万元，可解决社会就业200多人。

19、什么是首仿药，终于有明确定义了

可以理解为，首仿会划为高质量层次，与普通GMP层次药品区别。这样一来，高质量层次药品就可以在一定程度上避免惨烈的价格竞争。

首仿

近日，在微信朋友圈里，流出某招标文件中关于首仿概念的截图，内容如下：

首仿概念：

一、凡供应商提出标准首仿的，必须持有采购文件所要求的新药证书或新药批件（或持有新药证书副本）、生产批件和国家质量标准提出（起草）单位证明文件；新药品注册管理办法第6类，以国家食品药品监督管理局网站公布的批准日期先后予以认定，不需要新药证书；

二、以同通用名、剂型下最早（依据国家食品药品监督管理局网站公布的批准日期）获得生产批件的规格，认定为标准首仿；如供应商能提交更早的证明文件，由评审委员会进行重新认定；

三、凡涉及新药转让的，受让方生产批件中的新药证书持有人与转让方新药证书持有人名称相同，即可认定证书有效；

四、冻干粉针剂和粉针剂视为不同剂型，溶媒结晶粉针剂视为同为粉针剂；

五、素片、糖衣片、薄膜衣片等普通片剂视为相同剂型；

六、药品审批办法或药品注册管理办法分类中，一类新药、二类新药或1类新药、2类新药等参照保护期或过渡期、监测期及批件时间情况，按照采购文件进行分组，不再重复认定标准首仿；

七、中成药不纳入标准首仿的认定范围。

据熟悉招标业务的人士透露，此定义极可能是源自于广西省药品集中招标采购方案的内部稿。新一轮的招标启动以来，多省都进行了药品质量层次划分，在商务标评审时，按不同质量层次进行分组评审。不同省份的质量层次划分不一样。例如四川省，首仿、通过一致性评价等分为一组。“可以理解为，首仿会划为高质量层次，与普通GMP层次药品区别。这样一来，高质量层次药品就可以在一定程度上避免惨烈的价格竞争。”

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