1、昆药集团1类创新药喜获CFDA临床批件
近日，昆药集团治疗急性缺血性脑卒中的天然药物1类创新药“注射用KPCXM18”喜获国家食品药品监督管理总局（CFDA）临床批件，意味着该药在中国获准进入临床试验。KPCXM18是CFDA颁布《天然药物新药研究技术要求（2013）》以来第一个按天然药物1类注册的创新药物，目前尚无企业获得该药品的生产批文。
2、复星医药成上海首家获批MAH批件试点企业
近日，国家食品药品监督管理总局向复星医药全资子公司上海复星医药产业发展有限公司（以下简称“复星医药产业公司”）颁发了关于美洛昔康片的《药品补充申请批件》，同意复星医药产业作为该药品的上市许可持有人、复星医药控股子公司上海朝晖药业有限公司作为其受托生产企业。
药品上市许可持有人（即MAH）制度是指将上市许可与生产许可分离的管理模式，药品上市许可持有人将药品委托给不同的生产商生产，药品的安全性、有效性和质量可控性均由药品上市许可持有人负责。
复星医药产业是上海第一家获批MAH批件的试点企业。根据国家食品药品监督管理总局、上海市食品药品监督管理局的具体要求，复星医药积极参与并申报MAH制度试点，并根据MAH相关要求建立了专门的管理组织机构，制订了覆盖药品全生命周期的质量管理文件体系、应急处置方案和风险保障措施，并根据试点品种具体情况与受托企业签订了质量协议，全面落实药品上市许可持有人的主体责任。
复星医药将通过参与试点，有效调动及配置资源，形成并不断完善的MAH管理体系，对药品进行全生命周期质量管理，持续提升产品和服务质量。
3、Vertex开展囊性纤维化三联疗法3期试验
4、罗氏宣布终止黄斑变性等多项药物研究计划
2017年9月，罗氏公司的第三阶段眼药lampalizumab未能达到治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图状萎缩（GA）的试验终点。近日，该公司透露已经决定彻底取消该药物的研发计划。
5、阿尔兹海默症新年谋破局 vTv新疗法上半年将公布III期结果
最近十年来，科学家们在医疗健康领域取得的成就可谓空前。从肿瘤到心血管疾病、从传染病到罕见病，医学工作者们几乎每一天都在为患者带来更好的治疗手段。然而，在神经退行性疾病尤其是阿尔兹海默症（AD）治疗领域，科学家们可谓是备尝苦果。近十几年来，与之有关的头条消息几乎都是临床III期研究失败、某某公司退出该疾病领域药物开发。
不过，在这一领域中仍有众多勇士在不断探索。vTv Therapeutics公司就是其中之一。vTv公司开发的新疗法azeliragon将在2018年迎来两项临床III期研究结果。一旦取得突破，vTv公司就将在该领域超越百健、礼来和默克，迈入一线行列。
6、FDA批准Ferring公司ZOMACTON用于**生长激素缺乏治疗
1月31日，总部在瑞士的辉凌医药（Ferring Pharmaceuticals）公布称，美国FDA已批准公司5mg和10mg的重组人生长激素（GH）ZOMACTON® (somatropin)注射用制剂作为**生长激素缺乏症（GHD）的替代治疗。
7、贝达药业CDK4/6抑制剂BPI-16350申请临床
贝达药业2月1日宣布，其自主研发的 BPI-16350胶囊用于治疗乳腺癌的药品临床试验申请已获得FDA受理。
BPI-16350是贝达自主研发的抗肿瘤新药，针对的靶点为细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6（CDK4/6），拟单药或与激素疗法联合，主要用于治疗激素受体阳性和人类表皮生长因子受体 2 阴性(HR 阳性/HER2 阴性) 的绝经后晚期或转移乳腺癌患者，还可用于 Rb+的其他癌症的一、二线或联 合治疗。截至目前，贝达在BPI-16350项目已累计投入研发费用约 2021 万元人民币。
CDK4/6 是调节细胞周期的关键因子，能够触发细胞周期从生长期(G1 期)向 DNA 复制期(S 期)转变，CDK4/6 抑制剂将细胞周期阻滞于 G1 期，从 而起到抑制肿瘤细胞增殖的作用。
目前，FDA批准了3个CDK 4/6抑制剂药物，包括辉瑞的 Palbociclib（2015/2/3）、诺华的Ribociclib （2017/3/13）以及礼来的Abemaciclib（2017/9/28），三者的2017年全球销售额分别为31.26，0.76，0.21亿美元。
国内递交临床申请的CDK4/6抑制剂包括恒瑞SHR6390、轩竹医药的吡罗西尼。
8、15年来新突破！新药AVYCAZ获批治疗细菌性肺炎
近日，Allergan宣布美国FDA已经批准AVYCAZ？（头孢他啶和avibac**）的补充新药申请（sNDA），用于治疗由下列易感革兰氏阴性菌引起的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）**患者：克雷伯氏肺炎菌、阴沟肠杆菌、大肠杆菌、粘质沙雷氏菌、奇异变形杆菌、铜绿假单胞菌和流感嗜血杆菌。此项批准通过的是优先审评途径。
9、Protalix公司pegunigalsidase alfa获美FDA快速通道指定
1月31日，Protalix Biotherapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予药物pegunigalsidase alfa（PRX-102）快速通道指定，该药物为植物细胞表达重组、聚乙二醇化、交联的α-半乳糖苷酶-A候选物，用于治疗法布里病（Fabry disease）。
10、加科思抗肿瘤药JAB-3068获美国FDA临床试验批准
2018年1月12日，北京加科思新药研发有限公司宣布，加科思自主设计开发、具有全球知识产权的小分子口服抗肿瘤药JAB-3068正式获得美国FDA新药临床实验批准，公司向中国CFDA递交的新药临床试验申请也启动审评。
11、绿叶制药盐酸安舒法辛缓释片中国II期临床试验获积极结果
1月23日，绿叶制药集团有限公司（简称“绿叶制药”）公告宣布，其在研产品新化合物(NCE)及中国1.1类化学新药盐酸安舒法辛缓释片（LY03005）已完成一项在中国II期临床试验。II期试验在抑郁症治疗方面显示正面结果。
绿叶制药将就II期试验与中国食品药品监督管理总局(CFDA)申请召开II期试验结束後会议，讨论LY03005下一步临床开发计划。本集团有充足的信心继续推进本项目。
LY03005是一项基於新型化合物平台开发的中枢神经系统在研产品，该药物是以缓释片形式制备的独家盐酸安舒法辛产品[一种5—羟色胺—去甲肾上腺素–多巴胺三重再摄取抑制剂（SNDRI）]，用於治疗抑郁症。
选择性5—羟色胺再摄取抑制剂(SSRIs)及5–羟色胺—去甲肾上腺素再摄取抑制剂(SNRIs)等传统抗抑郁药物一般会有一些缺陷，比如快感缺乏症、性功能障碍及无法改善认知障碍等，而LY03005预计比传统抗抑郁药物更有助於保护患者的性功能、安全性更高、起效更快、疗效更好。
绿叶制药已拥有涵盖缓释片化学成份、晶体形态及制备的专利。化学成份及晶体形态的专利已在中国、美国、欧洲、日本及韩国等目标国家取得。
该等化学成份专利已获授出，并将有效直至2026年（或具体而言在美国为2029年）。
绿叶制药计划在美国、日本、中国、欧洲及其他国家注册和上市LY03005。
在II期试验前，绿叶制药已在中国完成了LY03005三项I期临床试验。II期试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，在10家临床研究中心进行。这项试验中，260例抑郁症患者被随机分配至LY03005组或安慰剂组。
II期试验初步结果显示，试验成功达到主要疗效终点目标，6周末主要疗效指标汉密尔顿17项抑郁量表(HAM-D17)总分较基线减分值，LY03005的三个剂量组（40毫克、80毫克、160毫克）均显着优於安慰剂（p＜0.05）。
关键次要疗效终点蒙哥马利—艾斯伯格抑郁量表(MADRS)总分6周末较基线变化，LY03005各组均显着优於安慰剂（p＜0.05）。
此外，LY03005有较好的安全性和耐受性，常见不良反应表现为恶心、头晕等，而LY03005的副作用大多表现为轻到中度。以上发现初步证明了LY03005治疗抑郁症的有效性及安全性。
就大部分其他抗抑郁药的II期临床试验样本量普遍偏小，主要疗效终点达到统计学差异的难度较大。LY03005 II期试验尽管每组样本量较小，但与安慰组相比达到统计学差异，取得了令人鼓舞的结果。
抑郁症是一种常见疾病，根据世界卫生组织资料，全球有超过3亿人罹患该病，这种疾病为患者带来痛苦和困难，尤其令其於社交生活中受苦。
根据IQIVA资料，抗抑郁药在20**九个月於美国和欧洲的市场规模分别达到37亿美金和22.3亿美金；而同期中国抗抑郁药市场的规模约为人民币34.5亿元，从2015年至20**九个月以13.3%的年复合增长率上升。
除LY03005外，绿叶制药还有多个中枢神经系统的在研项目，同步开发中国及海外市场，如注射用利培酮缓释微球LY03004（关於精神分裂症及躁郁症）、注射用罗替戈汀缓释微球LY03003（关於帕金森氏症研究）、卡巴拉汀透皮贴剂（关於中轻度阿兹海默症）等项目。上述产品在中国、美国、欧洲和日本等战略市场注册进展良好，未来将在这些国家上市并进一步扩展到全球市场。
12、四部门联合发文：100种短缺药将集中生产
今日（2月1日），工信部联合卫计委、发改委、食药监下发《关于组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设的通知》（以下简称通知），通知明确，对小品种药、市场用量小、企业生产动力不足的实际情况，将组织开展小品种药集中生产基地建设。
根据通知，小品种药（短缺药）是指临床必需、用量小、市场供应不稳定、易出现临床短缺的药品。
同时，《通知》表示，在实际工作中，结合药品供应保障需求和集中生产基地的全国布局，将选择认定5家左右企业建设小品种药集中生产基地。通过协调解决小品种药文号转移、委托生产、集中采购、供需对接等问题，支持企业集中产业链上下游优质资源，推动落实集中生产基地建设目标任务，到2020年，将基本实现100种小品种药的集中生产和稳定供应。
对于建设小品种药集中生产基地的企业标准，《通知》要求应是医药工业百强企业，拥有20种以上小品种药生产文号和原料药配套生产能力，符合在产药品（疫苗）剂型全、质量控制能力强、配送网络覆盖广等要求，能够履行稳定生产和保障供应的责任义务。 此外，《通知》提出，工业和信息化部会与企业签订小品种药集中生产基地建设工作责任书，明确集中生产基地的建设周期、责任目标、保障品种以及所承担的药品稳定生产供应的责任义务，工业和信息化部会同相关部门加强对集中生产基地建设的督导评估，对不符合要求的企业取消相应资质。
附：关于组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设的通知
工信部联消费[2018]21号
各省、自治区、直辖市、新疆生产建设兵团工业和信息化主管部门、卫生计生委（卫生局）、发展改革委、食品药品监督管理局：
为贯彻落实《医药工业发展规划指南》（工信部联规〔2016〕350号）、《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》（国卫药政发〔2017〕37号），针对小品种药（短缺药，下同）市场用量小、企业生产动力不足的实际情况，工业和信息化部、国家卫生计生委、国家发展改革委、食品药品监管总局共同组织开展小品种药集中生产基地建设。现将有关事项通知如下：
一、工作思路和目标
坚持市场主导、ZF引导、创新机制、分类实施的原则，充分调动企业的积极性主动性，整合利用现有产业资源，发挥集中生产规模效应，保障小品种药持续稳定供应。
结合药品供应保障需求和集中生产基地的全国布局，选择认定5家左右企业（集团，下同）建设小品种药集中生产基地。通过协调解决小品种药文号转移、委托生产、集中采购、供需对接等问题，支持企业集中产业链上下游优质资源，推动落实集中生产基地建设目标任务，到2020年，实现100种小品种药的集中生产和稳定供应。
二、集中生产基地的选择认定
小品种药（短缺药）是指临床必需、用量小、市场供应不稳定、易出现临床短缺的药品。
（一）认定条件。建设小品种药集中生产基地的企业应是医药工业百强企业，拥有20种以上小品种药生产文号和原料药配套生产能力，符合在产药品（疫苗）剂型全、质量控制能力强、配送网络覆盖广等要求，能够履行稳定生产和保障供应的责任义务。
（二）认定程序。符合条件的药品生产企业，向各省（自治区、直辖市）工业和信息化主管部门提出申请，各地工业和信息化主管部门会商卫生计生、发展改革、食品药品监管等部门后，向工业和信息化部推荐申报。工业和信息化部会同相关部门组织专家进行评审，研究认定小品种药集中生产基地。
（三）保障责任。工业和信息化部与企业签订小品种药集中生产基地建设工作责任书，明确集中生产基地的建设周期、责任目标、保障品种以及所承担的药品稳定生产供应的责任义务。工业和信息化部会同相关部门加强对集中生产基地建设的督导评估，对不符合要求的企业取消相应资质。
三、加强集中生产基地政策支持
（一）支持企业加强集中生产基地建设。工业和信息化部、国家发展改革委支持已认定企业开展生产技术改造，协调推动企业开展小品种药质量和疗效一致性评价，支持企业集中原料药和制剂上下游资源，建立药品生产供应保障联盟，实现小品种药的稳定生产供应。
（二）优先审评审批小品种药。对集中生产基地临床急需、市场短缺的小品种药和原料药的注册申请，以及集中生产、实现规模效应的小品种药和原料药的生产技术转移、委托生产加工等申请事项，食品药品监管部门按相关规定予以优先审评审批。
（三）实施小品种药集中采购。国家卫生计生委进一步优化小品种药采购机制，对集中生产基地生产的小品种药，指导各地按规定集中挂网采购；对市场机制不能形成合理价格的小品种药，卫生计生行政部门会同相关部门集中开展市场撮合，确定合理采购价格，保障持续稳定供应。
（四）加强小品种药供需信息对接。国家卫生计生委、工业和信息化部通过建设短缺药品多源信息采集和供应业务协同应用平台，动态掌握集中生产基地小品种药的生产和库存情况，结合医疗卫生机构使用需求，加强小品种药供需信息对接，及时开展监测预警和分析研判，避免供需信息沟通不畅导致供应短缺。
各单位要积极组织开展小品种药集中生产基地建设工作。对本地区具备基础条件的企业，加强指导培育和政策支持，提高药品供应保障能力；对符合认定条件的企业，各地工业和信息化主管部门鼓励企业提出申请，并按程序向工业和信息化部（消费品工业司）推荐申报。
工业和信息化部 卫生计生委
发展改革委 食品药品监管总局
2018年1月19日
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