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[新药快讯] 2014-10-28日早国内、国际新信息(汇总帖)

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一场梦 发表于 2014-10-28 07:15:16 | 只看该作者 回帖奖励 |正序浏览 |阅读模式

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我国抗骨质疏松药市场情况

                               
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发布日期:2014-10-27  来源:医药经济报  

10月20日是世界骨质疏松日。中国健康促进基金会发布的《2013中国骨质疏松骨折防治蓝皮书》指出,近年我国骨质疏松骨折发病率居高不下,但只有约1/5的骨质疏松骨折患者得到治疗。



                               
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  据了解,我国已经成为全球骨质疏松症患者最多的国家,其严重性仅次于心血管疾病。全国性大规模流行病学调查也显示,国内骨质疏松症总患病率为12.4%,老年人患病比例超过一半以上,其中骨折发生率接近33%。有专家预计,到2020年,我国骨质疏松和低骨量患者人数将增加至2.8亿。未来抗骨质疏松药物大有可为。

  目前,预防和治疗骨质疏松症的药物有二膦酸盐类、钙制剂、雌激素、雄激素、维生素D类、降钙素及激素替代疗法等。




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13#
panyao 发表于 2014-10-28 10:16:37 | 只看该作者
谢谢了,资源很多啊
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12#
ericzhang 发表于 2014-10-28 10:10:33 | 只看该作者
辛苦了,谢谢分享
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11#
小小佛 发表于 2014-10-28 09:34:52 | 只看该作者
了解了解,挺全面的
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10#
 楼主| 一场梦 发表于 2014-10-28 07:25:17 | 只看该作者
欧盟支持批准Clinuvel用于不耐受阳光药物Scenesse

                               
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发布日期:2014-10-27  来源:reuters  

有一种遗传性疾病可导致患者对阳光不耐受,目前欧洲的这一疾病患者将很快会有一种新的治疗选择,澳大利亚Clinuvel制药公司的一款用于该种疾病的药物已获得欧洲药品管理批准推荐。



                               
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这家生物科技公司正寄希望于其药物Scenesse,这是首款预防红细胞生成性原卟啉症(EPP)成人患者光毒性的药物。在暴露于阳光之后,EPP患者会感觉到暴露于阳光的皮肤有一种刺痛感,延长暴露可导致一种令人伤残的疼痛,随后出现红肿。

Scenesse可通过刺激一种叫真黑色素的产生而抵抗这一疾病的影响,真黑色素可以保护皮肤,这种疾病在欧盟影响人数不到1万人。

欧洲药品管理局表示,其新药专家委员会根据特殊情况及实施安慰剂对照试验反映的困难,已决定推荐批准Scenesse。欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)的上市许可推荐通常会在几个月内得到欧盟的支持。

信源地址:http://www.reuters.com/article/2014/10/24/us-clinuvel-pharma-europe-idUSKCN0ID16G20141024





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9#
 楼主| 一场梦 发表于 2014-10-28 07:24:25 | 只看该作者
EMA支持Ariad制药白血病药物Iclusig继续在欧盟使用

                               
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发布日期:2014-10-27  来源:reuters

欧洲药品管理局推荐Ariad制药癌症药物Iclusig继续用于其已获得批准的适应症,治疗某种类型白血病。


                               
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    不过EMA 建议在Iclusig的欧洲产品信息中增加额外警告,以使这款药物的血管事件风险最小化,Ariad如此表示。

在这项决定做出之前,EMA药物警戒风险评估委员会对这款药物给出了一项积极推荐,该机构在10月初表示,Iclusig的收益继续超过其风险。Ariad可以更好地在欧洲完成定价及报销协商,该公司于10月24日如此表示。Iclusig被批准用于慢性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病,但这款药物一直与血栓及动脉阻塞风险相关。

2013年11月,安全性问题导致这款药物在美国的销售出现短暂停止。近两个月之后,Iclusig被允许重新回到市场,但仅限于在较小患者人群中使用。欧盟有望在12月发布对Iclusig的最终决定,发布的决定将在整个欧盟有效。

信源地址:http://www.reuters.com/article/2014/10/24/us-ariad-pharm-europe-idUSKCN0ID15Y20141024





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8#
 楼主| 一场梦 发表于 2014-10-28 07:23:37 | 只看该作者
FDA批准Auxilium公司Xiaflex治疗杜普伊特伦挛缩

                               
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发布日期:2014-10-27  来源:pharmaceutical-business-review

美国FDA批准Auxilium制药Xiaflex(胶原酶梭菌或CCH)一项补充生物制剂许可申请(sBLA),在一次单一治疗中用于同一手上两处杜普伊特伦挛缩(DC)关节治疗。



                               
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    Xiaflex在美国、欧盟、加拿大及澳大利亚被批准用于治疗带有明显胶原蛋白线的DC成人患者。

杜普伊特伦挛缩是一种侵袭性手部疾病,可表现有多条胶原蛋白线,限制手指关节活动。sBLA基于全球、多中心3b期MULTICORD试验积极结果,以及该公司早期研究AUX-CC-861和AUX-CC-864的数据。

MULTICORD试验还评价了药物注射后24、48或72小时后手指伸展的有效性和安全性。该公司表示,在3b期临床试验中,两种并行的Xiaflex注射剂被安全地用于治疗多个关节受影响的一只手。

Auxilium制药首席执行官兼总裁Adams表示,该公司很高兴FDA批准Xiaflex的sBLA,扩展其标签,使其在同一手上同时治疗两处杜普伊特伦挛缩关节,手指伸展大约在药物注射后24小时至72小时内。

“我们认为这对患者及医师来说是一个重要的里程碑,因为它扩大了在一次治疗中同时治疗两处关节的治疗选择,这可能会导致更少的总体治疗时间,”Adams称。

信源地址:http://regulatoryaffairs.pharmaceutical-business-review.com/news/fda-approves-auxiliums-xiaflex-to-treat-dupuytrens-contracture-221014-4412576





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7#
 楼主| 一场梦 发表于 2014-10-28 07:22:50 | 只看该作者
FDA批准百特Obizur用于治疗获得性血友病

                               
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发布日期:2014-10-27  来源:fda  

10月23日,美国FDA批准Obizur用于获得性血友病A(获得性因子VIII 缺乏)成人患者出血发作治疗。


                               
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    10月23日,美国FDA批准Obizur[抗血友病因子(重组体),猪序列]用于获得性A型血友病(获得性因子VIII [FVIII]缺乏)成人患者出血发作治疗。

获得性A型血友病是一种罕见但潜在危及生命的出血疾病,由体内产生直接对抗人体自身FVIII的抗体(免疫系统蛋白)引起,因子FVIII是一种对血液凝结非常重要的蛋白。当FVIII被这些抗体灭活时,人的血液就不能正常凝结,导致失血过多,这种失血可自然而然发生或出现在损伤或手术后。

与遗传性血友病不一样,获得性A型血友病不是一种遗传性疾病,它对男女均有影响。获得性A型血友病的发展与其它条件或健康状态相关,如妊娠、癌症或某些药物使用。然而,在大约一半的病例中,找不到根本病因。这种疾病的诊断可能比较困难,出血的严重性可能会使治疗面临挑战。

“这款产品的批准为患有这种罕见疾病的患者提供了一种重要的治疗选择,”FDA生物制剂评价与研究中心主任、医学博士Midthun称。Obizur含有一种重组猪FVIII类似物。使用猪FVIII是因为它足以与人FVIII相似,可以在血液凝结中产生效果,但它不太可能受到获得性A型血友病患者体内存在的对抗人FVIII抗体的影响。

Obizur的安全性及有效性在有29名获得性A型血友病患者参与的一项临床试验中得到评价,试验中这些患者接受Obizur治疗其严重出血发作。试验证明了Obizur在出血发作治疗中的有效性。试验未证实有安全性问题。Obizur获得FDA孤儿药资格,因为这款药物旨在用于一种罕见疾病或病症治疗。Obizur由加州西湖村的百特医疗保健公司生产。

信源地址:http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm420263.htm





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6#
 楼主| 一场梦 发表于 2014-10-28 07:21:45 | 只看该作者
FDA再将NPS甲状旁腺功能减退药物Natpara审评延长三个月

                               
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发布日期:2014-10-27  来源:fiercebiotech

FDA对NPS制药孤儿药物推迟做出最终决定,这使得这款备受关注药物的命运再次被延迟。



                               
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    NPS称FDA此前已将这款药物的审评延长了三个月,FDA将花费时间来审查该公司Natpara的数据,Natpara是一款用于治疗罕见内分泌疾病甲状旁腺功能减退的药物。

FDA要求NPS提交一项必要的计划,用以评价这款药物批准后的安全性,但重要的是FDA未要求进行一步的临床试验。这一消息使NPS股票于10月24日上市前的交易中下跌约5%,这反应了投资者担心这款药物最终会附带制约销售的限制条件甚或其批准被彻底拒绝。但该公司未改变其对Natpara潜能的看法,CEO Nader如此表示。

“我们继续与FDA密切合作,以完成我们Natpara的生物制剂许可申请,我们目前非常重视与FDA富有成效的合作,”Nader在一份声明中称。“我们继续推进我们的商业准备活动,并正在规划Natpara于2015年第二季度的市场投放。”

到目前为止,Natpara在监管审评中经历了一些曲折,FDA审评人员对用于确定该药物临床有效性所采用的生物标志物存有争议。上个月,FDA一个顾问小组以8比5的投票结果支持批准这款药物,但对这款药物导致毫无意义的骨密度增加及在降低患者尿钙方面未胜过安慰剂表示担忧。

但NPS仍看好这款药物的前景,该公司认为它能够推出这款孤儿药,计划运用同Gattex一样的商业策略,Gattex是一款罕见病治疗药物,该药物在市场上日益活跃。

Natpara可取代人甲状旁腺激素1-84,这种激素在甲状旁腺功能减退患者体内分泌不足。该公司表示,低激素水平导致钙缺乏和维生素D转化困难,由此会激发一些并发症,包括感觉异常、肌肉疼痛、骨密度问题及严重情况下导致心律失常。

据美国国家生物技术信息中心提供的信息,甲状旁腺功能减退影响大约6万美国民众,目前尚无获批用于根治这一疾病的治疗药物。

信源地址:http://www.fiercebiotech.com/story/nps-pharma-will-have-wait-another-three-months-fda-ok/2014-10-24





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5#
 楼主| 一场梦 发表于 2014-10-28 07:20:55 | 只看该作者
Oramer制药宣称口服胰岛素ORMD–0801安全且耐受性良好

                               
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发布日期:2014-10-27  来源:medscape  

Oramer制药公司宣称,中期试验结果显示,其旗下口服胰岛素胶囊ORMD–0801在糖尿病患者中是安全的,且耐受性良好。


                               
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Oramer制药公司宣称,中期试验结果显示,其旗下口服胰岛素胶囊在糖尿病患者中是安全的,且耐受性良好。

这项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究共招募了25例已确诊的1型糖尿病患者,旨在评估患者餐前服用ORMD–0801的安全性,以及ORMD–0801对患者外源性胰岛素需求量的影响。

这项研究的主要终点是,ORMD–0801治疗患者外源性胰岛素需求量的变化,包括基础胰岛素、餐时胰岛素和总胰岛素剂量,并与安慰剂治疗患者外源性胰岛素需求量变化进行比较。次要终点为ORMD–0801治疗患者夜间、日间和空腹血糖水平变化,且与安慰剂治疗患者平均夜间、日间和空腹血糖水平变化进行比较。

主要终点结果显示,就这项研究的给药方案而言,餐后给予患者口服ORMD–0801是安全的,且耐受性良好。

Oramer制药公司透露道,虽然这项研究并未显示出ORMD–0801与安慰剂间差异有统计学意义,但是,还是观察到ORMD–0801组内胰岛素剂量和血糖都有改善趋势。研究数据显示,ORMD–0801治疗期间,患者速效胰岛素注射剂量减少,患者餐后血糖下降,动态血糖监测提示日间血糖水平改善,但是,与此同时,ORMD–0801治疗组患者餐后低血糖风险也在增加。

此外,Oramer制药公司宣称,ORMD–0801正在被开发用于2型糖尿病患者。

信源地址:http://www.medscape.com/viewarticle/833688





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地板
 楼主| 一场梦 发表于 2014-10-28 07:19:45 | 只看该作者
本土创新型药企冲破融资烦恼

                               
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发布日期:2014-10-27  来源:医药经济报  


                               
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专利是生物医药企业尤其是初创期中小企业最重要的资产,但目前相关企业申请专利的实力还不够强随着中国创新型药企越来越多地尝试走向海外,为相关创新产品和技术构建强大的专利保护网,成为本土企业打通国际市场“任督二脉”并以此吸引投资者的重要筹码。




  当你需要起草一份专利申请,描述权利要求为“特异性抗体”时,在关于“谁是这项专利发明人”的认定中以下哪个选项正确?A.系主任从某公司获得资金资助该发明;B.一个研究员设想出该目标的抗体;C.一个博士后通过简单实验分离出了抗体。

  这是10月17日Leason Ellis律师事务所合伙人郑素韵博士在题为“创新企业该如何吸引投资人的目光――评估知识产权来决定投资机会”研讨会上与嘉宾互动的一个环节。令这位在美国执业多年的知识产权律师稍感意外的是,以上3个选项都有嘉宾举手,且选择比例各占1/3。

  而从现场嘉宾对美国专利保护认识的差异中,也看出南京大学深圳研究院、深圳生物孵化器管理中心与深圳市华力康生物科技联合举办此次研讨会的必要性。正如郑素韵所言:“如果贵公司希望在国际生物制药的生产和供应市场上有竞争力,是该做个(专利布局的)规划了。”

  最重要的资产

  有数据统计,2013年中国国家知识产权局共受理国内企业专利申请42.7万件,国内企业在国际上的专利申请也达到20,897件,仅次于美、日,名列全球第三。

  作为美国专利商标局(USPTO)注册专利律师,郑素韵认为企业申请专利一定要趁早,只要有意向,那么只需这家初创企业的相关想法成熟,在概念层面将要申请专利的项目内容描述到位,就可向专利机构提交申请,无需等到发明的实体原型制造出来。“专利是生物医药企业尤其是初创期中小企业最重要的资产,企业要牢牢把握这笔财富,与投资者进行谈判。”

  另一方面,这类企业申请专利的实力不够强也是事实,目前本土企业参与融资的专利鲜有做到具有长期竞争力的。再者,很多企业对于专利权利要求设计的范围太窄,未形成有效的专利保护网,新颖性也有待改进,也会影响专利投资的价值,必须引起足够重视。

  融资烦恼

  与此同时,本土初创型生物医药企业在利用专利进行融资时不得不面对“成长的烦恼”,沟通渠道不畅、具有生物医药投资眼光以及相关专业人才与机构缺乏等,都会导致融资受阻。

  深圳市华力康生物科技公司总经理徐俊对此深有体会。归国创业两年多、将“开发符合国际药品开发要求的先进制剂产品”作为核心竞争力的他们,其创始团队全部来自跨国制药高端研发部门。她表示:“目前国内创业环境不错,国家和地方政府都给予较大支持,但投融资环境尚待改善。”曾在美国学习和工作20年的徐俊认为,现阶段投融资行业对于医药领域的创新型初创企业不是很了解,虽然他们这两年积极与国内相关方接触,但还在磨合期。

  广东省生物医药产学研联盟(深圳)常务副理事长王艳梅博士认为,初创期融资确实不易,某个药物的研发直至上市过程漫长,专利保护的红利短期内难以变现,要看投资方熬不熬得住。各地方政府有政策支持,深圳生物孵化器也有成功案例,但总的来说业内还在探索阶段。“专利质押抵押贷款是一大融资工具,前提是知识产权必须清晰,还有相关机构对知识产权有效可靠的价值评估,并需要法律、担保等第三方机构的参与。”

  王艳梅提醒,进行知识产权融资要认清形势:一是专利价值的评估尚缺乏客观标准,国内专业从事生物制药专利价值评估的人才较少,专业从事该领域投资的也不多,这也造成技术持有者与投资者对技术价值评价的巨大差异。二是国内“专利质押抵押贷款”投资的退出机制不清晰,有可能给投资方带来巨大风险,降低其投资意愿。

  团抱长大

  针对融资难,国家不断推出新举措。记者留意到,2008年起,多地已开展了知识产权质押融资试点,专利权质押融资金额累计达638亿元,年均增长112%,缓解了部分科技型中小企业的融资难题。采访中另有业内专家表示,创业期的创新型中小企业单打独斗难以快速成长,抱团求发展,提高科技成果转化率不失为一条重要路径。具体到融资,中小企业建立联盟更能吸引投资人。

  据王艳梅介绍,深圳高新技术产业园已有近90家生物医药技术企业进入,很希望促进他们的联合,不过,“大家在一定程度上也有竞争。同时,初创企业对未来发展的方向并不完全明确,对于各自掌握的信息缺乏分享沟通平台。”

  徐俊也指出,研讨会举办的目的就是要增进企业交流合作,为本土药企走向国际规范市场搭建桥梁,但无论如何,企业“创新底子”要实。“虽然我们还没有融资,但目前的发展已达可以融资程度。我们已有自主专利,并将与耶鲁大学、麻省理工大学的教授探讨引进项目,开发自主制剂专利。”她还透露,华力康正与国内某药企合作开发高端仿制药,计划在中美两国申报,另与某中药企业合作开发植物药新型制剂产品。与国内外其他药企的接触亦在推进中,“将提供制剂技术服务。”

  “国内企业在渴求融资时还应加强自我保护,在一些案例中,有出现企业和投资方洽谈失败后专利秘密被盗用的情况,因此谈判要注意保密,尽量使用书面或电子邮件留下谈判证据,防止侵权事件的发生。”郑素韵提醒,此次研讨仅是对美国专利法的一般性讨论,不等同于法律建议,每家企业的实际情况不一,具体事宜应咨询专利律师及投资顾问。




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