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2017年3月29-31日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事
周四了，一起看看这2天有什么值得我们关注的！
【最新政策法规】
1、总局关于5批次药品不合格的通告（2017年第51号）；
2、总局关于修订麦考酚类药品说明书的公告（2017年第35号）；
3、关于“氯丙醇酯和缩水甘油酯”的风险解析 ；
【最新新药动态】
1、诺华CAR- T疗法今日获美国FDA优先审评资格
3月29日，诺华宣布美国 FDA 已为其 CAR- T 疗法 CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格。这意味着诺华首款 CAR- T 生物制剂许可申请的审批流程有望得到进一步的缩减。
CTL019 最初由宾夕法尼亚大学开发。2012 年，诺华与宾夕法尼亚大学达成全球合作协议，共同研究、开发与商业化包括 CTL019 在内的多项 CAR- T 疗法，用以癌症治疗。目前，CTL019 申请上市的适应症为儿童或年轻人中复发或难治性的急性 B 细胞型淋巴性白血病（B-cell acute lymphoblastic leukemia）
“在过去 5 年里，我们在癌症的个体化治疗上做出了大量努力，并在细胞工程的开发与应用上取得了巨大进展，” CAR- T 疗法先驱之一，宾夕法尼亚大学的 Carl June 教授说道：“现在我们知道，它能在全球范围内的临床试验中治疗患者，我们观察到的试验结果也表明对于那些常规疗法不起作用的血液癌症来说，它有望成为一种新的治疗模式。”
在先前一项名为 ELIANA 的 2 期临床试验中，CTL019 取得了良好的疗效。一共有 50 名患者参与了这项临床试验，而在接受 CTL019 治疗的 3 个月后，高达 82% 的患者的症状出现了完全缓解，或全血细胞计数不全的完全缓解。治疗后，没有一名患者因“细胞因子风暴”（cytokine release syndrome）死亡。去年 12 月，这项研究也在美国血液学学会（American Society of Hematology）的大会上得到报道。
“CTL019 让诺华站在了免疫细胞疗法领域的科学与开发前沿，这是一种创新的疗法，用以治疗缺乏疗法的特定癌症，”诺华全球药物开发负责人兼首席医学官 Vas Narasimhan 博士说道：“CTL019 申请的接受与这项优先审评资格让我们离为这些患者送上这一创新疗法又更近了一步。”
2、囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功
3月29日，Vertex Pharmaceuticals 宣布，Tezacaftor（VX-661）/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者的两项 3 期研究结果显示，他们肺功能有统计学意义的显着改善。
CF是一种罕见缩短寿命的遗传病，在北美、欧洲和澳大利亚区域约有 7.5 万患者群体。CF 由 CFTR 基因突变导致缺失或缺陷型 CFTR 蛋白而引起。儿童必须继承了两个有缺陷的 CFTR 基因（来自父母双方）才会患有 CF。CFTR 基因中大约有 2000 个已知突变位点，这些遗传缺陷可以通过基因测试或基因分型测试来确定。缺乏 CFTR 蛋白质或拥有该蛋白缺陷功能会导致盐离子和水分子在许多器官细胞中产生不良渗透。在肺部，这一细胞功能缺陷会导致异常浓稠粘液的积累，最终可导致众多患者因慢性肺部感染和进行性肺损伤而死亡，CF 疾病的死亡中位数是 20 多岁到 30 岁前。
在携带 F508del 突变的人群中，CFTR 蛋白质通常不在细胞内被加工折叠，于是不会到达细胞表面。在研新药 tezacaftor 旨在解决 F508del-CFTR 的胞内加工缺陷，使其能够到达细胞表面，ivacaftor 则可以进一步增强蛋白质功能。
24 周的 EVOLVE 研究评估了 tezacaftor/ivacaftor 组合在携带两个拷贝 F508del 突变人群中的疗效。本研究达到了其主要终点，与安慰剂组相比，肺功能指标 ppFEV1 有相对基线 4.0 个百分点的平均绝对改善（p<0.0001）。第二项研究 EXPAND 是一项为期 8 周的交叉研究，评估了在含有一个 CFTR 残留功能和一个 F508del 突变人群中的联合治疗。本研究也达到了 ppFEV1 绝对变化的主要终点：与安慰剂相比，从基线到第 4 周和第 8 周测量的平均值，tezacaftor/ivacaftor 联合治疗显示出 6.8 个百分点的平均绝对改善（p<0.0001）；与安慰剂组相比，ivacaftor 单药组显示了 4.7 个百分点的平均绝对改善（p<0.0001）。在两项研究中，tezacaftor/ivacaftor 联合治疗通常耐受性良好。基于这些结果，Vertex 计划在 2017 年第三季度向美国 FDA 提交新药申请（NDA）和向欧洲药品管理局（EMA）提交营销授权申请（MAA）。
Vertex 的执行副总裁兼首席医疗官 Jeffrey Chodakewitz 博士说道：“tezacaftor/ivacaftor 联合疗法在跨多个患者群体中显示出了临床意义的益处，具有良好的安全性。这种联合治疗方案可能为未来治疗 CF 提供一个有希望的新选择，并使我们越来越接近为所有患有该疾病的病人开发新药的目标。
3、肺癌重磅消息！阿斯利康第三代靶向肺癌药物Tagrisso获中国CFDA批准
2017年3月30日讯--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，中国食品和药品监督管理总局（CFDA）已批准抗癌药Tagrisso（omisertinib，AZD9291）40mg和80mg片剂，作为一种每日口服一次的药物，用于既往接受表皮细胞生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗期间或治疗后病情进展的局部晚期或转移性EGFR T790M突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。
在中国，肺癌是最常见的癌症类型，也是导致癌症相关死亡的主要原因。据估计，约30-40%的亚洲NSCLC患者在确诊时携带EGFR突变，高达2/3的患者在接受当前已上市EGFR-TKI治疗后病情进展产生T790M耐药突变，治疗选择十分有限。Tagrisso将为这类患者提供一种重要的治疗选择，该药可同时靶向参与肿瘤发生的EGFR激活敏感突变及T790M耐药突变，后者使肿瘤对当前的EGFR-TKI药物产生抵抗。
Tagrisso是第三代EGFR-TKI，旨在克服对该类药物中其他药物的耐药性，包括罗氏/安斯泰来年销20亿美元的厄洛替尼、阿斯利康的吉非替尼、勃林格殷格翰的阿法替尼。在美国和欧盟，Tagrisso分别于2015年11月和2016年2月获批，成为首个获批上市用于经EGFR-TKI治疗时或治疗后病情进展的T790M突变阳性NSCLC的药物。
肺癌患者在接受Tagrisso治疗之前，需要采用一种经过验证的检测方法对来源于患者肿瘤组织样本的肿瘤DNA或来源于患者血浆样品的循环肿瘤DNA（ctDNA）进行检测，确认其肿瘤EGFR T790M的突变状态。
值得一提的是，Tagrisso是阿斯利康管线中首个通过CFDA的优先审查通道批准的药物。阿斯利康执行副总裁及全球药物研发首席医疗官Sean Bohen表示，在中国，EGFR突变率是全世界最高的；此次CFDA批准Tagrisso将为阿斯利康提供一个巨大的机遇，为中国广大肺癌患者群体带来一种突破性的治疗药物。
原始出处：Tagrisso approved in China as first-in-class treatment for EGFR T790M mutation-positive metastatic non-small cell lung cancer
4、速递 | FDA今日批准40年来首款严重多发性硬化症新药
今天，罗氏集团成员Genentech公司宣布，美国FDA批准OCREVUS（ ocrelizumab）作为首个被批准用于治疗复发性及原发性进展型多发性硬化症的新药。绝大多数的多发性硬化症患者在确诊时都会伴随复发性和原发性进展型硬化症的症状。
多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统的慢性炎症疾病，目前尚无治愈方案。当自身免疫系统异常地攻击大脑、脊髓和视神经神经细胞周围的绝缘和支撑组织（髓鞘）时，引起炎症和随之而来的损伤，于是引发了MS。这种损伤可引起各种各样的症状，包括肌肉无力、疲劳和视觉困难，并可能最终导致残疾。大多数MS患者在20至40岁之间出现首次症状，使该疾病成为年轻成年人非创伤性残疾的主要原因之一。
复发缓解型MS（RRMS）是该疾病的最常见形式，其特征在于患者经历一段时间的恢复期后，他们复发新的或恶化的体征或症状。大约85％的MS患者最初被诊断为RRMS。大多数被诊断患有RRMS的病人将最终过渡到继发进行型MS（SPMS），随着时间的推移，他们经历不断恶化的残疾。 MS的复发形式，或复发性多发性硬化症（RMS）包括RRMS患者和继续经历复发的SPMS患者。原发性进展型MS（PPMS）是MS疾病的一种衰弱形式，其症状不断恶化，虽然通常没有明显的复发或缓解期，但却是多发性硬化症中致残率最高的一类。据美国CDC估计，大约有15％的MS患者被诊断为该疾病的原发性进展型形式。
治疗MS的一个重要目标是尽快减少疾病活性，以减缓患者残疾进展的速度。尽管目前有一些改善疾病的治疗方案（DMTs），很多RMS患者继续经历疾病的活性期和残疾程度进展。
OCREVUS（ocrelizumab）是一种人源化单克隆抗体，被设计用于选择性靶向CD20阳性B细胞。这一特定类型的免疫细胞被认为是造成髓磷脂（有绝缘和支持神经细胞功能）和轴突（也就是神经细胞）损伤的关键性因素；而这类神经细胞损伤可导致MS患者的残疾。基于临床前研究结果，OCREVUS结合到某些表达CD20表面蛋白的B细胞上，但不结合干细胞或浆细胞，因此也保护了免疫系统的重要功能。OCREVUS通过每六个月静脉输注一次给药。第一剂给予两次300mg输注，间隔两周。随后的剂量以单次600mg剂量输注给予。
Ocrevus治疗复发性多发性硬化症（RMS）的疗效在涉及1656名参与者、两项长达96周的临床试验中得以验证。与另一种MS药物干扰素β-1a相比，接受Ocrevus的患者具有显著降低的复发率和残疾恶化程度的减少。在有732名患者参加的PPMS研究中，受试者进行了至少120周的用药，与安慰剂相比，接受Ocrevus的患者显著延长了残疾恶化的时间。FDA曾向这一获批的适应证颁发了突破性疗法认定、快速通道和优先审评资格。OCREVUS的上市许可申请（MAA）也已获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，目前正在审核流程中。
罗氏首席医学官兼全球产品发展负责人Sandra Horning博士表示：“FDA批准OCREVUS，对MS患者群体来说意味着新时代的开始，也代表着一流B细胞靶向治疗的重大科学进步。到目前为止，没有获得FDA批准的治疗方法可适用于原发性进展型多发性硬化症患者。我们相信每六个月一次的OCREVUS施药，有可能改变MS患者的疾病进程，我们致力于帮助那些可以获益于该创新疗法的病人。“
FDA药物评估和研究中心神经病学产品部门的主任Billy Dunn博士说道：“多发性硬化症可对病人的生命产生深远的影响。这一新的方法不仅为复发型MS患者提供了另一种治疗方案，而且首次为原发进行型MS患者提供了一种获得认可的治疗方案。”
参考资料：
[1] FDA Approves Genentech’s OCREVUS™ (Ocrelizumab) for Relapsing and Primary Progressive Forms of Multiple Sclerosis
[2] FDA approves new drug to treat multiple sclerosis
【行业动态】
1、躁郁症用药：Top 10品种豪揽近七成市场
每年3月30日是“世界双相情感障碍日”，这是由国际组织联合发起的继世界自闭症日、世界老年痴呆日的第三个国际性精神障碍纪念日。
概况
高复发率和两极性
双相情感障碍（BPS）亦称躁郁症。患者由于脑失调导致个体心境、精力和功能运作方面转变，是一种情绪起伏较大的终身疾病，有躁狂兼有抑郁的显著特征。据WHO数据，全球BPS发病率为1%～3%，部分国家可高达5%～7%，约有6000万人受到该病的困扰。据IMS公司数据，2015年全球500强药品市场中，神经精神类治疗药物已达696亿美元规模，占其市场14.25%。
我国BPS发病率呈增长趋势，中国BPS患者占精神障碍患者总数的1%～1.5%，其中深圳地区发病率高达1.5%。BPS具有高复发率和两极性特点，单方药物很难使患者获益，加强家庭心理支持和“鸡尾酒式”组合疗法是改善症状的关键。
TOP 10占66.24%
据HDM数据，预测2016年国内重点城市公立医院神经精神领域用药总体市场规模为152.95亿元，同比上一年增长9.51%。其中，双相情感障碍用药市场规模为25.62亿元，同比上一年增长了7.82%，占神经精神领域总体市场的16.75%。
据米内网高级数据库数据，预测2016年国内城市公立医院、县级公立医院、城市社区医疗、乡镇卫生院、实体药店、网店三大终端BPS治疗市场规模达100亿元。
国内BPS治疗用药TOP 10品种分别是：奥氮平、艾司西酞普兰、丙戊酸、奥卡西平、舍曲林、文拉法辛、帕罗西汀、喹硫平、度洛西汀和氟哌噻吨美利曲辛。预测2016年国内重点城市公立医院TOP10品种用药金额占据BPS市场66.24%。
四大类药物
双相情感障碍治疗药物包括精神和神经领域的多种药物。2013年6月6日，国家卫计委下发《双相情感障碍临床路径》，将BPS治疗药物分为四类：
1.情绪稳定剂：临床常用的有碳酸锂、丙戊酸盐、拉莫三嗪、托吡酯、卡马西平和奥卡西平等。2.第二代抗精神病药：主要是氯氮平、奥氮平、喹硫平等。3.抗抑郁药：首选药源性转躁几率较低的五羟色胺再摄取阻滞剂（SSRIs）类药物，主要是氟西汀、帕罗西汀、舍曲林、氟伏沙明、西酞普兰、文拉法辛、度洛西汀、米氮平、曲唑酮、安非他酮、氟哌噻吨美利曲辛。4.苯二氮类：常用氯硝西泮、劳拉西泮、地西泮、硝西泮、艾司唑仑、阿普唑仑，也可用非苯二氮类药物佐匹克隆、唑吡坦、扎来普隆。
品种
心境稳定剂：丙戊酸纳10年增7倍
心境稳定剂主要是抗躁狂药物碳酸锂和抗癫痫药物丙戊酸类、拉莫三嗪、托吡酯、卡马西平和奥卡西平等8个药物。预测2016年国内重点城市公立医院情绪稳定剂用药金额为4.72亿元，同比上一年增长率为8.11%，占双相情感障碍用药市场15.93%。
丙戊酸钠（Depakote）是1983年美国FDA批准雅培上市的药物。1995年FDA批准丙戊酸钠和锂剂及奥氮平治疗BPS综合症，在全球由雅培和赛诺菲共同开发市场。专利期满后，仿制药已纷纷上市。2015年赛诺菲的Depakine销售额为4.22亿欧元，同比上一年增长6.83%。
2001年丙戊酸钠进入中国市场，商品名为德巴金，目前注册进口药物有注射剂、糖浆剂和缓释片。国内15家企业持有丙戊酸钠制剂批文、2家持有丙戊酸镁制剂批文、6家持有丙戊酰胺制剂批文。
据HDM系统数据，2016年国内重点城市公立医院丙戊酸盐类药物用药金额为2.48亿元，同比上一年增长9.92%。2005年以来，丙戊酸钠在BPS和癫痫类用药领域销售额一直名列前茅，2005年国内样本医院丙戊酸钠用药金额仅数千万元，10年间市场增长7倍。
国内丙戊酸钠进口药占据60%，国产药占据40%。赛诺菲的“德巴金”占据60.54%，沈阳新马药业的丙戊酸钠注射剂占据18.35%，湖南湘中制药的“宝庆”占据12.83%，成都诺迪康生物制药的“比清”占据10.94%，形成了较高的市场集中度。注射用粉针剂占47.68%，片剂占45.29%，溶液剂占6.98%，糖浆剂占0.05%。
抗躁狂药物碳酸锂片剂在双相情感障碍用药市场同样占据重要地位。预测2016年国内重点城市公立医院碳酸锂用药金额近300万元，比上一年增长161.73%，TOP 3生产厂商是：江苏恩华药业占据59.95%、湖南千金湘江占据35.55%、江苏联环药业占据4.28%。值得一提的是，江苏恩华呈现出快速增长趋势，2013-2016年3年平均增长率高达168.55%。
第二代抗精神病药：奥氮平增2.95%
预测2016年国内重点城市公立医院第二代抗精神病药用药金额为6.97亿元，其中居首位的是奥氮平。
奥氮平是1996年美国FDA批准礼来上市的药物，商品名为Zyprexa。2001-2016年全球奥氮平总销售额达540亿美元。专利到期后销售下滑，2016年礼来的Zyprexa销售额为7.25亿美元。
据HDM系统数据，预测2016年国内重点城市公立医院奥氮平用药金额为3.62亿元，同比上一年增长率为2.95%。目前国内已批准9家企业生产销售奥氮平，其中，礼来的“再普乐”占据40.18%，印度阮氏雷迪实验室的“奥兰之”占据4.22%，常州华生的“悉敏”占据2.61%，江苏豪森的“欧兰宁”占据52.99%，比上一年增长2.18个百分点，而礼来的“再普乐”下降5个百分点。
抗抑郁药：艾司西酞普兰攻城
预计2016年国内重点城市公立医院用于BPS的12个抗抑郁药市场合计为11.49亿元，同比上一年增长了9.12%。
艾司西酞普兰是抗抑郁药居第一位的药物。艾司西酞普兰和西酞普兰是丹麦灵北公司原研药物，在中国市场商品名为来士普，西酞普兰商品名为喜普妙。
据HDM系统数据，预测2016年国内重点城市公立医院艾司西酞普兰和西酞普兰用药金额合计2.9亿元，同比上一年增长率为10.9%。近年来西酞普兰制剂市场逐年下滑，其市场被艾司西酞普兰占领。
苯二氮类：咪达唑仑领先
预测2016年国内重点城市公立医院15个苯二氮类药物用药金额为1.83亿元，同比上一年增长率为17.31%。领先品种是咪达唑仑。
据HDM系统数据，预测2016年国内重点城市公立医院咪达唑仑用药金额为8171万元，同比上一年增长率为7.96%。TOP 10品种中增长率较高的还有奥沙西泮35.36%、右佐匹克隆26.75%、艾司唑仑38.95%、阿普唑仑41.49%。
2、22个省市药品采购额排名第一的药企名单
日前，医药地方台从中国药学会科技开发中心获悉，在2016年全国样本医院药品采购排行榜（化学药品和生物制品部分）中，采购额排名前20名的制药企业分别是辉瑞、阿斯利康、齐鲁制药、赛诺菲-安万特、扬子江药业、恒瑞医药、诺华、拜耳-先灵、罗氏、上海复星医药、北京四环制药、江苏正大天晴、费森尤斯、石药集团、默沙东、上海医药、四川科伦药业、百特、江苏豪森医药、北京泰德制药。 其中，市场增长率最高的是石药集团，为19%；第二是恒瑞医药，为17.4%；第三是扬子江药业，为16.2%。 从各地区重点治疗领域看，抗肿瘤和免疫调节剂大类以跨国企业产品居多；在呼吸系统用药方面，除了辽宁省、吉林省外，阿斯利康占据了其余20个省市的呼吸系统用药采购额第一。 不过，在神经系统药物中，本土药企占据绝对优势，其中市场份额最高的是四环制药！ 2016年主要治疗领域重点省（区、市）采购额排名第一的制药企业 数据来源：中国药学会科技开发中心 本文来源：多个官方网站及资讯类网站，在此表示感谢！如本文存在侵犯权利之行为，请第一时间联系我，我将立即改正
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