2016年9月27日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

     2016年9月27日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

今天一起关注国际信息

1、重磅！吉利德泛基因型丙肝鸡尾酒疗法Epclusa获英国NICE批准
2016年9月27日讯--近日，吉利德泛基因型丙肝鸡尾酒疗法Epclusa在英国监管方面收获重大利好消息，英国NICE发布指南，批准该药物在英格兰和威尔士患者中使用。
Epclusa在今年六月份被FDA批准，用于全部6种基因型丙肝，而在七月份，该药物也毫无悬念地拿下了欧洲的批文。
Epclusa是全球首个也是唯一一个全口服、泛基因型、单一片剂的丙肝治疗方案，该药同时也是吉利德开发的第3款基于sofosbuvir（索非布韦）的丙肝治疗药物。此外，Epclusa也是获批治疗基因型2和基因型3丙肝的首个单一片剂方案（不需要联合利巴韦林）。Epclusa的获批，标志着丙肝临床治疗的重大进步。
Epclusa（sof/vel，400mg/100mg）是一种日服一次的泛基因型丙肝鸡尾酒疗法，开发用于全部6种基因型（GT-1，-2，-3，-4，-5，-6）丙肝患者的治疗。该鸡尾酒由吉利德已上市的丙肝明星药Sovaldi（sofosbuvir）和另一种抗病毒药物velpatasvir组成。其中，sofosbuvir是一种核苷类似物聚合酶抑制剂，velpatasvir则是一种泛基因型NS5A抑制剂。
NICE医疗技术评估委员会负责人Carole Longson表示，过去的丙肝药物只能针对某种特定的基因型，并且需要联合其它抗病毒药物进行治疗，有时还会引起意想不到的副反应。这次NICE支持Epclusa的使用，意味着任何一种丙肝病毒基因型的患者都能有统一的治疗方案，降低了治疗的复杂性，提升了治疗效果。
然而，Epclusa的价格并不便宜，12周治疗的费用为38980英镑，联合ribavirin治疗的费用达到了4万英镑。不过吉利德已经和NICE达成了保密的折扣协议。据估计，英国的丙肝患者约有21.4万。
原始出处：NICE clears Gilead’s pan-genotypic hep C drug Epclusa

2、重磅！诺华新型靶向抗癌药Zykadia一线治疗晚期ALK+肺癌III期临床获得成功，辉瑞霸主地位将不保
2016年9月27日讯 / --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了新型靶向抗癌药Zykadia（ceritinib）III期ASCEND-4临床研究的积极顶线数据。该研究是一项多中心随机III期研究，在既往未接受治疗（初治）的间变性淋巴瘤激酶（ALK+）阳性晚期（IIIB期或IV期）非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展，评估了Zykadia一线治疗的疗效和安全性。数据显示，与标准化疗（包括维持疗法）相比，Zykadia使无进展生存期（PFS）实现了临床意义的显著改善，达到了研究的主要终点。
除了PFS之外，Zykadia在横跨多个关键次要疗效指标方面也实现了临床意义的改善，包括：客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。安全性方面，Zykadia治疗组不良事件发生率与Zykadia已知的安全属性一致。ASCEND-4研究的完整分析及详细的疗效和安全性数据将在未来召开的医学会议上公布。
Zykadia是一种口服、选择性间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂。在肺癌的临床治疗中，ALK是一个重要的治疗靶标。ALK基因能够与其他基因融合，表达一种异常的融合蛋白，促进癌细胞的形成和生长。
在美国和欧盟，Zykadia已分别于2014年和2015年获批，用于之前经辉瑞靶向抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）治疗后病情进展的ALK阳性NSCLC成人患者。此次批准，使Zykadia成为美国和欧洲既往接受Xalkori治疗失败的ALK+NSCLC患者群体的首个治疗方案，将解决这一群体中远未满足的巨大医疗需求。
Xalkori是由辉瑞研发的全球首个间变性淋巴瘤激酶（ALK）靶向治疗药物，该药的上市极大地改变了晚期ALK+NSCLC患者的临床治疗，但病情恶化往往不可避免，当肿瘤对Xalkori无响应后，患者鲜有治疗方案，Zykadia将成为这一群体的重要治疗选择。
而此次公布的III期ASCEND-4研究的顶线数据表明，Zykadia一线治疗晚期ALK+NSCLC也具有非常显著的疗效，该药将为初治晚期ALK+NSCLC提供除Xalkori之外的另一个重要的治疗选择。诺华已计划在未来几个月向各国监管机构提交Zykadia一线治疗的监管申请。
在全球范围内，肺癌是癌症死亡的主要病因之一，据估计每年有180万人确诊肺癌。非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见类型，约占所有病例的85-90%，其中2-7%病例由ALK基因重排驱动，导致癌细胞加速生长。
原始出处：Novartis announces positive top-line results from ASCEND-4, a Phase III trial of Zykadia® in untreated adult ALK+ NSCLC patients

3、阿尔茨药物再失败！灵北5-HT6受体拮抗剂idalopirdine首个III期临床未改善轻度至中度AD患者认知
2016年9月27日讯 / --丹麦药企灵北（Lendbeck）近日公布了实验性阿尔茨海默氏症（AD）药物idalopirdine（Lu AE58054） III期临床项目的首个研究STARSHINE的主要结论。该项目正在评估idalopirdine用于轻度至中度阿尔茨海默氏症（AD）对症治疗的疗效和安全性。
其中，STARSHINE研究涉及超过900例轻度至中度AD患者；研究中，患者接受安慰剂或idalopirdine（2种剂量，30mg和60mg），同时配合10mg剂量多奈哌齐（donepezil）治疗。研究结果显示idalopirdine的疗效微弱，2种剂量idalopirdine添加至多奈哌齐均未能使阿尔茨海默病评估量表认知部分（ADAS-cog）总分实现显著降低，未能达到研究的主要终点。此外，次要终点方面，idalopirdine与安慰剂相比也未能表现出差异，尽管该药的临床安全性和耐受性良好。
灵北表示，idalopirdine在II期临床的疗效数据非常令人鼓舞，但不幸的是，这些数据未能在III期临床中重现。该公司将对STARSHINE研究的数据进行全面分析，同时将继续推进idalopirdine III期临床项目中的另外2个III期临床研究（STARBEAM和STARBRIGHT），这2个研究预计将在2017年第一季度获得数据。
但随着首个III期研究的失败，投资者普遍对idalopirdine后2个研究不持乐观态度，导致灵北股票在早盘交易中下挫15%。目前，该公司市值超过60亿美元。
idalopirdine是一种选择性5-HT6受体拮抗剂。5-HT6受体表达于大脑中涉及认知的区域，例如皮质和海马，能够调节多种神经递质系统的活动。通过表达于谷氨酸能神经元和γ-氨基丁酸 (GABA)能中间神经元的5-HT6受体，idalopirdine被认为能够调节大脑中激发（谷氨酸）和抑制（γ-氨基丁酸）。当与多奈哌齐（donepezil）联合用药时，idalopirdine能够增强AChEI对ACh水平以及对皮层和海马神经元活动的影响。
原始出处：Headline conclusions from the first out of three phase III studies on idalopirdine in Alzheimer's disease

4、超重磅！FDA批准美国市场首个阿达木单抗生物仿制药Amjevita
2016年9月27日讯 / --美国生物技术巨头安进（Amgen）生物仿制药管线近日在美国监管方面迎来重大喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已批准生物仿制药Amjevita（adalimumab-atto，阿达木单抗）用于艾伯维品牌药Humira（修美乐，通用名：adalimumab，阿达木单抗）全部的适应症。
此次批准，使Amjevita成为美国市场首个Humira生物仿制药，将用于全部7种炎症性疾病的治疗，包括：中度至重度类风湿性关节炎（RA）、中度至重度多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）、银屑病关节炎（PS）、强直性脊柱炎（AS）、中度至重度慢性斑块型银屑病、成人中度至重度克罗恩病和中度至重度溃疡性结肠炎。
目前，尽管安进自身的几个重磅生物药也正面临着仿制威胁，但该公司也有着雄心勃勃的计划。去年，安进宣布正在开发9个重磅生物药的仿制药，并计划在2017年开始将产品推向市场。安进表示，这些产品最终将带来超过30亿美元的年销售额。
Amjevita便是9个资产中首个获得监管批准的产品，这也标志着该公司作为生物技术领域全球领导者在生物仿制药领域开启的新篇章。
Humira（阿达木单抗）是艾伯维的旗舰产品，该药是全球最畅销的处方药，年销售额接近150亿美元。目前有多家制药公司都在争相开发Humira的生物仿制药。安进于2015年11月底向FDA提交了Amjevita（ABP 501）的生物制品许可申请（BLA）。
Amjevita（ABP 501）的活性成分是一种抗TNF-α单克隆抗体，与adalimumab（阿达木单抗）具有相同的氨基酸序列。ABP 501具有adalimumab相同的药物剂型和剂量。
安进所提交的BLA，纳入了ABP 501的分析、临床及药代动力学数据。在中度至重度斑块型银屑病和中度至重度类风湿性关节炎中开展的III期比较性疗效和安全性研究，将ABP 501与Humira进行了对比。研究结果达到了ABP 501与Humira临床等效性的主要终点，ABP 501的安全性和免疫原性也与Humira相当。支持患者由Humira过渡至ABP 501的数据也已纳入所提交的BLA中。
原始出处：FDA Approves Amgen's AMJEVITA™ (Adalimumab-Atto) For Treatment Of Seven Inflammatory Diseases

5、精神分裂症新药进展！灵北和大冢重磅精神病药物Rexulti获美国FDA批准用于精神分裂症的维持治疗
2016年9月27日讯 / --丹麦药企灵北（H.Lundbeck）和日本药企大冢（Otsuka）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大精神病新药Rexulti（brexpiprazole）的药物标签，用于精神分裂症成人患者的维持治疗。
Rexulti是一种每日一次的口服药物，由大冢发现，由灵北和大冢联合开发，该药于2015年7月获FDA批准Rexulti：（1）作为一种辅助药物用于重度抑郁症（MDD）成人患者的治疗；（2）用于精神分裂症（schizophrenia）成人患者的治疗。
去年，彭博社发布《2015年新药中的重磅炸弹》，预测了11个已经在2015年获批或可能获批的新药在2020年的销售额，Rexulti名列其中，彭博社预计该药在2020年的销售额将达到11.2亿美元。另外，Rexulti也被列入路透社在2015年初发布的《2015最值得关注的药品预测》名单，该机构预测Rexulti在2019的销售额将达到13.53亿美元。
此次FDA批准扩大Rexulti药物标签，是基于一项52周的随机退出临床研究的积极顶线数据。该研究在18-65岁的精神分裂症成人患者中开展，研究中患者接受Rexulti治疗病情稳定之后，随机分配至继续接受Rexulti（n=96）或安慰剂（n=104）治疗，主要终点是从随机治疗开始直至病情复发的时间间隔。数据显示，与安慰剂治疗组相比，Rexulti治疗组（1mg/天-4mg/天）从启动随机治疗至病情复发的时间间隔具有统计学意义的显著延长（p＜0.0001，最终分析）。该研究因Rexulti具有显著的维持疗效而提前终止。在随机维持阶段，不良反应事件与短期精神分裂症临床研究一致。
据估计，在美国大约有240万精神分裂症成人患者，大约75%的患者在某些情况下会经历病情的复发及恶化。
目前，Rexulti治疗重度抑郁症（MDD）和精神分裂症的确切作用机制尚不明了，该药的疗效可能是通过5-HT1A受体和多巴胺D2受体的部分激动剂活性、血清素5-HT2A受体的拮抗剂活性联合介导。此外，Rexulti除了对这些受体表现出高亲和力（次纳摩尔，subnanomolar），针对去甲肾上腺素α1B/2C受体也表现出高亲和力。
原始出处：U.S. FDA Approves Labeling Update of REXULTI®(brexpiprazole) for Maintenance Treatment of Schizophrenia in Patients in the U.S.

本文来源：多个官方网站及资讯类网站，在此表示感谢！如本文存在侵犯权利之行为，请第一时间联系我，我将立即改正

谢谢分享！

AD领域失败率太高！