2015年12月16日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

2015年12月16日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

【今日头条】

国家食品药品监督管理总局关于征求《生物制品批签发管理办法》（修订稿）意见的公告（2015年第263号）

2015年12月10日

为进一步加强生物制品批签发管理，保证生物制品质量，根据《中华人民共和国药品管理法》和《中华人民共和国药品管理法实施条例》及有关规定，国家食品药品监督管理总局组织对《生物制品批签发管理办法》进行了修订，起草了《生物制品批签发管理办法》（修订稿），现向社会公开征求意见。请于2016年1月15日前将有关意见以电子邮件形式反馈至国家食品药品监督管理总局（药品化妆品监管司）。 　　联系人：郭秀侠 　　电话：010-88330821 　　电子邮箱：yhjgs@cfda.gov.cn 　　特此公告。 　　附件：生物制品批签发管理办法（修订稿） 食品药品监管总局 2015年12月10日 　　（公开属性：主动公开） 2015年第263号公告附件.docx

http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0778/138003.html
【新药信息】
复星医药子公司药友制药撤回一新药申请
来源：中证网  
   复星医药12月15日晚公告，公司控股子公司决定向重庆市食品药品监督管理局就“撤回盐酸帕洛诺司琼注射液报生产”提交申请。复星医药表示，本次撤回该新药注射液报生产申请不会对公司及控股子公司当期及未来经营产生重大影响。
　　根据公告，近日，根据国家食药监总局最新有关药品的审评政策，并结合实际情况，复星医药控股子公司重庆药友制药有限责任公司和重庆医药工业研究院有限责任公司向重庆市食药监局就“撤回盐酸帕洛诺司琼注射液（规格：5ml:0.25mg）报生产”提交申请。
　　盐酸帕洛诺司琼注射液的主要适应症为预防中/重度致吐化疗引起的急性恶心、呕吐。资料显示，2014年，盐酸帕洛诺司琼注射液于中国（不包括港澳台地区）销售额约为人民币92,000万元。
　　2006年6月14日，国家食品药品监督管理局（现为国家食药监总局）批准该新药进行临床试验。2012年1月5日，重庆药友、重庆医工院就该新药向重庆市食药监局提交申报。截至公告日，重庆药友及重庆医工院现阶段已投入研发费用人民币约400万元。
　　复星医药表示，本次撤回该新药注射液报生产申请不会对公司及其控股子公司当期及未来经营产生重大影响。集团高度重视新药研发，并严格控制药品研发、制造及销售环节的质量及安全。新药研发是项长期工作，存在诸多内外部不确定因素，敬请广大投资者注意投资风险。

附：
上海复星医药（集团）股份有限公司关于控股子公司撤回盐酸帕洛诺司琼注射液申报生产申请的公告
　　本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、 误导性陈述或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性承担个别及连带责任。

近日，根据国家食品药品监督管理总局（以下简称“国家食药监总局”）最新有关药品的审评政策，并结合实际情况，上海复星医药（集团）股份有限公司（以下简称“本公司”）控股子公司重庆药友制药有限责任公司（以下简称“重庆药友”）和重庆医药工业研究院有限责任公司（以下简称“重庆医工院”）向重庆市食品药品监督管理局（以下简称“重庆市食药监局”）就“撤回盐酸帕洛诺司琼注射液（规格：5ml:0.25mg）（以下简称“该新药”）报生产”提交申请。
一、该新药基本情况
药物名称：盐酸帕洛诺司琼注射液
剂型：注射剂
规格：5ml:0.25mg（以帕洛诺司琼计）
申请事项：新药申请：化学药品3.1类
申报阶段：生产
申请人：重庆药友、重庆医工院
受理号：CXHS1200005渝
二、该新药研究情况
2006年6月14日，国家食品药品监督管理局（现为国家食药监总局）批准该新药进行临床试验。
2012年1月5日，重庆药友、重庆医工院就该新药向重庆市食药监局提交申报生产申请。
盐酸帕洛诺司琼注射液的主要适应症：预防中/重度致吐化疗引起的急性恶心、呕吐。
根据IMS MIDASTM资料（由IMS Health提供，IMS Health是全球领先的为医药健康产业提供专业信息和战略咨询服务提供商），2014年，盐酸帕洛诺司琼注射液于中国（不包括港澳台地区）销售额约为人民币92,000万元。
截至本公告日，重庆药友及重庆医工院现阶段已投入研发费用人民币约400万元。
三、对上市公司的影响及风险提示
本次撤回盐酸帕洛诺司琼注射液（5ml:0.25mg）报生产申请不会对本公司及其控股子公司/单位（以下简称“本集团”）当期及未来经营产生重大影响。
本集团高度重视新药研发，并严格控制药品研发、制造及销售环节的质量及安全。新药研发是项长期工作，存在诸多内外部不确定因素，敬请广大投资者注意投资风险。
特此公告。
上海复星医药（集团）股份有限公司
董事会
二零一五年十二月十五日


华北制药重组人血白蛋白获美国FDA DMF文件号
来源: 中国证券报
       近 日，华北制药股份有限公司（以下简称“公司”）收到美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）确认函，公司递交的重组人血白蛋白的DMF文件通过了美国FDA审核，取得了DMF文件号（029969），将有利于该产品进入国际市场。
　
华北制药重组人血白蛋白获美国FDADMF文件号
　　
　　DMF文件是提交给美国食品药品监督管理局（FDA）的文件，它可以用来提供有关一种或多种人用药品的制造、加工、包装和贮藏中使用的设施、工艺和物料的详细机密信息。DMF中的信息可以用来支持新药临床研究申请（IND）、新药上市申请（NDA）、仿制药申请(ANDA)、其它的DMF、出口申请等。
　　
　　12曰14号华北制药公告称，重组人血白蛋白是公司自主创新项目，被列为国家“重大新药创制”科技重大专项品种，也是公司的重点战略品种之一，公司拥有多项核心技术，取得了菌株构建、发酵工艺、纯化工艺等多项国际、国内专利，具有独立自主知识产权。公司已具备重组人血白蛋白的规模化生产技术，其工艺技术、生产规模和产品质量等各项指标在国内都处于领先地位，达到国际先进水平。目前主要应用领域有：细胞培养、细胞冷冻保护剂、辅料和保护剂、细胞治疗等。
　　
　　公司将积极推动重组人血白蛋白在美国及国际市场的销售以及在国内的上市进度，并及时披露相关进展情况。


【行业信息】

全球戊型肝炎疫苗研发现状分析
     来源: 新康界

         由肝炎病毒引起的病毒性肝炎，有甲型、乙型、丙型、丁型及戊型之分。戊型肝炎也称戊肝，是一种由RNA病毒引起的急性病毒性肝炎，在美国等发达国家较为少见，但是在孟加拉、印度、巴基斯坦、墨西哥、非洲和中国等发展中国家比较流行，它是导致严重肝脏问题的主要原因。

消化道传播是戊型肝炎最常见途径，包括因粪便污染生活用水而造成的水源传播；由感染HEV的动物内脏或肉制品、粪便或水源污染食物以及刀具和案板等厨具生熟不分导致的食源传播等。人体对HEV 普遍易感，各年龄段人群均可感染发病。接种疫苗是个体防护的最直接和最有效的手段。

目前戊型肝炎疫苗研发管线产品较少，研究主要集中在重组蛋白疫苗和DNA疫苗的研究。厦门大学国家传染病诊断试剂与疫苗工程技术研究中心研发的戊型肝炎疫苗益可宁（Hecolin）2012年在中国上市，这是全球首个上市的戊型肝炎疫苗。美国Walter Reed Army Institute和葛兰素史克公司研发的戊型肝炎疫苗rHEV vaccine 处于II期临床研究阶段；中国中国长春生物制品研究所研发的HEV P179 和美国Genelabs公司、葛兰素史克公司研发的Healive处于I期临床阶段。

表1 目前在研的戊型肝炎疫苗

                               
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数据整理时间：2015-12-03

|中国上市的戊型肝炎疫苗益可宁（Hecolin）

2011年厦门大学国家传染病诊断试剂与疫苗工程技术研究中心研发的重组戊型肝炎疫苗(大肠埃希菌)益可宁（Hecolin）获得中国国家食品药品监管局颁发的一类新药证书和生产批件，2012年10月27日正式上市。益可宁（Hecolin）是国际上第一个批准的戊型肝炎疫苗。该戊型肝炎疫苗的原理是利用大肠杆菌表达系统表达戊肝病毒衣壳蛋白，再将经过纯化的多个衣壳蛋白组成具有高度复杂结构的病毒样颗粒。由于该病毒样颗粒与天然病毒结构高度类似，拥有大量的免疫优势表位，因此其免疫人体后，可以刺激机体产生大量的可阻断戊肝病毒入侵的抗体。

|处于II期临床研究的戊型肝炎疫苗

由美国Walter Reed Army Institute 、美国Genelabs公司、葛兰素史克和美国国立卫生研究所联合研发的戊型肝炎疫苗rHEV vaccine目前处于II期临床研究阶段。由于尼泊尔每年均有戊型肝炎疫情暴发，因此由美国Walter Reed Army Institute和尼泊尔皇家陆军医学部联合开展临床试验。该疫苗的I期临床试验分别在美国和尼泊尔开展；II期临床试验在尼泊尔展开。2007年3月的出版的《新英格兰杂志》发表了rHEV vaccine的II期临床研究结果（ClinicalTrials.gov number, NCT00287469)。该试验采用随机、双盲、安慰剂对照的方法进行疫苗试验,纳入 2000名健康易感染HEV的成年尼泊尔士兵。其中疫苗组在6个月中接受3次疫苗注射, 安慰剂对照组则接受安慰剂注射。受试者最后一次注射疫苗后随访18个月。研究结果显示，接受全程疫苗注射的人中, 有3 人发病, 而接受安慰剂注射者有66人发病, 证明保护率达96%。通过I期和II期临床试验显示, 该疫苗具有安全性和免疫原性并能保护人类免于HEV的感染。

|处于I期临床研究的戊型肝炎疫苗

目前中国长春生物制品研究所研发的戊型肝炎疫苗HEV P179处于I期临床研究；美国Genelabs公司和葛兰素史克研发的戊型肝炎疫苗GL-438 处于I期临床研究。

震惊！一家医院竟有12种挂号方式
来源: 健康界

       互联网对医疗的深度介入，预约挂号、缴费、检查检验结果查询等以前只能在线下实现的流程逐渐转向线上，给患者带来了更多便捷。以挂号为例，目前就有网站、APP、微信等多种线上渠道，很多大医院都采用了这些方式，本不足为奇。但是当听说一家医院有12种挂号方式时，笔者还是被深深地震惊了。

　　在12月12日举办的“2015HIMSS大中华区年会”上，新疆医科大学第一附属医院（下称“新疆医科大一附院”）信息中心主任修燕介绍了其医院的信息化建设情况，并分享了对HIMSS 6级的感受，其中提到医院有12种挂号方式。演讲结束间隙，健康界对她进行了采访。

　　修燕介绍，在新疆医科大一附院，除了可以在门诊窗口、诊间、住院病房挂号外，还有118114、12580、网站、APP（多家）、微信、自助机、银行ATM机等挂号方式，“能想到的都做了”，加起来一共有12种之多。他们甚至还曾想做智能电视挂号，经过论证后觉得操作起来太过复杂，才因此作罢。

　　从各个挂号渠道占比来看，去医院现场挂号的人数仍然是最多的，其次是118114等电话预约，“因为电话预约不受年龄限制，年龄大一点的人不太熟悉网络和APP，电话反而更方便，而且这个渠道24小时都是畅通的。”近来，APP和微信的挂号量开始上升，修燕认为，这与智能手机的发展有关，也跟软件公司的地推活动有关。

　　新疆医科大一附院所有挂号渠道的号源都来自同一个号源池。黑名单制度的实施保证了较高的预约率：爽约超过三次的患者，会被系统纳入黑名单，三个月内都不能在医院通过电话或者网络预约挂号了，只能到现场挂号。

　　多种挂号渠道给患者提供了更多选择，但也给信息中心带来了一定的工作量，因为所有的厂家都要跟信息中心接洽，期间自然会产生很多沟通工作。好在医院有信息集成平台，所有渠道进来的数据都可以通过同一个接口标准接入。

　　对于健康界关于是否应该进行挂号渠道整合的问题，修燕表示赞同。她曾经跟业务部门同事进行沟通，希望能对各种挂号渠道进行分析：数量有多少？各占多大比例？把工作重点放在占比较多的渠道上。“如果能有这样的整合，我们信息中心也会把有限的精力放在刀刃上——毕竟预约挂号对我们来说是一个很小很小的业务。” 修燕说，“我们也希望各种方式都有，但不一定要这么多。”修燕也理解业务部门的想法：他们希望能提供更多的方式，更好地为患者服务。另外一方面，业务部门也有规避风险的考虑，有的软件公司为医院提供免费APP服务，但是做了一段时间后，公司可能就消失了。鸡蛋不能放在一个篮子里。

　　提供多渠道预约挂号服务已经成了国内医院的通行做法，广西某医院甚至有18种挂号方式。存在即合理，多种挂号方式的存在有其阶段性因素，也会随着时间的推移，慢慢改观。

　　HIMSS副总裁兼大中华区总监刘继兰告诉健康界，据她所知，多数美国医院通常只有网络和电话等两三种预约方式。她觉得国内多种预约挂号方式是医院便民服务的举措，值得嘉许。但她同时还认为，这是一个大浪淘沙的过程，有些性价比不高的方式会慢慢被淘汰。“现在所有的尝试都是值得鼓励的，你不尝试怎么能知道哪些性价比高呢？”

生物药与疫苗早期工艺开发优化的灵活策略
来源: 《制药业》

       如今全球10大畅销药大部分都是利用哺乳动物与微生物细胞进行生产，利用细胞制造生物药与疫苗当前已在行业中非常普遍。现在一旦出现一个比较著名的，而且不断在扩大的新型生物制品产品线(1) ，它便要面临着与日俱增的成本降低以及和生物仿制药竞争的双重压力，这就意味着许多的生物制药公司需要努力寻找新的方法来提高研发实验室的工作效率，以确保上游工艺的效率和稳定性。

对这些公司而言，其中一个主要挑战是将细胞培养生产工艺高昂成本降低，以确保相关产品用于治疗的商业可行性。例如，抗体治疗中需要使用大剂量(6~12g)单克隆抗体(MAb)来获得临床疗效，这意味着患者每年需要花费数万美元用于此类治疗。目前，使用贝伐单抗和西妥昔单抗治疗大肠癌，每个疗程(8周)(2)需要花费2~3万美元，是同类小分子疗法的60倍之多。

                               
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图1 全自动ambr 250生物反应器应用于发酵和细胞培养

预防性疫苗的生产也极具挑战性，虽然当前此类药物的全球销售额与单抗的相比，还相对较小。生产商需要快速的应对出现的市场需求，提供优质价廉的预防性疫苗，既能够应对季节性流感，又能够应对大面积流行感冒威胁。成本和时间限制促使生物制药公司急切需求能够进行快速开发优化并放大生产工艺的策略。

越来越扁平化的收入和高开发成本使得产品上市时间对于公司的盈利能力来说至关重要。因此，尽早生产出具有理想品质的产品是所有制药企业的迫切所需。所以对于生物制药而言，快速、高效的工艺开发是成功商业化生产的关键环节(3)。

                               
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表1 2

对于生物制品生产企业而言，挑战之一便是大量新法规要求的不断推出。在一种药物或疫苗成功上市之前，生产商必须要证明他们的产品符合所有有关高品质、安全性以及有效性的法规要求。部分法规是为了支持监管义务，而要求提供工艺开发过程中获得坚实的科学证据。因此，在工艺开发和优化过程中，有必要进行多变量分析与实验设计，开展大量的工艺研究实验，而这个过程耗时昂贵且需要大量人力。

传统的疫苗生产方法，如摇瓶、台式生物反应器或转瓶均已被应用于工艺开发。但是这些方法需要大量人力，容易出现人为错误。并且需要大面积的实验室和较高的成本。

一个清晰易于理解的生物药生产工艺最好是通过应用复合的DoE(实验设计)方法开发出来的。这样的方法具有非常高的试验容量(4)。但应用此类方法必须要对与工艺全面了解，包括培养基成份和所有工艺参数(以及更改参数后所造成的影响)等，因为这些参数不仅会改变产品效价，还将改变产品的质量属性。

由于传统工艺开发方法与生俱来的限制，开发过程中包含了大量需要反复实验才能发现的错误，导致许多生物工艺的开发成本不断攀升，让人望而却步。

稳定并快速的工艺开发过程只有在一个兼容一次性技术且易于搭建的平行放大平台上进行自动化操作才可实现。因此，有必要摒弃传统的生物工艺开发方法，转而利用全新高通量工艺开发和优化平台。该类型的技术平台应该具备以下三个主要特点：

• 小型化，以低成本快速获得海量实验数据;

• 自动化，以进行大量的重复性精准操作;

• 并行性，以更广的评价实验设计域(条件)，加深对工艺细节的理解。

此文中展示了一项自动化的微型生物反应器技术，该技术能够进行微生物发酵和细胞培养的高通量工艺开发和优化。此外，本研究还将通过分析分别收集于自动化生物反应器、实验室生物反应器和中试生物反应器的数据进行对比分析，来展示这项技术的适用性。

材料与方法

微型生物反应器：选择用于放大比较的微型生物反应器系统：ambr 250自动化生物反应器(来自TAP生物系统公司，赛多利斯集团成员之一)。该系统由三部分组成：易于连接的250mL生物反应器(有微生物和哺乳动物两种配置可供选择)，自动化工作站和软件(图1。

该平台提供更大的培养体积(相对于Ambr15而言)，连续的料液泵送，及每个反应罐的参数独立控制功能。这些特征使得系统能够提供更频繁的补料和供更广泛分析测试的大体积取样。培养条件与流加补料并行调控参数的结合使得Ambr 250成为一款能够支持质量源于设计(QbD)理念的比例缩小反应器模型。

Ambr 250工作站属于典型的Ⅱ级(层流式)生物安全柜，设计安装12或24个生物反应器。两款的配置均包括一个自动液体单元，用于生物反应器、样品床或培养基瓶之间的液体传输，还可用于自动取样，接种甚至是培养基制备。

概念验证

微生物细胞生产工艺的放大：为了证明ambr 250系统应用于微生物培养工艺开发和比例缩小反应器模型的有效性，需要对分别在微型生物反应器，台式发酵罐以及中试规模的发酵罐中的获得的结果进行对比分析。为此，选择重组表达治疗功效蛋白的大肠杆菌作为模型生物。

将克隆细胞培养于ambr 250系统中，该系统使用具有双档20mm直径拉什顿叶轮搅拌的一次性生物反应器。对照实验中分别用15L台式发酵罐和150L中试规模发酵罐培养相同的克隆菌株。

                               
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表3 4

所有容器中均按照2-5%的比例接种OD 600值在1和5之间的种子液。采用合成培养基，37℃培养72小时，pH条件控制为7.0±0.03，溶氧(DO)控制为30%，搅拌输入功率为5.33x102至1.43x104 W/ m3。每12小时取样分析一次，使用SpectraMAX plus 384分光光度计(来自Molecular Devices)测量细胞的OD 600值。

在台式和中试发酵罐中，二氧化碳释放速率(CER)采用Prima PRO过程质谱仪(来自Thermo Scientific)进行测定。在ambr 250系统中，通过内置的尾气分析仪测定CER，每一台生物反应器都有独立的尾气分析仪。

哺乳动物细胞生产工艺的放大：对于哺乳动物细胞培养而言，为了证明ambr 250生物反应器系统是一款适合的早期工艺开发模型，必须要将其培养结果与台式生物反应器的培养结果进行对比分析。为了说明这一点，选择重组表达治疗功效蛋白的CHO细胞作为模型生物。将细胞分别培养于一次性的ambr250反应器和3-L台式生物反应器中。采用专利的合成培养基， 37℃培养16天，pH控制条件为7.0±0.3，溶氧(DO)控制条件为40%，搅拌叶尖转速为0.25m/s。初始细胞以1x106个活细胞/ mL的密度接种，每24小时取样一次，用ViCell细胞活力分析仪(来自Beckman Coulter公司)进行样品分析。从接种第2天起每间隔24小时检测滴度，使用Biacore400分析仪(来自GE Healthcare公司)进行测定。

                               
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图2  全自动ambr 250生物反应器最多可控制24个250mL的生物反应器实验

小结

可放大性：大肠杆菌菌株在ambr 250生物反应器和15L及150L发酵罐中培养后的细胞密度和二氧化碳释放速率(CER)值表现出非常相似的结果(图1和图2)，15L和150L容器的OD 600值分别在ambr 250数据的两端，CER峰则出现在同一个时间点。这些结果表明，ambr 250系统是一套适用于工艺开发与优化的比例缩小反应器模型。

CHO细胞在ambr 250系统和3L生物反应器中所展现的细胞生长能力与产物滴度水平均显示出良好的可比性(图3和图4)，比如最大细胞活力，细胞密度以及产物最高效价在同一时间点达到。而且ambr 250系统比台式生物反应器具有更好的结果一致性。这表明利用ambr 250生物反应器系统开发哺乳动物细胞培养生产工艺具有良好的可重复性。

本研究中我们提出了一种并行的自动搅拌式微型生物反应器技术，可以用于微生物和哺乳动物细胞培养工艺的快速开发优化。结果表明， ambr 250生物反应器系统可以复现更大规模反应器(实验室和中试规模)中哺乳动物和微生物培养工艺，并获得一致的结果(细胞密度和效价)。这与已发表的CHO细胞培养工艺开发数据一致，表明自动化微型生物反应器可以模拟台式生物反应器(5,6)，并且在关键参数(如细胞生长和效价)上，两者具有高度可比性。

Ambr 250 生物反应器系统可以自动并行操作多达24个生物反应器，所以DoE实验可以在一轮实验中完成。这意味着多参数变量的研究不再受限于台式生物反应器数量、操作时间和设备状态等多方面因素。Ambr 250生物反应器系统可以替代摇瓶和传统的台式生物反应器模型用于工艺开发和优化。这将减少人工操作强度，从而极大地节省了时间，减少实验室配套设施，并且降低培养基的消耗。

该平台自动化程度高，易于建立，且耗材一次性使用，减少了辅助时间，细胞培养体积也小，因此科学家可以利用它专注于设计并执行高通量实验，快速获取准确的数据。Ambr250系统可以帮助开发者显著减少重复实验次数，节省时间，是生物制药工艺开发与优化高效并经济的工具。

应用ambr 250生物反应器系统还能提高实验数据质量，将复杂的统计实验设计与分析应用于哺乳动物与微生物细胞工艺开发中。这将显著缩短早期开发时间并降低开发成本，缩短技术转让与产品上市时间，最终得以向市场提供更加廉价的生物药物和疫苗。

参考文献：

1 Biot J, et al. From Orthoclone to Denosumab, the Fast-Growing Market of Monoclonal Antibodies. Med. Sci. 25(12) 2009: 1177–1182.

2 Cornes P. The Economic Pressures for Biosimilar Drug Use in Cancer Medicine. Target Oncol. 7(supplement 1) 2012: 57–67.

3 Rahul B, et al. High-Throughput Process Development for Biopharmaceutical Drug Substances. Trends Biotechnol. 29(3) 2011: 127–135.

4 Bareither R, et al. Automated Disposable Small-Scale Reactor for High-Throughput Bioprocess Development: A Proof of Concept Study. Biotechnol. Bioeng. 110(12) 2013: 3126–3138.

5 Hsu WT, et al. Advanced Microscale Bioreactor System: A Representative Scale-Down Model for Bench-Top Bioreactors. Cytotechnology 64(6) 2012: 667–678.

6 Lewis G, et al. Novel Automated Micro-Scale Bioreactor Technology: A Qualitative and Quantitative Mimic for Early Process Development. BioProcess J. 9(1) 2010: 22–25.

辉瑞ALK阳性肺癌霸主地位不保！FDA加速批准罗氏肺癌新药Alecensa
   来源: 生物谷

                               
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2015年12月15日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）抗癌管线近日在美国监管方面传来喜讯，FDA已加速批准Alecensa（alectinib）用于既往接受Xalkori（crizotinib，克唑替尼）治疗后病情进展或对Xalkori不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。

Xalkoi是由辉瑞（Pfizer）开发的一种靶向ALK的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），该药于2011年获FDA批准用于ALK阳性转移性NSCLC的治疗。Xalkori的上市，极大地改变了ALK阳性晚期NSCLC的临床治疗。然而，一旦患者对Xalkori不再响应，则鲜有治疗方案。Alecensa的上市，将为该类患者提供一种重要的新治疗选择。

此前，FDA已授予Alecensa孤儿药地位、突破性药物资格、优先审查资格。目前，罗氏也正在开展一项头对头III期研究，调查Alecensa和Xalkori分别一线治疗ALK阳性NSCLC的疗效和安全性。该研究如果获得成功，将严重威胁辉瑞抗癌药Xalkori在ALK阳性肺癌领域的霸主地位。

肺癌是美国癌症死亡的主要病因，据美国国家癌症研究所（NCI）预计，2015年美国将新增22.21万例肺癌病例，15.804万例肺癌死亡病例。间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因突变可发生于多种癌细胞中，包括肺癌细胞。据估计，ALK阳性NSCLC约占所有NSCLC病例的5%。在转移性肿瘤中，肿瘤可扩散至身体的其他部位。而在ALK阳性NSCLC患者中，大脑是一个常见的转移部位。

Alecensa的加速批准，是基于2个关键性单组临床试验NP28761(Study 1)和NP28673(Study 2)的积极顶线数据。这2个试验分别在87例和138例经Xalkori治疗后病情进展的ALK阳性NSCLC患者中开展，评估了Alecensa（600mg，每日口服2次）的疗效和安全性。Study 1试验中，ALK阳性NSCLC患者接受Alecensa治疗后，38%的患者肿瘤体积得到缩小（客观缓解，OR），缓解持续时间（DOR）达7.5个月。Study 2试验中，44%的患者肿瘤体积得到缩小，缓解持续时间达11.2个月。这2个研究也评价了Alecensa对ALK阳性NSCLC群体中常见的脑转移瘤的治疗效果，数据显示，有61%的患者其脑转移瘤的肿瘤体积得到完全或部分缩小，缓解持续时间达9.1个月。

研究中，Alecensa最常见的副作用包括乏力、便秘、肿胀（水肿）和肌肉痛。此外，Alecensa可能导致严重的副作用，包括肝脏问题、严重或危及生命的肺部炎症，非常缓慢的心跳及严重的肌肉问题。另外需要注意的是，接受Alecensa治疗的患者，当暴露于阳光下时可能导致晒伤。

                               
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目前，罗氏也正在一项头对头III期研究中调查Alecensa用于ALK阳性NSCLC患者的一线治疗。研究中，将Alecensa与Xalkori分别作为一线疗法，用于ALK阳性NSCLC的治疗。罗氏将根据该研究及其他研究的数据，向监管机构提交申请，寻求将Alcensa由目前的加速批准转为完全批准，以及将Alcensa用于ALK阳性NSCLC的一线治疗。

Alecensa由罗氏旗下中外制药（Chugai）研发，目前正被开发用于ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗，该类型肺癌常见于较年轻且无吸烟史的肺癌群体中，尤其是名为腺癌的特定类型NSCLC群体中。早期的研究显示，Alecensa针对脑转移瘤具有疗效，提示该药可能被大脑吸收。

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